Studie pro účastníky se spinální svalovou atrofií (SMA), kteří se dříve účastnili výzkumných studií Nusinersen (ISIS 396443) (SHINE)
27. září 2024 aktualizováno: Biogen
Otevřená rozšiřující studie pro pacienty se spinální svalovou atrofií, kteří se dříve účastnili výzkumných studií ISIS 396443
Primárním cílem je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost nusinersenu (ISIS 396443) podávaného intratekální (IT) injekcí účastníkům se spinální svalovou atrofií (SMA), kteří se dříve účastnili výzkumných studií nusinersenu.
Sekundárním cílem je prozkoumat dlouhodobou účinnost nusinersenu podávaného formou IT injekce účastníkům se SMA, kteří se dříve účastnili výzkumných studií nusinersenu.
Přehled studie
Detailní popis
Tato studie byla zahájena a protokol byl registrován společností Ionis Pharmaceuticals, Inc.
V srpnu 2016 převzal odpovědnost za tuto studii společnost Biogen.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
292
Fáze
- Fáze 3
Rozšířený přístup
Již není k dispozici mimo klinické hodnocení.
Viz rozšířený záznam o přístupu.
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Austrálie, 2031
- Sydney Children's Hospital Clinical Research Centre
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
- Royal Children's Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Belgie, 1020
- Universitair Kinderziekenhuis Koningin Fabiola
-
-
-
-
Paris 9
-
Paris, Paris 9, Francie, 75012
- Armand Trousseau Hospital, I-Motion
-
-
-
-
Hong Kong SAR
-
Hong Kong, Hong Kong SAR, Hongkong, 999077
- The University of Hong Kong
-
-
-
-
-
Essen, Itálie, 00168
- Pediatric Neurology Unit, Catholic University
-
Genova, Itálie, 16147
- Istituto Giannina Gaslini, Centro Traslazionale di Miologia
-
Messina, Itálie, 98125
- Department of Neuroscience, Università di Messina, AOU Polic
-
-
-
-
-
Kumamoto, Japonsko, 860-8556
- Kumamoto University Hospital
-
Miyagi, Japonsko, 989-3126
- Miyagi Prefectural Children Hospital
-
Miyazaki, Japonsko, 889-1692
- University of Miyazaki Hospital
-
-
Aichi
-
Obu, Aichi, Japonsko, 474-0038
- Aichi Children's Health and Medical Center
-
-
Hyogo
-
Nishinomiya, Hyogo, Japonsko, 663-8501
- Hyogo College of Medicine
-
-
Tokyo
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Japonsko, 162-8666
- Tokyo Women's Medical University
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
- BC Children's Hospital / UBC
-
-
Ontario
-
Brussel, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- Children's Health Research Institute
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
- McGill University Health Centre
-
-
-
-
Korea
-
Seoul, Korea, Korejská republika, 3080
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Krocan, 6100
- Uníversity of Hacettepe
-
Istanbul, Krocan, 34662
- Marmara University Pendik Training and Research Hospital
-
-
-
-
-
Essen, Německo, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
Freiburg, Německo, 79106
- Universitaetsklinikum Freiburg
-
-
Bayern
-
Muenchen, Bayern, Německo, 80337
- LMU-Campus Innenstadt
-
-
-
-
-
London, Spojené království, WC1N 1EH
- UCL Institute of Child Health
-
-
Northumberland
-
Newcastle, Northumberland, Spojené království, NE1 3BZ
- MRC Centre for Neuromuscular Diseases at Newcastle
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095-8344
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94305
- Stanford University School of Medicine
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
- Nemours Children's Clinic
-
-
Illinois
-
New York, Illinois, Spojené státy, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- The Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke University School of Medicine
-
Miyagi, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke University School of Medicine
-
-
Oregon
-
Durham, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
- Children's Medical Center
-
-
Utah
-
Obu, Aichi, Utah, Spojené státy, 84112
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Hebron, Španělsko, 08035
- Hospital Universitario Vall de Hebron
-
Madrid, Španělsko, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
-
-
-
-
Gothenburg, Švédsko, SE 416 86
- The Queen Silvia Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Podepsaný informovaný souhlas rodiče nebo opatrovníka a podepsaný informovaný souhlas účastníka, pokud je uveden podle věku účastníka a institucionálních směrnic.
- Dokončení indexové studie v souladu s protokolem studie nebo jako výsledek rozhodnutí sponzora (např. předčasné ukončení indexové studie) během předchozích 16 týdnů
Klíčová kritéria vyloučení:
- mít jakýkoli stav nebo zhoršující se stav, který by podle názoru zkoušejícího způsobil, že by účastník nebyl vhodný pro zápis, nebo by mohl narušit účast účastníka na studii nebo její dokončení
- Klinicky významné abnormality v hematologických nebo klinickochemických parametrech nebo elektrokardiogramu (EKG), jak je zhodnotil vyšetřovatel na místě při screeningové návštěvě, které by způsobily, že účastník není vhodný pro účast ve studii
- Rodič nebo zákonný zástupce účastníka není ochoten nebo schopen splnit standardní pokyny pro péči (včetně očkování a profylaxe respiračního syncyciálního viru, pokud je k dispozici), ani poskytovat nutriční a respirační podporu v průběhu studie
- Léčba jinou zkoumanou látkou, biologickým agens nebo zařízením do jednoho měsíce od screeningu nebo 5 poločasů studie agens, podle toho, co je delší
POZNÁMKA: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Skupina 1
Účastníci přešli z ISIS 396443-CS3B (NCT02193074)
|
Podává se intratekální (IT) injekcí
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Skupina 2
Účastníci přešli z ISIS 396443-CS4 (NCT02292537)
|
Podává se intratekální (IT) injekcí
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Skupina 3
Účastníci přešli z ISIS 396443-CS12 (NCT02052791)
|
Podává se intratekální (IT) injekcí
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Skupina 4
Účastníci přešli z ISIS 396443-CS3A (NCT01839656)
|
Podává se intratekální (IT) injekcí
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Skupina 5
Účastníci přešli z 232SM202 (NCT02462759)
|
Podává se intratekální (IT) injekcí
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (AE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Od 1. dne do konce studie (až 2848 dní)
|
AE: nepříznivý a nezamýšlený příznak, symptom nebo nemoc dočasně spojená se studií/užíváním hodnoceného léku, ať už je či není považována za související s testovaným lékem.
SAE:AE, která s ohledem na zkoušejícího/sponzora splňuje kterékoli z následujících kritérií: má za následek smrt; je život ohrožující: tj. představuje riziko smrti, hospitalizace/její prodloužení; má za následek trvalou nebo významnou neschopnost nebo podstatné narušení normální životní funkce; má za následek vrozenou anomálii nebo vrozenou vadu u potomků; je podle názoru zkoušejícího/sponzora důležitou událostí. TEAE: pokud byl přítomen před první dávkou nusinersenu nebo prvním falešným postupem v indexové studii a následně se zhoršil v závažnosti/nebyl přítomen před první dávkou nusinersenu nebo prvním falešným postupem v indexové studii, ale následně se objevil.
|
Od 1. dne do konce studie (až 2848 dní)
|
|
Počet účastníků s abnormalitami vitálních funkcí hlášenými jako AE
Časové okno: Od 1. dne do konce studie (až 2848 dní)
|
Hodnocení vitálních funkcí zahrnovalo krevní tlak, teplotu, tepovou frekvenci a dechovou frekvenci.
Byli hlášeni účastníci s abnormalitami v těchto hodnoceních zaznamenaných jako AE.
|
Od 1. dne do konce studie (až 2848 dní)
|
|
Počet účastníků s váhovými abnormalitami hlášenými jako AE
Časové okno: Od 1. dne do konce studie (až 2848 dní)
|
Pokles hmotnosti byl charakterizován poklesem o >=7 % oproti výchozí hodnotě a nárůst hmotnosti byl charakterizován zvýšením o >=7 % od výchozí hodnoty.
Účastníci s těmito abnormalitami zaznamenanými jako AE byli hlášeni.
|
Od 1. dne do konce studie (až 2848 dní)
|
|
Počet účastníků s neurologickými abnormalitami hlášenými jako AE
Časové okno: Od 1. dne do konce studie (až 2848 dní)
|
Byli hlášeni účastníci s abnormalitami v neurologických vyšetřeních zaznamenaných jako AE.
|
Od 1. dne do konce studie (až 2848 dní)
|
|
Počet účastníků s laboratorními abnormalitami hlášenými jako AE
Časové okno: Od 1. dne do konce studie (až 2848 dní)
|
Laboratorní vyšetření zahrnovala hematologii, koagulaci, chemii séra a parametry analýzy moči.
Účastníci s abnormalitami v těchto laboratorních vyšetřeních zaznamenaných jako AE byli hlášeni.
|
Od 1. dne do konce studie (až 2848 dní)
|
|
Počet účastníků s koagulačními parametry hlášenými jako AE
Časové okno: Od 1. dne do konce studie (až 2848 dní)
|
Koagulační parametry zahrnovaly aktivovaný parciální tromboplastinový čas (aPTT) a mezinárodní normalizovaný poměr (INR).
Byli hlášeni účastníci s abnormalitami v těchto koagulačních parametrech zaznamenaných jako AE.
|
Od 1. dne do konce studie (až 2848 dní)
|
|
Počet účastníků s klinicky významnými posuny ve výsledcích 12svodového elektrokardiogramu (EKG).
Časové okno: Od 1. dne do konce studie (až 2848 dní)
|
Klinický význam abnormalit ve 12svodovém EKG byl stanoven na základě uvážení zkoušejícího.
|
Od 1. dne do konce studie (až 2848 dní)
|
|
Počet účastníků užívajících jakékoli souběžné léky
Časové okno: Od 1. dne do konce studie (až 2848 dní)
|
Souběžnou terapií je jakýkoli protokol nebo látka, která není specifikována v protokolu (včetně volně prodejných léků, bylinných léků a vitamínových doplňků), podávaná mezi začátkem screeningu a posledním telefonickým kontaktem nebo studijní návštěvou.
|
Od 1. dne do konce studie (až 2848 dní)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Průměrný počet nových motorických milníků dosažených podle kritérií Světové zdravotnické organizace (WHO)
Časové okno: Období MMDR: V den 1800
|
Motorické milníky WHO jsou souborem šesti milníků v motorickém vývoji, z nichž se očekává, že všechny budou dosaženy ve věku 24 měsíců u zdravých dětí.
Jednotlivé milníky jsou: sed bez opory, stoj s dopomocí, plazení rukou a kolen, chůze s dopomocí, osamocený stoj a osamocená chůze.
Byl vypočten průměr počtu nových dosažených milníků a uveden v tomto výsledném měření.
|
Období MMDR: V den 1800
|
|
Procento účastníků s <2 roky věku, kteří dosáhli motorických milníků, jak je hodnoceno v části 2 Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE)
Časové okno: V den 309
|
HINE se hodnotí u kojenců ve věku 2-24 měsíců.
Je to jednoduchý standardizovaný nástroj obsahující 26 položek hodnotících různé aspekty neurologických vyšetření, jako jsou hlavové nervy, držení těla, pohyby, tonus a reflexy.
V této studii byl hodnocen Modul 2 HINE (HINE-2), který hodnotí 8 vývojových milníků (ovládání hlavy, sezení, dobrovolný úchop, schopnost kopat, válet se, plazit se, stát a chodit) hodnocených na 3, 4, nebo 5bodová stupnice, přičemž 0 značí neschopnost splnit úkol a skóre 2, 3 nebo 4 značí úplný milník vývoje.
Celkové skóre se vypočítá sečtením skóre položek, aby bylo dosaženo maximálního možného skóre 26.
