Une étude pour les participants atteints d'amyotrophie spinale (SMA) qui ont déjà participé à des études expérimentales de Nusinersen (ISIS 396443) (SHINE)
27 septembre 2024 mis à jour par: Biogen
Une étude d'extension en ouvert pour les patients atteints d'amyotrophie spinale ayant déjà participé à des études expérimentales sur ISIS 396443
L'objectif principal est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme du nusinersen (ISIS 396443) administré par injection intrathécale (IT) aux participants atteints d'amyotrophie spinale (SMA) qui ont déjà participé à des études expérimentales sur le nusinersen.
L'objectif secondaire est d'examiner l'efficacité à long terme du nusinersen administré par injection IT aux participants atteints de SMA qui ont déjà participé à des études expérimentales sur le nusinersen.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude a été initiée et le protocole a été enregistré par Ionis Pharmaceuticals, Inc.
En août 2016, Biogen a assumé la responsabilité de cette étude.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
292
Phase
- Phase 3
Accès étendu
Plus disponible en dehors de l'essai clinique.
Voir enregistrement d'accès étendu.
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Essen, Allemagne, 45147
- Universitätsklinikum Essen
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Freiburg, Allemagne, 79106
- Universitaetsklinikum Freiburg
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Bayern
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Muenchen, Bayern, Allemagne, 80337
- LMU-Campus Innenstadt
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, Australie, 2031
- Sydney Children's Hospital Clinical Research Centre
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australie, 3052
- Royal Children's Hospital
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Brussels, Belgique, 1020
- Universitair Kinderziekenhuis Koningin Fabiola
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
- BC Children's Hospital / UBC
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Ontario
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Brussel, Ontario, Canada, N6A 5W9
- Children's Health Research Institute
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
- McGill University Health Centre
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Korea
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Seoul, Korea, Corée, République de, 3080
- Seoul National University Hospital
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Barcelona, Espagne, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Hebron, Espagne, 08035
- Hospital Universitario Vall de Hebron
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Madrid, Espagne, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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Paris 9
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Paris, Paris 9, France, 75012
- Armand Trousseau Hospital, I-Motion
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Hong Kong SAR
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Hong Kong, Hong Kong SAR, Hong Kong, 999077
- The University of Hong Kong
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Essen, Italie, 00168
- Pediatric Neurology Unit, Catholic University
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Genova, Italie, 16147
- Istituto Giannina Gaslini, Centro Traslazionale di Miologia
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Messina, Italie, 98125
- Department of Neuroscience, Università di Messina, AOU Polic
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Kumamoto, Japon, 860-8556
- Kumamoto University Hospital
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Miyagi, Japon, 989-3126
- Miyagi Prefectural Children Hospital
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Miyazaki, Japon, 889-1692
- University of Miyazaki Hospital
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Aichi
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Obu, Aichi, Japon, 474-0038
- Aichi Children's Health and Medical Center
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Hyogo
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Nishinomiya, Hyogo, Japon, 663-8501
- Hyogo College of Medicine
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Tokyo
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Shinjuku-ku, Tokyo, Japon, 162-8666
- Tokyo Women's Medical University
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London, Royaume-Uni, WC1N 1EH
- UCL Institute of Child Health
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Northumberland
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Newcastle, Northumberland, Royaume-Uni, NE1 3BZ
- MRC Centre for Neuromuscular Diseases at Newcastle
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Gothenburg, Suède, SE 416 86
- The Queen Silvia Children's Hospital
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Ankara, Turquie, 6100
- Uníversity of Hacettepe
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Istanbul, Turquie, 34662
- Marmara University Pendik Training and Research Hospital
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90095-8344
- David Geffen School of Medicine at UCLA
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Palo Alto, California, États-Unis, 94305
- Stanford University School of Medicine
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, États-Unis, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
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Florida
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Orlando, Florida, États-Unis, 32827
- Nemours Children's Clinic
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Illinois
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New York, Illinois, États-Unis, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
- The Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10032
- Columbia University Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- Duke University School of Medicine
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Miyagi, North Carolina, États-Unis, 27710
- Duke University School of Medicine
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Oregon
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Durham, Oregon, États-Unis, 97239
- Oregon Health Sciences University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75235
- Children's Medical Center
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Utah
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Obu, Aichi, Utah, États-Unis, 84112
- University of Utah
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
- Consentement éclairé signé du parent ou du tuteur et consentement éclairé signé du participant, si indiqué selon l'âge du participant et les directives institutionnelles.
- Achèvement de l'étude d'index conformément au protocole d'étude ou à la suite de la décision du promoteur (par exemple, arrêt anticipé de l'étude d'index) dans les 16 semaines précédentes
Critères d'exclusion clés :
- Avoir une condition ou une aggravation de la condition qui, de l'avis de l'investigateur, rendrait le participant inapte à l'inscription, ou pourrait interférer avec la participation ou la fin de l'étude
- Anomalies cliniquement significatives des paramètres hématologiques ou de chimie clinique ou de l'électrocardiogramme (ECG), telles qu'évaluées par l'investigateur du site, lors de la visite de sélection, qui rendraient le participant inapte à participer à l'étude
- Le parent ou le tuteur légal du participant n'est pas disposé ou capable de respecter les normes de soins (y compris les vaccinations et la prophylaxie du virus respiratoire syncytial si disponible), ni de fournir un soutien nutritionnel et respiratoire tout au long de l'étude
- Traitement avec un autre agent expérimental, un agent biologique ou un dispositif dans le mois suivant le dépistage, ou 5 demi-vies de l'agent à l'étude, selon la plus longue
REMARQUE : D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Groupe 1
Les participants sont passés de ISIS 396443-CS3B (NCT02193074)
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Administré par injection intrathécale (IT)
Autres noms:
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Expérimental: Groupe 2
Les participants sont passés de ISIS 396443-CS4 (NCT02292537)
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Administré par injection intrathécale (IT)
Autres noms:
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Expérimental: Groupe 3
Les participants sont passés de ISIS 396443-CS12 (NCT02052791)
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Administré par injection intrathécale (IT)
Autres noms:
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Expérimental: Groupe 4
Les participants sont passés de ISIS 396443-CS3A (NCT01839656)
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Administré par injection intrathécale (IT)
Autres noms:
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Expérimental: Groupe 5
Les participants sont passés de 232SM202 (NCT02462759)
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Administré par injection intrathécale (IT)
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) survenus pendant le traitement et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Du jour 1 jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 2848 jours)
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EI : signe, symptôme ou maladie défavorable et involontaire associé temporairement à l'étude/à l'utilisation d'un médicament expérimental, qu'il soit ou non considéré comme lié au médicament expérimental.
SAE : AE qui, de l'avis de l'un ou l'autre des enquêteurs/promoteurs, répond à l'un des critères suivants : entraîne le décès ; met la vie en danger : c'est-à-dire présente un risque de décès, d'hospitalisation/de prolongation ; entraîne une incapacité persistante ou importante ou une perturbation substantielle de fonctions vitales normales ; entraîne une anomalie congénitale ou une anomalie congénitale chez la progéniture ; est un événement important de l'avis de l'enquêteur/promoteur. TEAE : s'il était présent avant la première dose de nusinersen ou la première procédure fictive dans l'étude d'index et que sa gravité s'est ensuite aggravée/n'était pas présent avant la première dose de nusinersen ou la première procédure simulée dans l'étude d'index mais est apparu par la suite.
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Du jour 1 jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 2848 jours)
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Nombre de participants présentant des anomalies des signes vitaux signalés comme EI
Délai: Du jour 1 jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 2848 jours)
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Les évaluations des signes vitaux comprenaient la pression artérielle, la température, le pouls et la fréquence respiratoire.
Les participants présentant des anomalies dans ces évaluations enregistrées comme EI ont été signalés.
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Du jour 1 jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 2848 jours)
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Nombre de participants présentant des anomalies de poids signalées comme EI
Délai: Du jour 1 jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 2848 jours)
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La perte de poids a été caractérisée par une diminution de >=7 % par rapport à la ligne de base et l'augmentation de poids a été caractérisée par une augmentation de >=7 % par rapport à la ligne de base.
Les participants présentant ces anomalies enregistrées comme EI ont été signalés.
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Du jour 1 jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 2848 jours)
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Nombre de participants présentant des anomalies neurologiques signalées comme EI
Délai: Du jour 1 jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 2848 jours)
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Les participants présentant des anomalies aux examens neurologiques enregistrées comme EI ont été signalés.
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Du jour 1 jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 2848 jours)
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Nombre de participants présentant des anomalies de laboratoire signalées comme EI
Délai: Du jour 1 jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 2848 jours)
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Les examens de laboratoire comprenaient des paramètres d'hématologie, de coagulation, de chimie sérique et d'analyse d'urine.
Les participants présentant des anomalies dans ces examens de laboratoire enregistrées comme EI ont été signalés.
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Du jour 1 jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 2848 jours)
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Nombre de participants présentant des paramètres de coagulation signalés comme EI
Délai: Du jour 1 jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 2848 jours)
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Les paramètres de coagulation comprenaient le temps de céphaline activée (aPTT) et le rapport international normalisé (INR).
Les participants présentant des anomalies dans ces paramètres de coagulation enregistrées comme EI ont été signalés.
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Du jour 1 jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 2848 jours)
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Nombre de participants présentant des changements cliniquement significatifs dans les résultats de l'électrocardiogramme (ECG) à 12 dérivations
Délai: Du jour 1 jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 2848 jours)
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La signification clinique des anomalies de l'ECG à 12 dérivations a été déterminée à la discrétion de l'investigateur.
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Du jour 1 jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 2848 jours)
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Nombre de participants prenant un médicament concomitant
Délai: Du jour 1 jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 2848 jours)
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Un traitement concomitant est tout médicament ou substance non spécifié dans le protocole (y compris les médicaments en vente libre, les médicaments à base de plantes et les suppléments vitaminiques) administré entre le début du dépistage et le dernier contact téléphonique ou visite d'étude.
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Du jour 1 jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 2848 jours)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Nombre moyen de nouveaux jalons moteurs atteints, selon les critères de l'Organisation mondiale de la santé (OMS)
Délai: Période MMDR : au jour 1800
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Les étapes motrices de l'OMS sont un ensemble de six étapes du développement moteur, qui devraient toutes être atteintes à l'âge de 24 mois chez les enfants en bonne santé.
Les étapes individuelles sont les suivantes : s'asseoir sans soutien, se tenir debout avec de l'aide, ramper avec les mains et les genoux, marcher avec de l'aide, se tenir debout seul et marcher seul.
La moyenne du nombre de nouveaux jalons atteints a été calculée et rapportée dans cette mesure de résultat.
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Période MMDR : au jour 1800
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Pourcentage de participants âgés de moins de 2 ans ayant atteint les jalons moteurs évalués par la section 2 de l'examen neurologique du nourrisson Hammersmith (HINE)
Délai: Au jour 309
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HINE est évalué chez les nourrissons âgés de 2 à 24 mois.
Il s'agit d'un instrument simple et standardisé comprenant 26 éléments évaluant différents aspects des examens neurologiques, tels que les nerfs crâniens, la posture, les mouvements, le tonus et les réflexes.
Dans cette étude, le module 2 de HINE (HINE-2) a été évalué, qui évalue 8 étapes de développement (contrôle de la tête, position assise, préhension volontaire, capacité à donner des coups de pied, rouler, ramper, se tenir debout et marcher) notés sur un score de 3, 4, ou une échelle de 5 points, 0 indiquant une incapacité à effectuer une tâche et un score de 2, 3 ou 4 indiquant un développement complet.
Le score total est calculé en additionnant les scores des éléments pour donner un score maximum possible de 26.
Un score plus élevé indique une bonne fonction neurologique.
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Au jour 309
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Nombre de participants décédés ou soumis à une ventilation permanente
Délai: Période MMDR : jusqu'au jour 1800
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La ventilation permanente a été définie comme une trachéotomie ou >=16 heures d'assistance respiratoire par jour en continu pendant >21 jours en l'absence d'événement aigu réversible.
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Période MMDR : jusqu'au jour 1800
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Nombre de participants ne nécessitant pas de ventilation permanente
Délai: Période MMDR : jusqu'au jour 1800
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La ventilation permanente a été définie comme une trachéotomie ou >=16 heures d'assistance respiratoire par jour en continu pendant >21 jours en l'absence d'événement aigu réversible.
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Période MMDR : jusqu'au jour 1800
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Changement par rapport aux valeurs initiales dans l'échelle de fonction motrice du test infantile des troubles neuromusculaires de l'hôpital pour enfants de Philadelphie (CHOP INTEND)
Délai: Référence, jour 2198
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Le test CHOP INTEND est conçu pour évaluer les capacités motrices des nourrissons présentant une faiblesse motrice importante, y compris les nourrissons atteints de SMA.
Les participants âgés de ≥ 2 ans continueront d'être évalués jusqu'à ce qu'un score maximum CHOP INTEND de 64 soit atteint.
Il comprend 16 éléments structurés pour passer du plus facile au plus difficile avec une notation incluant l'élimination de la gravité (scores les plus bas) et les mouvements antigravité (scores les plus élevés).
Tous les scores des éléments vont de 0 (le pire) à 4 (le meilleur).
Les scores totaux vont de 0 à 64, les scores plus élevés indiquant un meilleur fonctionnement moteur.
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Référence, jour 2198
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Changement par rapport à la ligne de base dans le score total élargi de l'échelle motrice fonctionnelle de Hammersmith (HFMSE)
Délai: Période MMDR : référence, jour MMDR 1800
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Le HFMSE se compose de 33 activités notées utilisées pour évaluer la fonction motrice chez les enfants atteints de SMA.
Il a été demandé aux participants d'effectuer une activité spécifique (comme rouler) et ils ont ensuite été notés en fonction de la qualité et de l'exécution de ce mouvement sur une échelle de 0 = incapable, 1 = effectué avec une certaine compensation et 2 = sans aide.
La note globale est la somme des notes de toutes les activités avec une note maximale pouvant être obtenue de 66.
Des scores plus élevés indiquent une fonction motrice accrue.
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Période MMDR : référence, jour MMDR 1800
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Changement par rapport à la ligne de base dans le score total révisé du module des membres supérieurs (RULM)
Délai: Période MMDR : référence, jour MMDR 1800
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Le test RULM est utilisé chez les participants atteints de SMA pour évaluer les éléments de capacité fonctionnelle des membres supérieurs et comprend un total de 20 éléments avec un élément d'entrée qui sert d'identification de classe fonctionnelle et ne contribue pas au score total.
Les 19 éléments notables restants reflètent différents domaines fonctionnels et sont notés sur un système à 3 points avec un score de 0 (incapable), 1 (capable, avec modification) et 2 (capable, aucune difficulté).
Il n’y a qu’un seul élément qui est noté comme étant un score possible/impossible, 1 étant le score le plus élevé.
Les éléments notables sont additionnés pour obtenir le score total (0-37), les scores plus élevés indiquant une fonction accrue des membres supérieurs.
Un changement positif par rapport à la ligne de base indique une amélioration.
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Période MMDR : référence, jour MMDR 1800
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Changement par rapport à la ligne de base de la distance totale parcourue au fil du temps, tel qu'évalué par le test de marche de 6 minutes (6MWT)
Délai: Référence, jour 2670
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Le 6MWT mesure la distance qu'un individu peut parcourir pendant un total de six minutes sur une surface dure et plane.
L’objectif est que l’individu parvienne à marcher le plus loin possible en six minutes.
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Référence, jour 2670
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Nombre de participants ayant subi une évaluation des contractures
Délai: Période MMDR : au jour MMDR 1800
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L'évaluation de la contracture est effectuée pour évaluer les performances motrices en SMA.
Le nombre de participants ayant présenté au moins une contracture à n'importe quel endroit et des contractures graves à l'un des cinq endroits (fléchisseurs de la hanche, fléchisseurs du genou, fléchisseurs planteurs de cheville, fléchisseurs du coude, fléchisseurs de l'avant-bras) sont rapportés dans cette mesure de résultat.
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Période MMDR : au jour MMDR 1800
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Changement par rapport à la ligne de base du potentiel d'action musculaire composé (CMAP)
Délai: Période MMDR : référence, jour MMDR 1800
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CMAP est une technique électrophysiologique qui peut être utilisée pour déterminer le nombre approximatif de motoneurones dans un muscle ou un groupe de muscles.
Les données d’amplitude péronière (PA) et d’amplitude ulnaire (UA) sont rapportées dans ce MO.
Un score <0 indiquait une pire réponse et >0 indiquait une meilleure réponse que la population normale appariée.
Un changement de score < 0 indiquait une aggravation et > 0 indiquait une amélioration par rapport à la ligne de base.
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Période MMDR : référence, jour MMDR 1800
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Changement par rapport à la ligne de base de la longueur du corps
Délai: Période MMDR : jusqu'au jour 1800
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Les participants ont été analysés pour déterminer le changement du paramètre de croissance de la longueur du corps afin d'évaluer l'efficacité clinique.
La longueur du corps a été calculée à l’aide des échelles de l’OMS ou des Centers for Disease Control and Prevention (CDC).
L'échelle du CDC permet de calculer la longueur du corps jusqu'à 20 ans, tandis que l'échelle de l'OMS permet de la calculer uniquement jusqu'à 10 ans.
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Période MMDR : jusqu'au jour 1800
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Changement de poids par rapport à la ligne de base
Délai: Période MMDR : jusqu'au jour 1800
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Les participants ont été analysés pour déterminer le changement du paramètre de croissance du poids afin d'évaluer l'efficacité clinique.
Le poids a été calculé à l'aide des échelles de l'OMS ou des CDC.
L'échelle du CDC permet de calculer le poids jusqu'à 20 ans, tandis que l'échelle de l'OMS permet de le calculer uniquement jusqu'à 10 ans.
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Période MMDR : jusqu'au jour 1800
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Changement par rapport à la ligne de base du percentile poids/âge
Délai: Période MMDR : jusqu'au jour 1800
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Les participants âgés de moins de 36 mois ont été analysés pour déterminer l'évolution du paramètre de croissance du poids en fonction de l'âge afin d'évaluer l'efficacité clinique.
Le percentile poids/âge a été calculé à l’aide des échelles de l’OMS ou des CDC.
L'échelle du CDC permet de calculer le centile de poids pour l'âge jusqu'à 20 ans, tandis que l'échelle de l'OMS permet de le calculer uniquement jusqu'à 10 ans.
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Période MMDR : jusqu'au jour 1800
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Pourcentage de répondants au CMAP
Délai: Période MMDR : au jour 1800
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CMAP est une technique électrophysiologique qui peut être utilisée pour déterminer le nombre approximatif de motoneurones dans un muscle ou un groupe de muscles.
Un participant a été défini comme répondeur s'il présentait une amplitude péronière ≥ 1 mV lors de la dernière visite (y compris l'amplitude ≥ 1 mV au départ et également démontrée comme telle lors de la dernière visite).
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Période MMDR : au jour 1800
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Nombre de participants ayant atteint des jalons moteurs
Délai: Période MMDR : jusqu'au jour 1800
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Les étapes motrices ont été mesurées sur la base des critères de l'OMS.
Les étapes motrices de l'OMS sont un ensemble de six étapes du développement moteur, qui devraient toutes être atteintes à l'âge de 24 mois chez les enfants en bonne santé.
Les étapes individuelles sont : assis sans soutien (SWS), debout avec assistance (SWA), ramper à quatre pattes (HKC) et marcher seul (WA).
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Période MMDR : jusqu'au jour 1800
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Nombre de participants ayant réussi à se tenir seuls et à marcher avec de l'aide
Délai: Période MMDR : jusqu'au jour 1800
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Les étapes motrices ont été mesurées sur la base des critères de l'OMS.
Les étapes motrices de l'OMS sont un ensemble de six étapes du développement moteur, qui devraient toutes être atteintes à l'âge de 24 mois chez les enfants en bonne santé.
Les différentes étapes sont : SWS, SWA, HKC, WWA, WA et Standalone (SA).
SA et WWA ont été évalués dans cette mesure de résultat.
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Période MMDR : jusqu'au jour 1800
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Nombre total d'hospitalisations dues à des événements respiratoires graves
Délai: Jusqu'au jour 2520
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Le nombre total d'hospitalisations correspond au nombre total d'événements graves survenus au cours de l'étude pour tous les participants de chaque groupe.
Pour un participant présentant plusieurs EIG ayant débuté à la même date et ayant conduit à une hospitalisation, cela compte pour une hospitalisation.
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Jusqu'au jour 2520
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Nombre total d'hospitalisations dues à des événements indésirables graves
Délai: Jusqu'au jour 2520
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Le nombre total d'hospitalisations correspond au nombre total d'événements graves survenus au cours de l'étude pour tous les participants de chaque groupe.
Pour un participant présentant plusieurs EIG ayant débuté à la même date et ayant conduit à une hospitalisation, cela compte pour une hospitalisation.
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Jusqu'au jour 2520
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Pourcentage de temps en hospitalisation
Délai: Jusqu'au jour 2160
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Jusqu'au jour 2160
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Changement par rapport à la ligne de base dans Cobb-Angle sur la radiographie de la colonne thoraco-lombaire par visite
Délai: Période MMDR : référence, jour MMDR 1800
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L'angle de Cobb est une mesure du degré de courbure vertébrale latérale utilisée pour définir la scoliose.
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Période MMDR : référence, jour MMDR 1800
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Questionnaires de l'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PedsQL) Score total par domaine
Délai: Période MMDR : au jour 1800
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Les éléments de l'échelle de base générique PedsQL sont notés de manière inversée et transformés sur une échelle de 0 à 100.
Le questionnaire PedsQL parent (P) et auto-rapporté (S) a été collecté pour les participants âgés de 2 à 25 ans.
Quatre dimensions ont été collectées : fonctionnement physique, émotionnel, social et scolaire et chaque élément a été noté sur une échelle ordinale de 5 points.
0 (jamais) = 100, 1 (presque jamais) = 75, 2 (parfois) = 50, 3 (souvent) = 25, 4 (presque toujours) = 0.
Un score total a été calculé comme la somme de tous les items sur le nombre d’items répondus sur toutes les échelles.
S’il manquait plus de 50 % des éléments, le score de l’échelle n’était pas calculé.
Des scores plus élevés indiquaient une meilleure qualité de vie liée à la santé.
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Période MMDR : au jour 1800
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Changement par rapport à la ligne de base dans l'évaluation de l'expérience des soignants atteints de maladies neuromusculaires (ACEND) Score total du questionnaire
Délai: Période MMDR : jusqu'au jour 1800
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L'ACEND est un questionnaire qui comprend un total de sept domaines évaluant l'impact physique (y compris l'alimentation/la toilette/l'habillage, la position assise/le jeu, les transferts et la mobilité) et l'impact général des soignants (y compris le temps, les émotions et les finances) et chaque domaine comprend plusieurs articles.
Le score total (TS) pour chaque domaine sera calculé sur une échelle de 0 à 100.
Des scores plus élevés indiquent un impact plus important sur le soignant.
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Période MMDR : jusqu'au jour 1800
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Nombre de participants souffrant d'hospitalisations et d'EI liés à la maladie
Délai: Période MMDR : jusqu'au jour 1800
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Période MMDR : jusqu'au jour 1800
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Taux de survie
Délai: Période MMDR : jusqu'au jour 1800
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Le taux de survie a été défini comme le pourcentage de participants en vie au cours de l'étude et a été estimé à partir de la courbe de Kaplan Meier (KM) pour le délai jusqu'au décès.
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Période MMDR : jusqu'au jour 1800
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Medical Director, Biogen
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
4 novembre 2015
Achèvement primaire (Réel)
21 août 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
21 août 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
30 octobre 2015
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
30 octobre 2015
Première publication (Estimé)
1 novembre 2015
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
22 octobre 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
27 septembre 2024
Dernière vérification
1 septembre 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Manifestations neurologiques
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Manifestations neuromusculaires
- Conditions pathologiques, anatomiques
- Maladies neuromusculaires
- Maladies neurodégénératives
- Maladies de la moelle épinière
- Maladie du motoneurone
- Atrophie
- Atrophie musculaire
- Atrophie musculaire, spinale
Autres numéros d'identification d'étude
- ISIS 396443-CS11
- 2015-001870-16 (Numéro EudraCT)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .