- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT02497105
Ketogen kostprogram för epilepsi
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Enligt en evidensbaserad riktlinje om diagnos och hantering av epilepsi från National Institute for Clinical Excellence (2012) kan den ketogena kosten övervägas som en tilläggsbehandling hos barn med läkemedelsresistent epilepsi. Omfattande anekdotiska studier och klass 1-studier har bekräftat att den ketogena kosten hjälper de flesta barn med svårbehandlade anfall och botar många. Dietterapier för epilepsi (t.ex. klassisk ketogen diet) har visat sig vara mycket effektiva. Till exempel rapporterade Lee (P.R.) och Kossoff att cirka 50 % av barnen med läkemedelsresistent epilepsi hade en mer än 50 % minskning av anfallen inom dagar till månader efter behandling. Dessutom har användningen av den ketogena kosten som en behandling för epilepsi visat sig minska de ökande kostnaderna för att hantera dåligt kontrollerade anfall (t.ex. minskning av polikliniska och akuta besök, sjukhusvistelse på sjukhus, neuroimaging, elektroencefalografi, laboratorietester och medicinering använda sig av).
Om ett barns anfall fortsätter efter att två till tre anfallsmediciner prövats, bör den ketogena kosten övervägas. Men många föräldrar medicinerar fortfarande sina barn långt utöver dessa riktlinjer och tolererar anfallsfrekvens eftersom de inte har några andra alternativ. Med tanke på den fysiska och känslomässiga avgift som återkommande anfall utsätter dessa barn/familjer, är potentialen för förbättringar med den ketogena kosten betydande. Den ketogena kosten förblir dock otillgänglig för de flesta barn.
Ungefär 1 % av Hawaiis barn förväntas ha epilepsi, men det finns inget etablerat, ketogent dietprogram för dem att få denna kostinsats, som kan inkludera kulturellt distinkta livsmedel för att förbättra smaklighet och följsamhet. Även om den ketogena kosten har visat lovande för att bredda omfattningen av terapeutiska alternativ för barn med epilepsi, kräver den ytterligare studier i en etniskt mångfaldig befolkning. På Shriners Hospitals for Children-Honolulu har utredarna initierat ett ketogent och relaterat kostinterventionsprogram (t.ex. modifierad Atkins-diet) för barn med epilepsi och börjat utvärdera dess effektivitet vid behandling av epilepsi/anfall. Detta program inkluderar också utbildningsseminarier och tjänster till patienter som bor på de andra Hawaiiöarna genom uppsökande resor. Utredarna har börjat registrera barn med epilepsi i två grupper baserat på om de får den ketogena kosten eller inte - epilepsi/ketogen diet och epilepsi/icke-ketogen diet; total uppskattning på 15-30 deltagare under tre år. Baserat på initiala rön kommer utredarna att implementera ett omfattande, multidisciplinärt ketogen kostprogram som potentiellt kommer att nå hundratals barn över hela Hawaii, Stillahavsområdet och på andra håll.
Specifika mål:
Mål 1. Att bedöma den terapeutiska effekten av den ketogena kosten vid epilepsi/anfall.
Hypotes: Deltagare som har epilepsi/på den ketogena kosten kommer att ha signifikant minskat antal och svårighetsgrad av anfall än de som inte är på den ketogena kosten, mellan baslinjen till tre och sex månader efter att kostinterventionen påbörjats.
Syfte 2. I avvaktan på minskad epilepsi/anfall, att fastställa (a) förändringen i antal och dos av anfallsmediciner som används, (b) förändring av antalet laboratorietester som beställts för epilepsihantering, (c) förändring av antalet akutmottagningar och sjukhusbesök för anfall (eller andra neuroutvecklingsproblem), (d) förändring av antalet neurologiska procedurer för epilepsihantering (t.ex. EEG, MRT, CT) och (e) deltagares/familjens tillfredsställelse med den ketogena kosten.
Hypotes: Antalet och/eller dosen av mediciner, beställda laboratorietester, akutmottagning eller sjukhusbesök och neurologiska procedurer för epilepsihantering kommer att minska, och deltagarnas/familjens tillfredsställelse kommer att vara hög för deltagare som har epilepsi/på ketogen diet än de som inte är på den ketogena kosten, mellan baslinjen till tre och sex månader efter att kostinterventionen påbörjats.
Syfte 3. Att jämföra skillnader och/eller förändringar i (a) serum- och urinketonnivåer och (b) biokemiska profiler enligt definition från blod- och avföringsprover (tarm- eller fekal mikrobiom).
Hypotes: Deltagare som har epilepsi/på den ketogena kosten kommer att ha signifikant högre serum/urin ketonnivåer och särskilt olika biokemiska profiler än de som inte är på den ketogena kosten, mellan baslinjen till tre och sex månader efter att kostinterventionen påbörjats.
Barn som får hjälp av den ketogena kosten är mer benägna att nå sin högsta funktionsnivå och bli bidragande vuxna. Genom att tillhandahålla den ketogena kosten som en interventionsterapi för epilepsi på ett säkert och datadrivet sätt, kommer samhället i stort att dra nytta av och medicinsk kunskap om kostbehandling för neuroutvecklingsstörningar kommer att utvecklas.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Förenta staterna, 96826-1099
- Shriners Hospitals for Children - Honolulu
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder 0-18 år.
- Primär diagnos av epilepsi.
- Förälder/vårdnadshavare och barn kan läsa eller förstå engelska och kan/vilja ge informerat samtycke/samtycke.
- Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstestresultat och samtycka till att använda en medicinskt godtagbar preventivmetod under hela studieperioden och i 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet - fertil ålder definieras som flickor som är > Tanner stadium 2 och uringraviditetstester är acceptabla.
Exklusions kriterier:
- Känd hjärtsjukdom inklusive arytmier eller hypertoni.
- Karnitinbrist (primär).
- Karnitinpalmitoyltransferas (CPT) I eller II-brist.
- Karnitin translokasbrist.
- Beta-oxidationsdefekter - medelkedjig acyldehydrogenasbrist (MCAD), långkedjig acyldehydrogenasbrist (LCAD), kortkedjig acyldehydrogenasbrist (SCAD), långkedjig 3-hydroxiacyl-koenzym A (CoA)-brist, och medelkedjig 3-hydroxiacyl-CoA-brist.
- Pyruvatkarboxylasbrist.
- Porfyri.
- Oförmåga att upprätthålla tillräcklig näring.
- Patient eller vårdgivare bristande efterlevnad.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Epilepsi/ketogen kost
Barn (0-18 år) med diagnosen epilepsi kommer att få den ketogena dietinterventionen.
|
Diet
|
|
Inget ingripande: Epilepsi/icke-ketogen kost
Barn (0-18 år) som diagnostiserats med epilepsi kommer inte att få den ketogena dietinterventionen.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen i kärnsymtomen på epilepsi (anfallsfrekvens/allvarlighetsgrad)
Tidsram: Pre- och post-ketogen dietintervention (vid baslinjen och efter tre och sex månader på ketogen diet)
|
Bedöm antalet epileptiska anfall genom granskning/analys av svar på anfallsloggen (självrapportering)
|
Pre- och post-ketogen dietintervention (vid baslinjen och efter tre och sex månader på ketogen diet)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen i biokemiska profiler på grund av den ketogena kosten
Tidsram: Pre- och post-ketogen dietintervention (vid baslinjen och efter tre och sex månader på ketogen diet)
|
Bedöm biokemiska profilskillnader och förändringar genom analys av blod- och avföringsprover (tarmmikrobiom)
|
Pre- och post-ketogen dietintervention (vid baslinjen och efter tre och sex månader på ketogen diet)
|
|
Förändring från baslinjen i antalet mediciner som används för epilepsihantering
Tidsram: Pre- och post-ketogen dietintervention (vid baslinjen och efter tre och sex månader på ketogen diet)
|
Bedöm förändringar genom granskning/analys av självrapportering och journaldata
|
Pre- och post-ketogen dietintervention (vid baslinjen och efter tre och sex månader på ketogen diet)
|
|
Ändring från baslinjen i doseringen av läkemedel som används för epilepsihantering
Tidsram: Pre- och post-ketogen dietintervention (vid baslinjen och efter tre och sex månader på ketogen diet)
|
Bedöm förändringar genom granskning/analys av självrapportering och journaldata
|
Pre- och post-ketogen dietintervention (vid baslinjen och efter tre och sex månader på ketogen diet)
|
|
Förändring från baslinjen i antalet beställda laboratorietester för epilepsihantering
Tidsram: Pre- och post-ketogen dietintervention (vid baslinjen och efter tre och sex månader på ketogen diet)
|
Bedöm förändringar genom granskning/analys av självrapportering och journaldata
|
Pre- och post-ketogen dietintervention (vid baslinjen och efter tre och sex månader på ketogen diet)
|
|
Ändring från baslinjen i antalet akutmottagningar eller sjukhusbesök för epilepsihantering
Tidsram: Pre- och post-ketogen dietintervention (vid baslinjen och efter tre och sex månader på ketogen diet)
|
Bedöm förändringar genom granskning/analys av självrapportering och journaldata
|
Pre- och post-ketogen dietintervention (vid baslinjen och efter tre och sex månader på ketogen diet)
|
|
Förändring från baslinjen i individens/familjens tillfredsställelse med den ketogena kosten
Tidsram: Pre- och post-ketogen dietintervention (vid baslinjen och efter tre och sex månader på ketogen diet)
|
Bedöm förändringar genom granskning/analys av självrapportering och journaldata
|
Pre- och post-ketogen dietintervention (vid baslinjen och efter tre och sex månader på ketogen diet)
|
|
Förändring från baslinjen i ketonnivåer på grund av den ketogena kosten
Tidsram: Pre- och post-ketogen dietintervention (vid baslinjen och efter tre och sex månader på ketogen diet)
|
Bedöm ketonnivåskillnader och förändringar genom analys av serum och urin
|
Pre- och post-ketogen dietintervention (vid baslinjen och efter tre och sex månader på ketogen diet)
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Ryan W Lee, MD, Shriners Hospitals for Children, Honolulu
Publikationer och användbara länkar
Allmänna publikationer
- Kossoff EH, Zupec-Kania BA, Amark PE, Ballaban-Gil KR, Christina Bergqvist AG, Blackford R, Buchhalter JR, Caraballo RH, Helen Cross J, Dahlin MG, Donner EJ, Klepper J, Jehle RS, Kim HD, Christiana Liu YM, Nation J, Nordli DR Jr, Pfeifer HH, Rho JM, Stafstrom CE, Thiele EA, Turner Z, Wirrell EC, Wheless JW, Veggiotti P, Vining EP; Charlie Foundation, Practice Committee of the Child Neurology Society; Practice Committee of the Child Neurology Society; International Ketogenic Diet Study Group. Optimal clinical management of children receiving the ketogenic diet: recommendations of the International Ketogenic Diet Study Group. Epilepsia. 2009 Feb;50(2):304-17. doi: 10.1111/j.1528-1167.2008.01765.x. Epub 2008 Sep 23.
- Lee PR, Kossoff EH. Dietary treatments for epilepsy: management guidelines for the general practitioner. Epilepsy Behav. 2011 Jun;21(2):115-21. doi: 10.1016/j.yebeh.2011.03.008. Epub 2011 Apr 21.
- Cervenka MC, Kossoff EH. Dietary treatment of intractable epilepsy. Continuum (Minneap Minn). 2013 Jun;19(3 Epilepsy):756-66. doi: 10.1212/01.CON.0000431396.23852.56.
- De Angelis M, Piccolo M, Vannini L, Siragusa S, De Giacomo A, Serrazzanetti DI, Cristofori F, Guerzoni ME, Gobbetti M, Francavilla R. Fecal microbiota and metabolome of children with autism and pervasive developmental disorder not otherwise specified. PLoS One. 2013 Oct 9;8(10):e76993. doi: 10.1371/journal.pone.0076993. eCollection 2013.
- http://www.aetna.com/cpb/medical/data/200_299/0226.html Clinical Policy Bulletin: Hospitalization for the Initiation of Ketogenic Diet for the Treatment of Intractable Seizures. Accessed November 14, 2013.
- National Clinical Guideline Centre (UK). The Epilepsies: The Diagnosis and Management of the Epilepsies in Adults and Children in Primary and Secondary Care: Pharmacological Update of Clinical Guideline 20. London: Royal College of Physicians (UK); 2012 Jan. Available from http://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK247130/
- http://www.charliefoundation.org/offering-hope.html Accessed November 14, 2013
- Williams E, Abrahams J, Maguire A, Harris G. A parent's perspective on dietary treatments for epilepsy. Epilepsy Res. 2012 Jul;100(3):338-43. doi: 10.1016/j.eplepsyres.2011.09.024. Epub 2012 May 8.
- Kossoff EH, Caraballo RH, du Toit T, Kim HD, MacKay MT, Nathan JK, Philip SG. Dietary therapies: a worldwide phenomenon. Epilepsy Res. 2012 Jul;100(3):205-9. doi: 10.1016/j.eplepsyres.2011.05.024.
- Gilbert DL, Pyzik PL, Vining EP, Freeman JM. Medication cost reduction in children on the ketogenic diet: data from a prospective study. J Child Neurol. 1999 Jul;14(7):469-71. doi: 10.1177/088307389901400712.
- Mandel A, Ballew M, Pina-Garza JE, Stalmasek V, Clemens LH. Medical costs are reduced when children with intractable epilepsy are successfully treated with the ketogenic diet. J Am Diet Assoc. 2002 Mar;102(3):396-8. doi: 10.1016/s0002-8223(02)90091-x.
- Vining EP, Freeman JM, Ballaban-Gil K, Camfield CS, Camfield PR, Holmes GL, Shinnar S, Shuman R, Trevathan E, Wheless JW. A multicenter study of the efficacy of the ketogenic diet. Arch Neurol. 1998 Nov;55(11):1433-7. doi: 10.1001/archneur.55.11.1433.
- Freeman JM, Vining EP, Pillas DJ, Pyzik PL, Casey JC, Kelly LM. The efficacy of the ketogenic diet-1998: a prospective evaluation of intervention in 150 children. Pediatrics. 1998 Dec;102(6):1358-63. doi: 10.1542/peds.102.6.1358.
- Neal EG, Chaffe H, Schwartz RH, Lawson MS, Edwards N, Fitzsimmons G, Whitney A, Cross JH. The ketogenic diet for the treatment of childhood epilepsy: a randomised controlled trial. Lancet Neurol. 2008 Jun;7(6):500-6. doi: 10.1016/S1474-4422(08)70092-9. Epub 2008 May 2.
- Henderson CB, Filloux FM, Alder SC, Lyon JL, Caplin DA. Efficacy of the ketogenic diet as a treatment option for epilepsy: meta-analysis. J Child Neurol. 2006 Mar;21(3):193-8. doi: 10.2310/7010.2006.00044.
- Beghi E, Frigeni B, Beghi M, De Compadri P, Garattini L. A review of the costs of managing childhood epilepsy. Pharmacoeconomics. 2005;23(1):27-45. doi: 10.2165/00019053-200523010-00003.
- de Kinderen RJ, Lambrechts DA, Postulart D, Kessels AG, Hendriksen JG, Aldenkamp AP, Evers SM, Majoie MH. Research into the (Cost-) effectiveness of the ketogenic diet among children and adolescents with intractable epilepsy: design of a randomized controlled trial. BMC Neurol. 2011 Jan 25;11:10. doi: 10.1186/1471-2377-11-10.
- Herbert MR, Buckley JA. Autism and dietary therapy: case report and review of the literature. J Child Neurol. 2013 Aug;28(8):975-82. doi: 10.1177/0883073813488668. Epub 2013 May 10.
- Milani C, Hevia A, Foroni E, Duranti S, Turroni F, Lugli GA, Sanchez B, Martin R, Gueimonde M, van Sinderen D, Margolles A, Ventura M. Assessing the fecal microbiota: an optimized ion torrent 16S rRNA gene-based analysis protocol. PLoS One. 2013 Jul 15;8(7):e68739. doi: 10.1371/journal.pone.0068739. Print 2013.
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- HON1402
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .