- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT02497105
Programa de dieta cetogênica para epilepsia
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
De acordo com uma diretriz baseada em evidências sobre o diagnóstico e tratamento da epilepsia do Instituto Nacional de Excelência Clínica (2012), a dieta cetogênica pode ser considerada um tratamento adjuvante em crianças com epilepsia resistente a medicamentos. Vastos estudos anedóticos e de Classe 1 confirmaram que a dieta cetogênica ajuda a maioria das crianças com convulsões intratáveis e cura muitas. Terapias dietéticas para epilepsia (por exemplo, dieta cetogênica clássica) demonstraram ser altamente eficazes. Por exemplo, Lee (P.R.) e Kossoff relataram que aproximadamente 50% das crianças com epilepsia resistente a medicamentos tiveram uma redução superior a 50% nas convulsões dentro de dias a meses de tratamento. Além disso, o uso da dieta cetogênica como tratamento para epilepsia demonstrou reduzir os custos crescentes associados ao gerenciamento de convulsões mal controladas (por exemplo, diminuição de consultas ambulatoriais e de emergência, internação hospitalar, neuroimagem, eletroencefalografia, testes laboratoriais e medicação usar).
Se as convulsões de uma criança continuarem após a tentativa de dois ou três medicamentos para convulsões, a dieta cetogênica deve ser considerada. No entanto, muitos pais ainda medicam seus filhos muito além dessas diretrizes e toleram a frequência das crises porque não têm outras alternativas. Dado o custo físico e emocional que as convulsões recorrentes impõem a essas crianças/famílias, o potencial de melhora com a dieta cetogênica é substancial. No entanto, a dieta cetogênica permanece indisponível para a maioria das crianças.
Estima-se que aproximadamente 1% das crianças do Havaí tenham epilepsia, mas não existe um programa de dieta cetogênica estabelecido para que recebam essa intervenção dietética, que pode incorporar alimentos culturalmente distintos para melhorar a palatabilidade e a adesão. Embora a dieta cetogênica tenha se mostrado promissora para ampliar o escopo das opções terapêuticas para crianças com epilepsia, ela requer mais estudos em uma população etnicamente diversa. No Shriners Hospitals for Children-Honolulu, os investigadores iniciaram um programa de intervenção dietética cetogênica e relacionada (por exemplo, dieta Atkins modificada) para crianças com epilepsia e começaram a avaliar sua eficácia no tratamento de epilepsia/convulsões. Este programa também inclui seminários educacionais e serviços para pacientes que residem nas outras ilhas do Havaí por meio de viagens de extensão. Os investigadores começaram a inscrever crianças com epilepsia em dois grupos com base no fato de receberem ou não a dieta cetogênica - epilepsia/dieta cetogênica e epilepsia/dieta não cetogênica; estimativa total de 15-30 participantes ao longo de três anos. Com base nas descobertas iniciais, os pesquisadores implementarão um programa abrangente e multidisciplinar de dieta cetogênica que potencialmente atingirá centenas de crianças em todo o Havaí, na Bacia do Pacífico e em outros lugares.
Objetivos Específicos:
Objetivo 1. Avaliar a eficácia terapêutica da dieta cetogênica na epilepsia/convulsões.
Hipótese: Os participantes que têm epilepsia/na dieta cetogênica terão número e gravidade de convulsões significativamente reduzidos do que aqueles que não estão na dieta cetogênica, entre a linha de base e três a seis meses após o início da intervenção dietética.
Objetivo 2. Em antecipação à redução da epilepsia/convulsões, para determinar (a) alteração no número e dose dos medicamentos para convulsões usados, (b) alteração no número de exames laboratoriais solicitados para tratamento da epilepsia, (c) alteração no número de salas de emergência e visitas hospitalares para convulsões (ou outros problemas de neurodesenvolvimento), (d) alteração no número de procedimentos neurológicos para tratamento da epilepsia (por exemplo, EEG, MRI, CT) e (e) satisfação do participante/família com a dieta cetogênica.
Hipótese: O número e/ou dosagem de medicamentos, exames laboratoriais solicitados, pronto-socorro ou atendimentos hospitalares e procedimentos neurológicos para controle da epilepsia diminuirão, e a satisfação do participante/família será maior para os participantes com epilepsia/em dieta cetogênica do que aqueles que não estão na dieta cetogênica, entre a linha de base e três a seis meses após o início da intervenção dietética.
Objetivo 3. Comparar diferenças e/ou alterações em (a) níveis séricos e de cetona na urina e (b) perfis bioquímicos definidos a partir de amostras de amostras de sangue e fezes (intestino ou microbioma fecal).
Hipótese: Os participantes que têm epilepsia/na dieta cetogênica terão níveis significativamente mais altos de cetona sérica/urina e perfis bioquímicos notavelmente diferentes daqueles que não estão na dieta cetogênica, entre a linha de base e três a seis meses após o início da intervenção dietética.
As crianças ajudadas pela dieta cetogênica têm maior probabilidade de atingir seu nível mais alto de funcionamento e se tornarem adultos contribuintes. Ao fornecer a dieta cetogênica como uma terapia de intervenção para epilepsia de maneira segura e baseada em dados, a comunidade em geral se beneficiará e o conhecimento médico sobre o tratamento dietético para distúrbios do neurodesenvolvimento será avançado.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96826-1099
- Shriners Hospitals for Children - Honolulu
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idades 0-18 anos.
- Diagnóstico primário de epilepsia.
- Pais/responsáveis legais e filhos capazes de ler ou entender inglês e capazes/dispostos a fornecer consentimento/assentimento informado.
- As mulheres com potencial para engravidar devem ter um resultado negativo no teste de gravidez e concordar em usar um método de contracepção clinicamente aceitável durante todo o período do estudo e por 30 dias após a última dose do medicamento do estudo - o potencial para engravidar é definido como meninas > estágio 2 de Tanner e testes de gravidez de urina são aceitáveis.
Critério de exclusão:
- Distúrbio cardíaco conhecido, incluindo arritmias ou hipertensão.
- Deficiência de carnitina (primária).
- Deficiência de carnitina palmitoiltransferase (CPT) I ou II.
- Deficiência de carnitina translocase.
- Defeitos de beta-oxidação - deficiência de acil desidrogenase de cadeia média (MCAD), deficiência de acil desidrogenase de cadeia longa (LCAD), deficiência de acil desidrogenase de cadeia curta (SCAD), deficiência de 3-hidroxiacil-coenzima A (CoA) de cadeia longa e deficiência de 3-hidroxiacil-CoA de cadeia média.
- Deficiência de piruvato carboxilase.
- Porfiria.
- Incapacidade de manter nutrição adequada.
- Descumprimento do paciente ou cuidador.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Epilepsia/Dieta Cetogênica
Crianças (0-18 anos de idade) diagnosticadas com epilepsia receberão a intervenção da dieta cetogênica.
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Dietético
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Sem intervenção: Epilepsia/Dieta Não Cetogênica
Crianças (0-18 anos de idade) diagnosticadas com epilepsia não receberão a intervenção da dieta cetogênica.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base nos principais sintomas da epilepsia (frequência/gravidade das crises)
Prazo: Intervenção pré e pós-dieta cetogênica (no início e após três e seis meses na dieta cetogênica)
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Avaliar o número de crises epilépticas por meio da revisão/análise das respostas ao registro de crises (auto-relato)
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Intervenção pré e pós-dieta cetogênica (no início e após três e seis meses na dieta cetogênica)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base nos perfis bioquímicos devido à dieta cetogênica
Prazo: Intervenção pré e pós-dieta cetogênica (no início e após três e seis meses na dieta cetogênica)
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Avalie as diferenças e alterações do perfil bioquímico por meio da análise de amostras de amostras de sangue e fezes (microbioma intestinal)
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Intervenção pré e pós-dieta cetogênica (no início e após três e seis meses na dieta cetogênica)
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|
Mudança da linha de base no número de medicamentos usados para o tratamento da epilepsia
Prazo: Intervenção pré e pós-dieta cetogênica (no início e após três e seis meses na dieta cetogênica)
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Avalie as mudanças por meio da revisão/análise de auto-relato e dados de prontuários médicos
|
Intervenção pré e pós-dieta cetogênica (no início e após três e seis meses na dieta cetogênica)
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Mudança da linha de base na dosagem de medicamentos usados para o tratamento da epilepsia
Prazo: Intervenção pré e pós-dieta cetogênica (no início e após três e seis meses na dieta cetogênica)
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Avalie as mudanças por meio da revisão/análise de auto-relato e dados de prontuários médicos
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Intervenção pré e pós-dieta cetogênica (no início e após três e seis meses na dieta cetogênica)
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Alteração da linha de base no número de exames laboratoriais solicitados para o tratamento da epilepsia
Prazo: Intervenção pré e pós-dieta cetogênica (no início e após três e seis meses na dieta cetogênica)
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Avalie as mudanças por meio da revisão/análise de auto-relato e dados de prontuários médicos
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Intervenção pré e pós-dieta cetogênica (no início e após três e seis meses na dieta cetogênica)
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Alteração desde a linha de base no número de atendimentos de emergência ou hospitalares para tratamento da epilepsia
Prazo: Intervenção pré e pós-dieta cetogênica (no início e após três e seis meses na dieta cetogênica)
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Avalie as mudanças por meio da revisão/análise de auto-relato e dados de prontuários médicos
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Intervenção pré e pós-dieta cetogênica (no início e após três e seis meses na dieta cetogênica)
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Mudança da linha de base na satisfação do sujeito/família com a dieta cetogênica
Prazo: Intervenção pré e pós-dieta cetogênica (no início e após três e seis meses na dieta cetogênica)
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Avalie as mudanças por meio da revisão/análise de auto-relato e dados de prontuários médicos
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Intervenção pré e pós-dieta cetogênica (no início e após três e seis meses na dieta cetogênica)
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Mudança da linha de base nos níveis de cetona devido à dieta cetogênica
Prazo: Intervenção pré e pós-dieta cetogênica (no início e após três e seis meses na dieta cetogênica)
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Avalie as diferenças e alterações nos níveis de cetona por meio da análise de soro e urina
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Intervenção pré e pós-dieta cetogênica (no início e após três e seis meses na dieta cetogênica)
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Ryan W Lee, MD, Shriners Hospitals for Children, Honolulu
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Kossoff EH, Zupec-Kania BA, Amark PE, Ballaban-Gil KR, Christina Bergqvist AG, Blackford R, Buchhalter JR, Caraballo RH, Helen Cross J, Dahlin MG, Donner EJ, Klepper J, Jehle RS, Kim HD, Christiana Liu YM, Nation J, Nordli DR Jr, Pfeifer HH, Rho JM, Stafstrom CE, Thiele EA, Turner Z, Wirrell EC, Wheless JW, Veggiotti P, Vining EP; Charlie Foundation, Practice Committee of the Child Neurology Society; Practice Committee of the Child Neurology Society; International Ketogenic Diet Study Group. Optimal clinical management of children receiving the ketogenic diet: recommendations of the International Ketogenic Diet Study Group. Epilepsia. 2009 Feb;50(2):304-17. doi: 10.1111/j.1528-1167.2008.01765.x. Epub 2008 Sep 23.
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- Milani C, Hevia A, Foroni E, Duranti S, Turroni F, Lugli GA, Sanchez B, Martin R, Gueimonde M, van Sinderen D, Margolles A, Ventura M. Assessing the fecal microbiota: an optimized ion torrent 16S rRNA gene-based analysis protocol. PLoS One. 2013 Jul 15;8(7):e68739. doi: 10.1371/journal.pone.0068739. Print 2013.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
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Última Atualização Postada (Real)
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Última verificação
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- HON1402
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