- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT02497105
Program ketogenní diety pro epilepsii
Přehled studie
Detailní popis
Podle doporučení založeného na důkazech o diagnostice a léčbě epilepsie od National Institute for Clinical Excellence (2012) lze ketogenní dietu považovat za doplňkovou léčbu u dětí s farmakorezistentní epilepsií. Rozsáhlé neoficiální studie a studie třídy 1 potvrdily, že ketogenní dieta pomáhá většině dětí s nezvladatelnými záchvaty a mnohé vyléčí. Dietní terapie epilepsie (např. klasická ketogenní dieta) se ukázala jako vysoce účinná. Například Lee (P.R.) a Kossoff uvedli, že přibližně 50 % dětí s farmakorezistentní epilepsií mělo během dnů až měsíců léčby více než 50% snížení počtu záchvatů. Kromě toho bylo prokázáno, že použití ketogenní diety jako léčby epilepsie snižuje eskalující náklady spojené se zvládáním špatně kontrolovaných záchvatů (např. snížení počtu ambulantních a pohotovostních návštěv, hospitalizace v nemocnici, neurozobrazování, elektroencefalografie, laboratorní testy a léky. použití).
Pokud záchvaty dítěte přetrvávají i po vyzkoušení dvou až tří léků proti záchvatům, je třeba zvážit ketogenní dietu. Mnoho rodičů však stále léčí své děti nad rámec těchto pokynů a tolerují frekvenci záchvatů, protože nemají jiné alternativy. Vzhledem k fyzickému a emocionálnímu zatížení, které opakující se záchvaty u těchto dětí/rodin postihují, je potenciál pro zlepšení pomocí ketogenní diety značný. Ketogenní dieta však zůstává pro většinu dětí nedostupná.
Předpokládá se, že přibližně 1 % havajských dětí bude mít epilepsii, ale neexistuje žádný zavedený ketogenní dietní program, který by jim umožnil tuto dietní intervenci, která může zahrnovat kulturně odlišná jídla, aby se zlepšila chutnost a kompliance. Ačkoli se ketogenní dieta ukázala jako slibná pro rozšíření rozsahu terapeutických možností pro děti s epilepsií, vyžaduje další studium v etnicky různorodé populaci. Ve Shriners Hospitals for Children-Honolulu výzkumníci zahájili ketogenní a související dietní (např. modifikovaná Atkinsova dieta) intervenční program pro děti s epilepsií a začali hodnotit jeho účinnost při léčbě epilepsie/záchvatů. Tento program také zahrnuje vzdělávací semináře a služby pro pacienty s bydlištěm na jiných havajských ostrovech prostřednictvím terénních výletů. Výzkumníci začali děti s epilepsií zařazovat do dvou skupin podle toho, zda dostávají ketogenní dietu či nikoli – epilepsie/ketogenní dieta a epilepsie/neketogenní dieta; celkový odhad 15-30 účastníků během tří let. Na základě počátečních zjištění zavedou výzkumníci komplexní, multidisciplinární ketogenní dietní program, který potenciálně osloví stovky dětí na Havaji, v Tichomoří a jinde.
Konkrétní cíle:
Cíl 1 Posoudit terapeutickou účinnost ketogenní diety na epilepsii/záchvaty.
Hypotéza: Účastníci, kteří mají epilepsii/na ketogenní dietě, budou mít významně snížený počet a závažnost záchvatů než ti, kteří ketogenní dietu nedrží, a to mezi výchozím stavem a třemi a šesti měsíci po zahájení dietní intervence.
Cíl 2. V očekávání zmírnění epilepsie/záchvatů určit (a) změnu v počtu a dávce užívaných léků proti záchvatům, (b) změnu v počtu laboratorních testů objednaných pro léčbu epilepsie, (c) změnu v počtu pohotovostí a návštěvy nemocnice kvůli záchvatům (nebo jiným neurologickým vývojovým problémům), (d) změna v počtu neurologických postupů pro léčbu epilepsie (např. EEG, MRI, CT) a (e) spokojenost účastníků/rodiny s ketogenní dietou.
Hypotéza: Počet a/nebo dávkování léků, objednaných laboratorních testů, návštěv na pohotovosti nebo v nemocnici a neurologických postupů pro léčbu epilepsie se sníží a spokojenost účastníků/rodin bude vyšší u účastníků s epilepsií/na ketogenní dietě než u účastníků kteří nejsou na ketogenní dietě, mezi výchozím stavem a třemi a šesti měsíci po zahájení dietní intervence.
Cíl 3. Porovnat rozdíly a/nebo změny v (a) hladinách ketonů v séru a moči a (b) biochemických profilech definovaných ze vzorků krve a stolice (střevního nebo fekálního mikrobiomu).
Hypotéza: Účastníci, kteří mají epilepsii/na ketogenní dietě, budou mít významně vyšší hladiny ketonů v séru/moči a výrazně odlišné biochemické profily než ti, kteří ketogenní dietu nedrží, mezi výchozím stavem a třemi až šesti měsíci po zahájení dietní intervence.
Děti, kterým pomáhá ketogenní dieta, s větší pravděpodobností dosáhnou své nejvyšší úrovně fungování a stanou se přispívajícími dospělými. Poskytováním ketogenní diety jako intervenční terapie epilepsie bezpečným a datově řízeným způsobem bude těžit široká komunita a lékařské znalosti týkající se dietní léčby neurovývojových poruch budou pokročily.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Spojené státy, 96826-1099
- Shriners Hospitals for Children - Honolulu
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk 0-18 let.
- Primární diagnóza epilepsie.
- Rodič/zákonný zástupce a dítě schopné číst nebo rozumět angličtině a schopné/ochotné poskytnout informovaný souhlas/souhlas.
- Ženy ve fertilním věku musí mít negativní výsledek těhotenského testu a souhlasit s používáním lékařsky přijatelné metody antikoncepce po celou dobu studie a po dobu 30 dnů po poslední dávce studovaného léku - plodnost je definována jako dívky, které jsou > Tannerovo stadium 2 a těhotenské testy z moči jsou přijatelné.
Kritéria vyloučení:
- Známá srdeční porucha včetně arytmií nebo hypertenze.
- Nedostatek karnitinu (primární).
- Nedostatek karnitin palmitoyltransferázy (CPT) I nebo II.
- Nedostatek karnitinu translokázy.
- Poruchy beta-oxidace – deficit acyldehydrogenázy se středně dlouhým řetězcem (MCAD), deficit acyldehydrogenázy s dlouhým řetězcem (LCAD), deficit acylddehydrogenázy s krátkým řetězcem (SCAD), deficit 3-hydroxyacyl-koenzymu A s dlouhým řetězcem (CoA) a deficit 3-hydroxyacyl-CoA se středně dlouhým řetězcem.
- Nedostatek pyruvátkarboxylázy.
- porfyrie.
- Neschopnost udržet adekvátní výživu.
- Nesoulad pacienta nebo pečovatele.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Epilepsie/ketogenní dieta
Děti (0-18 let) s diagnózou epilepsie dostanou intervenci ketogenní diety.
|
Dietní
|
|
Žádný zásah: Epilepsie/Neketogenní dieta
Děti (0-18 let) s diagnózou epilepsie nebudou dostávat intervenci ketogenní diety.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna základních příznaků epilepsie od výchozí hodnoty (frekvence/závažnost záchvatů)
Časové okno: Intervence pre- a post-ketogenní diety (na začátku a po třech a šesti měsících na ketogenní dietě)
|
Posuďte počet epileptických záchvatů prostřednictvím přezkoumání/analýzy odpovědí na záznam záchvatů (sebe-hlášení)
|
Intervence pre- a post-ketogenní diety (na začátku a po třech a šesti měsících na ketogenní dietě)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty v biochemických profilech v důsledku ketogenní stravy
Časové okno: Intervence pre- a post-ketogenní diety (na začátku a po třech a šesti měsících na ketogenní dietě)
|
Posuďte rozdíly a změny biochemického profilu pomocí analýzy vzorků krve a stolice (střevního mikrobiomu)
|
Intervence pre- a post-ketogenní diety (na začátku a po třech a šesti měsících na ketogenní dietě)
|
|
Změna od výchozí hodnoty v počtu léků používaných k léčbě epilepsie
Časové okno: Intervence pre- a post-ketogenní diety (na začátku a po třech a šesti měsících na ketogenní dietě)
|
Posuďte změny prostřednictvím přezkoumání/analýzy vlastních zpráv a údajů ze zdravotních záznamů
|
Intervence pre- a post-ketogenní diety (na začátku a po třech a šesti měsících na ketogenní dietě)
|
|
Změna oproti výchozí hodnotě v dávkování léků používaných k léčbě epilepsie
Časové okno: Intervence pre- a post-ketogenní diety (na začátku a po třech a šesti měsících na ketogenní dietě)
|
Posuďte změny prostřednictvím přezkoumání/analýzy vlastních zpráv a údajů ze zdravotních záznamů
|
Intervence pre- a post-ketogenní diety (na začátku a po třech a šesti měsících na ketogenní dietě)
|
|
Změna od výchozí hodnoty v počtu laboratorních testů objednaných pro léčbu epilepsie
Časové okno: Intervence pre- a post-ketogenní diety (na začátku a po třech a šesti měsících na ketogenní dietě)
|
Posuďte změny prostřednictvím přezkoumání/analýzy vlastních zpráv a údajů ze zdravotních záznamů
|
Intervence pre- a post-ketogenní diety (na začátku a po třech a šesti měsících na ketogenní dietě)
|
|
Změna od výchozího stavu v počtu návštěv na pohotovosti nebo v nemocnici pro léčbu epilepsie
Časové okno: Intervence pre- a post-ketogenní diety (na začátku a po třech a šesti měsících na ketogenní dietě)
|
Posuďte změny prostřednictvím přezkoumání/analýzy vlastních zpráv a údajů ze zdravotních záznamů
|
Intervence pre- a post-ketogenní diety (na začátku a po třech a šesti měsících na ketogenní dietě)
|
|
Změna od výchozí hodnoty ve spokojenosti subjektu/rodiny s ketogenní dietou
Časové okno: Intervence pre- a post-ketogenní diety (na začátku a po třech a šesti měsících na ketogenní dietě)
|
Posuďte změny prostřednictvím přezkoumání/analýzy vlastních zpráv a údajů ze zdravotních záznamů
|
Intervence pre- a post-ketogenní diety (na začátku a po třech a šesti měsících na ketogenní dietě)
|
|
Změna hladiny ketonů oproti výchozí hodnotě v důsledku ketogenní diety
Časové okno: Intervence pre- a post-ketogenní diety (na začátku a po třech a šesti měsících na ketogenní dietě)
|
Zhodnoťte rozdíly a změny v hladině ketonů pomocí analýzy séra a moči
|
Intervence pre- a post-ketogenní diety (na začátku a po třech a šesti měsících na ketogenní dietě)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Ryan W Lee, MD, Shriners Hospitals for Children, Honolulu
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Kossoff EH, Zupec-Kania BA, Amark PE, Ballaban-Gil KR, Christina Bergqvist AG, Blackford R, Buchhalter JR, Caraballo RH, Helen Cross J, Dahlin MG, Donner EJ, Klepper J, Jehle RS, Kim HD, Christiana Liu YM, Nation J, Nordli DR Jr, Pfeifer HH, Rho JM, Stafstrom CE, Thiele EA, Turner Z, Wirrell EC, Wheless JW, Veggiotti P, Vining EP; Charlie Foundation, Practice Committee of the Child Neurology Society; Practice Committee of the Child Neurology Society; International Ketogenic Diet Study Group. Optimal clinical management of children receiving the ketogenic diet: recommendations of the International Ketogenic Diet Study Group. Epilepsia. 2009 Feb;50(2):304-17. doi: 10.1111/j.1528-1167.2008.01765.x. Epub 2008 Sep 23.
- Lee PR, Kossoff EH. Dietary treatments for epilepsy: management guidelines for the general practitioner. Epilepsy Behav. 2011 Jun;21(2):115-21. doi: 10.1016/j.yebeh.2011.03.008. Epub 2011 Apr 21.
- Cervenka MC, Kossoff EH. Dietary treatment of intractable epilepsy. Continuum (Minneap Minn). 2013 Jun;19(3 Epilepsy):756-66. doi: 10.1212/01.CON.0000431396.23852.56.
- De Angelis M, Piccolo M, Vannini L, Siragusa S, De Giacomo A, Serrazzanetti DI, Cristofori F, Guerzoni ME, Gobbetti M, Francavilla R. Fecal microbiota and metabolome of children with autism and pervasive developmental disorder not otherwise specified. PLoS One. 2013 Oct 9;8(10):e76993. doi: 10.1371/journal.pone.0076993. eCollection 2013.
- http://www.aetna.com/cpb/medical/data/200_299/0226.html Clinical Policy Bulletin: Hospitalization for the Initiation of Ketogenic Diet for the Treatment of Intractable Seizures. Accessed November 14, 2013.
- National Clinical Guideline Centre (UK). The Epilepsies: The Diagnosis and Management of the Epilepsies in Adults and Children in Primary and Secondary Care: Pharmacological Update of Clinical Guideline 20. London: Royal College of Physicians (UK); 2012 Jan. Available from http://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK247130/
- http://www.charliefoundation.org/offering-hope.html Accessed November 14, 2013
- Williams E, Abrahams J, Maguire A, Harris G. A parent's perspective on dietary treatments for epilepsy. Epilepsy Res. 2012 Jul;100(3):338-43. doi: 10.1016/j.eplepsyres.2011.09.024. Epub 2012 May 8.
- Kossoff EH, Caraballo RH, du Toit T, Kim HD, MacKay MT, Nathan JK, Philip SG. Dietary therapies: a worldwide phenomenon. Epilepsy Res. 2012 Jul;100(3):205-9. doi: 10.1016/j.eplepsyres.2011.05.024.
- Gilbert DL, Pyzik PL, Vining EP, Freeman JM. Medication cost reduction in children on the ketogenic diet: data from a prospective study. J Child Neurol. 1999 Jul;14(7):469-71. doi: 10.1177/088307389901400712.
- Mandel A, Ballew M, Pina-Garza JE, Stalmasek V, Clemens LH. Medical costs are reduced when children with intractable epilepsy are successfully treated with the ketogenic diet. J Am Diet Assoc. 2002 Mar;102(3):396-8. doi: 10.1016/s0002-8223(02)90091-x.
- Vining EP, Freeman JM, Ballaban-Gil K, Camfield CS, Camfield PR, Holmes GL, Shinnar S, Shuman R, Trevathan E, Wheless JW. A multicenter study of the efficacy of the ketogenic diet. Arch Neurol. 1998 Nov;55(11):1433-7. doi: 10.1001/archneur.55.11.1433.
- Freeman JM, Vining EP, Pillas DJ, Pyzik PL, Casey JC, Kelly LM. The efficacy of the ketogenic diet-1998: a prospective evaluation of intervention in 150 children. Pediatrics. 1998 Dec;102(6):1358-63. doi: 10.1542/peds.102.6.1358.
- Neal EG, Chaffe H, Schwartz RH, Lawson MS, Edwards N, Fitzsimmons G, Whitney A, Cross JH. The ketogenic diet for the treatment of childhood epilepsy: a randomised controlled trial. Lancet Neurol. 2008 Jun;7(6):500-6. doi: 10.1016/S1474-4422(08)70092-9. Epub 2008 May 2.
- Henderson CB, Filloux FM, Alder SC, Lyon JL, Caplin DA. Efficacy of the ketogenic diet as a treatment option for epilepsy: meta-analysis. J Child Neurol. 2006 Mar;21(3):193-8. doi: 10.2310/7010.2006.00044.
- Beghi E, Frigeni B, Beghi M, De Compadri P, Garattini L. A review of the costs of managing childhood epilepsy. Pharmacoeconomics. 2005;23(1):27-45. doi: 10.2165/00019053-200523010-00003.
- de Kinderen RJ, Lambrechts DA, Postulart D, Kessels AG, Hendriksen JG, Aldenkamp AP, Evers SM, Majoie MH. Research into the (Cost-) effectiveness of the ketogenic diet among children and adolescents with intractable epilepsy: design of a randomized controlled trial. BMC Neurol. 2011 Jan 25;11:10. doi: 10.1186/1471-2377-11-10.
- Herbert MR, Buckley JA. Autism and dietary therapy: case report and review of the literature. J Child Neurol. 2013 Aug;28(8):975-82. doi: 10.1177/0883073813488668. Epub 2013 May 10.
- Milani C, Hevia A, Foroni E, Duranti S, Turroni F, Lugli GA, Sanchez B, Martin R, Gueimonde M, van Sinderen D, Margolles A, Ventura M. Assessing the fecal microbiota: an optimized ion torrent 16S rRNA gene-based analysis protocol. PLoS One. 2013 Jul 15;8(7):e68739. doi: 10.1371/journal.pone.0068739. Print 2013.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- HON1402
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Ketogenní dieta
-
Universitaire Ziekenhuizen KU LeuvenBelgium Health Care Knowledge Centre; Erasmus University RotterdamAktivní, ne nábor
-
De ViersprongStichting tot Steun; OnlinePsyhulpAktivní, ne nábor
-
GlaxoSmithKlineDokončeno
-
University of Roma La SapienzaUniversity of Pavia; University of Turin, Italy; IRCCS Istituto Neurologico Mondino... a další spolupracovníciNáborChronická migréna | Fibromyalgie (FM)Itálie
-
University of Southern DenmarkEsbjerg Municipality; Municipality of Slagelse; Municipality of Odense; Christian... a další spolupracovníciDokončeno