- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT02497105
Ketogén diétás program epilepsziára
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
A National Institute for Clinical Excellence (2012) bizonyítékokon alapuló, az epilepszia diagnosztizálására és kezelésére vonatkozó irányelve szerint a ketogén diéta kiegészítő kezelésnek tekinthető gyógyszerrezisztens epilepsziában szenvedő gyermekeknél. Hatalmas anekdotikus és 1. osztályú tanulmányok megerősítették, hogy a ketogén diéta segít a legtöbb gyereken a kezelhetetlen rohamokon, és sokakat meggyógyít. Az epilepszia diétás terápiái (például a klasszikus ketogén diéta) rendkívül hatékonynak bizonyultak. Például Lee (P.R.) és Kossoff arról számolt be, hogy a gyógyszerrezisztens epilepsziában szenvedő gyermekek körülbelül 50%-ánál több mint 50%-kal csökkentek a rohamok a kezelést követő napokon vagy hónapokon belül. Ezenkívül kimutatták, hogy a ketogén diéta az epilepszia kezelésében csökkenti a rosszul kontrollált rohamok kezelésével járó növekvő költségeket (pl. a járóbeteg- és sürgősségi vizitek számának csökkenése, a fekvőbeteg kórházi kezelés, a neuroimaging, az elektroencephalográfia, a laboratóriumi vizsgálatok és a gyógyszeres kezelés használat).
Ha a gyermek rohamai két-három roham elleni gyógyszer kipróbálása után is folytatódnak, fontolóra kell venni a ketogén diétát. Sok szülő azonban még mindig jóval meghaladja ezeket az irányelveket, és tolerálja a rohamok gyakoriságát, mert nincs más alternatívájuk. Figyelembe véve azt a fizikai és érzelmi terhet, amelyet az ismétlődő rohamok ezekre a gyerekekre/családokra nehezednek, a ketogén diéta jelentős javulást jelent. A ketogén diéta azonban a legtöbb gyermek számára elérhetetlen marad.
Az előrejelzések szerint a hawaii gyerekek körülbelül 1%-a epilepsziás lesz, de nincs bevezetett, ketogén diétás program, amely lehetővé tenné számukra ezt az étrendi beavatkozást, amely kulturálisan eltérő ételeket tartalmazhat az ízletesség és a megfelelőség javítása érdekében. Bár a ketogén diéta ígéretesnek bizonyult az epilepsziás gyermekek terápiás lehetőségeinek kiszélesítésében, további vizsgálatokat igényel egy etnikailag sokszínű populációban. A Shriners Hospitals for Children-Honolulu-ban a kutatók ketogén és kapcsolódó diétás (pl. módosított Atkins-diéta) beavatkozási programot indítottak epilepsziás gyermekek számára, és elkezdték felmérni annak hatékonyságát az epilepszia/görcsrohamok kezelésében. Ez a program oktatási szemináriumokat és szolgáltatásokat is magában foglal a többi Hawaii-szigeten élő betegek számára tájékoztató utak révén. A kutatók megkezdték az epilepsziás gyermekek két csoportba sorolását annak alapján, hogy részesülnek-e ketogén diétában vagy sem – epilepsziás/ketogén diéta és epilepsziás/nem ketogén diéta; összesen 15-30 résztvevőre becsülhető három év alatt. A kezdeti megállapítások alapján a kutatók átfogó, multidiszciplináris ketogén diéta programot fognak végrehajtani, amely potenciálisan több száz gyermekhez fog eljutni Hawaii-on, a Csendes-óceán medencéjében és máshol.
Konkrét célok:
1. cél. A ketogén diéta epilepszia/görcsrohamok terápiás hatékonyságának értékelése.
Hipotézis: Az epilepsziás/ketogén diétát folytató résztvevőknél szignifikánsan csökken a rohamok száma és súlyossága, mint a ketogén diétát nem folytatóknál, az étrendi beavatkozás megkezdése után három és hat hónap között.
Cél 2. Az epilepszia/rohamok mérséklődésére való tekintettel (a) az alkalmazott rohamgyógyszerek számának és dózisának változásának meghatározása, (b) az epilepszia kezelésére elrendelt laborvizsgálatok számának változása, (c) a sürgősségi osztályok számának változása. és rohamok (vagy más idegrendszeri fejlődési problémák) miatti kórházi látogatások, d) az epilepszia kezelésére szolgáló neurológiai eljárások számának változása (pl. EEG, MRI, CT) és (e) a résztvevő/család elégedettsége a ketogén diétával.
Hipotézis: A gyógyszerek, az elrendelt laborvizsgálatok, a sürgősségi vagy kórházi látogatások, valamint az epilepszia kezelésére szolgáló neurológiai eljárások száma és/vagy adagolása csökkenni fog, és a résztvevők/családi elégedettség magasabb lesz az epilepsziás/ketogén diétát folytató résztvevőknél. akik nem tartanak ketogén diétát, a kiindulási állapottól a diétás beavatkozás megkezdése után három és hat hónapig terjedő időszakban.
Cél 3. Összehasonlítani a (a) szérum és vizelet ketonszintjei és (b) biokémiai profiljai közötti különbségeket és/vagy változásokat a vér- és székletminták (bél vagy széklet mikrobiom) mintáiból.
Hipotézis: Az epilepsziás/ketogén diétát folytató résztvevők szérum/vizelet ketonszintjei jelentősen magasabbak, és biokémiai profiljuk jelentősen eltér a ketogén diétát nem folytatóktól, az étrendi beavatkozás megkezdése után három és hat hónap között.
A ketogén diéta által támogatott gyermekek nagyobb valószínűséggel érik el legmagasabb szintű működésüket és válnak hozzájáruló felnőttekké. A ketogén diéta az epilepszia intervenciós terápiájaként biztonságos és adatvezérelt módon történő biztosításával a társadalom széles köre profitál, és az idegrendszeri fejlődési rendellenességek diétás kezelésével kapcsolatos orvosi ismeretek is fejlődnek.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Egyesült Államok, 96826-1099
- Shriners Hospitals for Children - Honolulu
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 0-18 éves korig.
- Az epilepszia elsődleges diagnózisa.
- Szülő/törvényes gyám és gyermek, aki képes olvasni vagy megérteni angolul, és képes/hajlandó tájékoztatáson alapuló beleegyezését/hozzájárulását adni.
- A fogamzóképes korú nőknek negatív terhességi teszt eredményt kell adniuk, és bele kell egyezniük, hogy orvosilag elfogadható fogamzásgátlási módszert alkalmazzanak a vizsgálat teljes időtartama alatt, valamint a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 30 napig – a fogamzóképes korú lányokat olyan lányoknál határozzák meg, akik > Tanner 2. és a vizelet terhességi tesztje elfogadható.
Kizárási kritériumok:
- Ismert szívbetegség, beleértve az aritmiákat vagy a magas vérnyomást.
- Karnitin hiány (elsődleges).
- Karnitin palmitoiltranszferáz (CPT) I vagy II hiány.
- Karnitin transzlokáz hiány.
- Béta-oxidációs hibák - közepes láncú acil-dehidrogenáz-hiány (MCAD), hosszú láncú acil-dehidrogenáz-hiány (LCAD), rövid láncú acil-dehidrogenáz-hiány (SCAD), hosszú láncú 3-hidroxi-acil-koenzim-A-hiány (CoA) és közepes láncú 3-hidroxiacil-CoA hiány.
- Piruvát-karboxiláz hiány.
- Porphyria.
- Képtelenség fenntartani a megfelelő táplálkozást.
- A beteg vagy a gondozó be nem tartása.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Epilepszia/ketogén diéta
Az epilepsziával diagnosztizált gyermekek (0-18 éves korig) ketogén diétás beavatkozást kapnak.
|
Étrendi
|
|
Nincs beavatkozás: Epilepszia/nem ketogén diéta
Az epilepsziával diagnosztizált gyermekek (0-18 éves korig) nem részesülnek ketogén diétás beavatkozásban.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az epilepszia alaptüneteinek változása a kiindulási állapothoz képest (a rohamok gyakorisága/súlyossága)
Időkeret: A ketogén diéta előtti és utáni beavatkozás (a kezdetben, valamint a ketogén diéta három és hat hónapja után)
|
Az epilepsziás rohamok számának felmérése a rohamnaplóra adott válaszok áttekintésével/elemzésével (önjelentés)
|
A ketogén diéta előtti és utáni beavatkozás (a kezdetben, valamint a ketogén diéta három és hat hónapja után)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A biokémiai profilok változása az alapvonalhoz képest a ketogén diéta miatt
Időkeret: A ketogén diéta előtti és utáni beavatkozás (a kezdetben, valamint a ketogén diéta három és hat hónapja után)
|
Mérje fel a biokémiai profilkülönbségeket és változásokat a vér- és székletminták (bélmikrobióma) minták elemzésével
|
A ketogén diéta előtti és utáni beavatkozás (a kezdetben, valamint a ketogén diéta három és hat hónapja után)
|
|
Az epilepszia kezelésére használt gyógyszerek számának változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: A ketogén diéta előtti és utáni beavatkozás (a kezdetben, valamint a ketogén diéta három és hat hónapja után)
|
Értékelje a változásokat az önbevallás és az egészségügyi dokumentáció adatainak áttekintésével/elemzésével
|
A ketogén diéta előtti és utáni beavatkozás (a kezdetben, valamint a ketogén diéta három és hat hónapja után)
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest az epilepszia kezelésére használt gyógyszerek adagjában
Időkeret: A ketogén diéta előtti és utáni beavatkozás (a kezdetben, valamint a ketogén diéta három és hat hónapja után)
|
Értékelje a változásokat az önbevallás és az egészségügyi dokumentáció adatainak áttekintésével/elemzésével
|
A ketogén diéta előtti és utáni beavatkozás (a kezdetben, valamint a ketogén diéta három és hat hónapja után)
|
|
Az epilepszia kezelésére elrendelt laboratóriumi vizsgálatok számának változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: A ketogén diéta előtti és utáni beavatkozás (a kezdetben, valamint a ketogén diéta három és hat hónapja után)
|
Értékelje a változásokat az önbevallás és az egészségügyi dokumentáció adatainak áttekintésével/elemzésével
|
A ketogén diéta előtti és utáni beavatkozás (a kezdetben, valamint a ketogén diéta három és hat hónapja után)
|
|
Változás a kiindulási állapothoz képest az epilepszia kezelésére irányuló sürgősségi vagy kórházi látogatások számában
Időkeret: A ketogén diéta előtti és utáni beavatkozás (a kezdetben, valamint a ketogén diéta három és hat hónapja után)
|
Értékelje a változásokat az önbevallás és az egészségügyi dokumentáció adatainak áttekintésével/elemzésével
|
A ketogén diéta előtti és utáni beavatkozás (a kezdetben, valamint a ketogén diéta három és hat hónapja után)
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest az alany/család elégedettségében a ketogén diétával
Időkeret: A ketogén diéta előtti és utáni beavatkozás (a kezdetben, valamint a ketogén diéta három és hat hónapja után)
|
Értékelje a változásokat az önbevallás és az egészségügyi dokumentáció adatainak áttekintésével/elemzésével
|
A ketogén diéta előtti és utáni beavatkozás (a kezdetben, valamint a ketogén diéta három és hat hónapja után)
|
|
A ketonszint változása a kiindulási értékhez képest a ketogén diéta miatt
Időkeret: A ketogén diéta előtti és utáni beavatkozás (a kezdetben, valamint a ketogén diéta három és hat hónapja után)
|
Értékelje a ketonszintek különbségeit és változásait a szérum és a vizelet elemzésével
|
A ketogén diéta előtti és utáni beavatkozás (a kezdetben, valamint a ketogén diéta három és hat hónapja után)
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Ryan W Lee, MD, Shriners Hospitals for Children, Honolulu
Publikációk és hasznos linkek
Általános kiadványok
- Kossoff EH, Zupec-Kania BA, Amark PE, Ballaban-Gil KR, Christina Bergqvist AG, Blackford R, Buchhalter JR, Caraballo RH, Helen Cross J, Dahlin MG, Donner EJ, Klepper J, Jehle RS, Kim HD, Christiana Liu YM, Nation J, Nordli DR Jr, Pfeifer HH, Rho JM, Stafstrom CE, Thiele EA, Turner Z, Wirrell EC, Wheless JW, Veggiotti P, Vining EP; Charlie Foundation, Practice Committee of the Child Neurology Society; Practice Committee of the Child Neurology Society; International Ketogenic Diet Study Group. Optimal clinical management of children receiving the ketogenic diet: recommendations of the International Ketogenic Diet Study Group. Epilepsia. 2009 Feb;50(2):304-17. doi: 10.1111/j.1528-1167.2008.01765.x. Epub 2008 Sep 23.
- Lee PR, Kossoff EH. Dietary treatments for epilepsy: management guidelines for the general practitioner. Epilepsy Behav. 2011 Jun;21(2):115-21. doi: 10.1016/j.yebeh.2011.03.008. Epub 2011 Apr 21.
- Cervenka MC, Kossoff EH. Dietary treatment of intractable epilepsy. Continuum (Minneap Minn). 2013 Jun;19(3 Epilepsy):756-66. doi: 10.1212/01.CON.0000431396.23852.56.
- De Angelis M, Piccolo M, Vannini L, Siragusa S, De Giacomo A, Serrazzanetti DI, Cristofori F, Guerzoni ME, Gobbetti M, Francavilla R. Fecal microbiota and metabolome of children with autism and pervasive developmental disorder not otherwise specified. PLoS One. 2013 Oct 9;8(10):e76993. doi: 10.1371/journal.pone.0076993. eCollection 2013.
- http://www.aetna.com/cpb/medical/data/200_299/0226.html Clinical Policy Bulletin: Hospitalization for the Initiation of Ketogenic Diet for the Treatment of Intractable Seizures. Accessed November 14, 2013.
- National Clinical Guideline Centre (UK). The Epilepsies: The Diagnosis and Management of the Epilepsies in Adults and Children in Primary and Secondary Care: Pharmacological Update of Clinical Guideline 20. London: Royal College of Physicians (UK); 2012 Jan. Available from http://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK247130/
- http://www.charliefoundation.org/offering-hope.html Accessed November 14, 2013
- Williams E, Abrahams J, Maguire A, Harris G. A parent's perspective on dietary treatments for epilepsy. Epilepsy Res. 2012 Jul;100(3):338-43. doi: 10.1016/j.eplepsyres.2011.09.024. Epub 2012 May 8.
- Kossoff EH, Caraballo RH, du Toit T, Kim HD, MacKay MT, Nathan JK, Philip SG. Dietary therapies: a worldwide phenomenon. Epilepsy Res. 2012 Jul;100(3):205-9. doi: 10.1016/j.eplepsyres.2011.05.024.
- Gilbert DL, Pyzik PL, Vining EP, Freeman JM. Medication cost reduction in children on the ketogenic diet: data from a prospective study. J Child Neurol. 1999 Jul;14(7):469-71. doi: 10.1177/088307389901400712.
- Mandel A, Ballew M, Pina-Garza JE, Stalmasek V, Clemens LH. Medical costs are reduced when children with intractable epilepsy are successfully treated with the ketogenic diet. J Am Diet Assoc. 2002 Mar;102(3):396-8. doi: 10.1016/s0002-8223(02)90091-x.
- Vining EP, Freeman JM, Ballaban-Gil K, Camfield CS, Camfield PR, Holmes GL, Shinnar S, Shuman R, Trevathan E, Wheless JW. A multicenter study of the efficacy of the ketogenic diet. Arch Neurol. 1998 Nov;55(11):1433-7. doi: 10.1001/archneur.55.11.1433.
- Freeman JM, Vining EP, Pillas DJ, Pyzik PL, Casey JC, Kelly LM. The efficacy of the ketogenic diet-1998: a prospective evaluation of intervention in 150 children. Pediatrics. 1998 Dec;102(6):1358-63. doi: 10.1542/peds.102.6.1358.
- Neal EG, Chaffe H, Schwartz RH, Lawson MS, Edwards N, Fitzsimmons G, Whitney A, Cross JH. The ketogenic diet for the treatment of childhood epilepsy: a randomised controlled trial. Lancet Neurol. 2008 Jun;7(6):500-6. doi: 10.1016/S1474-4422(08)70092-9. Epub 2008 May 2.
- Henderson CB, Filloux FM, Alder SC, Lyon JL, Caplin DA. Efficacy of the ketogenic diet as a treatment option for epilepsy: meta-analysis. J Child Neurol. 2006 Mar;21(3):193-8. doi: 10.2310/7010.2006.00044.
- Beghi E, Frigeni B, Beghi M, De Compadri P, Garattini L. A review of the costs of managing childhood epilepsy. Pharmacoeconomics. 2005;23(1):27-45. doi: 10.2165/00019053-200523010-00003.
- de Kinderen RJ, Lambrechts DA, Postulart D, Kessels AG, Hendriksen JG, Aldenkamp AP, Evers SM, Majoie MH. Research into the (Cost-) effectiveness of the ketogenic diet among children and adolescents with intractable epilepsy: design of a randomized controlled trial. BMC Neurol. 2011 Jan 25;11:10. doi: 10.1186/1471-2377-11-10.
- Herbert MR, Buckley JA. Autism and dietary therapy: case report and review of the literature. J Child Neurol. 2013 Aug;28(8):975-82. doi: 10.1177/0883073813488668. Epub 2013 May 10.
- Milani C, Hevia A, Foroni E, Duranti S, Turroni F, Lugli GA, Sanchez B, Martin R, Gueimonde M, van Sinderen D, Margolles A, Ventura M. Assessing the fecal microbiota: an optimized ion torrent 16S rRNA gene-based analysis protocol. PLoS One. 2013 Jul 15;8(7):e68739. doi: 10.1371/journal.pone.0068739. Print 2013.
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- HON1402
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .