- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT02497105
Programma di dieta chetogenica per l'epilessia
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Secondo una linea guida basata sull'evidenza sulla diagnosi e la gestione dell'epilessia del National Institute for Clinical Excellence (2012), la dieta chetogenica può essere considerata un trattamento aggiuntivo nei bambini con epilessia resistente ai farmaci. Vasti studi aneddotici e di classe 1 hanno confermato che la dieta chetogenica aiuta la maggior parte dei bambini con convulsioni intrattabili e ne cura molti. Le terapie dietetiche per l'epilessia (ad esempio, la classica dieta chetogenica) si sono dimostrate altamente efficaci. Ad esempio, Lee (P.R.) e Kossoff hanno riferito che circa il 50% dei bambini con epilessia resistente ai farmaci ha avuto una riduzione superiore al 50% delle convulsioni entro giorni o mesi dal trattamento. Inoltre, l'uso della dieta chetogenica come trattamento per l'epilessia ha dimostrato di ridurre i costi crescenti associati alla gestione di crisi mal controllate (ad esempio, diminuzione delle visite ambulatoriali e di emergenza, ospedalizzazione ospedaliera, neuroimaging, elettroencefalografia, test di laboratorio e farmaci utilizzo).
Se le convulsioni di un bambino continuano dopo che sono stati provati da due a tre farmaci per le convulsioni, dovrebbe essere presa in considerazione la dieta chetogenica. Tuttavia, molti genitori curano ancora i propri figli ben oltre queste linee guida e tollerano la frequenza delle crisi perché non hanno altre alternative. Dato il costo fisico ed emotivo che le crisi ricorrenti esigono su questi bambini/famiglie, il potenziale di miglioramento con la dieta chetogenica è notevole. Tuttavia, la dieta chetogenica rimane non disponibile per la maggior parte dei bambini.
Si prevede che circa l'1% dei bambini delle Hawaii soffra di epilessia, ma non esiste un programma dietetico chetogenico stabilito per loro per ricevere questo intervento dietetico, che può incorporare cibi culturalmente distinti per migliorare l'appetibilità e la conformità. Sebbene la dieta chetogenica abbia mostrato risultati promettenti per ampliare la portata delle opzioni terapeutiche per i bambini con epilessia, richiede ulteriori studi in una popolazione etnicamente diversificata. Presso gli Shriners Hospitals for Children-Honolulu, i ricercatori hanno avviato un programma di intervento dietetico chetogenico e correlato (ad esempio, dieta Atkins modificata) per i bambini con epilessia e hanno iniziato a valutarne l'efficacia nel trattamento dell'epilessia/convulsioni. Questo programma include anche seminari educativi e servizi ai pazienti che risiedono nelle altre isole Hawaii attraverso viaggi di sensibilizzazione. I ricercatori hanno iniziato ad arruolare i bambini con epilessia in due gruppi in base al fatto che ricevano o meno la dieta chetogenica: epilessia/dieta chetogenica e epilessia/dieta non chetogenica; stima totale di 15-30 partecipanti in tre anni. Sulla base dei risultati iniziali, i ricercatori attueranno un programma di dieta chetogenica completo e multidisciplinare che raggiungerà potenzialmente centinaia di bambini nelle Hawaii, nel bacino del Pacifico e altrove.
Obiettivi specifici:
Obiettivo 1. Valutare l'efficacia terapeutica della dieta chetogenica sull'epilessia/convulsioni.
Ipotesi: i partecipanti che hanno l'epilessia/che seguono la dieta chetogenica avranno un numero e una gravità delle convulsioni significativamente ridotti rispetto a quelli che non seguono la dieta chetogenica, tra il basale e tre e sei mesi dopo l'inizio dell'intervento dietetico.
Obiettivo 2. In previsione di una riduzione dell'epilessia/crisi epilettiche, determinare (a) la variazione del numero e della dose dei farmaci utilizzati per le crisi epilettiche, (b) la variazione del numero di test di laboratorio richiesti per la gestione dell'epilessia, (c) la variazione del numero di pronto soccorso e visite ospedaliere per convulsioni (o altri problemi di sviluppo neurologico), (d) modifica del numero di procedure neurologiche per la gestione dell'epilessia (ad es. EEG, MRI, CT) e (e) soddisfazione del partecipante/famiglia con la dieta chetogenica.
Ipotesi: il numero e/o il dosaggio dei farmaci, i test di laboratorio ordinati, le visite al pronto soccorso o in ospedale e le procedure neurologiche per la gestione dell'epilessia diminuiranno e la soddisfazione dei partecipanti/famiglia sarà alta per i partecipanti con epilessia/che seguono una dieta chetogenica rispetto a quelli che non seguono la dieta chetogenica, tra il basale e tre e sei mesi dopo l'inizio dell'intervento dietetico.
Obiettivo 3. Confrontare le differenze e/oi cambiamenti nei (a) livelli sierici e urinari di chetoni e (b) nei profili biochimici come definiti da campioni di campioni di sangue e feci (microbioma intestinale o fecale).
Ipotesi: i partecipanti che hanno l'epilessia/che seguono la dieta chetogenica avranno livelli di chetoni sierici/urinari significativamente più alti e profili biochimici notevolmente diversi rispetto a quelli che non seguono la dieta chetogenica, tra il basale e tre e sei mesi dopo l'inizio dell'intervento dietetico.
I bambini aiutati dalla dieta chetogenica hanno maggiori probabilità di raggiungere il loro massimo livello di funzionamento e diventare adulti contribuenti. Fornendo la dieta chetogenica come terapia di intervento per l'epilessia in modo sicuro e basato sui dati, la comunità in generale ne trarrà beneficio e le conoscenze mediche relative al trattamento dietetico per i disturbi dello sviluppo neurologico saranno avanzate.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Stati Uniti, 96826-1099
- Shriners Hospitals for Children - Honolulu
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età 0-18 anni.
- Diagnosi primaria di epilessia.
- Genitore/tutore legale e bambino in grado di leggere o comprendere l'inglese e in grado/disposto a fornire consenso/assenso informato.
- Le donne in età fertile devono avere un risultato negativo del test di gravidanza e accettare di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile dal punto di vista medico durante l'intero periodo di studio e per 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio - il potenziale fertile è definito come una ragazza che è > stadio Tanner 2 e i test di gravidanza sulle urine sono accettabili.
Criteri di esclusione:
- Disturbi cardiaci noti tra cui aritmie o ipertensione.
- Carenza di carnitina (primaria).
- Deficit di carnitina palmitoiltransferasi (CPT) I o II.
- Deficit di carnitina traslocasi.
- Difetti della beta-ossidazione: deficit di acil deidrogenasi a catena media (MCAD), deficit di acil deidrogenasi a catena lunga (LCAD), deficit di acil deidrogenasi a catena corta (SCAD), deficit di 3-idrossiacil-coenzima A (CoA) a catena lunga e Deficit di 3-idrossiacil-CoA a catena media.
- Deficit di piruvato carbossilasi.
- Porfiria.
- Incapacità di mantenere un'alimentazione adeguata.
- Non compliance del paziente o del caregiver.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Epilessia/dieta chetogenica
I bambini (0-18 anni) con diagnosi di epilessia riceveranno l'intervento di dieta chetogenica.
|
Dietetico
|
|
Nessun intervento: Epilessia/dieta non chetogenica
I bambini (0-18 anni) con diagnosi di epilessia non riceveranno l'intervento di dieta chetogenica.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale dei sintomi principali dell'epilessia (frequenza/gravità delle crisi)
Lasso di tempo: Intervento dietetico pre e post-chetogenico (al basale e dopo tre e sei mesi di dieta chetogenica)
|
Valutare il numero di crisi epilettiche attraverso la revisione/analisi delle risposte al registro delle crisi (autovalutazione)
|
Intervento dietetico pre e post-chetogenico (al basale e dopo tre e sei mesi di dieta chetogenica)
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale nei profili biochimici a causa della dieta chetogenica
Lasso di tempo: Intervento dietetico pre e post-chetogenico (al basale e dopo tre e sei mesi di dieta chetogenica)
|
Valutare le differenze e le modifiche del profilo biochimico attraverso l'analisi di campioni di campioni di sangue e feci (microbioma intestinale).
|
Intervento dietetico pre e post-chetogenico (al basale e dopo tre e sei mesi di dieta chetogenica)
|
|
Variazione rispetto al basale del numero di farmaci utilizzati per la gestione dell'epilessia
Lasso di tempo: Intervento dietetico pre e post-chetogenico (al basale e dopo tre e sei mesi di dieta chetogenica)
|
Valutare i cambiamenti attraverso la revisione/analisi dei dati auto-segnalati e delle cartelle cliniche
|
Intervento dietetico pre e post-chetogenico (al basale e dopo tre e sei mesi di dieta chetogenica)
|
|
Variazione rispetto al basale nel dosaggio dei farmaci utilizzati per la gestione dell'epilessia
Lasso di tempo: Intervento dietetico pre e post-chetogenico (al basale e dopo tre e sei mesi di dieta chetogenica)
|
Valutare i cambiamenti attraverso la revisione/analisi dei dati auto-segnalati e delle cartelle cliniche
|
Intervento dietetico pre e post-chetogenico (al basale e dopo tre e sei mesi di dieta chetogenica)
|
|
Variazione rispetto al basale nel numero di test di laboratorio ordinati per la gestione dell'epilessia
Lasso di tempo: Intervento dietetico pre e post-chetogenico (al basale e dopo tre e sei mesi di dieta chetogenica)
|
Valutare i cambiamenti attraverso la revisione/analisi dei dati auto-segnalati e delle cartelle cliniche
|
Intervento dietetico pre e post-chetogenico (al basale e dopo tre e sei mesi di dieta chetogenica)
|
|
Variazione rispetto al basale del numero di visite al pronto soccorso o in ospedale per la gestione dell'epilessia
Lasso di tempo: Intervento dietetico pre e post-chetogenico (al basale e dopo tre e sei mesi di dieta chetogenica)
|
Valutare i cambiamenti attraverso la revisione/analisi dei dati auto-segnalati e delle cartelle cliniche
|
Intervento dietetico pre e post-chetogenico (al basale e dopo tre e sei mesi di dieta chetogenica)
|
|
Variazione rispetto al basale nella soddisfazione del soggetto/famiglia con la dieta chetogenica
Lasso di tempo: Intervento dietetico pre e post-chetogenico (al basale e dopo tre e sei mesi di dieta chetogenica)
|
Valutare i cambiamenti attraverso la revisione/analisi dei dati auto-segnalati e delle cartelle cliniche
|
Intervento dietetico pre e post-chetogenico (al basale e dopo tre e sei mesi di dieta chetogenica)
|
|
Variazione rispetto al basale dei livelli di chetoni a causa della dieta chetogenica
Lasso di tempo: Intervento dietetico pre e post-chetogenico (al basale e dopo tre e sei mesi di dieta chetogenica)
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Valutare le differenze e le variazioni dei livelli di chetoni attraverso l'analisi del siero e delle urine
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Intervento dietetico pre e post-chetogenico (al basale e dopo tre e sei mesi di dieta chetogenica)
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Ryan W Lee, MD, Shriners Hospitals for Children, Honolulu
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Kossoff EH, Zupec-Kania BA, Amark PE, Ballaban-Gil KR, Christina Bergqvist AG, Blackford R, Buchhalter JR, Caraballo RH, Helen Cross J, Dahlin MG, Donner EJ, Klepper J, Jehle RS, Kim HD, Christiana Liu YM, Nation J, Nordli DR Jr, Pfeifer HH, Rho JM, Stafstrom CE, Thiele EA, Turner Z, Wirrell EC, Wheless JW, Veggiotti P, Vining EP; Charlie Foundation, Practice Committee of the Child Neurology Society; Practice Committee of the Child Neurology Society; International Ketogenic Diet Study Group. Optimal clinical management of children receiving the ketogenic diet: recommendations of the International Ketogenic Diet Study Group. Epilepsia. 2009 Feb;50(2):304-17. doi: 10.1111/j.1528-1167.2008.01765.x. Epub 2008 Sep 23.
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