En studie för deltagare med spinal muskelatrofi (SMA) som tidigare deltagit i Nusinersen (ISIS 396443) undersökningar (SHINE)
27 september 2024 uppdaterad av: Biogen
En öppen förlängningsstudie för patienter med spinal muskelatrofi som tidigare deltagit i utredningsstudier av ISIS 396443
Det primära målet är att utvärdera den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av nusinersen (ISIS 396443) administrerad genom intratekal (IT) injektion till deltagare med spinal muskelatrofi (SMA) som tidigare deltagit i undersökningsstudier av nusinersen.
Det sekundära målet är att undersöka den långsiktiga effekten av nusinersen administrerat genom IT-injektion till deltagare med SMA som tidigare deltagit i undersökningsstudier av nusinersen.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Denna studie initierades och protokollet registrerades av Ionis Pharmaceuticals, Inc.
I augusti 2016 tog Biogen över ansvaret för denna studie.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
292
Fas
- Fas 3
Utökad åtkomst
Inte längre tillgänglig utanför den kliniska prövningen.
Se utökad åtkomstpost.
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australien, 2031
- Sydney Children's Hospital Clinical Research Centre
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australien, 3052
- Royal Children's Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Belgien, 1020
- Universitair Kinderziekenhuis Koningin Fabiola
-
-
-
-
Paris 9
-
Paris, Paris 9, Frankrike, 75012
- Armand Trousseau Hospital, I-Motion
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095-8344
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94305
- Stanford University School of Medicine
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Förenta staterna, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32827
- Nemours Children's Clinic
-
-
Illinois
-
New York, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
- The Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Förenta staterna, 55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
- Duke University School of Medicine
-
Miyagi, North Carolina, Förenta staterna, 27710
- Duke University School of Medicine
-
-
Oregon
-
Durham, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
- Children's Medical Center
-
-
Utah
-
Obu, Aichi, Utah, Förenta staterna, 84112
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
Hong Kong SAR
-
Hong Kong, Hong Kong SAR, Hong Kong, 999077
- The University of Hong Kong
-
-
-
-
-
Essen, Italien, 00168
- Pediatric Neurology Unit, Catholic University
-
Genova, Italien, 16147
- Istituto Giannina Gaslini, Centro Traslazionale di Miologia
-
Messina, Italien, 98125
- Department of Neuroscience, Università di Messina, AOU Polic
-
-
-
-
-
Kumamoto, Japan, 860-8556
- Kumamoto University Hospital
-
Miyagi, Japan, 989-3126
- Miyagi Prefectural Children Hospital
-
Miyazaki, Japan, 889-1692
- University of Miyazaki Hospital
-
-
Aichi
-
Obu, Aichi, Japan, 474-0038
- Aichi Children's Health and Medical Center
-
-
Hyogo
-
Nishinomiya, Hyogo, Japan, 663-8501
- Hyogo College of Medicine
-
-
Tokyo
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 162-8666
- Tokyo Women's Medical University
-
-
-
-
-
Ankara, Kalkon, 6100
- Uníversity of Hacettepe
-
Istanbul, Kalkon, 34662
- Marmara University Pendik Training and Research Hospital
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
- BC Children's Hospital / UBC
-
-
Ontario
-
Brussel, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- Children's Health Research Institute
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
- McGill University Health Centre
-
-
-
-
Korea
-
Seoul, Korea, Korea, Republiken av, 3080
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Hebron, Spanien, 08035
- Hospital Universitario Vall de Hebron
-
Madrid, Spanien, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, WC1N 1EH
- UCL Institute of Child Health
-
-
Northumberland
-
Newcastle, Northumberland, Storbritannien, NE1 3BZ
- MRC Centre for Neuromuscular Diseases at Newcastle
-
-
-
-
-
Gothenburg, Sverige, SE 416 86
- The Queen Silvia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Essen, Tyskland, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
Freiburg, Tyskland, 79106
- Universitaetsklinikum Freiburg
-
-
Bayern
-
Muenchen, Bayern, Tyskland, 80337
- LMU-Campus Innenstadt
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Undertecknat informerat samtycke från förälder eller vårdnadshavare och undertecknat informerat samtycke från deltagaren, om detta anges enligt deltagarens ålder och institutionella riktlinjer.
- Slutförande av indexstudien i enlighet med studieprotokollet eller som ett resultat av sponsorbeslut (t.ex. tidigt avslutande av indexstudien) inom de föregående 16 veckorna
Viktiga uteslutningskriterier:
- Har något tillstånd eller försämrat tillstånd som enligt utredaren skulle göra deltagaren olämplig för inskrivning, eller som kan störa deltagaren att delta i eller slutföra studien
- Kliniskt signifikanta avvikelser i hematologi eller klinisk kemiska parametrar eller elektrokardiogram (EKG), som bedömts av platsutredaren, vid screeningbesöket som skulle göra deltagaren olämplig för att delta i studien
- Deltagarens förälder eller vårdnadshavare är inte villig eller förmögen att uppfylla standarden för vårdriktlinjer (inklusive vaccinationer och respiratoriskt syncytialvirusprofylax om tillgängligt), och ger inte heller närings- och andningsstöd under hela studien
- Behandling med ett annat prövningsmedel, biologiskt agens eller enhet inom en månad efter screening, eller 5 halveringstider av studiemedlet, beroende på vilket som är längre
OBS: Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Grupp 1
Deltagare övergick från ISIS 396443-CS3B (NCT02193074)
|
Administreras genom intratekal (IT) injektion
Andra namn:
|
|
Experimentell: Grupp 2
Deltagare övergick från ISIS 396443-CS4 (NCT02292537)
|
Administreras genom intratekal (IT) injektion
Andra namn:
|
|
Experimentell: Grupp 3
Deltagare övergick från ISIS 396443-CS12 (NCT02052791)
|
Administreras genom intratekal (IT) injektion
Andra namn:
|
|
Experimentell: Grupp 4
Deltagare övergick från ISIS 396443-CS3A (NCT01839656)
|
Administreras genom intratekal (IT) injektion
Andra namn:
|
|
Experimentell: Grupp 5
Deltagare gick över från 232SM202 (NCT02462759)
|
Administreras genom intratekal (IT) injektion
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från dag 1 till slutet av studien (upp till 2848 dagar)
|
AE:ogynnsamt och oavsiktligt tecken, symptom eller sjukdom som är tidsmässigt associerad med studier/användning av ett prövningsläkemedel, oavsett om det anses relaterat till prövningsläkemedlet eller inte.
SAE:AE som, med tanke på någon av utredarna/sponsorn, uppfyller något av följande kriterier: leder till döden;är livshotande:d.v.s. innebär risk för dödsfall, sjukhusvistelse/förlängning; resulterar i en ihållande eller betydande oförmåga eller betydande avbrott i normala livsfunktioner; resulterar i medfödd anomali eller fosterskada hos avkomma;är en viktig händelse enligt utredare/sponsor. TEAE: om det var närvarande före den första dosen av nusinersen eller den första skenproceduren i indexstudien och därefter förvärrades i svårighetsgrad/inte förekom före den första dosen av nusinersen eller den första skeningreppet i indexstudien men senare dök upp.
|
Från dag 1 till slutet av studien (upp till 2848 dagar)
|
|
Antal deltagare med avvikelser från vitala tecken som rapporterats som AE
Tidsram: Från dag 1 till slutet av studien (upp till 2848 dagar)
|
Bedömningarna av vitala tecken inkluderade blodtryck, temperatur, puls och andningsfrekvens.
Deltagare med abnormiteter i dessa bedömningar registrerade som AE rapporterades.
|
Från dag 1 till slutet av studien (upp till 2848 dagar)
|
|
Antal deltagare med viktavvikelser rapporterade som biverkningar
Tidsram: Från dag 1 till slutet av studien (upp till 2848 dagar)
|
Viktminskning kännetecknades av en minskning med >=7% från baslinjen och viktökning karakteriserades av en ökning med >=7% från baslinjen.
Deltagare med dessa avvikelser registrerade som biverkningar rapporterades.
|
Från dag 1 till slutet av studien (upp till 2848 dagar)
|
|
Antal deltagare med neurologiska avvikelser rapporterade som biverkningar
Tidsram: Från dag 1 till slutet av studien (upp till 2848 dagar)
|
Deltagare med abnormiteter i neurologiska undersökningar registrerade som AE rapporterades.
|
Från dag 1 till slutet av studien (upp till 2848 dagar)
|
|
Antal deltagare med laboratorieavvikelser rapporterade som biverkningar
Tidsram: Från dag 1 till slutet av studien (upp till 2848 dagar)
|
Laboratorieundersökningar inkluderade hematologi, koagulation, serumkemi och urinanalysparametrar.
Deltagare med abnormiteter i dessa laboratorieundersökningar registrerade som AE rapporterades.
|
Från dag 1 till slutet av studien (upp till 2848 dagar)
|
|
Antal deltagare med koagulationsparametrar rapporterade som AE
Tidsram: Från dag 1 till slutet av studien (upp till 2848 dagar)
|
Koagulationsparametrar inkluderade aktiverad partiell tromboplastintid (aPTT) och internationellt normaliserat förhållande (INR).
Deltagare med abnormiteter i dessa koagulationsparametrar registrerade som AE rapporterades.
|
Från dag 1 till slutet av studien (upp till 2848 dagar)
|
|
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i 12 resultat av elektrokardiogram (EKG)
Tidsram: Från dag 1 till slutet av studien (upp till 2848 dagar)
|
Klinisk signifikans av abnormiteter i 12-avlednings-EKG bestämdes baserat på utredarens bedömning.
|
Från dag 1 till slutet av studien (upp till 2848 dagar)
|
|
Antal deltagare som tar någon samtidig medicinering
Tidsram: Från dag 1 till slutet av studien (upp till 2848 dagar)
|
En samtidig behandling är alla icke-protokollspecificerade läkemedel eller substanser (inklusive receptfria läkemedel, växtbaserade läkemedel och vitamintillskott) som administreras mellan början av screeningen och den senaste telefonkontakten eller studiebesöket.
|
Från dag 1 till slutet av studien (upp till 2848 dagar)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Genomsnittligt antal nya motoriska milstolpar som uppnåtts enligt kriterier från Världshälsoorganisationen (WHO)
Tidsram: MMDR-period: Dag 1800
|
WHO:s motoriska milstolpar är en uppsättning av sex milstolpar i motorisk utveckling, som alla förväntas uppnås vid 24 månaders ålder hos friska barn.
De individuella milstolparna är: sitta utan stöd, stå med assistans, händer och knän krypa, gå med assistans, stå ensam och gå ensam.
Genomsnittet av antalet nya uppnådda milstolpar har beräknats och rapporterats i detta utfallsmått.
|
MMDR-period: Dag 1800
|
|
Andel deltagare med <2 års ålder som uppnådde motoriska milstolpar enligt sektion 2 i Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE)
Tidsram: På dag 309
|
HINE utvärderas hos spädbarn mellan 2-24 månaders ålder.
Det är ett enkelt, standardiserat instrument med 26 föremål som bedömer olika aspekter av neurologiska undersökningar, såsom kranialnerver, hållning, rörelser, tonus och reflexer.
I den här studien utvärderades modul 2 av HINE (HINE-2), som utvärderar 8 utvecklingsmilstolpar (huvudkontroll, sittande, frivilligt grepp, förmåga att sparka, rulla, krypa, stå och gå) med poäng på 3, 4, eller 5-gradig skala, där 0 indikerar oförmåga att utföra uppgiften och poängen 2, 3 eller 4 indikerar full milstolpeutveckling.
Totalpoängen beräknas genom att summera objektpoängen för att ge maximalt möjliga poäng på 26.
Högre poäng indikerar god neurologisk funktion.
|
På dag 309
|
|
Antal deltagare som dog eller träffade permanent ventilation
Tidsram: MMDR-period: Upp till dag 1800
|
Permanent ventilation definierades som trakeostomi eller >=16 timmars ventilatorstöd per dag kontinuerligt i >21 dagar i frånvaro av en akut reversibel händelse.
|
MMDR-period: Upp till dag 1800
|
|
Antal deltagare som inte kräver permanent ventilation
Tidsram: MMDR-period: Upp till dag 1800
|
Permanent ventilation definierades som trakeostomi eller >=16 timmars ventilatorstöd per dag kontinuerligt i >21 dagar i frånvaro av en akut reversibel händelse.
|
MMDR-period: Upp till dag 1800
|
|
Förändring från baslinjen vid barnsjukhuset i Philadelphia Spädbarnstest av neuromuskulära störningar (CHOP INTEND) Motorfunktionsskala
Tidsram: Baslinje, dag 2198
|
CHOP INTEND-testet är utformat för att utvärdera motoriken hos spädbarn med betydande motorisk svaghet, inklusive spädbarn med SMA.
Deltagare som är ≥2 år kommer att fortsätta att bedömas tills en CHOP INTEND maximal poäng på 64 uppnås.
Den innehåller 16 föremål som är strukturerade för att gå från det enklaste till det svåraste med graderingen inklusive gravitation eliminerad (lägre poäng) till antigravitationsrörelser (högre poäng).
Alla objektpoäng varierar från 0 (sämst) till 4 (bäst).
Totalpoäng varierar från 0 till 64, med högre poäng tyder på bättre rörelsefunktion.
|
Baslinje, dag 2198
|
|
Ändring från baslinjen i Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) totalpoäng
Tidsram: MMDR-period: Baslinje, MMDR-dag 1800
|
HFMSE består av 33 poängbetygade aktiviteter som används för att bedöma motorisk funktion hos barn med SMA.
Deltagarna ombads att göra en specifik aktivitet (som rullande) och de betygsattes sedan på kvaliteten och utförandet av den rörelsen på en skala av 0 = att inte kunna, 1 = utföras med viss kompensation och 2 = utan hjälp.
Den totala poängen är summan av poängen för alla aktiviteter med ett maximalt uppnåeligt poäng på 66.
Högre poäng indikerar ökad motorisk funktion.
|
MMDR-period: Baslinje, MMDR-dag 1800
|
|
Ändring från baslinjen i totalpoäng för Revised Upper Limb Module (RULM).
Tidsram: MMDR-period: Baslinje, MMDR-dag 1800
|
RULM Test används hos deltagare med SMA för att bedöma funktionsförmåga i övre extremiteter och har totalt 20 objekt med en ingångspost som fungerar som funktionell klassidentifiering och inte bidrar till totalpoäng.
Återstående 19 poängbara objekt återspeglar olika funktionella domäner och betygsatts på 3-poängssystem med poängen 0 (oförmögen), 1 (kan, med modifiering) och 2 (kan, utan svårighet).
Det finns bara 1 objekt som får poäng som kan/kan inte poäng, med 1 som högsta poäng.
Poängbara poster summeras för totalpoäng (0-37), högre poäng indikerar ökad funktion i övre extremiteterna.
Positiv förändring från baslinjen indikerar förbättring.
|
MMDR-period: Baslinje, MMDR-dag 1800
|
|
Förändring från baslinjen i total avstånd som gått över tid enligt 6-minuters gångtest (6MWT)
Tidsram: Baslinje, dag 2670
|
6MWT mäter avståndet en individ kan gå under totalt sex minuter på en hård, plan yta.
Målet är att individen ska gå så långt som möjligt på sex minuter.
|
Baslinje, dag 2670
|
|
Antal deltagare som upplevt kontraktsbedömning
Tidsram: MMDR-period: Vid MMDR-dagen 1800
|
Kontrakturbedömning utförs för att bedöma motorprestanda i SMA.
Antalet deltagare som upplevt minst en kontraktur var som helst och allvarliga kontrakturer på någon av de fem platserna (höftböjare, knäböjare, fotledsböjare, armbågsböjare, underarmsböjare) rapporteras i detta utfallsmått.
|
MMDR-period: Vid MMDR-dagen 1800
|
|
Förändring från baslinjen i Compound Muscular Action Potential (CMAP)
Tidsram: MMDR-period: Baslinje, MMDR-dag 1800
|
CMAP är en elektrofysiologisk teknik som kan användas för att bestämma det ungefärliga antalet motorneuroner i en muskel eller grupp av muskler.
Data för peroneal amplitud (PA) och ulnar amplitud (UA) rapporteras i denna OM.
Poäng <0 indikerade sämre svar och >0 indikerade bättre svar än den normala matchade populationen.
Poängförändring <0 indikerade försämring och >0 indikerade förbättring jämfört med baslinjen.
|
MMDR-period: Baslinje, MMDR-dag 1800
|
|
Ändra från baslinjen i kroppslängd
Tidsram: MMDR-period: upp till dag 1800
|
Deltagarna analyserades med avseende på förändring i tillväxtparameter för kroppslängd för att utvärdera klinisk effekt.
Kroppslängden beräknades med hjälp av antingen WHO eller Centers for Disease Control and Prevention (CDC) skalor.
CDC-skalan tillåter att beräkna kroppslängden upp till 20 år, medan WHO-skalan tillåter att beräkna den endast upp till 10 år.
|
MMDR-period: upp till dag 1800
|
|
Ändring från baslinjen i vikt
Tidsram: MMDR-period: upp till dag 1800
|
Deltagarna analyserades med avseende på förändring i tillväxtparameter för vikt för att utvärdera klinisk effekt.
Vikten beräknades med antingen WHO- eller CDC-vågar.
CDC-skalan tillåter att beräkna vikten upp till 20 år, medan WHO-skalan tillåter att beräkna den endast upp till 10 år.
|
MMDR-period: upp till dag 1800
|
|
Ändring från baslinjen i vikt för ålderspercentil
Tidsram: MMDR-period: upp till dag 1800
|
Deltagare som var under 36 månaders ålder analyserades för förändring i tillväxtparameter för vikt för ålder för att utvärdera klinisk effekt.
Vikten för ålderspercentilen beräknades med antingen WHO- eller CDC-skalor.
CDC-skalan gör det möjligt att beräkna vikten för ålderspercentil upp till 20 år, medan WHO-skalan tillåter att beräkna den endast upp till 10 år.
|
MMDR-period: upp till dag 1800
|
|
Andel av CMAP-svarare
Tidsram: MMDR-period: Dag 1800
|
CMAP är en elektrofysiologisk teknik som kan användas för att bestämma det ungefärliga antalet motorneuroner i en muskel eller grupp av muskler.
En deltagare definierades som en responder om de hade en peroneal amplitud ≥1 mV vid det senaste besöket (inklusive amplituden ≥1 mV vid baslinjen och även visade som sådan vid senaste besök).
|
MMDR-period: Dag 1800
|
|
Antal deltagare som uppnådde motoriska milstolpar
Tidsram: MMDR-period: upp till dag 1800
|
Motoriska milstolpar mättes utifrån WHO-kriterier.
WHO:s motoriska milstolpar är en uppsättning av sex milstolpar i motorisk utveckling, som alla förväntas uppnås vid 24 månaders ålder hos friska barn.
De individuella milstolparna är: sitta utan stöd (SWS), stående med assistans (SWA), händer och knän krypande (HKC) och gå ensam (WA).
|
MMDR-period: upp till dag 1800
|
|
Antal deltagare som uppnådde att stå ensam och gå med hjälp
Tidsram: MMDR-period: upp till dag 1800
|
Motoriska milstolpar mättes utifrån WHO-kriterier.
WHO:s motoriska milstolpar är en uppsättning av sex milstolpar i motorisk utveckling, som alla förväntas uppnås vid 24 månaders ålder hos friska barn.
De individuella milstolparna är: SWS, SWA, HKC, WWA, WA och standing alone (SA).
SA och WWA bedömdes i detta resultatmått.
|
MMDR-period: upp till dag 1800
|
|
Totalt antal sjukhusinläggningar på grund av allvarliga andningshändelser
Tidsram: Fram till dag 2520
|
Totalt antal sjukhusinläggningar är det totala antalet allvarliga händelser som inträffade under studien för alla deltagare under varje grupp.
För en deltagare med flera SAE som startade vid samma datum och ledde till sjukhusvistelse, räknas det som en sjukhusvistelse.
|
Fram till dag 2520
|
|
Totalt antal sjukhusinläggningar på grund av allvarliga biverkningar
Tidsram: Fram till dag 2520
|
Totalt antal sjukhusinläggningar är det totala antalet allvarliga händelser som inträffade under studien för alla deltagare under varje grupp.
För en deltagare med flera SAE som startade vid samma datum och ledde till sjukhusvistelse, räknas det som en sjukhusvistelse.
|
Fram till dag 2520
|
|
Procent av sjukhusvistelse
Tidsram: Fram till dag 2160
|
Fram till dag 2160
|
|
|
Ändra från baslinjen i Cobb-Angle på röntgen av Thoracolumbar Spine vid besök
Tidsram: MMDR-period: Baslinje, MMDR-dag 1800
|
Cobb-vinkel är ett mått på graden av krökning från sida till sida som används för att definiera skolios.
|
MMDR-period: Baslinje, MMDR-dag 1800
|
|
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) frågeformulär Totalt resultat per domän
Tidsram: MMDR-period: Dag 1800
|
Objekt på PedsQL generiska kärnskalan är omvänd poängsatta och omvandlas till en 0-100 skala.
Det PedsQL förälder (P) och själv (S) rapporterade frågeformuläret samlades in för deltagare från 2 till 25 år.
Fyra dimensioner samlades in: fysisk, emotionell, social och skolfunktion och varje objekt poängsattes på en 5-gradig ordningsskala.
0 (aldrig) =100, 1 (nästan aldrig) = 75, 2 (ibland)= 50, 3 (ofta) = 25, 4 (nästan alltid) = 0.
En totalpoäng beräknades som summan av alla poster över antalet svar på alla skalor.
Om mer än 50 % av objekten eller fler saknades, beräknades inte skalpoängen.
Högre poäng tydde på bättre hälsorelaterad livskvalitet.
|
MMDR-period: Dag 1800
|
|
Förändring från baslinjen i bedömning av vårdgivares erfarenhet av neuromuskulär sjukdom (ACEND) Frågeformulär Totalt resultat
Tidsram: MMDR-period: upp till dag 1800
|
ACEND är ett frågeformulär som omfattar totalt sju domäner som bedömer fysisk påverkan (inklusive matning/skötsel/klädning, sittande/lek, förflyttningar och rörlighet) och allmän vårdgivares påverkan (inklusive tid, känslor och ekonomi) och varje domän består av flera föremål.
Den totala poängen (TS) för varje domän kommer att beräknas på en skala från 0 till 100.
Högre poäng indikerar en större påverkan på vårdgivaren.
|
MMDR-period: upp till dag 1800
|
|
Antal deltagare med sjukdomsrelaterade sjukhusinläggningar och biverkningar
Tidsram: MMDR-period: upp till dag 1800
|
MMDR-period: upp till dag 1800
|
|
|
Överlevnadsgrad
Tidsram: MMDR-period: upp till dag 1800
|
Överlevnadsgraden definierades som andelen deltagare som levde under studien och uppskattades från Kaplan Meier (KM)-kurvan för tid till död.
|
MMDR-period: upp till dag 1800
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Medical Director, Biogen
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
4 november 2015
Primärt slutförande (Faktisk)
21 augusti 2023
Avslutad studie (Faktisk)
21 augusti 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
30 oktober 2015
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
30 oktober 2015
Första postat (Beräknad)
1 november 2015
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
22 oktober 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
27 september 2024
Senast verifierad
1 september 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ISIS 396443-CS11
- 2015-001870-16 (EudraCT-nummer)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .