Tanulmány spinális izomsorvadásban (SMA) szenvedő résztvevők számára, akik korábban részt vettek Nusinersen (ISIS 396443) vizsgálati vizsgálatokban (SHINE)
2024. szeptember 27. frissítette: Biogen
Nyílt kiterjesztésű vizsgálat olyan gerincvelői izomsorvadásban szenvedő betegek számára, akik korábban részt vettek az ISIS 396443 vizsgálatában
Az elsődleges cél a nusinersen (ISIS 396443) hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése, intratekális (IT) injekcióval a spinális izomsorvadásban (SMA) szenvedő résztvevők számára, akik korábban részt vettek a nusinersen vizsgálati vizsgálataiban.
A másodlagos cél az informatikai injekcióval beadott nusinersen hosszú távú hatékonyságának vizsgálata olyan SMA-ban szenvedő betegeknél, akik korábban részt vettek a nusinersen vizsgálatában.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ezt a vizsgálatot az Ionis Pharmaceuticals, Inc. kezdeményezte és a protokollt regisztrálta.
2016 augusztusában a Biogen vállalta a felelősséget ezért a tanulmányért.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
292
Fázis
- 3. fázis
Kiterjesztett hozzáférés
Nem áll rendelkezésre a klinikai vizsgálaton kívül.
Lásd a bővített hozzáférési rekordot.
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Ausztrália, 2031
- Sydney Children's Hospital Clinical Research Centre
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
- Royal Children's Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Belgium, 1020
- Universitair Kinderziekenhuis Koningin Fabiola
-
-
-
-
-
London, Egyesült Királyság, WC1N 1EH
- UCL Institute of Child Health
-
-
Northumberland
-
Newcastle, Northumberland, Egyesült Királyság, NE1 3BZ
- MRC Centre for Neuromuscular Diseases at Newcastle
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095-8344
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94305
- Stanford University School of Medicine
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Egyesült Államok, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32827
- Nemours Children's Clinic
-
-
Illinois
-
New York, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
- The Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Egyesült Államok, 55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Duke University School of Medicine
-
Miyagi, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Duke University School of Medicine
-
-
Oregon
-
Durham, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Oregon Health Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75235
- Children's Medical Center
-
-
Utah
-
Obu, Aichi, Utah, Egyesült Államok, 84112
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
Paris 9
-
Paris, Paris 9, Franciaország, 75012
- Armand Trousseau Hospital, I-Motion
-
-
-
-
Hong Kong SAR
-
Hong Kong, Hong Kong SAR, Hong Kong, 999077
- The University of Hong Kong
-
-
-
-
-
Kumamoto, Japán, 860-8556
- Kumamoto University Hospital
-
Miyagi, Japán, 989-3126
- Miyagi Prefectural Children Hospital
-
Miyazaki, Japán, 889-1692
- University of Miyazaki Hospital
-
-
Aichi
-
Obu, Aichi, Japán, 474-0038
- Aichi Children's Health and Medical Center
-
-
Hyogo
-
Nishinomiya, Hyogo, Japán, 663-8501
- Hyogo College of Medicine
-
-
Tokyo
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Japán, 162-8666
- Tokyo Women's Medical University
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
- BC Children's Hospital / UBC
-
-
Ontario
-
Brussel, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- Children's Health Research Institute
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
- McGill University Health Centre
-
-
-
-
Korea
-
Seoul, Korea, Koreai Köztársaság, 3080
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Essen, Németország, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
Freiburg, Németország, 79106
- Universitaetsklinikum Freiburg
-
-
Bayern
-
Muenchen, Bayern, Németország, 80337
- LMU-Campus Innenstadt
-
-
-
-
-
Essen, Olaszország, 00168
- Pediatric Neurology Unit, Catholic University
-
Genova, Olaszország, 16147
- Istituto Giannina Gaslini, Centro Traslazionale di Miologia
-
Messina, Olaszország, 98125
- Department of Neuroscience, Università di Messina, AOU Polic
-
-
-
-
-
Ankara, Pulyka, 6100
- Uníversity of Hacettepe
-
Istanbul, Pulyka, 34662
- Marmara University Pendik Training and Research Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Hebron, Spanyolország, 08035
- Hospital Universitario Vall de Hebron
-
Madrid, Spanyolország, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
-
-
-
-
Gothenburg, Svédország, SE 416 86
- The Queen Silvia Children's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- A szülő vagy gondviselő aláírt, tájékozott beleegyezése és a résztvevő aláírt tájékozott hozzájárulása, ha a résztvevő életkora és intézményi irányelvei meg vannak jelölve.
- Az indexvizsgálat befejezése a vizsgálati protokollnak megfelelően vagy a szponzori döntés eredményeként (pl. az indexvizsgálat korai befejezése) az előző 16 héten belül
Főbb kizárási kritériumok:
- Bármilyen olyan állapota vagy súlyosbodó állapota van, amely a vizsgáló véleménye szerint a résztvevőt alkalmatlanná tenné a felvételre, vagy zavarhatja a vizsgálatban részt vevő vagy a vizsgálat befejezését.
- Klinikailag szignifikáns eltérések a hematológiai vagy klinikai kémiai paraméterekben vagy az elektrokardiogramban (EKG), ahogy azt a helyszíni kutató értékelte a szűrési látogatáson, amelyek alkalmatlanná teszik a résztvevőt a vizsgálatban való részvételre
- A résztvevő szülője vagy törvényes gyámja nem hajlandó vagy nem képes megfelelni a standard gondozási irányelveknek (beleértve a védőoltásokat és a légúti syncytialis vírus profilaxisát, ha elérhető), és nem nyújt táplálkozási és légzési támogatást a vizsgálat során.
- Kezelés más vizsgált szerrel, biológiai szerrel vagy eszközzel a szűrést követő egy hónapon belül, vagy a vizsgált szer 5 felezési idején belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb
MEGJEGYZÉS: Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 1. csoport
A résztvevők áttértek az ISIS 396443-CS3B-ről (NCT02193074)
|
Intratekális (IT) injekcióval adják be
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 2. csoport
A résztvevők áttértek az ISIS 396443-CS4-ről (NCT02292537)
|
Intratekális (IT) injekcióval adják be
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 3. csoport
A résztvevők áttértek az ISIS 396443-CS12-ről (NCT02052791)
|
Intratekális (IT) injekcióval adják be
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 4. csoport
A résztvevők áttértek az ISIS 396443-CS3A-ról (NCT01839656)
|
Intratekális (IT) injekcióval adják be
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 5. csoport
A résztvevők áttértek a 232SM202-ről (NCT02462759)
|
Intratekális (IT) injekcióval adják be
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) résztvevőinek száma
Időkeret: Az 1. naptól a vizsgálat végéig (legfeljebb 2848 napig)
|
AE: kedvezőtlen és nem szándékolt jel, tünet vagy betegség, amely időlegesen kapcsolódik egy vizsgálati gyógyszer vizsgálatához/használatához, függetlenül attól, hogy a vizsgálati gyógyszerhez kapcsolódónak tekinthető-e.
SAE:AE, amely bármelyik vizsgálót/szponzort tekintve megfelel a következő kritériumok bármelyikének: halált okoz; életveszélyes: azaz halálos kockázatot jelent, kórházi kezelést/meghosszabbodik; tartós vagy jelentős munkaképtelenséget vagy jelentős zavart okoz normális életfunkciók; veleszületett rendellenességek vagy születési rendellenességek következményei az utódokban; fontos esemény a vizsgáló/szponzor véleménye szerint. TEAE: ha jelen volt az első nusinersen adag vagy az első ál-eljárás előtt az indexvizsgálatban, és ezt követően súlyosbodott/nem volt jelen az első nusinersen adag vagy az indexvizsgálatban az első hamis eljárás előtt, de később megjelent.
|
Az 1. naptól a vizsgálat végéig (legfeljebb 2848 napig)
|
|
Azon résztvevők száma, akiknek életjel-rendellenességei AE-ként jelentették
Időkeret: Az 1. naptól a vizsgálat végéig (legfeljebb 2848 napig)
|
Az életjel-értékelések a vérnyomást, a hőmérsékletet, a pulzusszámot és a légzésszámot tartalmazták.
Azokról a résztvevőkről, akiknél ezekben az értékelésekben abnormalitást észleltek, mint AE-t jelentettek.
|
Az 1. naptól a vizsgálat végéig (legfeljebb 2848 napig)
|
|
Azon résztvevők száma, akiknél súlyeltolódást észleltek, mint AE
Időkeret: Az 1. naptól a vizsgálat végéig (legfeljebb 2848 napig)
|
A súlycsökkenést a kiindulási értékhez képest >=7%-os csökkenés, a súlynövekedést pedig a kiindulási értékhez képest >=7%-os növekedés jellemezte.
Azokat a résztvevőket, akiknél ezeket a rendellenességeket AE-ként rögzítették, jelentették.
|
Az 1. naptól a vizsgálat végéig (legfeljebb 2848 napig)
|
|
A neurológiai rendellenességekkel rendelkező résztvevők száma, akiket mellékhatásként jelentettek
Időkeret: Az 1. naptól a vizsgálat végéig (legfeljebb 2848 napig)
|
Azokról a résztvevőkről számoltak be, akiknél a neurológiai vizsgálatok során rendellenességeket észleltek, mint AE.
|
Az 1. naptól a vizsgálat végéig (legfeljebb 2848 napig)
|
|
Azon résztvevők száma, akiknél laboratóriumi rendellenességeket észleltek, mint a nemkívánatos eseményeket
Időkeret: Az 1. naptól a vizsgálat végéig (legfeljebb 2848 napig)
|
A laboratóriumi vizsgálatok hematológiai, koagulációs, szérumkémiai és vizeletvizsgálati paramétereket tartalmaztak.
Azokról a résztvevőkről, akiknél ezekben a laboratóriumi vizsgálatokban AE-ként rögzítettek rendellenességeket, jelentették.
|
Az 1. naptól a vizsgálat végéig (legfeljebb 2848 napig)
|
|
Azon résztvevők száma, akiknek koagulációs paraméterei vannak AE-ként jelentve
Időkeret: Az 1. naptól a vizsgálat végéig (legfeljebb 2848 napig)
|
A koagulációs paraméterek közé tartozott az aktivált parciális thromboplasztin idő (aPTT) és a nemzetközi normalizált arány (INR).
Azokról a résztvevőkről számoltak be, akiknél eltérést észleltek ezekben a véralvadási paraméterekben, amelyeket nemkívánatos eseményként regisztráltak.
|
Az 1. naptól a vizsgálat végéig (legfeljebb 2848 napig)
|
|
Klinikailag jelentős eltolódást mutató résztvevők száma 12 elvezető elektrokardiogram (EKG) eredményben
Időkeret: Az 1. naptól a vizsgálat végéig (legfeljebb 2848 napig)
|
A 12 elvezetéses EKG eltéréseinek klinikai jelentőségét a vizsgáló döntése alapján határozták meg.
|
Az 1. naptól a vizsgálat végéig (legfeljebb 2848 napig)
|
|
Az egyidejűleg gyógyszert szedő résztvevők száma
Időkeret: Az 1. naptól a vizsgálat végéig (legfeljebb 2848 napig)
|
Egyidejű terápia minden olyan, nem protokollban meghatározott gyógyszer vagy anyag (beleértve a vény nélkül kapható gyógyszereket, gyógynövényes gyógyszereket és vitamin-kiegészítőket), amelyet a szűrés kezdete és az utolsó telefonos kapcsolatfelvétel vagy tanulmányi látogatás között alkalmaznak.
|
Az 1. naptól a vizsgálat végéig (legfeljebb 2848 napig)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az Egészségügyi Világszervezet (WHO) kritériumai szerint elért új motoros mérföldkövek átlagos száma
Időkeret: MMDR időszak: 1800. napon
|
A WHO motoros mérföldkövei hat mérföldkőből állnak a motoros fejlődésben, amelyek mindegyike várhatóan 24 hónapos korig ér el egészséges gyermekeknél.
Az egyes mérföldkövek: ülés támasz nélkül, állás segítséggel, kéz-térdmászás, járás asszisztenssel, egyedül állás és egyedül járás.
Az elért új mérföldkövek számának átlagát kiszámították és jelentették ebben az eredménymérőben.
|
MMDR időszak: 1800. napon
|
|
A Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) 2. szakasza szerint motoros mérföldköveket elért 2 évnél fiatalabb résztvevők százalékos aránya
Időkeret: A 309. napon
|
A HINE-t 2-24 hónapos csecsemőknél értékelték.
Ez egy egyszerű, szabványos műszer, amely 26 elemet tartalmaz a neurológiai vizsgálatok különböző aspektusainak értékelésére, mint például a koponyaidegek, a testtartás, a mozgások, a tónus és a reflexek.
Ebben a vizsgálatban a HINE 2. modulját (HINE-2) értékelték, amely 8 fejlődési mérföldkövet értékel (fejirányítás, ülés, akaratlagos megfogás, rúgási képesség, gurulás, kúszás, állás és járás) 3-as, 4-es, vagy 5 fokozatú skála, ahol a 0 a feladat elvégzésére való képtelenséget, a 2, 3 vagy 4 pontszám pedig a teljes mérföldkő fejlődését jelzi.
Az összpontszámot úgy számítják ki, hogy a tételek pontszámait összeadják, így a maximálisan 26 pontot kapnak.
A magasabb pontszám jó neurológiai funkciót jelez.
|
A 309. napon
|
|
Azon résztvevők száma, akik meghaltak vagy állandó szellőztetéssel találkoztak
Időkeret: MMDR időszak: 1800. napig
|
Permanens lélegeztetésként tracheostomiát vagy napi több mint 16 órás lélegeztetőgép-támogatást határoztak meg folyamatosan >21 napig, akut reverzibilis esemény hiányában.
|
MMDR időszak: 1800. napig
|
|
Az állandó szellőztetést nem igénylő résztvevők száma
Időkeret: MMDR időszak: 1800. napig
|
Permanens lélegeztetésként tracheostomiát vagy napi több mint 16 órás lélegeztetőgép-támogatást határoztak meg folyamatosan >21 napig, akut reverzibilis esemény hiányában.
|
MMDR időszak: 1800. napig
|
|
Változás a kiindulási állapothoz képest a Philadelphiai Gyermekkórház csecsemőtesztjében a neuromuszkuláris rendellenességek (CHOP INTEND) motorfunkciós skálájában
Időkeret: Alapállapot, 2198. nap
|
A CHOP INTEND tesztet a jelentős motoros gyengeségben szenvedő csecsemők motoros készségeinek értékelésére tervezték, beleértve az SMA-s csecsemőket is.
A 2 évesnél idősebb résztvevők értékelése mindaddig folytatódik, amíg a CHOP INTEND 64-es maximális pontszámot el nem érik.
16 elemet tartalmaz, amelyek úgy vannak kialakítva, hogy a legkönnyebbtől a legnehezebb felé haladjanak, a gravitáció kiiktatásával (alacsonyabb pontszámok) az antigravitációs mozgásokig (magasabb pontszámok).
Minden tétel pontszáma 0 (legrosszabb) és 4 (legjobb) között mozog.
Az összpontszám 0 és 64 között mozog, a magasabb pontszámok jobb mozgásműködést jeleznek.
|
Alapállapot, 2198. nap
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) összpontszámában
Időkeret: MMDR időszak: kiindulási állapot, MMDR 1800. nap
|
A HFMSE 33 pontozott tevékenységből áll, amelyek az SMA-s gyermekek motoros funkcióinak értékelésére szolgálnak.
A résztvevőket arra kérték, hogy végezzenek egy meghatározott tevékenységet (például gurulást), majd a mozdulat minősége és végrehajtása alapján osztályozták őket egy skálán: 0 = képtelenség, 1 = némi kompenzációval hajtották végre, és 2 = segítség nélkül.
Az összesített pontszám az összes olyan tevékenység pontszámainak összege, amelyek maximálisan elérhető pontszáma 66.
A magasabb pontszámok fokozott motorfunkciót jeleznek.
|
MMDR időszak: kiindulási állapot, MMDR 1800. nap
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a felülvizsgált felső végtag modul (RULM) összpontszámában
Időkeret: MMDR időszak: kiindulási állapot, MMDR 1800. nap
|
A RULM tesztet az SMA-val rendelkező résztvevőknél használják a felső végtag funkcionális képességi elemeinek értékelésére, és összesen 20 elemet tartalmaz, amelyek belépési eleme funkcionális osztály azonosítására szolgál, és nem járul hozzá az összpontszámhoz.
A fennmaradó 19 pontozható elem különböző funkcionális tartományokat tükröz, és 3 pontos rendszerben osztályozva 0 (nem), 1 (képes, módosítással) és 2 (képes, nincs nehézség) pontszámmal.
Csak 1 elem van, amelyet nem lehet/nem lehet pontozni, és 1 a legmagasabb pontszám.
A pontozható tételek összege az összpontszámhoz (0-37), a magasabb pontszámok a felső végtagok fokozott működését jelzik.
A kiindulási értékhez képest pozitív változás javulást jelez.
|
MMDR időszak: kiindulási állapot, MMDR 1800. nap
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az idő alatt megtett teljes távolságban, 6 perces sétateszttel (6MWT) értékelve
Időkeret: Alapállapot, 2670. nap
|
A 6MWT azt a távolságot méri, amelyet egy személy összesen hat percen keresztül tud megtenni kemény, sík felületen.
A cél az, hogy az egyén hat perc alatt a lehető legmesszebb menjen.
|
Alapállapot, 2670. nap
|
|
A szerződésértékelést átélt résztvevők száma
Időkeret: MMDR időszak: MMDR 1800. napon
|
A kontraktúra értékelése az SMA motorteljesítményének felmérésére szolgál.
Azon résztvevők számát, akik legalább egy kontraktúrát tapasztaltak bármely helyen, és súlyos kontraktúrákat tapasztaltak az öt hely bármelyikén (csípőhajlítók, térdhajlítók, bokahajlítók, könyökhajlítók, alkarhajlítók) ebben az eredménymutatóban szerepelnek.
|
MMDR időszak: MMDR 1800. napon
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az összetett izomműködési potenciálban (CMAP)
Időkeret: MMDR időszak: kiindulási állapot, MMDR 1800. nap
|
A CMAP egy elektrofiziológiai technika, amellyel meghatározható a motoros neuronok hozzávetőleges száma egy izomban vagy izomcsoportban.
A peroneális amplitúdó (PA) és az ulnáris amplitúdó (UA) adatait ebben az OM-ben közöljük.
A <0 pontszám rosszabb választ, a >0 pedig jobb választ jelzett, mint a normál illesztett populáció.
A <0 pontváltozás rosszabbodást, a >0 pedig javulást jelzett a kiindulási értékhez képest.
|
MMDR időszak: kiindulási állapot, MMDR 1800. nap
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a testhosszban
Időkeret: MMDR időszak: 1800. napig
|
A klinikai hatékonyság értékelése érdekében a résztvevőket elemezték a testhossz növekedési paramétereinek változása szempontjából.
A testhosszt a WHO vagy a Centers for Disease Control and Prevention (CDC) skálái segítségével számították ki.
A CDC skála 20 évig teszi lehetővé a testhossz kiszámítását, míg a WHO skála csak 10 évig teszi lehetővé.
|
MMDR időszak: 1800. napig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a súlyban
Időkeret: MMDR időszak: 1800. napig
|
A klinikai hatékonyság értékelése érdekében a résztvevőket a testtömeg növekedési paraméterének változása szempontjából elemezték.
A súlyt a WHO vagy a CDC mérlegével számítottuk ki.
A CDC skála 20 évig teszi lehetővé a súly kiszámítását, míg a WHO skála csak 10 évig teszi lehetővé.
|
MMDR időszak: 1800. napig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a súlyban az életkor százalékos értékében
Időkeret: MMDR időszak: 1800. napig
|
A 36 hónaposnál fiatalabb résztvevőket elemezték a testtömeg növekedési paraméterének életkor szerinti változása szempontjából, hogy értékeljék a klinikai hatékonyságot.
Az életkor százalékos súlyát a WHO vagy a CDC skálák segítségével számítottuk ki.
A CDC skála 20 éves korig teszi lehetővé a testsúly kiszámítását az életkor százalékában, míg a WHO skála csak 10 éves korig.
|
MMDR időszak: 1800. napig
|
|
A CMAP-válaszadók százalékos aránya
Időkeret: MMDR időszak: 1800. napon
|
A CMAP egy elektrofiziológiai technika, amellyel meghatározható a motoros neuronok hozzávetőleges száma egy izomban vagy izomcsoportban.
Egy résztvevőt akkor határoztak meg válaszadónak, ha a peroneális amplitúdója ≥1 mV volt az utolsó látogatáskor (beleértve a ≥1 mV amplitúdót a kiinduláskor, és az utolsó látogatáskor is ilyennek bizonyult).
|
MMDR időszak: 1800. napon
|
|
Motoros mérföldköveket elérő résztvevők száma
Időkeret: MMDR időszak: 1800. napig
|
A motoros mérföldköveket a WHO kritériumai alapján mérték.
A WHO motoros mérföldkövei hat mérföldkőből állnak a motoros fejlődésben, amelyek mindegyike várhatóan 24 hónapos korig ér el egészséges gyermekeknél.
Az egyes mérföldkövek a következők: ülés támasz nélkül (SWS), állás segítséggel (SWA), kéz- és térdmászás (HKC) és egyedül járás (WA).
|
MMDR időszak: 1800. napig
|
|
Azon résztvevők száma, akik az egyedül állást és a segítséggel való gyaloglást elérték
Időkeret: MMDR időszak: 1800. napig
|
A motoros mérföldköveket a WHO kritériumai alapján mérték.
A WHO motoros mérföldkövei hat mérföldkőből állnak a motoros fejlődésben, amelyek mindegyike várhatóan 24 hónapos korig ér el egészséges gyermekeknél.
Az egyes mérföldkövek a következők: SWS, SWA, HKC, WWA, WA és standing alone (SA).
Az SA-t és a WWA-t értékelték ebben az eredménymérőben.
|
MMDR időszak: 1800. napig
|
|
Súlyos légúti események miatti kórházi kezelések száma
Időkeret: 2520. napig
|
A kórházi kezelések teljes száma az egyes csoportokba tartozó összes résztvevő esetében a vizsgálat során bekövetkezett súlyos események teljes száma.
Azon résztvevők esetében, akiknek több SAE-je van, amelyek ugyanazon a napon kezdődtek és kórházi kezeléshez vezettek, ez egy kórházi kezelésnek számít.
|
2520. napig
|
|
Súlyos nemkívánatos események miatti kórházi kezelések száma
Időkeret: 2520. napig
|
A kórházi kezelések teljes száma az egyes csoportokba tartozó összes résztvevő esetében a vizsgálat során bekövetkezett súlyos események teljes száma.
Azon résztvevők esetében, akiknek több SAE-je van, amelyek ugyanazon a napon kezdődtek és kórházi kezeléshez vezettek, ez egy kórházi kezelésnek számít.
|
2520. napig
|
|
A kórházi kezelésben töltött idő százaléka
Időkeret: 2160. napig
|
2160. napig
|
|
|
Változás az alapvonaltól a Cobb-szögben a mellkasi gerinc röntgenfelvételén látogatással
Időkeret: MMDR időszak: kiindulási állapot, MMDR 1800. nap
|
A Cobb-szög a gerincoszlop oldalirányú görbületének mértéke, amelyet a scoliosis meghatározására használnak.
|
MMDR időszak: kiindulási állapot, MMDR 1800. nap
|
|
Gyermekgyógyászati életminőség-leltár (PedsQL) kérdőívek teljes pontszáma domainenként
Időkeret: MMDR időszak: 1800. napon
|
A PedsQL általános magskála elemei fordított pontozással és 0-100-as skálával vannak átalakítva.
A PedsQL szülő (P) és saját (S) kérdőívét 2 és 25 év közötti résztvevők számára gyűjtöttük össze.
Négy dimenziót gyűjtöttünk össze: Fizikai, Érzelmi, Társadalmi és Iskolai működés, és minden elemet 5 pontos sorszámskálán értékeltünk.
0 (soha) =100, 1 (majdnem soha) = 75, 2 (néha) = 50, 3 (gyakran) = 25, 4 (majdnem mindig) = 0.
Az összpontszámot az összes tétel összegeként számítottuk ki az összes skálán megválaszolt tételek számához képest.
Ha a tételek több mint 50%-a vagy több hiányzott, a skálapontszámot nem számolták ki.
A magasabb pontszámok jobb egészséggel összefüggő életminőséget jeleztek.
|
MMDR időszak: 1800. napon
|
|
Változás a kiindulási állapothoz képest a gondozói neuromuszkuláris betegséggel kapcsolatos tapasztalatok értékelésében (ACEND) kérdőív összpontszáma
Időkeret: MMDR időszak: 1800. napig
|
Az ACEND egy olyan kérdőív, amely összesen hét területet foglal magában, amelyek a fizikai hatásokat (beleértve az etetést/ápolást/öltözködést, ülést/játékot, áthelyezéseket és mobilitást) és az általános gondozói hatást (ideértve az időt, érzelmeket és pénzügyeket) értékelik, és mindegyik terület több területet foglal magában. tételeket.
Az egyes domainek összpontszámát (TS) egy 0-tól 100-ig terjedő skálán számítják ki.
A magasabb pontszámok nagyobb hatást jelentenek a gondozóra.
|
MMDR időszak: 1800. napig
|
|
A betegséggel összefüggő kórházi kezelésben és nemkívánatos eseményekben résztvevők száma
Időkeret: MMDR időszak: 1800. napig
|
MMDR időszak: 1800. napig
|
|
|
Túlélési arány
Időkeret: MMDR időszak: 1800. napig
|
A túlélési arányt a vizsgálat során életben lévő résztvevők százalékos arányában határozták meg, és a Kaplan Meier (KM) görbéből becsülték meg a halálig eltelt időre.
|
MMDR időszak: 1800. napig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Medical Director, Biogen
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2015. november 4.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. augusztus 21.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2023. augusztus 21.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. október 30.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. október 30.
Első közzététel (Becsült)
2015. november 1.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. október 22.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. szeptember 27.
Utolsó ellenőrzés
2024. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ISIS 396443-CS11
- 2015-001870-16 (EudraCT szám)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .