Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie dla uczestników z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), którzy wcześniej uczestniczyli w badaniach badawczych Nusinersena (ISIS 396443) (SHINE)

27 września 2024 zaktualizowane przez: Biogen

Otwarte badanie rozszerzone dla pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni, którzy wcześniej brali udział w badaniach badawczych nad ISIS 396443

Głównym celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji nusinersenu (ISIS 396443) podawanego we wstrzyknięciu dokanałowym (IT) uczestnikom z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), którzy wcześniej brali udział w badaniach naukowych nad nusinersenem. Celem drugorzędnym jest zbadanie długoterminowej skuteczności nusinersenu podawanego we wstrzyknięciu dooponowym uczestnikom z SMA, którzy wcześniej brali udział w badaniach nad nusinersenem.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie to zostało zainicjowane, a protokół zarejestrowany przez firmę Ionis Pharmaceuticals, Inc.

W sierpniu 2016 r. firma Biogen przejęła odpowiedzialność za to badanie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

292

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Nie dostępny poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital Clinical Research Centre
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1020
        • Universitair Kinderziekenhuis Koningin Fabiola
  • Francja
    • Paris 9
      • Paris, Paris 9, Francja, 75012
        • Armand Trousseau Hospital, I-Motion
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Hebron, Hiszpania, 08035
        • Hospital Universitario Vall de Hebron
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • Hongkong
    • Hong Kong SAR
      • Hong Kong, Hong Kong SAR, Hongkong, 999077
        • The University of Hong Kong
  • Indyk
      • Ankara, Indyk, 6100
        • Uníversity of Hacettepe
      • Istanbul, Indyk, 34662
        • Marmara University Pendik Training and Research Hospital
  • Japonia
      • Kumamoto, Japonia, 860-8556
        • Kumamoto University Hospital
      • Miyagi, Japonia, 989-3126
        • Miyagi Prefectural Children Hospital
      • Miyazaki, Japonia, 889-1692
        • University of Miyazaki Hospital
    • Aichi
      • Obu, Aichi, Japonia, 474-0038
        • Aichi Children's Health and Medical Center
    • Hyogo
      • Nishinomiya, Hyogo, Japonia, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japonia, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital / UBC
    • Ontario
      • Brussel, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Children's Health Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre
  • Niemcy
      • Essen, Niemcy, 45147
        • Universitatsklinikum Essen
      • Freiburg, Niemcy, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Niemcy, 80337
        • LMU-Campus Innenstadt
  • Republika Korei
    • Korea
      • Seoul, Korea, Republika Korei, 3080
        • Seoul National University Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095-8344
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • Nemours Children's Clinic
    • Illinois
      • New York, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University School of Medicine
      • Miyagi, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University School of Medicine
    • Oregon
      • Durham, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • Children's Medical Center
    • Utah
      • Obu, Aichi, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Szwecja
      • Gothenburg, Szwecja, SE 416 86
        • The Queen Silvia Children's Hospital
  • Włochy
      • Essen, Włochy, 00168
        • Pediatric Neurology Unit, Catholic University
      • Genova, Włochy, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini, Centro Traslazionale di Miologia
      • Messina, Włochy, 98125
        • Department of Neuroscience, Università di Messina, AOU Polic
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health
    • Northumberland
      • Newcastle, Northumberland, Zjednoczone Królestwo, NE1 3BZ
        • MRC Centre for Neuromuscular Diseases at Newcastle

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Podpisana świadoma zgoda rodzica lub opiekuna i podpisana świadoma zgoda uczestnika, jeśli jest to wskazane ze względu na wiek uczestnika i wytyczne instytucjonalne.
  • Zakończenie badania indeksowego zgodnie z protokołem badania lub w wyniku decyzji Sponsora (np. wcześniejsze zakończenie badania indeksowego) w ciągu ostatnich 16 tygodni

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Mieć jakikolwiek stan lub pogorszenie stanu, który w opinii Badacza uniemożliwiłby uczestnikowi włączenie się do badania lub mógłby przeszkodzić uczestnikowi w uczestnictwie lub ukończeniu badania
  • Klinicznie istotne nieprawidłowości w parametrach hematologicznych lub chemii klinicznej lub elektrokardiogramie (EKG), ocenione przez badacza ośrodka podczas wizyty przesiewowej, które uczyniłyby uczestnika niezdolnym do udziału w badaniu
  • Rodzic lub opiekun prawny uczestnika nie chce lub nie jest w stanie spełnić wytycznych dotyczących standardowej opieki (w tym szczepień i profilaktyki wirusa syncytialnego układu oddechowego, jeśli jest dostępna), ani zapewnić wsparcia żywieniowego i oddechowego podczas całego badania
  • Leczenie innym środkiem badanym, środkiem biologicznym lub urządzeniem w ciągu jednego miesiąca od badania przesiewowego lub 5 okresów półtrwania badanego środka, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy

UWAGA: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa 1
Uczestnicy przeniesieni z ISIS 396443-CS3B (NCT02193074)
Lek: nusinersen
Podawany we wstrzyknięciu dokanałowym (IT).
Inne nazwy:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • IONIS SMN Rx
  • ISIS SMNRx
Eksperymentalny: Grupa 2
Uczestnicy przeszli z ISIS 396443-CS4 (NCT02292537)
Lek: nusinersen
Podawany we wstrzyknięciu dokanałowym (IT).
Inne nazwy:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • IONIS SMN Rx
  • ISIS SMNRx
Eksperymentalny: Grupa 3
Uczestnicy przeszli z ISIS 396443-CS12 (NCT02052791)
Lek: nusinersen
Podawany we wstrzyknięciu dokanałowym (IT).
Inne nazwy:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • IONIS SMN Rx
  • ISIS SMNRx
Eksperymentalny: Grupa 4
Uczestnicy przeniesieni z ISIS 396443-CS3A (NCT01839656)
Lek: nusinersen
Podawany we wstrzyknięciu dokanałowym (IT).
Inne nazwy:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • IONIS SMN Rx
  • ISIS SMNRx
Eksperymentalny: Grupa 5
Uczestnicy przeszli z 232SM202 (NCT02462759)
Lek: nusinersen
Podawany we wstrzyknięciu dokanałowym (IT).
Inne nazwy:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • IONIS SMN Rx
  • ISIS SMNRx

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Od dnia 1 do końca badania (do 2848 dni)
AE: niekorzystny i niezamierzony objaw, objaw lub choroba tymczasowo powiązana z badaniem/stosowaniem badanego leku, niezależnie od tego, czy jest ona uważana za związaną z badanym lekiem. SAE:AE, który w opinii Badacza/Sponsora spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów: powoduje śmierć; zagraża życiu: tj. stwarza ryzyko śmierci, hospitalizacji/przedłużenia jej; powoduje trwałą lub znaczącą niezdolność do pracy lub istotne zakłócenie normalnego funkcjonowania życiowego; skutkuje wadą wrodzoną lub wadą wrodzoną u potomstwa; jest ważnym wydarzeniem w opinii Badacza/Sponsora. TEAE: jeśli występowało przed pierwszą dawką nusinersenu lub pierwszą pozorowaną procedurą w badaniu indeksowym, a następnie uległo pogorszeniu/nie występowało przed pierwszą dawką nusinersenu lub pierwszą pozorowaną procedurą w badaniu indeksowym, ale pojawiło się później.
Od dnia 1 do końca badania (do 2848 dni)
Liczba uczestników, u których wystąpiły nieprawidłowości w zakresie funkcji życiowych zgłoszone jako zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Od dnia 1 do końca badania (do 2848 dni)
Oceny parametrów życiowych obejmowały ciśnienie krwi, temperaturę, tętno i częstość oddechów. Zgłaszano uczestników, u których wystąpiły nieprawidłowości w tych ocenach zarejestrowane jako działania niepożądane.
Od dnia 1 do końca badania (do 2848 dni)
Liczba uczestników, u których wystąpiły zaburzenia masy ciała zgłoszone jako zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Od dnia 1 do końca badania (do 2848 dni)
Spadek masy ciała charakteryzował się spadkiem o >=7% w stosunku do wartości wyjściowych, a wzrost masy ciała charakteryzował się wzrostem o >=7% w stosunku do wartości wyjściowych. Zgłaszano uczestników, u których wystąpiły te nieprawidłowości zarejestrowane jako działania niepożądane.
Od dnia 1 do końca badania (do 2848 dni)
Liczba uczestników z nieprawidłowościami neurologicznymi zgłoszonymi jako zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Od dnia 1 do końca badania (do 2848 dni)
Zgłaszano uczestników, u których wystąpiły nieprawidłowości w badaniach neurologicznych zarejestrowane jako zdarzenia niepożądane.
Od dnia 1 do końca badania (do 2848 dni)
Liczba uczestników, u których wystąpiły nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych zgłoszone jako zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Od dnia 1 do końca badania (do 2848 dni)
Badania laboratoryjne obejmowały hematologię, krzepnięcie, chemię surowicy i parametry analizy moczu. Zgłaszano uczestników, u których wystąpiły nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych zarejestrowane jako działania niepożądane.
Od dnia 1 do końca badania (do 2848 dni)
Liczba uczestników z parametrami krzepnięcia zgłoszonymi jako zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Od dnia 1 do końca badania (do 2848 dni)
Parametry krzepnięcia obejmowały czas częściowej tromboplastyny ​​po aktywacji (aPTT) i międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR). Zgłaszano uczestników, u których wystąpiły nieprawidłowości w tych parametrach krzepnięcia zarejestrowane jako działania niepożądane.
Od dnia 1 do końca badania (do 2848 dni)
Liczba uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne zmiany w wynikach elektrokardiogramu (EKG) z 12 odprowadzeń
Ramy czasowe: Od dnia 1 do końca badania (do 2848 dni)
Znaczenie kliniczne nieprawidłowości w 12-odprowadzeniowym EKG określono na podstawie uznania badacza.
Od dnia 1 do końca badania (do 2848 dni)
Liczba uczestników przyjmujących jakiekolwiek jednocześnie leki
Ramy czasowe: Od dnia 1 do końca badania (do 2848 dni)
Terapia skojarzona to dowolny lek lub substancja nieokreślona w protokole (w tym leki dostępne bez recepty, leki ziołowe i suplementy witaminowe) podawany od rozpoczęcia badania przesiewowego do ostatniego kontaktu telefonicznego lub wizyty studyjnej.
Od dnia 1 do końca badania (do 2848 dni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia liczba nowych kamieni milowych w rozwoju motorycznym uzyskana zgodnie z kryteriami Światowej Organizacji Zdrowia (WHO)
Ramy czasowe: Okres MMDR: w dniu 1800
Kamienie milowe rozwoju motorycznego WHO to zestaw sześciu kamieni milowych w rozwoju motorycznym, z których oczekuje się, że u zdrowych dzieci wszystkie zostaną osiągnięte do 24 miesiąca życia. Poszczególne kamienie milowe to: siedzenie bez wsparcia, stanie z pomocą, raczkowanie rękami i kolanami, chodzenie z pomocą, stanie samotne i chodzenie samotnie. W ramach tej miary wyniku obliczono średnią liczbę nowych osiągniętych kamieni milowych i przedstawiono ją.
Okres MMDR: w dniu 1800
Odsetek uczestników w wieku <2 lat, którzy osiągnęli kamienie milowe w zakresie motoryki zgodnie z sekcją 2 badania neurologicznego niemowląt Hammersmith (HINE)
Ramy czasowe: W dniu 309
HINE ocenia się u niemowląt w wieku od 2 do 24 miesięcy. Jest to proste, wystandaryzowane narzędzie zawierające 26 pozycji oceniających różne aspekty badań neurologicznych, takie jak nerwy czaszkowe, postawa, ruchy, napięcie i odruchy. W tym badaniu oceniano Moduł 2 HINE (HINE-2), który ocenia 8 kamieni milowych w rozwoju (kontrola głowy, siedzenie, dobrowolny chwyt, umiejętność kopania, turlania się, pełzania, stania i chodzenia) ocenianych na 3, 4, lub 5-punktowa skala, gdzie 0 oznacza niemożność wykonania zadania, a wynik 2, 3 lub 4 oznacza pełny rozwój w kamieniu milowym. Całkowity wynik oblicza się poprzez zsumowanie punktów za poszczególne elementy, aby uzyskać maksymalny możliwy wynik wynoszący 26. Wyższy wynik wskazuje na dobrą funkcję neurologiczną.
W dniu 309
Liczba uczestników, którzy zmarli lub otrzymali stałą wentylację
Ramy czasowe: Okres MMDR: do dnia 1800
Stałą wentylację zdefiniowano jako tracheostomię lub >=16 godzin wspomagania respiratora dziennie w sposób ciągły przez >21 dni, przy braku ostrego, odwracalnego zdarzenia.
Okres MMDR: do dnia 1800
Liczba uczestników niewymagających stałej wentylacji
Ramy czasowe: Okres MMDR: do dnia 1800
Stałą wentylację zdefiniowano jako tracheostomię lub >=16 godzin wspomagania respiratora dziennie w sposób ciągły przez >21 dni, przy braku ostrego, odwracalnego zdarzenia.
Okres MMDR: do dnia 1800
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową przeprowadzoną w szpitalu dziecięcym w Filadelfii Test zaburzeń nerwowo-mięśniowych u niemowląt (CHOP INTEND) Skala funkcji motorycznych
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 2198
Test CHOP INTEND przeznaczony jest do oceny zdolności motorycznych niemowląt ze znacznym osłabieniem motorycznym, w tym niemowląt z SMA. Uczestnicy w wieku ≥2 lat będą nadal oceniani do momentu uzyskania maksymalnego wyniku CHOP INTEND wynoszącego 64. Zawiera 16 pozycji ułożonych tak, aby przechodzić od najłatwiejszych do najtrudniejszych, z oceną obejmującą wyeliminowanie grawitacji (niższe wyniki) do ruchów antygrawitacyjnych (wyższe wyniki). Wszystkie punkty mają zakres od 0 (najgorszy) do 4 (najlepszy). Całkowite wyniki wahają się od 0 do 64, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepsze funkcjonowanie ruchowe.
Wartość bazowa, dzień 2198
Zmiana wyniku całkowitego w rozszerzonej skali funkcjonalnej motorycznej Hammersmith (HFMSE) w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Okres MMDR: wartość wyjściowa, dzień MMDR 1800
HFMSE składa się z 33 punktowanych ćwiczeń stosowanych do oceny funkcji motorycznych u dzieci z SMA. Uczestnicy zostali poproszeni o wykonanie określonej czynności (np. turlania się), a następnie zostali ocenieni pod względem jakości i wykonania tego ruchu w skali od 0 = niemożność, 1 = wykonanie z pewną rekompensatą i 2 = samodzielność. Ogólny wynik to suma punktów za wszystkie działania, przy czym maksymalny możliwy do osiągnięcia wynik wynosi 66. Wyższe wyniki wskazują na zwiększoną funkcję motoryczną.
Okres MMDR: wartość wyjściowa, dzień MMDR 1800
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w poprawionym całkowitym wyniku modułu kończyny górnej (RULM).
Ramy czasowe: Okres MMDR: wartość wyjściowa, dzień MMDR 1800
Test RULM jest stosowany u osób z SMA do oceny elementów sprawności funkcjonalnej kończyny górnej i składa się w sumie z 20 elementów, z których element wejściowy służy do identyfikacji klasy funkcjonalnej i nie jest wliczany do całkowitego wyniku. Pozostałe 19 elementów podlegających punktacji odzwierciedla różne domeny funkcjonalne i jest ocenianych w systemie 3-punktowym z wynikiem 0 (niezdolny), 1 (zdolny, z modyfikacjami) i 2 (zdolny, bez trudności). Tylko 1 element jest oceniany jako można/nie można, a 1 oznacza najwyższy wynik. Punktowane pozycje sumuje się w celu uzyskania całkowitego wyniku (0-37), przy czym wyższe wyniki wskazują na zwiększoną funkcję kończyny górnej. Pozytywna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych oznacza poprawę.
Okres MMDR: wartość wyjściowa, dzień MMDR 1800
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową całkowitego przebytego dystansu w czasie, oceniana za pomocą 6-minutowego testu marszu (6MWT)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 2670
6MWT mierzy dystans, jaki dana osoba może przejść w sumie w ciągu sześciu minut na twardej, płaskiej powierzchni. Celem jest przejście jak największej odległości w ciągu sześciu minut.
Wartość bazowa, dzień 2670
Liczba uczestników, którzy przeszli ocenę przykurczu
Ramy czasowe: Okres MMDR: w dniu MMDR o godzinie 18:00
Ocenę przykurczu przeprowadza się w celu oceny sprawności motorycznej w SMA. W tym mierniku wyniku podaje się liczbę uczestników, u których wystąpił co najmniej jeden przykurcz w dowolnym miejscu oraz poważne przykurcze w dowolnym z pięciu miejsc (zginacze bioder, zginacze kolan, zginacze stawu skokowego, zginacze łokcia, zginacze przedramienia).
Okres MMDR: w dniu MMDR o godzinie 18:00
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych złożonego potencjału czynnościowego mięśni (CMAP)
Ramy czasowe: Okres MMDR: wartość wyjściowa, dzień MMDR 1800
CMAP to technika elektrofizjologiczna, którą można zastosować do określenia przybliżonej liczby neuronów ruchowych w mięśniu lub grupie mięśni. W tym OM przedstawiono dane dotyczące amplitudy strzałkowej (PA) i amplitudy łokciowej (UA). Wynik <0 wskazywał gorszą odpowiedź, a >0 oznaczał lepszą odpowiedź niż normalnie dopasowana populacja. Zmiana wyniku <0 oznaczała pogorszenie, a >0 oznaczała poprawę w porównaniu do wartości wyjściowych.
Okres MMDR: wartość wyjściowa, dzień MMDR 1800
Zmień długość ciała w stosunku do linii bazowej
Ramy czasowe: Okres MMDR: do dnia 1800
W celu oceny skuteczności klinicznej uczestników analizowano pod kątem zmian parametrów wzrostu długości ciała. Długość ciała obliczono przy użyciu skali WHO lub Centrum Kontroli i Zapobiegania Chorobom (CDC). Skala CDC pozwala obliczyć długość ciała do 20 lat, natomiast skala WHO pozwala obliczyć ją tylko do 10 lat.
Okres MMDR: do dnia 1800
Zmiana masy ciała w stosunku do wartości bazowej
Ramy czasowe: Okres MMDR: do dnia 1800
W celu oceny skuteczności klinicznej uczestników analizowano pod kątem zmian parametrów wzrostu masy ciała. Masę ciała obliczano przy użyciu skali WHO lub CDC. Skala CDC pozwala obliczyć wagę do 20 lat, natomiast skala WHO pozwala obliczyć ją tylko do 10 lat.
Okres MMDR: do dnia 1800
Zmiana masy ciała w percentylu wieku w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Okres MMDR: do dnia 1800
Uczestnicy w wieku poniżej 36 miesięcy byli analizowani pod kątem zmiany parametrów wzrostu masy ciała w zależności od wieku, aby ocenić skuteczność kliniczną. Waga percentyla wieku została obliczona przy użyciu skali WHO lub CDC. Skala CDC umożliwia obliczenie masy ciała dla percentyla wieku do 20 lat, natomiast skala WHO pozwala obliczyć ją tylko do 10 lat.
Okres MMDR: do dnia 1800
Procent respondentów CMAP
Ramy czasowe: Okres MMDR: w dniu 1800
CMAP to technika elektrofizjologiczna, którą można zastosować do określenia przybliżonej liczby neuronów ruchowych w mięśniu lub grupie mięśni. Uczestnika definiowano jako odpowiadającego, jeśli podczas ostatniej wizyty miał amplitudę strzałkową ≥1 mV (w tym amplitudę ≥1 mV na początku badania i taką również wykazano podczas ostatniej wizyty).
Okres MMDR: w dniu 1800
Liczba uczestników, którzy osiągnęli kamienie milowe w zakresie motoryki
Ramy czasowe: Okres MMDR: do dnia 1800
Kamienie milowe motoryczne mierzono w oparciu o kryteria WHO. Kamienie milowe rozwoju motorycznego WHO to zestaw sześciu kamieni milowych w rozwoju motorycznym, z których oczekuje się, że u zdrowych dzieci wszystkie zostaną osiągnięte do 24 miesiąca życia. Poszczególne kamienie milowe to: siedzenie bez wsparcia (SWS), stanie z pomocą (SWA), czołganie się na rękach i kolanach (HKC) oraz samodzielne chodzenie (WA).
Okres MMDR: do dnia 1800
Liczba uczestników, którym udało się samodzielnie stać i chodzić z pomocą
Ramy czasowe: Okres MMDR: do dnia 1800
Kamienie milowe motoryczne mierzono w oparciu o kryteria WHO. Kamienie milowe rozwoju motorycznego WHO to zestaw sześciu kamieni milowych w rozwoju motorycznym, z których oczekuje się, że u zdrowych dzieci wszystkie zostaną osiągnięte do 24 miesiąca życia. Poszczególne kamienie milowe to: SWS, SWA, HKC, WWA, WA i samodzielność (SA). SA i WWA zostały ocenione w ramach tej miary wyniku.
Okres MMDR: do dnia 1800
Całkowita liczba hospitalizacji z powodu poważnych zdarzeń oddechowych
Ramy czasowe: Do dnia 2520
Całkowita liczba hospitalizacji to całkowita liczba poważnych zdarzeń, które miały miejsce podczas badania dla wszystkich uczestników w każdej grupie. W przypadku uczestnika, u którego wystąpiło wiele SAE, które rozpoczęły się w tym samym dniu i zakończyły się hospitalizacją, liczy się to jako jedną hospitalizację.
Do dnia 2520
Całkowita liczba hospitalizacji z powodu poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Do dnia 2520
Całkowita liczba hospitalizacji to całkowita liczba poważnych zdarzeń, które miały miejsce podczas badania dla wszystkich uczestników w każdej grupie. W przypadku uczestnika, u którego wystąpiło wiele SAE, które rozpoczęły się w tym samym dniu i zakończyły się hospitalizacją, liczy się to jako jedną hospitalizację.
Do dnia 2520
Procent czasu hospitalizacji
Ramy czasowe: Do dnia 2160
Do dnia 2160
Zmiana wartości wyjściowej w kącie Cobba na zdjęciu rentgenowskim kręgosłupa piersiowo-lędźwiowego podczas wizyty
Ramy czasowe: Okres MMDR: wartość wyjściowa, dzień MMDR 1800
Kąt Cobba jest miarą stopnia skrzywienia kręgosłupa na boki, stosowaną do określenia skoliozy.
Okres MMDR: wartość wyjściowa, dzień MMDR 1800
Kwestionariusze Inwentarza Jakości Życia Pediatrycznego (PedsQL) Łączny wynik według domeny
Ramy czasowe: Okres MMDR: w dniu 1800
Pozycje ogólnej skali podstawowej PedsQL są poddawane odwrotnej punktacji i przekształcane do skali 0-100. Kwestionariusz PedsQL zgłoszony przez rodziców (P) i samodzielnie (S) został zebrany dla uczestników w wieku od 2 do 25 lat. Zebrano cztery wymiary: funkcjonowanie fizyczne, emocjonalne, społeczne i szkolne, a każdy element oceniano w 5-punktowej skali porządkowej. 0 (nigdy) = 100, 1 (prawie nigdy) = 75, 2 (czasami) = 50, 3 (często) = 25, 4 (prawie zawsze) = 0. Wynik całkowity obliczono jako sumę wszystkich pozycji przez liczbę pozycji udzielonych na wszystkich skalach. Jeśli brakowało więcej niż 50% pozycji lub więcej, wynik skali nie był obliczany. Wyższe wyniki wskazywały na lepszą jakość życia związaną ze stanem zdrowia.
Okres MMDR: w dniu 1800
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie doświadczenia opiekuna z chorobą nerwowo-mięśniową (ACEND) Całkowity wynik kwestionariusza
Ramy czasowe: Okres MMDR: do dnia 1800
ACEND to kwestionariusz obejmujący w sumie siedem dziedzin oceniających wpływ fizyczny (w tym karmienie/pielęgnację/ubieranie, siedzenie/zabawę, przenoszenie i poruszanie się) oraz ogólny wpływ na opiekuna (w tym czas, emocje i finanse), a każda domena obejmuje kilka rzeczy. Całkowity wynik (TS) dla każdej domeny zostanie obliczony w skali od 0 do 100. Wyższe wyniki wskazują na większy wpływ na opiekuna.
Okres MMDR: do dnia 1800
Liczba uczestników z hospitalizacjami związanymi z chorobą i zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Okres MMDR: do dnia 1800
Okres MMDR: do dnia 1800
Współczynnik przeżycia
Ramy czasowe: Okres MMDR: do dnia 1800
Współczynnik przeżycia zdefiniowano jako odsetek uczestników przy życiu podczas badania i oszacowano na podstawie krzywej Kaplana Meiera (KM) dla czasu do śmierci.
Okres MMDR: do dnia 1800

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Biogen

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Biogen

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 listopada 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 sierpnia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

21 sierpnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 października 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 października 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

1 listopada 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 października 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 września 2024

Ostatnia weryfikacja

1 września 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ISIS 396443-CS11
  • 2015-001870-16 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Rdzeniowy zanik mięśni

Badania kliniczne na nusinersen

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kosovo

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj