- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT02497105
Ketogen kostprogram til epilepsi
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Ifølge en evidensbaseret retningslinje om diagnosticering og behandling af epilepsi fra National Institute for Clinical Excellence (2012) kan den ketogene diæt betragtes som en supplerende behandling hos børn med lægemiddelresistent epilepsi. Omfattende anekdotiske og klasse 1 undersøgelser har bekræftet, at den ketogene diæt hjælper de fleste børn med vanskelige anfald og helbreder mange. Diætterapier mod epilepsi (f.eks. klassisk ketogen diæt) har vist sig at være yderst effektive. For eksempel rapporterede Lee (P.R.) og Kossoff, at cirka 50 % af børn med lægemiddelresistent epilepsi havde en mere end 50 % reduktion i anfald inden for dage til måneder efter behandling. Derudover har brug af den ketogene diæt som behandling for epilepsi vist sig at reducere de stigende omkostninger forbundet med at håndtere dårligt kontrollerede anfald (f.eks. fald i ambulante og akutte besøg, indlæggelse på hospital, neuroimaging, elektroencefalografi, laboratorietest og medicinering brug).
Hvis et barns anfald fortsætter efter at to til tre anfaldsmedicin er blevet forsøgt, bør den ketogene diæt overvejes. Men mange forældre medicinerer stadig deres børn langt ud over disse retningslinjer og tolererer anfaldsfrekvens, fordi de ikke har andre alternativer. I betragtning af den fysiske og følelsesmæssige belastning, som tilbagevendende anfald påfører disse børn/familier, er potentialet for forbedring med den ketogene diæt betydeligt. Den ketogene diæt forbliver dog utilgængelig for de fleste børn.
Cirka 1% af Hawaiis børn forventes at have epilepsi, men der er ikke noget etableret, ketogent diætprogram for dem til at modtage denne diætintervention, som kan inkorporere kulturelt adskilte fødevarer for at forbedre smagen og overensstemmelsen. Selvom den ketogene diæt har vist lovende for at udvide omfanget af terapeutiske muligheder for børn med epilepsi, kræver det yderligere undersøgelser i en etnisk forskelligartet befolkning. På Shriners Hospitals for Children-Honolulu har efterforskerne iværksat et ketogent og beslægtet diætinterventionsprogram (f.eks. modificeret Atkins-diæt) for børn med epilepsi og begyndt at vurdere dets effektivitet til behandling af epilepsi/anfald. Dette program inkluderer også uddannelsesseminarer og tjenester til patienter, der bor på de andre Hawaii-øer gennem opsøgende ture. Efterforskerne er begyndt at indskrive børn med epilepsi i to grupper baseret på, om de får den ketogene diæt eller ej - epilepsi/ketogen diæt og epilepsi/ikke-ketogen diæt; samlet estimat på 15-30 deltagere over tre år. Baseret på de første resultater vil efterforskerne implementere et omfattende, multidisciplinært ketogen diætprogram, der potentielt vil nå ud til hundredvis af børn i hele Hawaii, Stillehavsbassinet og andre steder.
Specifikke mål:
Mål 1. At vurdere den terapeutiske effekt af den ketogene diæt på epilepsi/anfald.
Hypotese: Deltagere, der har epilepsi/på den ketogene diæt, vil have signifikant nedsat antal og sværhedsgrad af anfald end dem, der ikke er på den ketogene diæt, mellem baseline til tre og seks måneder efter diætinterventionen er påbegyndt.
Formål 2. I forventning om mindsket epilepsi/anfald, at bestemme (a) ændringen i antal og dosis af anvendte anfaldsmedicin, (b) ændring i antallet af laboratorietest bestilt til epilepsibehandling, (c) ændring i antallet af skadestue og hospitalsbesøg for anfald (eller andre neuroudviklingsproblemer), (d) ændring i antallet af neurologiske procedurer til behandling af epilepsi (f.eks. EEG, MR, CT) og (e) deltagerens/familiens tilfredshed med den ketogene diæt.
Hypotese: Antallet og/eller doseringen af medicin, bestilte laboratorietests, skadestue- eller hospitalsbesøg og neurologiske procedurer til epilepsibehandling vil falde, og deltager/familietilfredsheden vil være høj for deltagere, der har epilepsi/på den ketogene diæt end de som ikke er på den ketogene diæt, mellem baseline til tre og seks måneder efter, at diætinterventionen er påbegyndt.
Formål 3. At sammenligne forskelle og/eller ændringer i (a) serum- og urinketonniveauer og (b) biokemiske profiler som defineret fra blod- og afføringsprøver (tarm eller fækal mikrobiom).
Hypotese: Deltagere, der har epilepsi/på den ketogene diæt, vil have væsentligt højere serum/urin ketonniveauer og særligt forskellige biokemiske profiler end dem, der ikke er på den ketogene diæt, mellem baseline til tre og seks måneder efter diætinterventionen er påbegyndt.
Børn hjulpet af den ketogene diæt er mere tilbøjelige til at nå deres højeste funktionsniveau og blive bidragende voksne. Ved at levere den ketogene diæt som en interventionsterapi for epilepsi på en sikker og datadrevet måde, vil samfundet som helhed drage fordel af, og medicinsk viden om diætbehandling af neuroudviklingsforstyrrelser vil blive avanceret.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Forenede Stater, 96826-1099
- Shriners Hospitals for Children - Honolulu
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder 0-18 år.
- Primær diagnose af epilepsi.
- Forælder/værge og barn, der kan læse eller forstå engelsk, og kan/vil give informeret samtykke/samtykke.
- Kvinder i den fødedygtige alder skal have et negativt graviditetstestresultat og acceptere at bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode gennem hele undersøgelsesperioden og i 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet - den fødedygtige potentiale er defineret som piger, der er > Tanner stadium 2 og uringraviditetstest er acceptable.
Ekskluderingskriterier:
- Kendt hjertesygdom, herunder arytmier eller hypertension.
- Carnitin mangel (primær).
- Carnitin palmitoyltransferase (CPT) I eller II mangel.
- Carnitin translokase mangel.
- Beta-oxidationsdefekter - mellemkædet acyldehydrogenase-mangel (MCAD), langkædet acyldehydrogenase-mangel (LCAD), kortkædet acyldehydrogenase-mangel (SCAD), langkædet 3-hydroxyacyl-coenzym A (CoA) mangel, og mellemkædet 3-hydroxyacyl-CoA-mangel.
- Pyruvat carboxylase mangel.
- Porfyri.
- Manglende evne til at opretholde tilstrækkelig ernæring.
- Patient eller pårørende manglende overholdelse.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Epilepsi/ketogen diæt
Børn (0-18 år) diagnosticeret med epilepsi vil modtage den ketogene diætintervention.
|
Diæt
|
|
Ingen indgriben: Epilepsi/ikke-ketogen diæt
Børn (0-18 år) diagnosticeret med epilepsi vil ikke modtage den ketogene diætintervention.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i kernesymptomerne på epilepsi (anfaldshyppighed/sværhedsgrad)
Tidsramme: Præ- og post-ketogen diætintervention (ved baseline og efter tre og seks måneder på den ketogene diæt)
|
Vurder antallet af epileptiske anfald gennem gennemgang/analyse af svar på anfaldsloggen (selvrapportering)
|
Præ- og post-ketogen diætintervention (ved baseline og efter tre og seks måneder på den ketogene diæt)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i biokemiske profiler på grund af den ketogene diæt
Tidsramme: Præ- og post-ketogen diætintervention (ved baseline og efter tre og seks måneder på den ketogene diæt)
|
Vurder biokemiske profilforskelle og ændringer gennem analyse af blod- og afføringsprøver (tarmmikrobiom)
|
Præ- og post-ketogen diætintervention (ved baseline og efter tre og seks måneder på den ketogene diæt)
|
|
Ændring fra baseline i antallet af medicin brugt til epilepsibehandling
Tidsramme: Præ- og post-ketogen diætintervention (ved baseline og efter tre og seks måneder på den ketogene diæt)
|
Vurder ændringer gennem gennemgang/analyse af egenrapportering og journaldata
|
Præ- og post-ketogen diætintervention (ved baseline og efter tre og seks måneder på den ketogene diæt)
|
|
Ændring fra baseline i doseringen af medicin, der anvendes til epilepsibehandling
Tidsramme: Præ- og post-ketogen diætintervention (ved baseline og efter tre og seks måneder på den ketogene diæt)
|
Vurder ændringer gennem gennemgang/analyse af egenrapportering og journaldata
|
Præ- og post-ketogen diætintervention (ved baseline og efter tre og seks måneder på den ketogene diæt)
|
|
Ændring fra baseline i antallet af bestilte laboratorietest til epilepsibehandling
Tidsramme: Præ- og post-ketogen diætintervention (ved baseline og efter tre og seks måneder på den ketogene diæt)
|
Vurder ændringer gennem gennemgang/analyse af egenrapportering og journaldata
|
Præ- og post-ketogen diætintervention (ved baseline og efter tre og seks måneder på den ketogene diæt)
|
|
Ændring fra baseline i antallet af skadestue- eller hospitalsbesøg til behandling af epilepsi
Tidsramme: Præ- og post-ketogen diætintervention (ved baseline og efter tre og seks måneder på den ketogene diæt)
|
Vurder ændringer gennem gennemgang/analyse af egenrapportering og journaldata
|
Præ- og post-ketogen diætintervention (ved baseline og efter tre og seks måneder på den ketogene diæt)
|
|
Ændring fra baseline i forsøgsperson/familietilfredshed med den ketogene diæt
Tidsramme: Præ- og post-ketogen diætintervention (ved baseline og efter tre og seks måneder på den ketogene diæt)
|
Vurder ændringer gennem gennemgang/analyse af egenrapportering og journaldata
|
Præ- og post-ketogen diætintervention (ved baseline og efter tre og seks måneder på den ketogene diæt)
|
|
Ændring fra baseline i ketonniveauer på grund af den ketogene diæt
Tidsramme: Præ- og post-ketogen diætintervention (ved baseline og efter tre og seks måneder på den ketogene diæt)
|
Vurder ketonniveauforskelle og ændringer gennem analyse af serum og urin
|
Præ- og post-ketogen diætintervention (ved baseline og efter tre og seks måneder på den ketogene diæt)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Ryan W Lee, MD, Shriners Hospitals for Children, Honolulu
Publikationer og nyttige links
Generelle publikationer
- Kossoff EH, Zupec-Kania BA, Amark PE, Ballaban-Gil KR, Christina Bergqvist AG, Blackford R, Buchhalter JR, Caraballo RH, Helen Cross J, Dahlin MG, Donner EJ, Klepper J, Jehle RS, Kim HD, Christiana Liu YM, Nation J, Nordli DR Jr, Pfeifer HH, Rho JM, Stafstrom CE, Thiele EA, Turner Z, Wirrell EC, Wheless JW, Veggiotti P, Vining EP; Charlie Foundation, Practice Committee of the Child Neurology Society; Practice Committee of the Child Neurology Society; International Ketogenic Diet Study Group. Optimal clinical management of children receiving the ketogenic diet: recommendations of the International Ketogenic Diet Study Group. Epilepsia. 2009 Feb;50(2):304-17. doi: 10.1111/j.1528-1167.2008.01765.x. Epub 2008 Sep 23.
- Lee PR, Kossoff EH. Dietary treatments for epilepsy: management guidelines for the general practitioner. Epilepsy Behav. 2011 Jun;21(2):115-21. doi: 10.1016/j.yebeh.2011.03.008. Epub 2011 Apr 21.
- Cervenka MC, Kossoff EH. Dietary treatment of intractable epilepsy. Continuum (Minneap Minn). 2013 Jun;19(3 Epilepsy):756-66. doi: 10.1212/01.CON.0000431396.23852.56.
- De Angelis M, Piccolo M, Vannini L, Siragusa S, De Giacomo A, Serrazzanetti DI, Cristofori F, Guerzoni ME, Gobbetti M, Francavilla R. Fecal microbiota and metabolome of children with autism and pervasive developmental disorder not otherwise specified. PLoS One. 2013 Oct 9;8(10):e76993. doi: 10.1371/journal.pone.0076993. eCollection 2013.
- http://www.aetna.com/cpb/medical/data/200_299/0226.html Clinical Policy Bulletin: Hospitalization for the Initiation of Ketogenic Diet for the Treatment of Intractable Seizures. Accessed November 14, 2013.
- National Clinical Guideline Centre (UK). The Epilepsies: The Diagnosis and Management of the Epilepsies in Adults and Children in Primary and Secondary Care: Pharmacological Update of Clinical Guideline 20. London: Royal College of Physicians (UK); 2012 Jan. Available from http://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK247130/
- http://www.charliefoundation.org/offering-hope.html Accessed November 14, 2013
- Williams E, Abrahams J, Maguire A, Harris G. A parent's perspective on dietary treatments for epilepsy. Epilepsy Res. 2012 Jul;100(3):338-43. doi: 10.1016/j.eplepsyres.2011.09.024. Epub 2012 May 8.
- Kossoff EH, Caraballo RH, du Toit T, Kim HD, MacKay MT, Nathan JK, Philip SG. Dietary therapies: a worldwide phenomenon. Epilepsy Res. 2012 Jul;100(3):205-9. doi: 10.1016/j.eplepsyres.2011.05.024.
- Gilbert DL, Pyzik PL, Vining EP, Freeman JM. Medication cost reduction in children on the ketogenic diet: data from a prospective study. J Child Neurol. 1999 Jul;14(7):469-71. doi: 10.1177/088307389901400712.
- Mandel A, Ballew M, Pina-Garza JE, Stalmasek V, Clemens LH. Medical costs are reduced when children with intractable epilepsy are successfully treated with the ketogenic diet. J Am Diet Assoc. 2002 Mar;102(3):396-8. doi: 10.1016/s0002-8223(02)90091-x.
- Vining EP, Freeman JM, Ballaban-Gil K, Camfield CS, Camfield PR, Holmes GL, Shinnar S, Shuman R, Trevathan E, Wheless JW. A multicenter study of the efficacy of the ketogenic diet. Arch Neurol. 1998 Nov;55(11):1433-7. doi: 10.1001/archneur.55.11.1433.
- Freeman JM, Vining EP, Pillas DJ, Pyzik PL, Casey JC, Kelly LM. The efficacy of the ketogenic diet-1998: a prospective evaluation of intervention in 150 children. Pediatrics. 1998 Dec;102(6):1358-63. doi: 10.1542/peds.102.6.1358.
- Neal EG, Chaffe H, Schwartz RH, Lawson MS, Edwards N, Fitzsimmons G, Whitney A, Cross JH. The ketogenic diet for the treatment of childhood epilepsy: a randomised controlled trial. Lancet Neurol. 2008 Jun;7(6):500-6. doi: 10.1016/S1474-4422(08)70092-9. Epub 2008 May 2.
- Henderson CB, Filloux FM, Alder SC, Lyon JL, Caplin DA. Efficacy of the ketogenic diet as a treatment option for epilepsy: meta-analysis. J Child Neurol. 2006 Mar;21(3):193-8. doi: 10.2310/7010.2006.00044.
- Beghi E, Frigeni B, Beghi M, De Compadri P, Garattini L. A review of the costs of managing childhood epilepsy. Pharmacoeconomics. 2005;23(1):27-45. doi: 10.2165/00019053-200523010-00003.
- de Kinderen RJ, Lambrechts DA, Postulart D, Kessels AG, Hendriksen JG, Aldenkamp AP, Evers SM, Majoie MH. Research into the (Cost-) effectiveness of the ketogenic diet among children and adolescents with intractable epilepsy: design of a randomized controlled trial. BMC Neurol. 2011 Jan 25;11:10. doi: 10.1186/1471-2377-11-10.
- Herbert MR, Buckley JA. Autism and dietary therapy: case report and review of the literature. J Child Neurol. 2013 Aug;28(8):975-82. doi: 10.1177/0883073813488668. Epub 2013 May 10.
- Milani C, Hevia A, Foroni E, Duranti S, Turroni F, Lugli GA, Sanchez B, Martin R, Gueimonde M, van Sinderen D, Margolles A, Ventura M. Assessing the fecal microbiota: an optimized ion torrent 16S rRNA gene-based analysis protocol. PLoS One. 2013 Jul 15;8(7):e68739. doi: 10.1371/journal.pone.0068739. Print 2013.
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- HON1402
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Epilepsi
-
Boston Children's HospitalRekrutteringEpilepsi | Bevægelsesforstyrrelser | Dyskinesier | Ataksi | Neurologisk lidelse | Chorea | Myoklonus | Dyskinesi | Dystoni lidelse | Epilepsi hos børn | EDS | Bevægelsesforstyrrelser hos børn | Epilepsy-dyskinesi | Epilepsi-dyskinesi synkdomForenede Stater
Kliniske forsøg med Ketogen diæt
-
Mondelēz International, Inc.KGK Science Inc.Afsluttet
-
Chinese University of Hong KongRekrutteringThoracale neoplasmerHong Kong
-
University of Alabama at BirminghamNational Multiple Sclerosis SocietyAfsluttetMultipel scleroseForenede Stater
-
Mondelēz International, Inc.KGK Science Inc.Afsluttet
-
Vastra Gotaland RegionGöteborg UniversityTilmelding efter invitation
-
Ondokuz Mayıs UniversityTilmelding efter invitationErnæringsvurdering | Ernæringsintervention | PCOS- Polycystisk ovariesyndromTyrkiet (Türkiye)
-
Biruni UniversityAfsluttet
-
Università degli Studi di BresciaAfsluttet
-
University of MichiganIkke rekrutterer endnuIrritabelt tarmsyndromForenede Stater