Vyšší skóre ukazuje na dobrou neurologickou funkci.
|
V den 309
|
|
Počet účastníků, kteří zemřeli nebo se setkali s trvalou ventilací
Časové okno: Období MMDR: Do dne 1800
|
Permanentní ventilace byla definována jako tracheostomie nebo >=16 hodin ventilátorové podpory denně nepřetržitě po dobu >21 dnů bez akutní reverzibilní příhody.
|
Období MMDR: Do dne 1800
|
|
Počet účastníků, kteří nevyžadují trvalé větrání
Časové okno: Období MMDR: Do dne 1800
|
Permanentní ventilace byla definována jako tracheostomie nebo >=16 hodin ventilátorové podpory denně nepřetržitě po dobu >21 dnů bez akutní reverzibilní příhody.
|
Období MMDR: Do dne 1800
|
|
Změna od výchozího stavu v dětské nemocnici ve Filadelfii Kojenecký test neuromuskulárních poruch (CHOP INTEND) Škála motorických funkcí
Časové okno: Výchozí stav, den 2198
|
Test CHOP INTEND je určen k hodnocení motorických schopností kojenců s významnou motorickou slabostí, včetně kojenců se SMA.
Účastníci, kteří jsou ≥ 2 roky, budou nadále hodnoceni, dokud nebude dosaženo maximálního skóre CHOP INTEND 64.
Obsahuje 16 položek strukturovaných tak, aby se pohybovaly od nejjednodušších k nejtěžším s hodnocením včetně eliminace gravitace (nižší skóre) až po antigravitační pohyby (vyšší skóre).
Skóre všech položek se pohybuje od 0 (nejhorší) do 4 (nejlepší).
Celkové skóre se pohybuje od 0 do 64, přičemž vyšší skóre ukazuje na lepší fungování pohybu.
|
Výchozí stav, den 2198
|
|
Změna od základní hodnoty v celkovém skóre Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE).
Časové okno: Období MMDR: Základní, MMDR den 1800
|
HFMSE se skládá z 33 bodovaných aktivit používaných k hodnocení motorických funkcí u dětí se SMA.
Účastníci byli požádáni, aby provedli konkrétní činnost (jako je koulení) a poté byli hodnoceni podle kvality a provedení tohoto pohybu na stupnici 0=neschopnost, 1=provedení s určitou kompenzací a 2=bez pomoci.
Celkové skóre je součet skóre za všechny aktivity s maximálním dosažitelným skóre 66.
Vyšší skóre ukazuje na zvýšenou motorickou funkci.
|
Období MMDR: Základní, MMDR den 1800
|
|
Změna od základní linie v revidovaném celkovém skóre modulu horní končetiny (RULM).
Časové okno: Období MMDR: Základní, MMDR den 1800
|
RULM Test se používá u účastníků s SMA k hodnocení položek funkčních schopností horních končetin a má celkem 20 položek se vstupní položkou, která slouží jako identifikace funkční třídy a nepřispívá k celkovému skóre.
Zbývajících 19 bodovatelných položek odráží různé funkční domény a hodnotí se 3bodovým systémem se skóre 0 (neumí), 1 (umí, s modifikací) a 2 (umí, bez obtíží).
Existuje pouze 1 položka, která je hodnocena jako skóre může/nemůže, přičemž 1 je nejvyšší skóre.
Skórovatelné položky se sečtou pro celkové skóre (0-37), vyšší skóre značí zvýšenou funkci horních končetin.
Pozitivní změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení.
|
Období MMDR: Základní, MMDR den 1800
|
|
Změna celkové ušlé vzdálenosti v průběhu času oproti výchozímu stavu, vyhodnocená 6minutovým testem chůze (6MWT)
Časové okno: Výchozí stav, den 2670
|
6MWT měří vzdálenost, kterou může jednotlivec ujít celkem šest minut na tvrdém, rovném povrchu.
Cílem je, aby jedinec ušel za šest minut co největší vzdálenost.
|
Výchozí stav, den 2670
|
|
Počet účastníků, kteří zažili hodnocení kontraktury
Časové okno: Období MMDR: V den MMDR 1800
|
Hodnocení kontraktury se provádí za účelem posouzení motorického výkonu u SMA.
Počet účastníků, kteří prodělali alespoň jednu kontrakturu v jakémkoli místě a závažné kontraktury v kterékoli z pěti lokalizací (flexory kyčle, flexory kolen, flexory kotníku, flexory loktů, flexory předloktí) jsou uvedeny v tomto výsledném měření.
|
Období MMDR: V den MMDR 1800
|
|
Změna potenciálu složeného svalového akčního potenciálu (CMAP) od výchozí hodnoty
Časové okno: Období MMDR: Základní, MMDR den 1800
|
CMAP je elektrofyziologická technika, kterou lze použít k určení přibližného počtu motorických neuronů ve svalu nebo skupině svalů.
V tomto OM jsou uvedeny údaje o peroneální amplitudě (PA) a ulnární amplitudě (UA).
Skóre <0 indikovalo horší odpověď a >0 indikovalo lepší odpověď než normální odpovídající populace.
Změna skóre <0 indikovala zhoršení a >0 znamenala zlepšení ve srovnání s výchozí hodnotou.
|
Období MMDR: Základní, MMDR den 1800
|
|
Změna od základní linie v délce těla
Časové okno: Období MMDR: do dne 1800
|
Účastníci byli analyzováni na změnu růstového parametru délky těla, aby se vyhodnotila klinická účinnost.
Délka těla byla vypočítána pomocí stupnic WHO nebo Centers for Disease Control and Prevention (CDC).
Škála CDC umožňuje vypočítat délku těla do 20 let, škála WHO ji umožňuje vypočítat pouze do 10 let.
|
Období MMDR: do dne 1800
|
|
Změna hmotnosti od základní linie
Časové okno: Období MMDR: do dne 1800
|
Účastníci byli analyzováni na změnu v parametru růstu hmotnosti, aby se vyhodnotila klinická účinnost.
Hmotnost byla vypočtena pomocí vah WHO nebo CDC.
Váha CDC umožňuje vypočítat váhu do 20 let, zatímco škála WHO umožňuje vypočítat ji pouze do 10 let.
|
Období MMDR: do dne 1800
|
|
Změna od výchozí hodnoty hmotnosti pro procentuální věk
Časové okno: Období MMDR: do dne 1800
|
Účastníci, kteří byli mladší 36 měsíců, byli analyzováni na změnu parametru růstu hmotnosti vzhledem k věku, aby se vyhodnotila klinická účinnost.
Hmotnost pro věkový percentil byla vypočtena pomocí škál WHO nebo CDC.
Váha CDC umožňuje vypočítat hmotnost pro věkový percentil do 20 let, škála WHO ji umožňuje vypočítat pouze do 10 let.
|
Období MMDR: do dne 1800
|
|
Procento respondentů CMAP
Časové okno: Období MMDR: V den 1800
|
CMAP je elektrofyziologická technika, kterou lze použít k určení přibližného počtu motorických neuronů ve svalu nebo skupině svalů.
Účastník byl definován jako respondér, pokud měl peroneální amplitudu ≥1 mV při poslední návštěvě (včetně amplitudy ≥1 mV na začátku a také prokázal jako takovou při poslední návštěvě).
|
Období MMDR: V den 1800
|
|
Počet účastníků, kteří dosáhli motorických milníků
Časové okno: Období MMDR: do dne 1800
|
Motorické milníky byly měřeny na základě kritérií WHO.
Motorické milníky WHO jsou souborem šesti milníků v motorickém vývoji, z nichž se očekává, že všechny budou dosaženy ve věku 24 měsíců u zdravých dětí.
Jednotlivé milníky jsou: sed bez opory (SWS), stoj s dopomocí (SWA), plazení rukama a koleny (HKC) a osamocená chůze (WA).
|
Období MMDR: do dne 1800
|
|
Počet účastníků, kteří dosáhli toho, že stáli sami a chodili s pomocí
Časové okno: Období MMDR: do dne 1800
|
Motorické milníky byly měřeny na základě kritérií WHO.
Motorické milníky WHO jsou souborem šesti milníků v motorickém vývoji, z nichž se očekává, že všechny budou dosaženy ve věku 24 měsíců u zdravých dětí.
Jednotlivé milníky jsou: SWS, SWA, HKC, WWA, WA a stand alone (SA).
SA a WWA byly hodnoceny v tomto výsledném měření.
|
Období MMDR: do dne 1800
|
|
Celkový počet hospitalizací v důsledku závažných respiračních příhod
Časové okno: Až do dne 2520
|
Celkový počet hospitalizací je celkový počet závažných příhod, které se vyskytly během studie u všech účastníků v každé skupině.
U účastníka s více SAE, které začaly ke stejnému datu a vedly k hospitalizaci, se to počítá jako jedna hospitalizace.
|
Až do dne 2520
|
|
Celkový počet hospitalizací z důvodu závažných nežádoucích příhod
Časové okno: Až do dne 2520
|
Celkový počet hospitalizací je celkový počet závažných příhod, které se vyskytly během studie u všech účastníků v každé skupině.
U účastníka s více SAE, které začaly ke stejnému datu a vedly k hospitalizaci, se to počítá jako jedna hospitalizace.
|
Až do dne 2520
|
|
Procento doby hospitalizace
Časové okno: Až do dne 2160
|
Až do dne 2160
|
|
|
Změna od základní linie v Cobbově úhlu na rentgenovém snímku torakolumbální páteře návštěvou
Časové okno: Období MMDR: Základní, MMDR den 1800
|
Cobbův úhel je míra stupně zakřivení páteře ze strany na stranu, která se používá k definování skoliózy.
|
Období MMDR: Základní, MMDR den 1800
|
|
Pediatrické dotazníky kvality života (PedsQL) Celkové skóre podle domény
Časové okno: Období MMDR: V den 1800
|
Položky na obecné základní stupnici PedsQL jsou zpětně hodnoceny a převedeny na stupnici 0-100.
Pro účastníky ve věku od 2 do 25 let byl shromážděn rodičovský (P) a vlastní (S) dotazník PedsQL.
Byly shromážděny čtyři dimenze: fyzická, emocionální, sociální a školní fungování a každá položka byla hodnocena na pětibodové ordinální škále.
0 (nikdy) = 100, 1 (téměř nikdy) = 75, 2 (někdy) = 50, 3 (často) = 25, 4 (téměř vždy) = 0.
Celkové skóre bylo vypočítáno jako součet všech položek nad počtem položek zodpovězených na všech škálách.
Pokud chybělo více než 50 % položek nebo více, škálové skóre nebylo počítáno.
Vyšší skóre naznačovalo lepší kvalitu života související se zdravím.
|
Období MMDR: V den 1800
|
|
Změna od výchozího stavu v hodnocení zkušeností pečovatele s neuromuskulárním onemocněním (ACEND) Dotazník Celkové skóre
Časové okno: Období MMDR: do dne 1800
|
ACEND je dotazník, který zahrnuje celkem sedm domén hodnotících fyzický dopad (včetně krmení/úpravy/oblékání, sezení/hraní, přesunů a mobility) a obecný dopad na pečovatele (včetně času, emocí a financí) a každá doména zahrnuje několik položky.
Celkové skóre (TS) pro každou doménu bude vypočítáno na stupnici od 0 do 100.
Vyšší skóre značí větší dopad na pečovatele.
|
Období MMDR: do dne 1800
|
|
Počet účastníků s hospitalizacemi souvisejícími s nemocí a AE
Časové okno: Období MMDR: do dne 1800
|
Období MMDR: do dne 1800
|
|
|
Míra přežití
Časové okno: Období MMDR: do dne 1800
|
Míra přežití byla definována jako procento účastníků naživu během studie a byla odhadnuta z Kaplan Meierovy (KM) křivky pro dobu do smrti.
|
Období MMDR: do dne 1800
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Biogen
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
4. listopadu 2015
Primární dokončení (Aktuální)
21. srpna 2023
Dokončení studie (Aktuální)
21. srpna 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
30. října 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
30. října 2015
První zveřejněno (Odhadovaný)
1. listopadu 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
22. října 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
27. září 2024
Naposledy ověřeno
1. září 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ISIS 396443-CS11
- 2015-001870-16 (Číslo EudraCT)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .