Tutkimus osallistujille, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA) ja jotka ovat aiemmin osallistuneet Nusinersenin (ISIS 396443) tutkimustutkimuksiin (SHINE)
perjantai 27. syyskuuta 2024 päivittänyt: Biogen
Avoin laajennustutkimus potilaille, joilla on spinaalinen lihasatrofia ja jotka ovat aiemmin osallistuneet ISIS 396443:n tutkiviin tutkimuksiin
Ensisijaisena tavoitteena on arvioida nusinersenin (ISIS 396443) pitkäaikaisturvallisuutta ja siedettävyyttä intratekaalisella (IT) injektiolla potilaille, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA), jotka ovat aiemmin osallistuneet nusinerseenin tutkimustutkimuksiin.
Toissijaisena tavoitteena on tutkia IT-injektiolla annetun nusinersenin pitkäaikaista tehoa SMA-potilaille, jotka ovat osallistuneet aiemmin nusinerseenin tutkimustutkimuksiin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen aloitti ja protokollan rekisteröi Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Elokuussa 2016 Biogen otti vastuun tästä tutkimuksesta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
292
Vaihe
- Vaihe 3
Laajennettu käyttöoikeus
Ei ole enää käytettävissä kliinisen tutkimuksen ulkopuolella.
Katso laajennettu käyttöoikeustietue.
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2031
- Sydney Children's Hospital Clinical Research Centre
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia, 1020
- Universitair Kinderziekenhuis Koningin Fabiola
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Hebron, Espanja, 08035
- Hospital Universitario Vall de Hebron
-
Madrid, Espanja, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
-
-
-
Hong Kong SAR
-
Hong Kong, Hong Kong SAR, Hong Kong, 999077
- The University of Hong Kong
-
-
-
-
-
Essen, Italia, 00168
- Pediatric Neurology Unit, Catholic University
-
Genova, Italia, 16147
- Istituto Giannina Gaslini, Centro Traslazionale di Miologia
-
Messina, Italia, 98125
- Department of Neuroscience, Università di Messina, AOU Polic
-
-
-
-
-
Kumamoto, Japani, 860-8556
- Kumamoto University Hospital
-
Miyagi, Japani, 989-3126
- Miyagi Prefectural Children Hospital
-
Miyazaki, Japani, 889-1692
- University of Miyazaki Hospital
-
-
Aichi
-
Obu, Aichi, Japani, 474-0038
- Aichi Children's Health and Medical Center
-
-
Hyogo
-
Nishinomiya, Hyogo, Japani, 663-8501
- Hyogo College of Medicine
-
-
Tokyo
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Japani, 162-8666
- Tokyo Women's Medical University
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
- BC Children's Hospital / UBC
-
-
Ontario
-
Brussel, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- Children's Health Research Institute
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
- McGill University Health Centre
-
-
-
-
Korea
-
Seoul, Korea, Korean tasavalta, 3080
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
Paris 9
-
Paris, Paris 9, Ranska, 75012
- Armand Trousseau Hospital, I-Motion
-
-
-
-
-
Gothenburg, Ruotsi, SE 416 86
- The Queen Silvia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Essen, Saksa, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
Freiburg, Saksa, 79106
- Universitaetsklinikum Freiburg
-
-
Bayern
-
Muenchen, Bayern, Saksa, 80337
- LMU-Campus Innenstadt
-
-
-
-
-
Ankara, Turkki, 6100
- Uníversity of Hacettepe
-
Istanbul, Turkki, 34662
- Marmara University Pendik Training and Research Hospital
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 1EH
- UCL Institute of Child Health
-
-
Northumberland
-
Newcastle, Northumberland, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 3BZ
- MRC Centre for Neuromuscular Diseases at Newcastle
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095-8344
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94305
- Stanford University School of Medicine
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
- Nemours Children's Clinic
-
-
Illinois
-
New York, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- The Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University School of Medicine
-
Miyagi, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University School of Medicine
-
-
Oregon
-
Durham, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
- Children's Medical Center
-
-
Utah
-
Obu, Aichi, Utah, Yhdysvallat, 84112
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Vanhemman tai huoltajan allekirjoitettu tietoinen suostumus ja osallistujan allekirjoitettu tietoinen suostumus, jos se on ilmoitettu osallistujan iän ja laitoksen ohjeiden mukaan.
- Indeksitutkimuksen valmistuminen tutkimusprotokollan mukaisesti tai sponsorin päätöksen seurauksena (esim. indeksitutkimuksen ennenaikainen lopettaminen) edellisten 16 viikon aikana
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- sinulla on jokin tila tai paheneva tila, joka tutkijan näkemyksen mukaan tekisi osallistujasta sopimattoman ilmoittautumiseen tai voisi häiritä tutkimukseen osallistuvaa tai tutkimukseen osallistumista
- Kliinisesti merkittävät poikkeavuudet hematologisissa tai kliinisen kemian parametreissa tai EKG:ssä, sellaisina kuin paikannustutkija on arvioinut seulontakäynnillä ja jotka tekisivät osallistujasta sopimattoman osallistumaan tutkimukseen
- Osallistujan vanhempi tai laillinen huoltaja ei halua tai pysty noudattamaan standardeja hoito-ohjeita (mukaan lukien rokotukset ja hengityssynsyyttiviruksen ehkäisy, jos mahdollista), eikä tarjoa ravitsemus- ja hengitystukea koko tutkimuksen ajan
- Hoito toisella tutkimusaineella, biologisella aineella tai laitteella kuukauden sisällä seulonnasta tai tutkimuksen aineen 5 puoliintumisajan kuluessa sen mukaan kumpi on pidempi
HUOMAA: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ryhmä 1
Osallistujat siirtyivät ISIS 396443-CS3B:stä (NCT02193074)
|
Annetaan intratekaalisella (IT) injektiolla
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Ryhmä 2
Osallistujat siirtyivät ISIS 396443-CS4:stä (NCT02292537)
|
Annetaan intratekaalisella (IT) injektiolla
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Ryhmä 3
Osallistujat siirtyivät ISIS 396443-CS12:sta (NCT02052791)
|
Annetaan intratekaalisella (IT) injektiolla
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Ryhmä 4
Osallistujat siirtyivät ISIS 396443-CS3A:sta (NCT01839656)
|
Annetaan intratekaalisella (IT) injektiolla
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Ryhmä 5
Osallistujat siirtyivät 232SM202:sta (NCT02462759)
|
Annetaan intratekaalisella (IT) injektiolla
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Päivästä 1 tutkimuksen loppuun (jopa 2848 päivää)
|
AE: epäsuotuisa ja tahaton merkki, oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti tutkittavan lääkkeen tutkimukseen/käyttöön, riippumatta siitä, katsotaanko sen liittyvän tutkimuslääkkeeseen.
SAE:AE, joka jommankumman tutkijan/sponsorin mukaan täyttää jonkin seuraavista kriteereistä: johtaa kuolemaan;on hengenvaarallinen:eli aiheuttaa kuolemanvaaran, sairaalahoidon / sen pitkittymisen; aiheuttaa jatkuvan tai merkittävän työkyvyttömyyden tai merkittävän häiriön normaalit elämäntoiminnot;seuraukset synnynnäiseen epämuodostukseen tai synnynnäiseen epämuodostumaan jälkeläisissä;on tärkeä tapahtuma tutkijan/sponsorin mielestä. TEAE: jos se esiintyi ennen ensimmäistä nusinersen-annosta tai ensimmäistä valetoimenpidettä indeksitutkimuksessa ja sen jälkeen paheni vaikeusasteeltaan / ei ollut ennen ensimmäistä nusinersen-annosta tai ensimmäistä väärennettyä toimenpidettä indeksitutkimuksessa, mutta ilmaantui myöhemmin.
|
Päivästä 1 tutkimuksen loppuun (jopa 2848 päivää)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on elintoimintojen poikkeavuuksia, jotka on ilmoitettu AE:na
Aikaikkuna: Päivästä 1 tutkimuksen loppuun (jopa 2848 päivää)
|
Elintoimintojen arvioinnit sisälsivät verenpaineen, lämpötilan, pulssin ja hengitystiheyden.
Osallistujat, joilla oli poikkeavuuksia näissä arvioinneissa, jotka kirjattiin haittavaikutuksiksi, ilmoitettiin.
|
Päivästä 1 tutkimuksen loppuun (jopa 2848 päivää)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on painonpoikkeavuuksia, jotka on ilmoitettu haittavaikutuksina
Aikaikkuna: Päivästä 1 tutkimuksen loppuun (jopa 2848 päivää)
|
Painon laskulle oli ominaista >=7 % lasku lähtötasosta ja painon nousu >=7 %:n nousu lähtötasosta.
Osallistujista, joilla oli näitä poikkeavuuksia, jotka kirjattiin AE:ksi, ilmoitettiin.
|
Päivästä 1 tutkimuksen loppuun (jopa 2848 päivää)
|
|
AE:ksi ilmoitettujen neurologisia poikkeavuuksia omaavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Päivästä 1 tutkimuksen loppuun (jopa 2848 päivää)
|
Osallistujista, joilla oli poikkeavuuksia neurologisissa tutkimuksissa, jotka kirjattiin AE:ksi.
|
Päivästä 1 tutkimuksen loppuun (jopa 2848 päivää)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on laboratoriopoikkeavuuksia, jotka on ilmoitettu haittavaikutuksina
Aikaikkuna: Päivästä 1 tutkimuksen loppuun (jopa 2848 päivää)
|
Laboratoriotutkimukset sisälsivät hematologian, hyytymisen, seerumin kemian ja virtsan analyysin parametrit.
Osallistujat, joilla oli poikkeavuuksia näissä laboratoriotutkimuksissa, jotka kirjattiin AE:ksi.
|
Päivästä 1 tutkimuksen loppuun (jopa 2848 päivää)
|
|
Osallistujien määrä, joiden hyytymisparametrit on raportoitu AE:na
Aikaikkuna: Päivästä 1 tutkimuksen loppuun (jopa 2848 päivää)
|
Koagulaatioparametreihin kuuluivat aktivoitu osittainen tromboplastiiniaika (aPTT) ja kansainvälinen normalisoitu suhde (INR).
Osallistujat, joilla oli poikkeavuuksia näissä hyytymisparametreissa, jotka kirjattiin AE:ksi.
|
Päivästä 1 tutkimuksen loppuun (jopa 2848 päivää)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia 12 lyijysähkökardiogrammin (EKG) tuloksessa
Aikaikkuna: Päivästä 1 tutkimuksen loppuun (jopa 2848 päivää)
|
12-kytkentäisen EKG:n poikkeavuuksien kliininen merkitys määritettiin tutkijan harkinnan perusteella.
|
Päivästä 1 tutkimuksen loppuun (jopa 2848 päivää)
|
|
Samanaikaisia lääkkeitä ottaneiden osallistujien lukumäärä
Aikaikkuna: Päivästä 1 tutkimuksen loppuun (jopa 2848 päivää)
|
Samanaikainen hoito on mikä tahansa protokollasta riippumaton lääke tai aine (mukaan lukien reseptivapaat lääkkeet, kasviperäiset lääkkeet ja vitamiinilisät), joka annetaan seulonnan alkamisen ja viimeisen puhelinkontaktin tai opintokäynnin välisenä aikana.
|
Päivästä 1 tutkimuksen loppuun (jopa 2848 päivää)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Maailman terveysjärjestön (WHO) kriteerien mukaan saavutettujen uusien moottorien virstanpylväiden keskimääräinen määrä
Aikaikkuna: MMDR-aika: Päivänä 1800
|
WHO:n motoriset virstanpylväät ovat joukko kuusi virstanpylvästä motorisessa kehityksessä, jotka kaikkien terveiden lasten odotetaan saavutettavan 24 kuukauden ikään mennessä.
Yksittäisiä virstanpylväitä ovat: istuminen ilman tukea, seisominen avustuksella, kädet ja polvet ryömiminen, kävely avustuksella, yksin seisominen ja yksin kävely.
Uusien saavutettujen virstanpylväiden lukumäärän keskiarvo laskettiin ja raportoitiin tässä tulosmittauksessa.
|
MMDR-aika: Päivänä 1800
|
|
Alle 2-vuotiaiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat motoriset virstanpylväät Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) -tutkimuksen osion 2 mukaan
Aikaikkuna: Päivänä 309
|
HINE arvioidaan 2–24 kuukauden ikäisillä vauvoilla.
Se on yksinkertainen, standardoitu instrumentti, joka sisältää 26 kohdetta, jotka arvioivat neurologisten tutkimusten eri näkökohtia, kuten aivohermoja, asentoa, liikkeitä, sävyä ja refleksejä.
Tässä tutkimuksessa arvioitiin HINEn moduulia 2 (HINE-2), joka arvioi 8 kehityksen virstanpylvästä (pään hallinta, istuminen, vapaaehtoinen ote, kyky potkia, rullata, ryömi, seisominen ja kävely) pisteillä 3, 4, tai 5 pisteen asteikko, jossa 0 osoittaa kyvyttömyyttä suorittaa tehtävää ja pisteet 2, 3 tai 4 osoittavat täyttä virstanpylvästä kehitystä.
Kokonaispistemäärä lasketaan laskemalla yhteen kohteiden pisteet, jolloin saadaan maksimipistemäärä 26.
Korkeampi pistemäärä osoittaa hyvää neurologista toimintaa.
|
Päivänä 309
|
|
Kuolleiden tai pysyvän ilmanvaihdon saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: MMDR-aika: päivään 1800 asti
|
Pysyvä ventilaatio määriteltiin trakeostomiaksi tai >=16 tunnin ventilaattoritueksi vuorokaudessa jatkuvasti > 21 päivän ajan ilman akuuttia palautuvaa tapahtumaa.
|
MMDR-aika: päivään 1800 asti
|
|
Osallistujien määrä, jotka eivät vaadi jatkuvaa ilmanvaihtoa
Aikaikkuna: MMDR-aika: päivään 1800 asti
|
Pysyvä ventilaatio määriteltiin trakeostomiaksi tai >=16 tunnin ventilaattoritueksi vuorokaudessa jatkuvasti > 21 päivän ajan ilman akuuttia palautuvaa tapahtumaa.
|
MMDR-aika: päivään 1800 asti
|
|
Muutos lähtötilanteesta Philadelphian lastensairaalan pikkulasten neuromuskulaaristen häiriöiden testissä (CHOP INTEND) motoristen toimintojen asteikko
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 2198
|
CHOP INTEND -testi on suunniteltu arvioimaan vauvojen motorisia taitoja, joilla on merkittävä motorinen heikkous, mukaan lukien SMA-vauvat.
Osallistujien, jotka ovat ≥2-vuotiaita, arviointia jatketaan, kunnes CHOP INTENDin enimmäispistemäärä on 64.
Se sisältää 16 kohdetta, jotka on suunniteltu siirtymään helpoimmasta vaikeimpaan arvosanalla, mukaan lukien painovoima eliminoitu (pienemmät pisteet) antigravitaatioliikkeisiin (korkeammat pisteet).
Kaikki tuotepisteet vaihtelevat 0:sta (huonoin) 4:ään (paras).
Kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0-64, korkeammat pisteet osoittavat parempaa liiketoimintoa.
|
Lähtötilanne, päivä 2198
|
|
Muutos lähtötasosta Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) kokonaispistemäärässä
Aikaikkuna: MMDR-jakso: Lähtötilanne, MMDR-päivä 1800
|
HFMSE koostuu 33 pisteytystehtävästä, joita käytetään SMA-lasten motorisen toiminnan arvioimiseen.
Osallistujia pyydettiin suorittamaan tietty toiminta (kuten rullaaminen), minkä jälkeen heidät arvioitiin liikkeen laadusta ja suorituskyvystä asteikolla 0 = kyvyttömyys, 1 = suoritettu tietyllä korvauksella ja 2 = ilman apua.
Kokonaispistemäärä on kaikkien toimintojen pisteiden summa, jonka maksimipistemäärä on 66.
Korkeammat pisteet osoittavat lisääntynyttä motorista toimintaa.
|
MMDR-jakso: Lähtötilanne, MMDR-päivä 1800
|
|
Muutos lähtötasosta tarkistetussa yläraajamoduulin (RULM) kokonaispistemäärässä
Aikaikkuna: MMDR-jakso: Lähtötilanne, MMDR-päivä 1800
|
RULM-testiä käytetään osallistujilla, joilla on SMA, arvioimaan yläraajojen toimintakykykohteita, ja siinä on yhteensä 20 kohdetta, joiden tulokohde toimii toimintaluokan tunnistajana eikä vaikuta kokonaispistemäärään.
Loput 19 pisteytettävää kohdetta kuvastavat eri toiminnallisia alueita ja arvioitiin 3-pistejärjestelmässä arvosanalla 0 (ei pysty), 1 (pystyy, muokattu) ja 2 (pystyy, ei vaikeuksia).
On vain 1 kohde, joka saa arvosanan voi/ei voi, ja 1 on korkein pistemäärä.
Pistetyt kohteet lasketaan yhteen kokonaispistemääräksi (0-37), korkeammat pisteet osoittavat lisääntynyttä yläraajan toimintaa.
Positiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa paranemista.
|
MMDR-jakso: Lähtötilanne, MMDR-päivä 1800
|
|
Muutos lähtötasosta ajassa kävellyssä kokonaismatkassa 6 minuutin kävelytestillä (6MWT) arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 2670
|
6MWT mittaa matkan, jonka henkilö voi kävellä yhteensä kuusi minuuttia kovalla, tasaisella alustalla.
Tavoitteena on, että henkilö kävelee mahdollisimman pitkälle kuudessa minuutissa.
|
Perustaso, päivä 2670
|
|
Sopimusarvioinnin kokeneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: MMDR-aika: MMDR-päivänä 1800
|
Kontraktuuriarviointi suoritetaan moottorin suorituskyvyn arvioimiseksi SMA:ssa.
Tässä tulosmittauksessa raportoidaan niiden osallistujien määrä, jotka kokivat vähintään yhden kontraktuurin missä tahansa kohdassa ja vaikeita kontraktuureja missä tahansa viidestä paikasta (lonkkakoukistajat, polven koukistajat, nilkan koukistajat, kyynärpään koukistajat, kyynärvarren koukistajat).
|
MMDR-aika: MMDR-päivänä 1800
|
|
Muutos lähtötasosta yhdistetyssä lihastoimintapotentiaalissa (CMAP)
Aikaikkuna: MMDR-jakso: Lähtötilanne, MMDR-päivä 1800
|
CMAP on sähköfysiologinen tekniikka, jolla voidaan määrittää likimääräinen motoristen neuronien lukumäärä lihaksessa tai lihasryhmässä.
Peroneaalisen amplitudin (PA) ja kyynärluun amplitudin (UA) tiedot raportoidaan tässä OM:ssä.
Pistemäärä <0 osoitti huonompaa vastetta ja >0 osoitti parempaa vastetta kuin normaali vastaava populaatio.
Pistemuutos <0 osoitti huononemista ja >0 osoitti paranemista lähtötasoon verrattuna.
|
MMDR-jakso: Lähtötilanne, MMDR-päivä 1800
|
|
Kehon pituuden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: MMDR-aika: päivään 1800 asti
|
Kliinisen tehon arvioimiseksi osallistujilta analysoitiin kehon pituuden kasvuparametrin muutos.
Kehon pituus laskettiin käyttäen joko WHO:n tai Centers for Disease Control and Prevention (CDC) asteikkoja.
CDC-asteikko mahdollistaa ruumiinpituuden laskemisen 20 vuoteen asti, kun taas WHO:n asteikolla se voidaan laskea vain 10 vuoteen asti.
|
MMDR-aika: päivään 1800 asti
|
|
Muutos lähtötasosta painossa
Aikaikkuna: MMDR-aika: päivään 1800 asti
|
Osallistujilta analysoitiin painon kasvuparametrin muutos kliinisen tehon arvioimiseksi.
Paino laskettiin käyttäen joko WHO:n tai CDC:n vaakoja.
CDC-asteikko mahdollistaa painon laskemisen 20 vuoteen asti, kun taas WHO:n asteikolla se voidaan laskea vain 10 vuoteen asti.
|
MMDR-aika: päivään 1800 asti
|
|
Muutos lähtötasosta painossa ikäprosenttipisteessä
Aikaikkuna: MMDR-aika: päivään 1800 asti
|
Alle 36 kuukauden ikäisiltä osallistujilta analysoitiin painon kasvuparametrin muutos iän mukaan kliinisen tehon arvioimiseksi.
Ikäprosenttipisteen paino laskettiin käyttäen joko WHO:n tai CDC:n asteikkoja.
CDC-asteikko mahdollistaa painon laskemisen ikäprosenttipisteille 20 vuoteen asti, kun taas WHO:n asteikolla se voidaan laskea vain 10 vuoteen asti.
|
MMDR-aika: päivään 1800 asti
|
|
CMAP-vastaajien prosenttiosuus
Aikaikkuna: MMDR-aika: Päivänä 1800
|
CMAP on sähköfysiologinen tekniikka, jolla voidaan määrittää likimääräinen motoristen neuronien lukumäärä lihaksessa tai lihasryhmässä.
Osallistuja määriteltiin vastaajaksi, jos hänen peroneaalinen amplitudi oli ≥ 1 mV viimeisellä käynnillä (mukaan lukien amplitudi ≥ 1 mV lähtötasolla ja se osoitettiin sellaisena myös viimeisellä käynnillä).
|
MMDR-aika: Päivänä 1800
|
|
Moottoriajoneuvojen virstanpylväitä saavuttaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: MMDR-aika: päivään 1800 asti
|
Moottorien virstanpylväät mitattiin WHO:n kriteerien perusteella.
WHO:n motoriset virstanpylväät ovat joukko kuusi virstanpylvästä motorisessa kehityksessä, jotka kaikkien terveiden lasten odotetaan saavutettavan 24 kuukauden ikään mennessä.
Yksittäisiä virstanpylväitä ovat: istuminen ilman tukea (SWS), seisominen avustuksella (SWA), käsien ja polvien ryömiminen (HKC) ja yksin kävely (WA).
|
MMDR-aika: päivään 1800 asti
|
|
Osallistujien määrä, jotka saavuttivat yksin seisomisen ja avun kanssa kävelyn
Aikaikkuna: MMDR-aika: päivään 1800 asti
|
Moottorien virstanpylväät mitattiin WHO:n kriteerien perusteella.
WHO:n motoriset virstanpylväät ovat joukko kuusi virstanpylvästä motorisessa kehityksessä, jotka kaikkien terveiden lasten odotetaan saavutettavan 24 kuukauden ikään mennessä.
Yksittäiset virstanpylväät ovat: SWS, SWA, HKC, WWA, WA ja standing alone (SA).
SA ja WWA arvioitiin tässä tulosmittauksessa.
|
MMDR-aika: päivään 1800 asti
|
|
Vakavien hengitystietapahtumien aiheuttamien sairaalahoitojen kokonaismäärä
Aikaikkuna: Päivään 2520 asti
|
Sairaalahoitojen kokonaismäärä on kaikkien kunkin ryhmän osallistujien tutkimuksen aikana sattuneiden vakavien tapahtumien kokonaismäärä.
Jos osallistuja, jolla on useita samana päivänä alkaneita ja sairaalahoitoon johtaneita SAE-tapauksia, se lasketaan yhdeksi sairaalahoidoksi.
|
Päivään 2520 asti
|
|
Vakavien haittatapahtumien aiheuttamien sairaalahoitojen kokonaismäärä
Aikaikkuna: Päivään 2520 asti
|
Sairaalahoitojen kokonaismäärä on kaikkien kunkin ryhmän osallistujien tutkimuksen aikana sattuneiden vakavien tapahtumien kokonaismäärä.
Jos osallistuja, jolla on useita samana päivänä alkaneita ja sairaalahoitoon johtaneita SAE-tapauksia, se lasketaan yhdeksi sairaalahoidoksi.
|
Päivään 2520 asti
|
|
Prosenttiosuus sairaalahoidosta
Aikaikkuna: Päivään 2160 asti
|
Päivään 2160 asti
|
|
|
Muutos lähtötilanteesta Cobb-kulmassa rintarangan selkärangan röntgenkuvassa vierailulla
Aikaikkuna: MMDR-jakso: Lähtötilanne, MMDR-päivä 1800
|
Cobb-kulma on selkärangan sivuttain kaarevuuden mitta, jota käytetään skolioosin määrittämiseen.
|
MMDR-jakso: Lähtötilanne, MMDR-päivä 1800
|
|
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) -kyselylomakkeiden kokonaispistemäärä verkkotunnuksen mukaan
Aikaikkuna: MMDR-aika: Päivänä 1800
|
PedsQL:n yleisen ydinasteikon kohteet pisteytetään käänteisesti ja muunnetaan asteikolla 0-100.
PedsQL-vanhemman (P) ja itsensä (S) raportoima kyselylomake kerättiin 2–25-vuotiailta osallistujilta.
Kerättiin neljä ulottuvuutta: fyysinen, emotionaalinen, sosiaalinen ja koulun toiminta, ja jokainen asia pisteytettiin 5 pisteen järjestysasteikolla.
0 (ei koskaan) =100, 1 (lähes ei koskaan) = 75, 2 (joskus) = 50, 3 (usein) = 25, 4 (melkein aina) = 0.
Kokonaispistemäärä laskettiin kaikkien kohteiden summana kaikilla asteikoilla vastattujen kohtien määrästä.
Jos yli 50 % kohteista puuttui tai enemmän, asteikkopistettä ei laskettu.
Korkeammat pisteet osoittivat parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
|
MMDR-aika: Päivänä 1800
|
|
Muutos lähtötasosta omaishoitajan neuromuskulaaristen sairauksien (ACEND) kyselylomakkeen kokonaispistemäärän arvioinnissa
Aikaikkuna: MMDR-aika: päivään 1800 asti
|
ACEND on kyselylomake, joka sisältää yhteensä seitsemän osa-aluetta, jotka arvioivat fyysistä vaikutusta (mukaan lukien ruokinta/hoito/pukeutuminen, istuminen/leikki, siirrot ja liikkuvuus) ja yleistä hoitajan vaikutusta (mukaan lukien aika, tunteet ja talous), ja jokainen osa-alue käsittää useita kohteita.
Kunkin verkkotunnuksen kokonaispistemäärä (TS) lasketaan asteikolla 0–100.
Korkeammat pisteet osoittavat suuremman vaikutuksen hoitajaan.
|
MMDR-aika: päivään 1800 asti
|
|
Tautiin liittyvien sairaalahoitoon ja haittavaikutusten saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: MMDR-aika: päivään 1800 asti
|
MMDR-aika: päivään 1800 asti
|
|
|
Selviytymisprosentti
Aikaikkuna: MMDR-aika: päivään 1800 asti
|
Eloonjäämisprosentti määriteltiin tutkimuksen aikana elossa olevien osallistujien prosenttiosuutena, ja se arvioitiin Kaplan Meier (KM) -käyrästä kuolemaan asti.
|
MMDR-aika: päivään 1800 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Biogen
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 4. marraskuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 21. elokuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 21. elokuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 30. lokakuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 30. lokakuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Sunnuntai 1. marraskuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 22. lokakuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 27. syyskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. syyskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ISIS 396443-CS11
- 2015-001870-16 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .