Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование естественной истории EUROSCA (EUROSCA-NHS)

28 июня 2017 г. обновлено: Ataxia Study Group
Ключевыми целями EUROSCA-NHS являются определение и сравнение скорости прогрессирования заболевания при SCA1, SCA2, SCA3 и SCA6, включая определение порядка и появления симптомов, не связанных с атаксией, оценку повседневной активности (ADL) и качество жизни. жизни (QoL), а также выявление предикторов прогрессирования заболевания и выживаемости.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Подробное описание

Основная цель EUROSCA-NHS — определить и сравнить скорость прогрессирования заболевания при SCA1, SCA2, SCA3 и SCA6. С этой целью будет использоваться недавно разработанная и утвержденная шкала атаксии (Шкала оценки и рейтинга атаксии, SARA). EUROSCA-NHS имеет ряд второстепенных целей, включая определение порядка и возникновения симптомов, не связанных с атаксией, оценку повседневной активности (ADL) и качества жизни (QoL), а также определение предикторов прогрессирования заболевания и выживания. Дополнительные исследования будут касаться развития атрофии головного мозга, оцениваемой с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ), прогрессирования периферической невропатии, оцениваемой с помощью исследований нервной проводимости, и конкретных клинических аспектов ВОС.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Ожидаемый)

400

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

  • Австрия
      • Innsbruck, Австрия
        • Активный, не рекрутирующий
        • Department of Neurology, Medical University, Innsbruck
  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия
        • Активный, не рекрутирующий
        • Université Libre de Bruxelles (ULB), Neurology Service - ULB Hôpital Erasme, ULB Laboratory of Experimental Neurology
  • Венгрия
      • Pecs, Венгрия
        • Активный, не рекрутирующий
        • Department of Medical Genetics, University of Pecs
      • Zalaegerszeg, Венгрия
        • Активный, не рекрутирующий
        • Department of Neurology, Zala County Hospital
  • Германия
      • Bochum, Германия
        • Активный, не рекрутирующий
        • Department of Neurology, St. Josef Hospital, University Hospital of Bochum
      • Bonn, Германия, 53105
      • Essen, Германия
        • Активный, не рекрутирующий
        • Department of Neurology, University Clinic Essen, University of Duisburg-Essen
      • Frankfurt, Германия
        • Активный, не рекрутирующий
        • Department of Neurology, University of Frankfurt
      • Tübingen, Германия
        • Активный, не рекрутирующий
        • Department of Neurodegeneration and Hertie-Institute for Clinical Brain Research, University of Tübingen
  • Испания
      • Santander, Испания
        • Активный, не рекрутирующий
        • University Hospital Marqués de Valdecilla (IDIVAL), University of Cantabria
  • Италия
      • Milan, Италия
        • Активный, не рекрутирующий
        • Fondazione-IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Naples, Италия
        • Активный, не рекрутирующий
        • Department of Neuroscience, Federico II University Naples
  • Нидерланды
      • Nijmegen, Нидерланды
        • Активный, не рекрутирующий
        • Radboud University Medical Center, Department of Neurology, Donders Institute for Brain, Cognition, and Behaviour
  • Польша
      • Warsaw, Польша
        • Активный, не рекрутирующий
        • Institute of Psychiatry and Neurology
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • Активный, не рекрутирующий
        • Institute of Neurology
  • Франция
      • Paris, Франция
        • Активный, не рекрутирующий
        • Hôpital de la Pitié-Salpêtrière, Département de Génétique

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты со спиноцеребеллярной атаксией 1,2,3 и 6 типа.

Описание

Критерии включения:

  • Прогрессирующая, иначе необъяснимая атаксия
  • Положительный генетический тест на SCA1, SCA2, SCA3 и SCA6
  • Письменное информированное согласие пациента или его законного представителя

Критерий исключения:

Никто.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Спиноцеребеллярная атаксия 1,2,3 и 6 типа
Спиноцеребеллярные атаксии (СЦА) — аутосомно-доминантно-наследуемые прогрессирующие атаксические расстройства. Эпидемиологическое исследование, проведенное в Нидерландах, выявило распространенность 3,0:100 000 (van de Warrenburg et al., 2002). SCA являются генетически и клинически гетерогенными заболеваниями, при этом SCA1, SCA2, SCA3 и SCA6 являются наиболее частыми генотипами во всем мире. В то время как SCA1, SCA2 и SCA3 имеют сложный фенотип, пациенты со SCA6 обычно имеют чистую мозжечковую атаксию (Schols et al., 2004). Хотя точное знание скорости прогрессирования заболевания является необходимым условием для биометрического дизайна будущих терапевтических испытаний, проспективные исследования естественного течения ВОС не проводились. Точно так же возникновение и эволюция сопутствующих симптомов, не связанных с атаксией, проспективно не изучались.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Шкала оценки и рейтинга атаксии (SARA)
Временное ограничение: Пациентов сначала осматривают при исходном посещении, после чего следуют ежегодные визиты в течение 3 лет, запланированные ± 3 месяца в указанный момент времени. После начального 3-летнего периода наблюдения визиты проводятся через нерегулярные промежутки времени каждый раз, когда они попадают в больницу.
Прогрессирование атаксии измеряется с использованием недавно разработанной и утвержденной шкалы атаксии SARA. SARA оценивалась в двух крупных валидационных испытаниях, проведенных клинической группой EUROSCA, и была признана простой в использовании, надежной и достоверной.
Пациентов сначала осматривают при исходном посещении, после чего следуют ежегодные визиты в течение 3 лет, запланированные ± 3 месяца в указанный момент времени. После начального 3-летнего периода наблюдения визиты проводятся через нерегулярные промежутки времени каждый раз, когда они попадают в больницу.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Стадии болезни
Временное ограничение: Пациентов сначала осматривают при исходном посещении, после чего следуют ежегодные визиты в течение 3 лет, запланированные ± 3 месяца в указанный момент времени. После начального 3-летнего периода наблюдения визиты проводятся через нерегулярные промежутки времени каждый раз, когда они попадают в больницу.
Стадии заболевания измеряются с использованием 5-балльной шкалы от 0 до 4, предложенной Klockgether et al., 1998.
Пациентов сначала осматривают при исходном посещении, после чего следуют ежегодные визиты в течение 3 лет, запланированные ± 3 месяца в указанный момент времени. После начального 3-летнего периода наблюдения визиты проводятся через нерегулярные промежутки времени каждый раз, когда они попадают в больницу.
Инвентаризация признаков отсутствия атаксии (INAS)
Временное ограничение: Пациентов сначала осматривают при исходном посещении, после чего следуют ежегодные визиты в течение 3 лет, запланированные ± 3 месяца в указанный момент времени. После начального 3-летнего периода наблюдения визиты проводятся через нерегулярные промежутки времени каждый раз, когда они попадают в больницу.
Возникновение сопутствующих неатактических симптомов регистрируют с помощью INAS. В валидационных испытаниях SARA INAS применялась к большому количеству пациентов с ВОС. Статистическая оценка показала хорошую достоверность.
Пациентов сначала осматривают при исходном посещении, после чего следуют ежегодные визиты в течение 3 лет, запланированные ± 3 месяца в указанный момент времени. После начального 3-летнего периода наблюдения визиты проводятся через нерегулярные промежутки времени каждый раз, когда они попадают в больницу.
UHDRS, часть IV
Временное ограничение: Пациентов сначала осматривают при исходном посещении, после чего следуют ежегодные визиты в течение 3 лет, запланированные ± 3 месяца в указанный момент времени. После начального 3-летнего периода наблюдения визиты проводятся через нерегулярные промежутки времени каждый раз, когда они попадают в больницу.
Функциональная инвалидность в ADL оценивается с использованием части функциональной оценки Унифицированной шкалы оценки болезни Хантингтона (UHDRS) (Huntington Study Group, 1996). Эта оценка из 25 пунктов использовалась у пациентов с ВСС на протяжении всего валидационного исследования SARA с хорошей практичностью.
Пациентов сначала осматривают при исходном посещении, после чего следуют ежегодные визиты в течение 3 лет, запланированные ± 3 месяца в указанный момент времени. После начального 3-летнего периода наблюдения визиты проводятся через нерегулярные промежутки времени каждый раз, когда они попадают в больницу.
Эквалайзер-5D
Временное ограничение: Пациентов сначала осматривают при исходном посещении, после чего следуют ежегодные визиты в течение 3 лет, запланированные ± 3 месяца в указанный момент времени. После начального 3-летнего периода наблюдения визиты проводятся через нерегулярные промежутки времени каждый раз, когда они попадают в больницу.
Качество жизни, связанное со здоровьем, оценивается с помощью EQ-5D, универсального инструмента, который был разработан и утвержден EuroQuol Group (1990 г.) и доступен в утвержденных переводах для использования в качестве вопросника.
Пациентов сначала осматривают при исходном посещении, после чего следуют ежегодные визиты в течение 3 лет, запланированные ± 3 месяца в указанный момент времени. После начального 3-летнего периода наблюдения визиты проводятся через нерегулярные промежутки времени каждый раз, когда они попадают в больницу.
PHQ-9
Временное ограничение: Пациентов сначала осматривают при исходном посещении, после чего следуют ежегодные визиты в течение 3 лет, запланированные ± 3 месяца в указанный момент времени. После начального 3-летнего периода наблюдения визиты проводятся через нерегулярные промежутки времени каждый раз, когда они попадают в больницу.
Оценка депрессивных симптомов проводится с использованием утвержденной краткой формы Анкеты здоровья пациента (PHQ) из 9 пунктов, которая была разработана для скрининга сопутствующей психической патологии в неотобранных популяциях (Spitzer et al., 1999).
Пациентов сначала осматривают при исходном посещении, после чего следуют ежегодные визиты в течение 3 лет, запланированные ± 3 месяца в указанный момент времени. После начального 3-летнего периода наблюдения визиты проводятся через нерегулярные промежутки времени каждый раз, когда они попадают в больницу.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ataxia Study Group

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июля 2005 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 июля 2050 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 июля 2050 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 мая 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 мая 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

12 мая 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

29 июня 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 июня 2017 г.

Последняя проверка

1 июня 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 010/05

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in India

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться