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Uno studio per i partecipanti con atrofia muscolare spinale (SMA) che hanno precedentemente partecipato a studi sperimentali di Nusinersen (ISIS 396443) (SHINE)

27 settembre 2024 aggiornato da: Biogen

Uno studio di estensione in aperto per i pazienti con atrofia muscolare spinale che hanno precedentemente partecipato a studi sperimentali sull'ISIS 396443

L'obiettivo primario è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di nusinersen (ISIS 396443) somministrato mediante iniezione intratecale (IT) a partecipanti con atrofia muscolare spinale (SMA) che hanno precedentemente partecipato a studi sperimentali su nusinersen. L'obiettivo secondario è esaminare l'efficacia a lungo termine di nusinersen somministrato mediante iniezione IT a partecipanti con SMA che hanno precedentemente partecipato a studi sperimentali su nusinersen.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è stato avviato e il protocollo è stato registrato da Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Nell'agosto 2016, Biogen ha assunto la responsabilità di questo studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

292

Fase

  • Fase 3

Accesso esteso

Non più disponibile al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital Clinical Research Centre
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1020
        • Universitair Kinderziekenhuis Koningin Fabiola
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital / UBC
    • Ontario
      • Brussel, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Children's Health Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre
  • Corea, Repubblica di
    • Korea
      • Seoul, Korea, Corea, Repubblica di, 3080
        • Seoul National University Hospital
  • Francia
    • Paris 9
      • Paris, Paris 9, Francia, 75012
        • Armand Trousseau Hospital, I-Motion
  • Germania
      • Essen, Germania, 45147
        • Universitatsklinikum Essen
      • Freiburg, Germania, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Germania, 80337
        • LMU-Campus Innenstadt
  • Giappone
      • Kumamoto, Giappone, 860-8556
        • Kumamoto University Hospital
      • Miyagi, Giappone, 989-3126
        • Miyagi Prefectural Children Hospital
      • Miyazaki, Giappone, 889-1692
        • University of Miyazaki Hospital
    • Aichi
      • Obu, Aichi, Giappone, 474-0038
        • Aichi Children's Health and Medical Center
    • Hyogo
      • Nishinomiya, Hyogo, Giappone, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Giappone, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University
  • Hong Kong
    • Hong Kong SAR
      • Hong Kong, Hong Kong SAR, Hong Kong, 999077
        • The University of Hong Kong
  • Italia
      • Essen, Italia, 00168
        • Pediatric Neurology Unit, Catholic University
      • Genova, Italia, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini, Centro Traslazionale di Miologia
      • Messina, Italia, 98125
        • Department of Neuroscience, Università di Messina, AOU Polic
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health
    • Northumberland
      • Newcastle, Northumberland, Regno Unito, NE1 3BZ
        • MRC Centre for Neuromuscular Diseases at Newcastle
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Hebron, Spagna, 08035
        • Hospital Universitario Vall de Hebron
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095-8344
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
        • Nemours Children's Clinic
    • Illinois
      • New York, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University School of Medicine
      • Miyagi, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University School of Medicine
    • Oregon
      • Durham, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Children's Medical Center
    • Utah
      • Obu, Aichi, Utah, Stati Uniti, 84112
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Svezia
      • Gothenburg, Svezia, SE 416 86
        • The Queen Silvia Children's Hospital
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino, 6100
        • Uníversity of Hacettepe
      • Istanbul, Tacchino, 34662
        • Marmara University Pendik Training and Research Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Consenso informato firmato del genitore o del tutore e assenso informato firmato del partecipante, se indicato in base all'età del partecipante e alle linee guida istituzionali.
  • Completamento dello studio indice in conformità con il protocollo dello studio o in conseguenza della decisione dello Sponsor (ad esempio, conclusione anticipata dello studio indice) entro le 16 settimane precedenti

Criteri chiave di esclusione:

  • Avere qualsiasi condizione o condizione di peggioramento che, secondo l'opinione dello sperimentatore, renderebbe il partecipante non idoneo all'arruolamento o potrebbe interferire con la partecipazione o il completamento dello studio da parte del partecipante
  • Anomalie clinicamente significative nei parametri ematologici o di chimica clinica o nell'elettrocardiogramma (ECG), come valutato dallo sperimentatore del sito, alla visita di screening che renderebbe il partecipante non idoneo alla partecipazione allo studio
  • Il genitore o il tutore legale del partecipante non è disposto o in grado di soddisfare le linee guida standard di cura (comprese le vaccinazioni e la profilassi del virus respiratorio sinciziale se disponibile), né fornire supporto nutrizionale e respiratorio durante lo studio
  • Trattamento con un altro agente sperimentale, agente biologico o dispositivo entro un mese dallo screening o 5 emivite dell'agente in studio, a seconda di quale sia il più lungo

NOTA: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo 1
Partecipanti passati da ISIS 396443-CS3B (NCT02193074)
Droga: nusinersen
Somministrato mediante iniezione intratecale (IT).
Altri nomi:
  • ISIS 396443
  • Spinraz
  • BIIB058
  • IONIS SMN Rx
  • ISIS SMNRx
Sperimentale: Gruppo 2
Partecipanti passati da ISIS 396443-CS4 (NCT02292537)
Droga: nusinersen
Somministrato mediante iniezione intratecale (IT).
Altri nomi:
  • ISIS 396443
  • Spinraz
  • BIIB058
  • IONIS SMN Rx
  • ISIS SMNRx
Sperimentale: Gruppo 3
Partecipanti passati da ISIS 396443-CS12 (NCT02052791)
Droga: nusinersen
Somministrato mediante iniezione intratecale (IT).
Altri nomi:
  • ISIS 396443
  • Spinraz
  • BIIB058
  • IONIS SMN Rx
  • ISIS SMNRx
Sperimentale: Gruppo 4
Partecipanti passati da ISIS 396443-CS3A (NCT01839656)
Droga: nusinersen
Somministrato mediante iniezione intratecale (IT).
Altri nomi:
  • ISIS 396443
  • Spinraz
  • BIIB058
  • IONIS SMN Rx
  • ISIS SMNRx
Sperimentale: Gruppo 5
Partecipanti passati da 232SM202 (NCT02462759)
Droga: nusinersen
Somministrato mediante iniezione intratecale (IT).
Altri nomi:
  • ISIS 396443
  • Spinraz
  • BIIB058
  • IONIS SMN Rx
  • ISIS SMNRx

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (EA) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla fine dello studio (fino a 2848 giorni)
EA: segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale temporaneamente associato allo studio/uso di un farmaco sperimentale, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato o meno al farmaco sperimentale. SAE: EA che, secondo lo Sperimentatore/Sponsor, soddisfa uno dei seguenti criteri: provoca la morte; è pericoloso per la vita: vale a dire comporta il rischio di morte, ricovero ospedaliero/il suo prolungamento; provoca un'incapacità persistente o significativa o un'interruzione sostanziale del funzioni vitali normali; provoca anomalie congenite o difetti congeniti nella prole; è un evento importante secondo il parere dello sperimentatore/sponsor. TEAE: se era presente prima della prima dose di nusinersen o della prima procedura fittizia nello studio indice e successivamente peggiorava in gravità/non era presente prima della prima dose di nusinersen o della prima procedura fittizia nello studio indice ma appariva successivamente.
Dal giorno 1 fino alla fine dello studio (fino a 2848 giorni)
Numero di partecipanti con anomalie dei segni vitali segnalati come eventi avversi
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla fine dello studio (fino a 2848 giorni)
Le valutazioni dei segni vitali includevano pressione sanguigna, temperatura, frequenza cardiaca e frequenza respiratoria. Sono stati segnalati i partecipanti con anomalie in queste valutazioni registrate come EA.
Dal giorno 1 fino alla fine dello studio (fino a 2848 giorni)
Numero di partecipanti con anomalie del peso segnalate come EA
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla fine dello studio (fino a 2848 giorni)
La diminuzione di peso è stata caratterizzata da una diminuzione >=7% rispetto al basale e l'aumento di peso è stato caratterizzato da un aumento >=7% rispetto al basale. Sono stati segnalati i partecipanti con queste anomalie registrate come AE.
Dal giorno 1 fino alla fine dello studio (fino a 2848 giorni)
Numero di partecipanti con anomalie neurologiche segnalate come eventi avversi
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla fine dello studio (fino a 2848 giorni)
Sono stati segnalati partecipanti con anomalie negli esami neurologici registrati come AE.
Dal giorno 1 fino alla fine dello studio (fino a 2848 giorni)
Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio segnalate come EA
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla fine dello studio (fino a 2848 giorni)
Le indagini di laboratorio includevano parametri ematologici, coagulativi, sierochimici e di analisi delle urine. Sono stati segnalati i partecipanti con anomalie in queste indagini di laboratorio registrate come AE.
Dal giorno 1 fino alla fine dello studio (fino a 2848 giorni)
Numero di partecipanti con parametri di coagulazione segnalati come AE
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla fine dello studio (fino a 2848 giorni)
I parametri della coagulazione includevano il tempo di tromboplastina parziale attivata (aPTT) e il rapporto internazionale normalizzato (INR). Sono stati segnalati partecipanti con anomalie in questi parametri della coagulazione registrati come eventi avversi.
Dal giorno 1 fino alla fine dello studio (fino a 2848 giorni)
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei risultati dell'elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla fine dello studio (fino a 2848 giorni)
Il significato clinico delle anomalie nell'ECG a 12 derivazioni è stato determinato in base alla discrezione dello sperimentatore.
Dal giorno 1 fino alla fine dello studio (fino a 2848 giorni)
Numero di partecipanti che assumono qualsiasi farmaco concomitante
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla fine dello studio (fino a 2848 giorni)
Una terapia concomitante è qualsiasi farmaco o sostanza non specificata nel protocollo (compresi farmaci da banco, farmaci a base di erbe e integratori vitaminici) somministrata tra l'inizio dello screening e l'ultimo contatto telefonico o visita dello studio.
Dal giorno 1 fino alla fine dello studio (fino a 2848 giorni)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero medio di nuovi traguardi motori raggiunti secondo la valutazione dei criteri dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS).
Lasso di tempo: Periodo MMDR: al giorno 1800
Le tappe motorie dell’OMS sono una serie di sei tappe fondamentali nello sviluppo motorio, che dovrebbero essere tutte raggiunte entro i 24 mesi di età nei bambini sani. Le tappe fondamentali individuali sono: sedersi senza supporto, stare in piedi con assistenza, gattonare con le mani e le ginocchia, camminare con assistenza, stare in piedi da solo e camminare da solo. La media del numero di nuovi traguardi raggiunti è stata calcolata e riportata in questa misura di risultato.
Periodo MMDR: al giorno 1800
Percentuale di partecipanti con meno di 2 anni di età che hanno raggiunto traguardi motori come valutato dalla Sezione 2 dell'Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE)
Lasso di tempo: Al giorno 309
HINE viene valutato nei neonati di età compresa tra 2 e 24 mesi. È uno strumento semplice e standardizzato che comprende 26 elementi che valutano diversi aspetti degli esami neurologici, come i nervi cranici, la postura, i movimenti, il tono e i riflessi. In questo studio è stato valutato il Modulo 2 di HINE (HINE-2), che valuta 8 tappe fondamentali dello sviluppo (controllo della testa, seduta, presa volontaria, capacità di calciare, rotolare, gattonare, stare in piedi e camminare) con un punteggio di 3, 4, o una scala a 5 punti, dove 0 indica l'incapacità di eseguire il compito e il punteggio di 2, 3 o 4 indica lo sviluppo completo del traguardo. Il punteggio totale viene calcolato sommando i punteggi degli item per ottenere il punteggio massimo possibile pari a 26. Un punteggio più alto indica una buona funzione neurologica.
Al giorno 309
Numero di partecipanti deceduti o sottoposti a ventilazione permanente
Lasso di tempo: Periodo MMDR: fino al giorno 1800
La ventilazione permanente è stata definita come tracheotomia o >= 16 ore di supporto ventilatorio al giorno ininterrottamente per > 21 giorni in assenza di un evento acuto reversibile.
Periodo MMDR: fino al giorno 1800
Numero di partecipanti che non necessitano di ventilazione permanente
Lasso di tempo: Periodo MMDR: fino al giorno 1800
La ventilazione permanente è stata definita come tracheotomia o >= 16 ore di supporto ventilatorio al giorno ininterrottamente per > 21 giorni in assenza di un evento acuto reversibile.
Periodo MMDR: fino al giorno 1800
Variazione rispetto al basale nella scala della funzione motoria del Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND)
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 2198
Il test CHOP INTEND è progettato per valutare le capacità motorie dei neonati con significativa debolezza motoria, compresi i neonati con SMA. I partecipanti che hanno ≥ 2 anni continueranno a essere valutati fino al raggiungimento di un punteggio massimo CHOP INTEND di 64. Comprende 16 elementi strutturati per passare dal più semplice al più difficile con la valutazione che include l'eliminazione della gravità (punteggi più bassi) ai movimenti antigravitazionali (punteggi più alti). Tutti i punteggi degli item vanno da 0 (peggiore) a 4 (migliore). I punteggi totali vanno da 0 a 64, con punteggi più alti che indicano un migliore funzionamento del movimento.
Riferimento, giorno 2198
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale della scala motoria funzionale estesa di Hammersmith (HFMSE).
Lasso di tempo: Periodo MMDR: basale, giorno MMDR 1800
L'HFMSE consiste in 33 attività con punteggio utilizzate per valutare la funzione motoria nei bambini con SMA. Ai partecipanti è stato chiesto di svolgere un'attività specifica (come rotolare) e sono stati poi valutati in base alla qualità e all'esecuzione di quel movimento su una scala di 0=non essere in grado, 1=eseguito con una certa compensazione e 2=senza aiuto. Il punteggio complessivo è la somma dei punteggi di tutte le attività con un punteggio massimo ottenibile pari a 66. Punteggi più alti indicano un aumento della funzione motoria.
Periodo MMDR: basale, giorno MMDR 1800
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale del modulo RULM (Revised Upper Limb Module).
Lasso di tempo: Periodo MMDR: basale, giorno MMDR 1800
Il test RULM viene utilizzato nei partecipanti con SMA per valutare gli elementi di abilità funzionale degli arti superiori e comprende un totale di 20 elementi con un elemento di ingresso che funge da identificazione della classe funzionale e non contribuisce al punteggio totale. I restanti 19 item con punteggio riflettono diversi domini funzionali e sono valutati con un sistema a 3 punti con punteggio 0 (incapace), 1 (abile, con modifica) e 2 (abile, nessuna difficoltà). C'è solo 1 elemento a cui viene assegnato un punteggio come "può/non può", con 1 come punteggio più alto. Gli elementi valutabili vengono sommati per il punteggio totale (0-37), i punteggi più alti indicano un aumento della funzionalità degli arti superiori. Una variazione positiva rispetto al basale indica un miglioramento.
Periodo MMDR: basale, giorno MMDR 1800
Variazione rispetto al basale della distanza totale percorsa nel tempo come valutata dal test del cammino di 6 minuti (6MWT)
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 2670
Il 6MWT misura la distanza che un individuo può percorrere per un totale di sei minuti su una superficie dura e piana. L'obiettivo è che l'individuo cammini il più lontano possibile in sei minuti.
Riferimento, giorno 2670
Numero di partecipanti che hanno sperimentato la valutazione della contrattura
Lasso di tempo: Periodo MMDR: al giorno MMDR 1800
La valutazione della contrattura viene eseguita per valutare le prestazioni motorie nella SMA. In questa misura di risultato viene riportato il numero di partecipanti che hanno manifestato almeno una contrattura in qualsiasi sede e contratture gravi in ​​una qualsiasi delle cinque sedi (flessori dell'anca, flessori del ginocchio, flessori della pianta della caviglia, flessori del gomito, flessori dell'avambraccio).
Periodo MMDR: al giorno MMDR 1800
Variazione rispetto al basale del potenziale d'azione muscolare composto (CMAP)
Lasso di tempo: Periodo MMDR: basale, giorno MMDR 1800
CMAP è una tecnica elettrofisiologica che può essere utilizzata per determinare il numero approssimativo di motoneuroni in un muscolo o gruppo di muscoli. In questa OM sono riportati i dati relativi all'ampiezza peroneale (PA) e all'ampiezza ulnare (UA). Il punteggio <0 indicava una risposta peggiore e >0 indicava una risposta migliore rispetto alla popolazione normale abbinata. La variazione del punteggio <0 indicava un peggioramento e >0 indicava un miglioramento rispetto al basale.
Periodo MMDR: basale, giorno MMDR 1800
Variazione rispetto al basale della lunghezza del corpo
Lasso di tempo: Periodo MMDR: fino al giorno 1800
I partecipanti sono stati analizzati per valutare la variazione del parametro di crescita della lunghezza corporea per valutare l'efficacia clinica. La lunghezza del corpo è stata calcolata utilizzando le scale dell’OMS o dei Centri per il controllo e la prevenzione delle malattie (CDC). La scala CDC permette di calcolare la lunghezza corporea fino a 20 anni, mentre la scala OMS permette di calcolarla solo fino a 10 anni.
Periodo MMDR: fino al giorno 1800
Variazione del peso rispetto al basale
Lasso di tempo: Periodo MMDR: fino al giorno 1800
I partecipanti sono stati analizzati per la variazione del parametro di crescita del peso per valutare l'efficacia clinica. Il peso è stato calcolato utilizzando la scala OMS o CDC. La scala CDC permette di calcolare il peso fino a 20 anni, mentre la scala OMS permette di calcolarlo solo fino a 10 anni.
Periodo MMDR: fino al giorno 1800
Variazione rispetto al basale del peso per il percentile dell'età
Lasso di tempo: Periodo MMDR: fino al giorno 1800
I partecipanti di età inferiore a 36 mesi sono stati analizzati per la variazione del parametro di crescita del peso in base all'età per valutare l'efficacia clinica. Il peso per il percentile di età è stato calcolato utilizzando le scale OMS o CDC. La scala CDC permette di calcolare il peso per percentile di età fino a 20 anni, mentre la scala OMS permette di calcolarlo solo fino a 10 anni.
Periodo MMDR: fino al giorno 1800
Percentuale di risponditori CMAP
Lasso di tempo: Periodo MMDR: al giorno 1800
CMAP è una tecnica elettrofisiologica che può essere utilizzata per determinare il numero approssimativo di motoneuroni in un muscolo o gruppo di muscoli. Un partecipante è stato definito rispondente se aveva un'ampiezza peroneale ≥ 1 mV all'ultima visita (inclusa l'ampiezza ≥ 1 mV al basale e dimostrata come tale anche all'ultima visita).
Periodo MMDR: al giorno 1800
Numero di partecipanti che hanno raggiunto traguardi motori
Lasso di tempo: Periodo MMDR: fino al giorno 1800
Le tappe motorie sono state misurate in base ai criteri dell’OMS. Le tappe motorie dell’OMS sono una serie di sei tappe fondamentali nello sviluppo motorio, che dovrebbero essere tutte raggiunte entro i 24 mesi di età nei bambini sani. Le tappe fondamentali individuali sono: sedersi senza supporto (SWS), stare in piedi con assistenza (SWA), gattonare con mani e ginocchia (HKC) e camminare da soli (WA).
Periodo MMDR: fino al giorno 1800
Numero di partecipanti che sono riusciti a stare in piedi da soli e a camminare con assistenza
Lasso di tempo: Periodo MMDR: fino al giorno 1800
Le tappe motorie sono state misurate in base ai criteri dell’OMS. Le tappe motorie dell’OMS sono una serie di sei tappe fondamentali nello sviluppo motorio, che dovrebbero essere tutte raggiunte entro i 24 mesi di età nei bambini sani. I singoli traguardi sono: SWS, SWA, HKC, WWA, WA e standing alone (SA). SA e WWA sono stati valutati in questa misura di risultato.
Periodo MMDR: fino al giorno 1800
Numero totale di ricoveri dovuti a eventi respiratori gravi
Lasso di tempo: Fino al giorno 2520
Il numero totale di ricoveri è il numero totale di eventi gravi che si sono verificati durante lo studio per tutti i partecipanti di ciascun gruppo. Per un partecipante con più SAE iniziati nella stessa data e che hanno portato al ricovero in ospedale, viene conteggiato come un ricovero in ospedale.
Fino al giorno 2520
Numero totale di ricoveri dovuti a eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Fino al giorno 2520
Il numero totale di ricoveri è il numero totale di eventi gravi che si sono verificati durante lo studio per tutti i partecipanti di ciascun gruppo. Per un partecipante con più SAE iniziati nella stessa data e che hanno portato al ricovero in ospedale, viene conteggiato come un ricovero in ospedale.
Fino al giorno 2520
Percentuale di tempo di ricovero in ospedale
Lasso di tempo: Fino al giorno 2160
Fino al giorno 2160
Variazione rispetto al basale dell'angolo di Cobb sulla radiografia della colonna toracolombare mediante visita
Lasso di tempo: Periodo MMDR: basale, giorno MMDR 1800
L'angolo di Cobb è una misura del grado di curvatura spinale da lato a lato utilizzata per definire la scoliosi.
Periodo MMDR: basale, giorno MMDR 1800
Punteggio totale dei questionari Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) per dominio
Lasso di tempo: Periodo MMDR: al giorno 1800
Agli elementi della scala fondamentale generica PedsQL viene assegnato un punteggio inverso e trasformati in una scala da 0 a 100. Il questionario PedsQL riferito dai genitori (P) e da sé (S) è stato raccolto per i partecipanti dai 2 ai 25 anni di età. Sono state raccolte quattro dimensioni: funzionamento fisico, emotivo, sociale e scolastico e ad ogni elemento è stato assegnato un punteggio su una scala ordinale a 5 punti. 0 (mai) = 100, 1 (quasi mai) = 75, 2 (a volte) = 50, 3 (spesso) = 25, 4 (quasi sempre) = 0. Il punteggio totale è stato calcolato come la somma di tutti gli item sul numero di item a cui è stata data risposta su tutte le scale. Se mancava più del 50% o più degli elementi, il punteggio della scala non veniva calcolato. I punteggi più alti indicavano una migliore qualità della vita correlata alla salute.
Periodo MMDR: al giorno 1800
Variazione rispetto al basale nella valutazione dell'esperienza del caregiver con il punteggio totale del questionario sulla malattia neuromuscolare (ACEND).
Lasso di tempo: Periodo MMDR: fino al giorno 1800
L'ACEND è un questionario che comprende un totale di sette ambiti che valutano l'impatto fisico (inclusi alimentazione/toelettatura/vestizione, seduta/gioco, trasferimenti e mobilità) e l'impatto generale sul caregiver (inclusi tempo, emozioni e finanze) e ciascun ambito comprende diversi elementi. Il punteggio totale (TS) per ciascun dominio sarà calcolato su una scala da 0 a 100. Punteggi più alti indicano un maggiore impatto sul caregiver.
Periodo MMDR: fino al giorno 1800
Numero di partecipanti con ricoveri ed eventi avversi correlati alla malattia
Lasso di tempo: Periodo MMDR: fino al giorno 1800
Periodo MMDR: fino al giorno 1800
Tasso di sopravvivenza
Lasso di tempo: Periodo MMDR: fino al giorno 1800
Il tasso di sopravvivenza è stato definito come la percentuale di partecipanti vivi durante lo studio ed è stato stimato dalla curva di Kaplan Meier (KM) per il tempo alla morte.
Periodo MMDR: fino al giorno 1800

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Biogen

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Biogen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 novembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

21 agosto 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

21 agosto 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 ottobre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 ottobre 2015

Primo Inserito (Stimato)

1 novembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 ottobre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 settembre 2024

Ultimo verificato

1 settembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ISIS 396443-CS11
  • 2015-001870-16 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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