以前にヌシネルセンに参加した脊髄性筋萎縮症（SMA）の参加者のための研究（ISIS 396443）調査研究 (SHINE)
2024年2月5日 更新者：Biogen
以前にISIS 396443の調査研究に参加した脊髄性筋萎縮症患者に対する非盲検延長研究
主な目的は、以前にヌシネルセンの調査研究に参加した脊髄性筋萎縮症 (SMA) の参加者に髄腔内 (IT) 注射によって投与されたヌシネルセン (ISIS 396443) の長期的な安全性と忍容性を評価することです。
副次的な目的は、以前にヌシネルセンの調査研究に参加した SMA の参加者に IT 注射によって投与されたヌシネルセンの長期有効性を調べることです。
調査の概要
詳細な説明
この研究は開始され、プロトコルは Ionis Pharmaceuticals, Inc. によって登録されました。
2016 年 8 月、バイオジェンはこの研究の責任者となりました。
研究の種類
介入
入学 (実際)
292
段階
- フェーズ 3
アクセスの拡大
利用できない 臨床試験外。
拡張アクセス記録をご覧ください。
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095-8344
- David Geffen School of Medicine at UCLA
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Palo Alto、California、アメリカ、94305
- Stanford University School of Medicine
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Connecticut
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Hartford、Connecticut、アメリカ、06106
- Connecticut Children's Medical Center
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Florida
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Orlando、Florida、アメリカ、32827
- Nemours Children's Clinic
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Illinois
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New York、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- The Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University School of Medicine
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Miyagi、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University School of Medicine
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Oregon
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Durham、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health Sciences University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75235
- Children's Medical Center
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Utah
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Obu, Aichi、Utah、アメリカ、84112
- University of Utah
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
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London、イギリス、WC1N 1EH
- UCL Institute of Child Health
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Northumberland
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Newcastle、Northumberland、イギリス、NE1 3BZ
- MRC Centre for Neuromuscular Diseases at Newcastle
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Essen、イタリア、00168
- Pediatric Neurology Unit, Catholic University
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Genova、イタリア、16147
- Istituto Giannina Gaslini, Centro Traslazionale di Miologia
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Messina、イタリア、98125
- Department of Neuroscience, Università di Messina, AOU Polic
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New South Wales
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Sydney、New South Wales、オーストラリア、2031
- Sydney Children's Hospital Clinical Research Centre
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Victoria
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
- Royal Children's Hospital
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V6H 3V4
- BC Children's Hospital / UBC
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Ontario
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Brussel、Ontario、カナダ、N6A 5W9
- Children's Health Research Institute
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H4A 3J1
- McGill University Health Centre
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Gothenburg、スウェーデン、SE 416 86
- The Queen Silvia Children's Hospital
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Barcelona、スペイン、08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Hebron、スペイン、08035
- Hospital Universitario Vall de Hebron
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Madrid、スペイン、28046
- Hospital Universitario La Paz
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Essen、ドイツ、45147
- Universitätsklinikum Essen
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Freiburg、ドイツ、79106
- Universitaetsklinikum Freiburg
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Bayern
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Muenchen、Bayern、ドイツ、80337
- LMU-Campus Innenstadt
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Paris 9
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Paris、Paris 9、フランス、75012
- Armand Trousseau Hospital, I-Motion
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Brussels、ベルギー、1020
- Universitair Kinderziekenhuis Koningin Fabiola
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Ankara、七面鳥、6100
- Uníversity of Hacettepe
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Istanbul、七面鳥、34662
- Marmara University Pendik Training and Research Hospital
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Korea
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Seoul、Korea、大韓民国、3080
- Seoul National University Hospital
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Kumamoto、日本、860-8556
- Kumamoto University Hospital
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Miyagi、日本、989-3126
- Miyagi Prefectural Children Hospital
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Miyazaki、日本、889-1692
- University of Miyazaki Hospital
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Aichi
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Obu、Aichi、日本、474-0038
- Aichi Children's Health and Medical Center
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Hyogo
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Nishinomiya、Hyogo、日本、663-8501
- Hyogo College of Medicine
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Tokyo
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Shinjuku-ku、Tokyo、日本、162-8666
- Tokyo Women's Medical University
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Hong Kong SAR
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Hong Kong、Hong Kong SAR、香港、999077
- The University of Hong Kong
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- 参加者の年齢および機関のガイドラインに従って示されている場合、親または保護者の署名済みのインフォームド コンセントおよび参加者の署名済みのインフォームド コンセント。
- -研究プロトコルに従って、または治験依頼者の決定（例えば、指標研究の早期終了）の結果として、過去16週間以内に指標研究を完了する
主な除外基準:
- -治験責任医師の意見では、参加者を登録に不適切にする、または参加者が研究に参加または完了するのを妨げる可能性のある状態または悪化している状態がある
- -血液学または臨床化学パラメーターまたは心電図（ECG）の臨床的に重大な異常は、サイト調査官によって評価され、参加者を研究への参加に不適当にするスクリーニング訪問で
- -参加者の親または法定後見人は、標準的なケアガイドライン（ワクチン接種および呼吸器合胞体ウイルスの予防を含む）を満たす意思がない、または満たすことができない、または研究全体を通して栄養および呼吸のサポートを提供しない
- -スクリーニングから1か月以内の別の治験薬、生物学的薬剤、またはデバイスによる治療、または治験薬の5半減期のいずれか長い方
注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：グループ1
ISIS 396443-CS3B (NCT02193074) から移行した参加者
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髄腔内 (IT) 注射による投与
他の名前：
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実験的：グループ 2
ISIS 396443-CS4 (NCT02292537) から移行した参加者
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髄腔内 (IT) 注射による投与
他の名前：
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実験的：グループ 3
ISIS 396443-CS12 (NCT02052791) から移行した参加者
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髄腔内 (IT) 注射による投与
他の名前：
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実験的：グループ 4
ISIS 396443-CS3A (NCT01839656) から移行した参加者
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髄腔内 (IT) 注射による投与
他の名前：
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実験的：グループ5
232SM202 から移行した参加者 (NCT02462759)
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髄腔内 (IT) 注射による投与
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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有害事象（AE）および/または重篤な有害事象（SAE）を経験した参加者の数
時間枠：1814日まで
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1814日まで
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臨床的に重大なバイタルサイン異常のある参加者の数
時間枠：1814日まで
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1814日まで
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臨床的に重大な体重異常のある参加者の数
時間枠：1814日まで
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1814日まで
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臨床的に重大な神経学的検査異常のある参加者の数
時間枠：1814日まで
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1814日まで
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臨床的に重大な臨床検査値異常のある参加者の数
時間枠：1814日まで
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1814日まで
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臨床的に重大な凝固パラメータ異常のある参加者の数
時間枠：1814日まで
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1814日まで
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臨床的に重要な 12 誘導心電図 (ECG) 異常のある参加者の数
時間枠：1814日まで
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1814日まで
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併用薬のベースラインからの変化
時間枠：1814日まで
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1814日まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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世界保健機関 (WHO) の基準によって評価された運動マイルストーンを達成した参加者の割合
時間枠：1814日まで
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1814日まで
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Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) のセクション 2 によって評価された運動マイルストーンを達成した参加者の割合
時間枠：1814日まで
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1814日まで
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死亡または永久換気までの時間
時間枠：1814日まで
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1814日まで
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恒久的な換気を必要としない参加者の割合
時間枠：1814日まで
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1814日まで
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フィラデルフィア小児病院におけるベースラインからの変化 神経筋障害の幼児テスト (CHOP INTEND) 運動機能スケール
時間枠：1814日まで
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CHOP-INTEND テストには 16 項目が含まれており、最も簡単なものから最も難しいものまで、重力の排除 (スコアが低い) から反重力の動き (スコアが高い) までの等級付けが行われます。
すべての項目のスコアは 0 ～ 4 の範囲です。
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1814日まで
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ハマースミス機能運動スケールのベースラインからの変化
時間枠：1814日まで
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HFMSE は、SMA を持つ参加者の運動機能をテストします。
元の 20 項目の Hammersmith Functional Motor Scale は拡張されて、総運動機能測定からの 13 の追加適合項目が含まれるようになり、機能の高い外来患者集団の感度が向上しました。
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1814日まで
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改訂上肢モジュール (RULM) のベースラインからの変化
時間枠：1814日まで
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1814日まで
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6 分間歩行テスト (6MWT) のベースラインからの変化
時間枠：1814日まで
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6MWT: 補助器具や装具を使用せずに 25 メートルのトラックを 6 分間、できるだけ速く上り下りします。
休憩や転倒に加えて、ラップスプリット、分スプリット、合計距離が記録されます。
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1814日まで
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複合筋活動電位 (CMAP) のベースラインからの変化
時間枠：1814日まで
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CMAP は、筋肉または筋肉群の運動ニューロンのおおよその数を決定するために使用できる電気生理学的手法です。
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1814日まで
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身長および/または身長のベースラインからの変化 (すべての参加者について)
時間枠：1814日まで
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1814日まで
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頭囲のベースラインからの変化（36か月齢までの参加者向け）
時間枠：1814日まで
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1814日まで
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胸囲のベースラインからの変化（生後36か月までの参加者向け）
時間枠：1814日まで
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1814日まで
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腕囲のベースラインからの変化（生後 36 か月までの参加者向け）
時間枠：1814日まで
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1814日まで
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CMAPレスポンダーの割合
時間枠：1814日まで
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1814日まで
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運動マイルストーンを達成した参加者の数
時間枠：1814日まで
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1814日まで
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自立を達成した参加者の割合
時間枠：1814日まで
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1814日まで
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補助歩行を達成した参加者の割合
時間枠：1814日まで
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1814日まで
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重篤な呼吸器イベントのある参加者の数
時間枠：1814日まで
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1814日まで
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参加者の入院数
時間枠：1814日まで
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1814日まで
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入院期間
時間枠：1814日まで
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1814日まで
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胸腰椎のX線でのコブ角のベースラインからの変化
時間枠：1814日まで
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1814日まで
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生活の質（QOL）アンケートのベースラインからの変化
時間枠：1814日まで
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1814日まで
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疾患関連の入院および AE の数
時間枠：1814日まで
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1814日まで
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全生存率
時間枠：1814日まで
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1814日まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Biogen
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年11月4日
一次修了 (実際)
2023年8月21日
研究の完了 (実際)
2023年8月21日
試験登録日
最初に提出
2015年10月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年10月30日
最初の投稿 (推定)
2015年11月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年2月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年2月5日
最終確認日
2024年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- ISIS 396443-CS11
- 2015-001870-16 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
脊髄性筋萎縮症の臨床試験
-
Memorial Sloan Kettering Cancer CenterUniversity of Pisa; University of California, San Francisco; The Champalimaud Centre, Lisbon,...積極的、募集していないメラノーマ | 肉腫 | 卵巣がん | 骨 | 軟部組織 | リンパ節 | CNS-Spinal CD/MEMBR、NOSアメリカ, イタリア, ポルトガル