Een studie voor deelnemers met spinale musculaire atrofie (SMA) die eerder deelnamen aan Nusinersen (ISIS 396443) onderzoeksstudies (SHINE)
27 september 2024 bijgewerkt door: Biogen
Een open-label extensieonderzoek voor patiënten met spinale musculaire atrofie die eerder deelnamen aan onderzoeksstudies van ISIS 396443
Het primaire doel is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van nusinersen (ISIS 396443) toegediend via intrathecale (IT) injectie aan deelnemers met Spinale Musculaire Atrofie (SMA) die eerder deelnamen aan onderzoeksstudies met nusinersen.
Het secundaire doel is het onderzoeken van de werkzaamheid op lange termijn van nusinersen toegediend door IT-injectie aan deelnemers met SMA die eerder deelnamen aan onderzoeken naar nusinersen.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie werd gestart en het protocol werd geregistreerd door Ionis Pharmaceuticals, Inc.
In augustus 2016 nam Biogen de verantwoordelijkheid voor deze studie op zich.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
292
Fase
- Fase 3
Uitgebreide toegang
Niet meer beschikbaar buiten de klinische proef.
Zie uitgebreid toegangsrecord.
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australië, 2031
- Sydney Children's Hospital Clinical Research Centre
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australië, 3052
- Royal Children's Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, België, 1020
- Universitair Kinderziekenhuis Koningin Fabiola
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
- BC Children's Hospital / UBC
-
-
Ontario
-
Brussel, Ontario, Canada, N6A 5W9
- Children's Health Research Institute
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
- McGill University Health Centre
-
-
-
-
-
Essen, Duitsland, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
Freiburg, Duitsland, 79106
- Universitaetsklinikum Freiburg
-
-
Bayern
-
Muenchen, Bayern, Duitsland, 80337
- LMU-Campus Innenstadt
-
-
-
-
Paris 9
-
Paris, Paris 9, Frankrijk, 75012
- Armand Trousseau Hospital, I-Motion
-
-
-
-
Hong Kong SAR
-
Hong Kong, Hong Kong SAR, Hongkong, 999077
- The University of Hong Kong
-
-
-
-
-
Essen, Italië, 00168
- Pediatric Neurology Unit, Catholic University
-
Genova, Italië, 16147
- Istituto Giannina Gaslini, Centro Traslazionale di Miologia
-
Messina, Italië, 98125
- Department of Neuroscience, Università di Messina, AOU Polic
-
-
-
-
-
Kumamoto, Japan, 860-8556
- Kumamoto University Hospital
-
Miyagi, Japan, 989-3126
- Miyagi Prefectural Children Hospital
-
Miyazaki, Japan, 889-1692
- University of Miyazaki Hospital
-
-
Aichi
-
Obu, Aichi, Japan, 474-0038
- Aichi Children's Health and Medical Center
-
-
Hyogo
-
Nishinomiya, Hyogo, Japan, 663-8501
- Hyogo College of Medicine
-
-
Tokyo
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 162-8666
- Tokyo Women's Medical University
-
-
-
-
-
Ankara, Kalkoen, 6100
- Uníversity of Hacettepe
-
Istanbul, Kalkoen, 34662
- Marmara University Pendik Training and Research Hospital
-
-
-
-
Korea
-
Seoul, Korea, Korea, republiek van, 3080
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08950
- Hospital Sant Joan De Deu
-
Hebron, Spanje, 08035
- Hospital Universitario Vall de Hebron
-
Madrid, Spanje, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 1EH
- UCL Institute of Child Health
-
-
Northumberland
-
Newcastle, Northumberland, Verenigd Koninkrijk, NE1 3BZ
- MRC Centre for Neuromuscular Diseases at Newcastle
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095-8344
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94305
- Stanford University School of Medicine
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Verenigde Staten, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
- Nemours Children's Clinic
-
-
Illinois
-
New York, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- The Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Duke University School of Medicine
-
Miyagi, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Duke University School of Medicine
-
-
Oregon
-
Durham, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Oregon Health Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
- Children's Medical Center
-
-
Utah
-
Obu, Aichi, Utah, Verenigde Staten, 84112
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Gothenburg, Zweden, SE 416 86
- The Queen Silvia Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Ondertekende geïnformeerde toestemming van ouder of voogd en ondertekende geïnformeerde instemming van deelnemer, indien aangegeven per leeftijd en instellingsrichtlijnen van de deelnemer.
- Voltooiing van het indexonderzoek in overeenstemming met het onderzoeksprotocol of als gevolg van een beslissing van de sponsor (bijv. voortijdige beëindiging van het indexonderzoek) binnen de voorafgaande 16 weken
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Een aandoening of verslechterende aandoening hebben die naar de mening van de onderzoeker de deelnemer ongeschikt zou maken voor inschrijving, of die de deelname van de deelnemer aan of het voltooien van de studie zou kunnen belemmeren
- Klinisch significante afwijkingen in hematologie of klinisch-chemische parameters of elektrocardiogram (ECG), zoals beoordeeld door de locatie-onderzoeker, tijdens het screeningsbezoek die de deelnemer ongeschikt zouden maken voor deelname aan het onderzoek
- De ouder of wettelijke voogd van de deelnemer is niet bereid of in staat om te voldoen aan de standaardzorgrichtlijnen (inclusief vaccinaties en profylaxe van het respiratoir syncytieel virus indien beschikbaar), noch om tijdens het onderzoek voedings- en ademhalingsondersteuning te bieden
- Behandeling met een ander onderzoeksmiddel, biologisch middel of apparaat binnen één maand na screening, of 5 halfwaardetijden van het onderzoeksmiddel, welke van de twee het langst is
OPMERKING: Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Groep 1
Deelnemers zijn overgestapt van ISIS 396443-CS3B (NCT02193074)
|
Toegediend via intrathecale (IT) injectie
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Groep 2
Deelnemers zijn overgestapt van ISIS 396443-CS4 (NCT02292537)
|
Toegediend via intrathecale (IT) injectie
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Groep 3
Deelnemers zijn overgestapt van ISIS 396443-CS12 (NCT02052791)
|
Toegediend via intrathecale (IT) injectie
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Groep 4
Deelnemers zijn overgestapt van ISIS 396443-CS3A (NCT01839656)
|
Toegediend via intrathecale (IT) injectie
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Groep 5
Deelnemers zijn overgestapt van 232SM202 (NCT02462759)
|
Toegediend via intrathecale (IT) injectie
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Vanaf dag 1 tot het einde van het onderzoek (tot 2848 dagen)
|
AE: ongunstig en onbedoeld teken, symptoom of ziekte die tijdelijk verband houdt met onderzoek/gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel, ongeacht of dit al dan niet gerelateerd wordt aan het onderzoeksgeneesmiddel.
SAE:AE die, gezien de onderzoeker/sponsor, voldoet aan een van de volgende criteria: leidt tot de dood; is levensbedreigend: d.w.z. brengt het risico met zich mee van overlijden, ziekenhuisopname/verlenging ervan; resulteert in een aanhoudende of aanzienlijke arbeidsongeschiktheid of substantiële verstoring van de normale levensfuncties; resulteert in een aangeboren afwijking of geboorteafwijking bij het nageslacht; is een belangrijke gebeurtenis naar de mening van onderzoeker/sponsor. TEAE: als deze aanwezig was vóór de eerste dosis nusinersen of de eerste schijnprocedure in het indexonderzoek en vervolgens in ernst verslechterde/niet aanwezig was vóór de eerste dosis nusinersen of de eerste schijnprocedure in het indexonderzoek, maar daarna verscheen.
|
Vanaf dag 1 tot het einde van het onderzoek (tot 2848 dagen)
|
|
Aantal deelnemers met afwijkingen in de vitale functies gerapporteerd als bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf dag 1 tot het einde van het onderzoek (tot 2848 dagen)
|
De beoordelingen van de vitale functies omvatten bloeddruk, temperatuur, hartslag en ademhalingsfrequentie.
Deelnemers met afwijkingen in deze beoordelingen, geregistreerd als bijwerkingen, werden gerapporteerd.
|
Vanaf dag 1 tot het einde van het onderzoek (tot 2848 dagen)
|
|
Aantal deelnemers met gewichtsafwijkingen gerapporteerd als bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf dag 1 tot het einde van het onderzoek (tot 2848 dagen)
|
Gewichtsafname werd gekenmerkt door een afname van >=7% ten opzichte van de uitgangswaarde en de gewichtstoename werd gekenmerkt door een toename van >=7% ten opzichte van de uitgangswaarde.
Deelnemers met deze afwijkingen geregistreerd als bijwerkingen werden gerapporteerd.
|
Vanaf dag 1 tot het einde van het onderzoek (tot 2848 dagen)
|
|
Aantal deelnemers met neurologische afwijkingen gerapporteerd als bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf dag 1 tot het einde van het onderzoek (tot 2848 dagen)
|
Er werd melding gemaakt van deelnemers met afwijkingen bij neurologisch onderzoek, geregistreerd als bijwerkingen.
|
Vanaf dag 1 tot het einde van het onderzoek (tot 2848 dagen)
|
|
Aantal deelnemers met laboratoriumafwijkingen gerapporteerd als bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf dag 1 tot het einde van het onderzoek (tot 2848 dagen)
|
Laboratoriumonderzoek omvatte hematologie-, coagulatie-, serumchemie- en urineanalyseparameters.
Deelnemers met afwijkingen in deze laboratoriumonderzoeken, geregistreerd als bijwerkingen, werden gerapporteerd.
|
Vanaf dag 1 tot het einde van het onderzoek (tot 2848 dagen)
|
|
Aantal deelnemers met stollingsparameters gerapporteerd als bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf dag 1 tot het einde van het onderzoek (tot 2848 dagen)
|
Stollingsparameters omvatten geactiveerde partiële tromboplastinetijd (aPTT) en internationaal genormaliseerde ratio (INR).
Er werd melding gemaakt van deelnemers met afwijkingen in deze stollingsparameters, geregistreerd als bijwerkingen.
|
Vanaf dag 1 tot het einde van het onderzoek (tot 2848 dagen)
|
|
Aantal deelnemers met klinisch significante verschuivingen in 12 elektrocardiogramresultaten (ECG).
Tijdsspanne: Vanaf dag 1 tot het einde van het onderzoek (tot 2848 dagen)
|
De klinische significantie van afwijkingen in het 12-afleidingen-ECG werd bepaald op basis van het oordeel van de onderzoeker.
|
Vanaf dag 1 tot het einde van het onderzoek (tot 2848 dagen)
|
|
Aantal deelnemers dat gelijktijdig medicatie gebruikt
Tijdsspanne: Vanaf dag 1 tot het einde van het onderzoek (tot 2848 dagen)
|
Een gelijktijdige therapie is elk geneesmiddel of substantie die niet in het protocol is gespecificeerd (inclusief vrij verkrijgbare medicijnen, kruidengeneesmiddelen en vitaminesupplementen) die wordt toegediend tussen het begin van de screening en het laatste telefonische contact of studiebezoek.
|
Vanaf dag 1 tot het einde van het onderzoek (tot 2848 dagen)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gemiddeld aantal nieuwe mijlpalen op motorgebied bereikt, beoordeeld volgens de criteria van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO)
Tijdsspanne: MMDR-periode: op dag 1800
|
De motorische mijlpalen van de WHO zijn een reeks van zes mijlpalen in de motorische ontwikkeling, die naar verwachting allemaal bij gezonde kinderen op de leeftijd van 24 maanden zullen worden bereikt.
De individuele mijlpalen zijn: zitten zonder steun, staan met hulp, handen en knieën kruipen, lopen met hulp, alleen staan en alleen lopen.
Het gemiddelde van het aantal bereikte nieuwe mijlpalen werd berekend en gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
|
MMDR-periode: op dag 1800
|
|
Percentage deelnemers met <2 jaar oud dat motorische mijlpalen heeft bereikt zoals beoordeeld in sectie 2 van Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE)
Tijdsspanne: Op dag 309
|
HINE wordt geëvalueerd bij zuigelingen tussen 2 en 24 maanden oud.
Het is een eenvoudig, gestandaardiseerd instrument met 26 items die verschillende aspecten van neurologisch onderzoek beoordelen, zoals hersenzenuwen, houding, bewegingen, tonus en reflexen.
In deze studie werd Module 2 van HINE (HINE-2) beoordeeld, die 8 ontwikkelingsmijlpalen evalueert (controle van het hoofd, zitten, vrijwillig grijpen, vermogen om te schoppen, rollen, kruipen, staan en lopen), gescoord op een 3, 4, of 5-puntsschaal, waarbij 0 duidt op het onvermogen om de taak uit te voeren en een score van 2, 3 of 4 duidt op een volledige mijlpaalontwikkeling.
De totale score wordt berekend door de itemscores bij elkaar op te tellen om de maximaal mogelijke score van 26 te verkrijgen.
Een hogere score duidt op een goede neurologische functie.
|
Op dag 309
|
|
Aantal deelnemers dat stierf of permanente beademing kreeg
Tijdsspanne: MMDR-periode: tot dag 1800
|
Permanente beademing werd gedefinieerd als tracheostomie of >=16 uur beademingsondersteuning per dag continu gedurende >21 dagen zonder dat zich een acuut reversibel voorval voordeed.
|
MMDR-periode: tot dag 1800
|
|
Aantal deelnemers dat geen permanente ventilatie nodig heeft
Tijdsspanne: MMDR-periode: tot dag 1800
|
Permanente beademing werd gedefinieerd als tracheostomie of >=16 uur beademingsondersteuning per dag continu gedurende >21 dagen zonder dat zich een acuut reversibel voorval voordeed.
|
MMDR-periode: tot dag 1800
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND) Motor Function Scale
Tijdsspanne: Basislijn, dag 2198
|
De CHOP INTEND-test is ontworpen om de motorische vaardigheden van baby's met aanzienlijke motorische zwakte te evalueren, inclusief baby's met SMA.
Deelnemers die ≥2 jaar oud zijn, worden verder beoordeeld totdat een maximale CHOP INTEND-score van 64 is behaald.
Het bevat 16 items die zo zijn gestructureerd dat ze van gemakkelijk naar moeilijk gaan, waarbij de beoordeling inclusief zwaartekracht geëlimineerd is (lagere scores) tot anti-zwaartekrachtbewegingen (hogere scores).
Alle itemscores variëren van 0 (slechtste) tot 4 (beste).
De totale scores variëren van 0 tot 64, waarbij hogere scores duiden op een beter bewegingsfunctioneren.
|
Basislijn, dag 2198
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) totaalscore
Tijdsspanne: MMDR-periode: Basislijn, MMDR-dag 1800
|
De HFMSE bestaat uit 33 gescoorde activiteiten die worden gebruikt om de motorische functie bij kinderen met SMA te beoordelen.
Deelnemers werd gevraagd een specifieke activiteit uit te voeren (zoals rollen) en ze werden vervolgens beoordeeld op de kwaliteit en uitvoering van die beweging op een schaal van 0 = niet in staat zijn, 1 = uitgevoerd met enige compensatie, en 2 = zonder hulp.
De totaalscore is de som van de scores voor alle activiteiten met een maximaal haalbare score van 66.
Hogere scores duiden op een verhoogde motorische functie.
|
MMDR-periode: Basislijn, MMDR-dag 1800
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de herziene totaalscore van de bovenste ledematenmodule (RULM).
Tijdsspanne: MMDR-periode: Basislijn, MMDR-dag 1800
|
De RULM-test wordt gebruikt bij deelnemers met SMA om items over het functionele vermogen van de bovenste ledematen te beoordelen en heeft in totaal 20 items met een startitem dat dient als identificatie van de functionele klasse en niet bijdraagt aan de totale score.
De overige 19 scoorbare items weerspiegelen verschillende functionele domeinen en worden beoordeeld op een driepuntensysteem met een score van 0 (niet in staat), 1 (in staat, met aanpassingen) en 2 (in staat, geen problemen).
Er is slechts 1 item dat wordt gescoord als wel/niet kunnen scoren, waarbij 1 de hoogste score is.
Scoorbare items worden opgeteld voor de totale score (0-37), waarbij hogere scores een verhoogde functie van de bovenste ledematen aangeven.
Een positieve verandering ten opzichte van de uitgangssituatie duidt op verbetering.
|
MMDR-periode: Basislijn, MMDR-dag 1800
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totale afgelegde afstand in de loop van de tijd, zoals beoordeeld door de 6 minuten looptest (6MWT)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 2670
|
De 6MWT meet de afstand die een individu in totaal zes minuten kan lopen op een harde, vlakke ondergrond.
Het doel is dat het individu in zes minuten zo ver mogelijk loopt.
|
Basislijn, dag 2670
|
|
Aantal deelnemers dat contractuurbeoordeling heeft ondergaan
Tijdsspanne: MMDR-periode: op MMDR-dag 1800
|
Contractuurbeoordeling wordt uitgevoerd om de motorische prestaties bij SMA te beoordelen.
Het aantal deelnemers dat ten minste één contractuur op welke locatie dan ook heeft ervaren, en ernstige contracturen op elk van de vijf locaties (heupflexoren, knieflexoren, enkelplanterflexoren, elleboogflexoren, onderarmflexoren) wordt in deze uitkomstmaat gerapporteerd.
|
MMDR-periode: op MMDR-dag 1800
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in samengesteld spieractiepotentieel (CMAP)
Tijdsspanne: MMDR-periode: Basislijn, MMDR-dag 1800
|
CMAP is een elektrofysiologische techniek die kan worden gebruikt om bij benadering het aantal motorneuronen in een spier of spiergroep te bepalen.
Gegevens over de peroneale amplitude (PA) en de ulnaire amplitude (UA) worden in dit OM gerapporteerd.
Score <0 duidde op een slechtere respons en >0 duidde op een betere respons dan de normale gematchte populatie.
Scoreverandering <0 duidde op verslechtering en >0 duidde op verbetering ten opzichte van de uitgangswaarde.
|
MMDR-periode: Basislijn, MMDR-dag 1800
|
|
Verandering ten opzichte van de basislijn in lichaamslengte
Tijdsspanne: MMDR-periode: tot dag 1800
|
Deelnemers werden geanalyseerd op verandering in de groeiparameter van lichaamslengte om de klinische werkzaamheid te evalueren.
De lichaamslengte werd berekend met behulp van de schalen van de WHO of de Centers for Disease Control and Prevention (CDC).
Met de CDC-schaal kan de lichaamslengte tot 20 jaar worden berekend, terwijl met de WHO-schaal deze slechts tot 10 jaar kan worden berekend.
|
MMDR-periode: tot dag 1800
|
|
Verandering ten opzichte van de basislijn in gewicht
Tijdsspanne: MMDR-periode: tot dag 1800
|
Deelnemers werden geanalyseerd op verandering in de groeiparameter gewicht om de klinische werkzaamheid te evalueren.
Het gewicht werd berekend met behulp van de WHO- of CDC-weegschaal.
Met de CDC-schaal kan het gewicht tot 20 jaar worden berekend, terwijl met de WHO-schaal het gewicht slechts tot 10 jaar kan worden berekend.
|
MMDR-periode: tot dag 1800
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in gewicht voor leeftijdspercentiel
Tijdsspanne: MMDR-periode: tot dag 1800
|
Deelnemers die jonger waren dan 36 maanden werden geanalyseerd op verandering in de groeiparameter gewicht voor leeftijd om de klinische werkzaamheid te evalueren.
Het gewicht voor het leeftijdspercentiel werd berekend met behulp van de WHO- of CDC-schalen.
Met de CDC-schaal kan het gewicht voor het leeftijdspercentiel tot 20 jaar worden berekend, terwijl met de WHO-schaal dit slechts tot 10 jaar kan worden berekend.
|
MMDR-periode: tot dag 1800
|
|
Percentage CMAP-responders
Tijdsspanne: MMDR-periode: op dag 1800
|
CMAP is een elektrofysiologische techniek die kan worden gebruikt om bij benadering het aantal motorneuronen in een spier of spiergroep te bepalen.
Een deelnemer werd als responder gedefinieerd als hij bij het laatste bezoek een peroneale amplitude van ≥1 mV had (inclusief de amplitude ≥1 mV bij aanvang en ook als zodanig aangetoond bij het laatste bezoek).
|
MMDR-periode: op dag 1800
|
|
Aantal deelnemers dat motormijlpalen heeft bereikt
Tijdsspanne: MMDR-periode: tot dag 1800
|
Motorische mijlpalen werden gemeten op basis van WHO-criteria.
De motorische mijlpalen van de WHO zijn een reeks van zes mijlpalen in de motorische ontwikkeling, die naar verwachting allemaal bij gezonde kinderen op de leeftijd van 24 maanden zullen worden bereikt.
De individuele mijlpalen zijn: zitten zonder ondersteuning (SWS), staan met hulp (SWA), handen en knieën kruipen (HKC) en alleen lopen (WA).
|
MMDR-periode: tot dag 1800
|
|
Aantal deelnemers dat alleen stond en met hulp liep
Tijdsspanne: MMDR-periode: tot dag 1800
|
Motorische mijlpalen werden gemeten op basis van WHO-criteria.
De motorische mijlpalen van de WHO zijn een reeks van zes mijlpalen in de motorische ontwikkeling, die naar verwachting allemaal bij gezonde kinderen op de leeftijd van 24 maanden zullen worden bereikt.
De afzonderlijke mijlpalen zijn: SWS, SWA, HKC, WWA, WA en stand alone (SA).
SA en WWA werden in deze uitkomstmaat beoordeeld.
|
MMDR-periode: tot dag 1800
|
|
Totaal aantal ziekenhuisopnames vanwege ernstige ademhalingsgebeurtenissen
Tijdsspanne: Tot dag 2520
|
Het totale aantal ziekenhuisopnames is het totale aantal ernstige gebeurtenissen dat tijdens het onderzoek heeft plaatsgevonden voor alle deelnemers in elke groep.
Voor een deelnemer met meerdere SAE's die op dezelfde datum zijn begonnen en tot een ziekenhuisopname hebben geleid, wordt dit als één ziekenhuisopname geteld.
|
Tot dag 2520
|
|
Totaal aantal ziekenhuisopnames als gevolg van ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot dag 2520
|
Het totale aantal ziekenhuisopnames is het totale aantal ernstige gebeurtenissen dat tijdens het onderzoek heeft plaatsgevonden voor alle deelnemers in elke groep.
Voor een deelnemer met meerdere SAE's die op dezelfde datum zijn begonnen en tot een ziekenhuisopname hebben geleid, wordt dit als één ziekenhuisopname geteld.
|
Tot dag 2520
|
|
Percentage tijd in ziekenhuisopname
Tijdsspanne: Tot dag 2160
|
Tot dag 2160
|
|
|
Verandering van basislijn in Cobb-hoek op röntgenfoto van de thoracolumbale wervelkolom door bezoek
Tijdsspanne: MMDR-periode: Basislijn, MMDR-dag 1800
|
Cobb-hoek is een maat voor de mate van zijwaartse kromming van de wervelkolom die wordt gebruikt om scoliose te definiëren.
|
MMDR-periode: Basislijn, MMDR-dag 1800
|
|
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Vragenlijsten Totale score per domein
Tijdsspanne: MMDR-periode: op dag 1800
|
Items op de generieke kernschaal van PedsQL worden omgekeerd gescoord en omgezet naar een schaal van 0-100.
De door PedsQL door ouders (P) en zelf (S) gerapporteerde vragenlijst werd verzameld voor deelnemers van 2 tot 25 jaar oud.
Er werden vier dimensies verzameld: fysiek, emotioneel, sociaal en schoolfunctioneren, en elk item werd gescoord op een ordinale schaal van 5 punten.
0 (nooit) =100, 1 (bijna nooit) = 75, 2 (soms)= 50, 3 (vaak) = 25, 4 (bijna altijd) = 0.
Er werd een totaalscore berekend als de som van alle items gedeeld door het aantal beantwoorde items op alle schalen.
Als meer dan 50% van de items of meer ontbraken, werd de schaalscore niet berekend.
Hogere scores duidden op een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
|
MMDR-periode: op dag 1800
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de beoordeling van de ervaring van zorgverleners met neuromusculaire aandoeningen (ACEND) Vragenlijsttotaalscore
Tijdsspanne: MMDR-periode: tot dag 1800
|
De ACEND is een vragenlijst die in totaal zeven domeinen omvat die de fysieke impact (waaronder voeding/verzorging/aankleden, zitten/spelen, transfers en mobiliteit) en de algemene impact op de verzorger (inclusief tijd, emotie en financiën) beoordelen. Elk domein omvat verschillende artikelen.
De totaalscore (TS) voor elk domein wordt berekend op een schaal van 0 tot 100.
Hogere scores duiden op een grotere impact op de zorgverlener.
|
MMDR-periode: tot dag 1800
|
|
Aantal deelnemers met ziektegerelateerde ziekenhuisopnames en bijwerkingen
Tijdsspanne: MMDR-periode: tot dag 1800
|
MMDR-periode: tot dag 1800
|
|
|
Overlevingspercentage
Tijdsspanne: MMDR-periode: tot dag 1800
|
Het overlevingspercentage werd gedefinieerd als het percentage deelnemers dat tijdens het onderzoek in leven was en werd geschat op basis van de Kaplan Meier (KM)-curve voor tijd tot overlijden.
|
MMDR-periode: tot dag 1800
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Medical Director, Biogen
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
4 november 2015
Primaire voltooiing (Werkelijk)
21 augustus 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
21 augustus 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
30 oktober 2015
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
30 oktober 2015
Eerst geplaatst (Geschat)
1 november 2015
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
22 oktober 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
27 september 2024
Laatst geverifieerd
1 september 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Neurologische manifestaties
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neuromusculaire manifestaties
- Pathologische aandoeningen, anatomisch
- Neuromusculaire aandoeningen
- Neurodegeneratieve ziekten
- Ziekten van het ruggenmerg
- Motor Neuron Ziekte
- Atrofie
- Spieratrofie
- Spieratrofie, Spinaal
Andere studie-ID-nummers
- ISIS 396443-CS11
- 2015-001870-16 (EudraCT-nummer)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .