- ICH GCP
- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT02497105
간질을 위한 케토제닉 다이어트 프로그램
연구 개요
상세 설명
National Institute for Clinical Excellence(2012)의 간질 진단 및 관리에 대한 증거 기반 지침에 따르면 케톤식이 요법은 약물 내성 간질이 있는 어린이의 보조 치료로 간주될 수 있습니다. 광범위한 일화 및 클래스 1 연구에서 케톤식이 요법이 난치성 발작이 있는 대부분의 어린이에게 도움이 되고 많은 것을 치료한다는 사실이 확인되었습니다. 간질에 대한 식이 요법(예: 고전적인 케톤식이 요법)은 매우 효과적인 것으로 나타났습니다. 예를 들어, Lee(P.R.)와 Kossoff는 약물 내성 간질이 있는 어린이의 약 50%가 치료 수일에서 수개월 이내에 발작이 50% 이상 감소했다고 보고했습니다. 또한, 간질 치료제로 케톤식이 요법을 사용하면 잘 조절되지 않는 발작 관리와 관련된 증가하는 비용을 줄이는 것으로 나타났습니다(예: 외래 환자 및 응급 방문 감소, 입원 환자 입원, 신경 영상, 뇌파 검사, 실험실 테스트 및 약물 치료) 사용).
2-3가지 발작 약물을 시도한 후에도 어린이의 발작이 계속되면 케톤식이 요법을 고려해야 합니다. 그러나 많은 부모는 여전히 이러한 지침을 훨씬 넘어서 자녀에게 약물을 투여하고 다른 대안이 없기 때문에 발작 빈도를 용인합니다. 반복되는 발작이 이러한 어린이/가족에게 미치는 신체적, 정서적 피해를 감안할 때 케톤식이 요법을 통한 개선 가능성은 상당합니다. 그러나 케톤식이 요법은 대부분의 어린이에게 제공되지 않습니다.
하와이 어린이의 약 1%가 간질을 앓을 것으로 예상되지만 기호성과 순응도를 개선하기 위해 문화적으로 독특한 음식을 통합할 수 있는 이러한 식이 개입을 받을 수 있는 확립된 케톤 생성 식단 프로그램이 없습니다. 케토제닉 식이요법은 간질이 있는 어린이를 위한 치료 옵션의 범위를 넓힐 수 있는 가능성을 보여주었지만 인종적으로 다양한 인구에 대한 추가 연구가 필요합니다. Shriners Hospitals for Children-Honolulu에서 조사관은 간질이 있는 어린이를 위한 케톤 생성 및 관련 식이(예: 수정된 Atkins 다이어트) 개입 프로그램을 시작했으며 간질/발작 치료에 대한 효능을 평가하기 시작했습니다. 이 프로그램에는 아웃리치 여행을 통해 다른 하와이 섬에 거주하는 환자에 대한 교육 세미나 및 서비스도 포함됩니다. 조사관은 간질이 있는 어린이를 케톤식이 요법을 받는지 여부에 따라 간질/케톤식이 요법과 간질/비케톤식이 요법의 두 그룹으로 등록하기 시작했습니다. 3년 동안 총 15-30명의 참가자 예상. 초기 조사 결과를 바탕으로 조사관은 하와이, 태평양 분지 및 기타 지역에 걸쳐 잠재적으로 수백 명의 어린이에게 영향을 미칠 수 있는 종합적이고 종합적인 케톤 생성 다이어트 프로그램을 시행할 것입니다.
구체적인 목표:
목표 1. 간질/발작에 대한 케톤 생성 식단의 치료 효능을 평가합니다.
가설: 간질이 있거나 케톤식이 요법을 하는 참가자는 식이 중재가 시작된 후 기준선에서 3개월에서 6개월 사이에 케톤식이 요법을 하지 않는 참가자보다 발작의 수와 심각도가 현저히 감소할 것입니다.
목표 2. 간질/발작 감소를 예상하여 (a) 사용된 발작 약물의 수와 용량의 변화, (b) 간질 관리를 위해 지시된 실험실 테스트 수의 변화, (c) 응급실 수의 변화를 결정하기 위해. 및 발작(또는 다른 신경발달 문제)에 대한 병원 방문, (d) 간질 관리를 위한 신경학적 시술 횟수의 변화(예: EEG, MRI, CT) 및 (e) 케톤식이 요법에 대한 참가자/가족 만족도.
가설: 약물의 수 및/또는 복용량, 주문된 실험실 테스트, 응급실 또는 병원 방문, 간질 관리를 위한 신경학적 절차가 감소할 것이며 참가자/가족 만족도는 간질이 있거나 케톤식이 요법을 하는 참가자가 그렇지 않은 참가자보다 높을 것입니다. 기준선에서 식이 개입이 시작된 후 3개월에서 6개월 사이에 케톤식이 요법을 하지 않는 사람들.
목표 3. (a) 혈청 및 소변 케톤 수치 및 (b) 혈액 및 대변(장 또는 분변 미생물) 표본 샘플에서 정의된 생화학적 프로필의 차이 및/또는 변화를 비교합니다.
가설: 간질이 있거나 케톤식이 요법을 하는 참가자는 식이 중재가 시작된 후 기준선에서 3개월에서 6개월 사이에 케톤식이 요법을 하지 않는 참가자보다 훨씬 더 높은 혈청/소변 케톤 수치와 현저하게 다른 생화학적 프로파일을 가질 것입니다.
케톤식이 요법의 도움을 받는 어린이는 기능이 최고 수준에 도달하고 기여하는 성인이 될 가능성이 더 큽니다. 안전하고 데이터 중심적인 방식으로 간질에 대한 개입 요법으로 케톤식이 요법을 제공함으로써 커뮤니티 전체가 혜택을 받고 신경 발달 장애에 대한식이 요법에 관한 의학적 지식이 향상될 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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Hawaii
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Honolulu, Hawaii, 미국, 96826-1099
- Shriners Hospitals for Children - Honolulu
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 0-18세.
- 간질의 일차 진단.
- 영어를 읽거나 이해할 수 있고 정보에 입각한 동의/동의를 제공할 수/의향이 있는 부모/법적 보호자 및 아동.
- 가임 여성은 임신 테스트 결과가 음성이어야 하며 전체 연구 기간 동안 그리고 연구 약물의 마지막 투여 후 30일 동안 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 가임 여성은 > 태너 단계 2인 여아로 정의됩니다. 소변 임신 검사는 허용됩니다.
제외 기준:
- 부정맥 또는 고혈압을 포함한 알려진 심장 장애.
- 카르니틴 결핍(일차).
- 카르니틴 팔미토일전이효소(CPT) I 또는 II 결핍.
- 카르니틴 트랜스로카제 결핍.
- 베타 산화 결함 - 중쇄 아실 탈수소효소 결핍증(MCAD), 장쇄 아실 탈수소효소 결핍증(LCAD), 단쇄 아실 탈수소효소 결핍증(SCAD), 장쇄 3-하이드록시아실-코엔자임 A(CoA) 결핍증 및 중쇄 3-하이드록시아실-CoA 결핍.
- 피루브산 카르복실라제 결핍.
- 포르피린증.
- 적절한 영양을 유지할 수 없습니다.
- 환자 또는 간병인 비준수.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 간질/케토제닉 식이요법
간질 진단을 받은 어린이(0-18세)는 케톤 생성 식단 개입을 받게 됩니다.
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식이요법
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간섭 없음: 간질/비케토제닉 식이요법
간질 진단을 받은 어린이(0-18세)는 케톤식이 요법 개입을 받지 않습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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간질의 핵심 증상(발작 빈도/중증도)의 기준선 대비 변화
기간: 케톤 생성 전후 식이 개입(기준선 및 케톤 생성 식이 요법 3개월 및 6개월 후)
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발작 기록에 대한 반응의 검토/분석을 통해 간질 발작 횟수 평가(자가 보고)
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케톤 생성 전후 식이 개입(기준선 및 케톤 생성 식이 요법 3개월 및 6개월 후)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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케톤식이 요법으로 인한 생화학 프로파일의 기준선에서 변경
기간: 케톤 생성 전후 식이 개입(기준선 및 케톤 생성 식이요법 3개월 및 6개월 후)
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혈액 및 대변(장내 마이크로바이옴) 표본 샘플 분석을 통해 생화학적 프로필 차이 및 변화를 평가합니다.
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케톤 생성 전후 식이 개입(기준선 및 케톤 생성 식이요법 3개월 및 6개월 후)
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간질 관리에 사용되는 약물 수의 기준선에서 변경
기간: 케톤 생성 전후 식이 개입(기준선 및 케톤 생성 식이 요법 3개월 및 6개월 후)
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자가 보고 및 의무 기록 데이터의 검토/분석을 통한 변화 평가
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케톤 생성 전후 식이 개입(기준선 및 케톤 생성 식이 요법 3개월 및 6개월 후)
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간질 관리에 사용되는 약물 용량의 기준선에서 변경
기간: 케톤 생성 전후 식이 개입(기준선 및 케톤 생성 식이 요법 3개월 및 6개월 후)
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자가 보고 및 의무 기록 데이터의 검토/분석을 통한 변화 평가
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케톤 생성 전후 식이 개입(기준선 및 케톤 생성 식이 요법 3개월 및 6개월 후)
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간질 관리를 위해 지시된 검사실 테스트 수의 기준선에서 변경
기간: 케톤 생성 전후 식이 개입(기준선 및 케톤 생성 식이 요법 3개월 및 6개월 후)
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자가 보고 및 의무 기록 데이터의 검토/분석을 통한 변화 평가
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케톤 생성 전후 식이 개입(기준선 및 케톤 생성 식이 요법 3개월 및 6개월 후)
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간질 관리를 위한 응급실 또는 병원 방문 횟수의 기준선에서 변경
기간: 케톤 생성 전후 식이 개입(기준선 및 케톤 생성 식이 요법 3개월 및 6개월 후)
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자가 보고 및 의무 기록 데이터의 검토/분석을 통한 변화 평가
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케톤 생성 전후 식이 개입(기준선 및 케톤 생성 식이 요법 3개월 및 6개월 후)
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케톤식이 요법에 대한 피험자 / 가족 만족도의 기준선에서 변경
기간: 케톤 생성 전후 식이 개입(기준선 및 케톤 생성 식이 요법 3개월 및 6개월 후)
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자가 보고 및 의무 기록 데이터의 검토/분석을 통한 변화 평가
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케톤 생성 전후 식이 개입(기준선 및 케톤 생성 식이 요법 3개월 및 6개월 후)
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케톤식이 요법으로 인한 케톤 수치의 기준선에서 변경
기간: 케톤 생성 전후 식이 개입(기준선 및 케톤 생성 식이 요법 3개월 및 6개월 후)
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혈청 및 소변 분석을 통한 케톤 수치 차이 및 변화 평가
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케톤 생성 전후 식이 개입(기준선 및 케톤 생성 식이 요법 3개월 및 6개월 후)
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Ryan W Lee, MD, Shriners Hospitals for Children, Honolulu
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Kossoff EH, Zupec-Kania BA, Amark PE, Ballaban-Gil KR, Christina Bergqvist AG, Blackford R, Buchhalter JR, Caraballo RH, Helen Cross J, Dahlin MG, Donner EJ, Klepper J, Jehle RS, Kim HD, Christiana Liu YM, Nation J, Nordli DR Jr, Pfeifer HH, Rho JM, Stafstrom CE, Thiele EA, Turner Z, Wirrell EC, Wheless JW, Veggiotti P, Vining EP; Charlie Foundation, Practice Committee of the Child Neurology Society; Practice Committee of the Child Neurology Society; International Ketogenic Diet Study Group. Optimal clinical management of children receiving the ketogenic diet: recommendations of the International Ketogenic Diet Study Group. Epilepsia. 2009 Feb;50(2):304-17. doi: 10.1111/j.1528-1167.2008.01765.x. Epub 2008 Sep 23.
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케토제닉 다이어트에 대한 임상 시험
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Mondelēz International, Inc.KGK Science Inc.완전한
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Kardelen Kandemir완전한
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University of CalgaryStewart Diabetes Education Fund완전한
-
International Centre for Diarrhoeal Disease Research...모병
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All India Institute of Medical Sciences, New Delhi아직 모집하지 않음자폐 스펙트럼 장애 | 치료의 표준 | 수정된 앳킨스 다이어트
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University of CopenhagenDanish Heart Foundation; Novo Nordisk Foundation (NNF)모병
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piero portincasaKing's College London; Uppsala University; University of Coimbra; Technical University of Munich 그리고 다른 협력자들아직 모집하지 않음