Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование для участников со спинальной мышечной атрофией (СМА), которые ранее участвовали в исследованиях Nusinersen (ISIS 396443) (SHINE)

27 сентября 2024 г. обновлено: Biogen

Открытое расширенное исследование для пациентов со спинальной мышечной атрофией, которые ранее участвовали в исследованиях ISIS 396443

Основная цель состоит в том, чтобы оценить долгосрочную безопасность и переносимость нусинерсена (ISIS 396443), вводимого путем интратекальной (ИТ) инъекции пациентам со спинальной мышечной атрофией (СМА), которые ранее участвовали в экспериментальных исследованиях нусинерсена. Второстепенная цель состоит в том, чтобы изучить долгосрочную эффективность нусинерсена, вводимого внутривенно инъекционно, участникам со СМА, которые ранее участвовали в экспериментальных исследованиях нусинерсена.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование было начато, и протокол был зарегистрирован компанией Ionis Pharmaceuticals, Inc.

В августе 2016 года компания Biogen взяла на себя ответственность за это исследование.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

292

Фаза

  • Фаза 3

Расширенный доступ

Больше недоступно вне клинических испытаний. См. запись расширенного доступа.

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Австралия, 2031
        • Sydney Children's Hospital Clinical Research Centre
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия, 1020
        • Universitair Kinderziekenhuis Koningin Fabiola
  • Германия
      • Essen, Германия, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Freiburg, Германия, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Германия, 80337
        • LMU-Campus Innenstadt
  • Гонконг
    • Hong Kong SAR
      • Hong Kong, Hong Kong SAR, Гонконг, 999077
        • The University of Hong Kong
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Hebron, Испания, 08035
        • Hospital Universitario Vall de Hebron
      • Madrid, Испания, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • Италия
      • Essen, Италия, 00168
        • Pediatric Neurology Unit, Catholic University
      • Genova, Италия, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini, Centro Traslazionale di Miologia
      • Messina, Италия, 98125
        • Department of Neuroscience, Università di Messina, AOU Polic
  • Канада
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital / UBC
    • Ontario
      • Brussel, Ontario, Канада, N6A 5W9
        • Children's Health Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre
  • Корея, Республика
    • Korea
      • Seoul, Korea, Корея, Республика, 3080
        • Seoul National University Hospital
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health
    • Northumberland
      • Newcastle, Northumberland, Соединенное Королевство, NE1 3BZ
        • MRC Centre for Neuromuscular Diseases at Newcastle
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095-8344
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94305
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Соединенные Штаты, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32827
        • Nemours Children's Clinic
    • Illinois
      • New York, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University School of Medicine
      • Miyagi, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University School of Medicine
    • Oregon
      • Durham, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
        • Children's Medical Center
    • Utah
      • Obu, Aichi, Utah, Соединенные Штаты, 84112
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Турция
      • Ankara, Турция, 6100
        • Uníversity of Hacettepe
      • Istanbul, Турция, 34662
        • Marmara University Pendik Training and Research Hospital
  • Франция
    • Paris 9
      • Paris, Paris 9, Франция, 75012
        • Armand Trousseau Hospital, I-Motion
  • Швеция
      • Gothenburg, Швеция, SE 416 86
        • The Queen Silvia Children's Hospital
  • Япония
      • Kumamoto, Япония, 860-8556
        • Kumamoto University Hospital
      • Miyagi, Япония, 989-3126
        • Miyagi Prefectural Children Hospital
      • Miyazaki, Япония, 889-1692
        • University of Miyazaki Hospital
    • Aichi
      • Obu, Aichi, Япония, 474-0038
        • Aichi Children's Health and Medical Center
    • Hyogo
      • Nishinomiya, Hyogo, Япония, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Япония, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Подписанное информированное согласие родителя или опекуна и подписанное информированное согласие участника, если это указано в соответствии с возрастом участника и институциональными правилами.
  • Завершение индексного исследования в соответствии с протоколом исследования или в результате решения Спонсора (например, досрочное прекращение индексного исследования) в течение предшествующих 16 недель.

Ключевые критерии исключения:

  • Иметь какое-либо состояние или ухудшающееся состояние, которое, по мнению исследователя, сделает участника непригодным для включения в исследование или может помешать участнику участвовать в исследовании или завершить его.
  • Клинически значимые отклонения в гематологических или клинических химических параметрах или электрокардиограмме (ЭКГ), по оценке исследователя объекта во время скринингового визита, которые сделают участника непригодным для участия в исследовании.
  • Родитель или законный опекун участника не желает или не может соблюдать стандартные рекомендации по уходу (включая вакцинацию и профилактику респираторно-синцитиального вируса, если таковая имеется), а также не обеспечивает пищевую и респираторную поддержку на протяжении всего исследования.
  • Лечение другим исследуемым агентом, биологическим агентом или устройством в течение одного месяца после скрининга или 5 периодов полураспада исследуемого агента, в зависимости от того, что дольше

ПРИМЕЧАНИЕ. Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Группа 1
Участники перешли с ISIS 396443-CS3B (NCT02193074)
Лекарство: нусинерсен
Вводят путем интратекальной (ИТ) инъекции
Другие имена:
  • ИГИЛ 396443
  • Спинраза
  • BIIB058
  • ИОНИС СМН Rx
  • ИСИС SMNRx
Экспериментальный: Группа 2
Участники перешли с ISIS 396443-CS4 (NCT02292537)
Лекарство: нусинерсен
Вводят путем интратекальной (ИТ) инъекции
Другие имена:
  • ИГИЛ 396443
  • Спинраза
  • BIIB058
  • ИОНИС СМН Rx
  • ИСИС SMNRx
Экспериментальный: Группа 3
Участники перешли с ISIS 396443-CS12 (NCT02052791)
Лекарство: нусинерсен
Вводят путем интратекальной (ИТ) инъекции
Другие имена:
  • ИГИЛ 396443
  • Спинраза
  • BIIB058
  • ИОНИС СМН Rx
  • ИСИС SMNRx
Экспериментальный: Группа 4
Участники перешли с ISIS 396443-CS3A (NCT01839656)
Лекарство: нусинерсен
Вводят путем интратекальной (ИТ) инъекции
Другие имена:
  • ИГИЛ 396443
  • Спинраза
  • BIIB058
  • ИОНИС СМН Rx
  • ИСИС SMNRx
Экспериментальный: Группа 5
Участники перешли с 232SM202 (NCT02462759)
Лекарство: нусинерсен
Вводят путем интратекальной (ИТ) инъекции
Другие имена:
  • ИГИЛ 396443
  • Спинраза
  • BIIB058
  • ИОНИС СМН Rx
  • ИСИС SMNRx

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: С 1 дня до окончания исследования (до 2848 дней)
НЯ: неблагоприятный и непреднамеренный признак, симптом или заболевание, временно связанное с исследованием/применением исследуемого препарата, независимо от того, считается ли оно связанным с исследуемым препаратом. SAE:AE, которое, по мнению исследователя/спонсора, соответствует любому из следующих критериев: приводит к смерти; угрожает жизни: т.е. представляет риск смерти, госпитализации/ее продления; приводит к стойкой или значительной недееспособности или существенному нарушению нормальные жизненные функции; приводит к врожденным аномалиям или врожденным дефектам у потомства; является важным событием, по мнению исследователя/спонсора. TEAE: если он присутствовал до приема первой дозы нусинерсена или первой имитации процедуры в индексном исследовании и впоследствии ухудшился по степени тяжести/отсутствовал до приема первой дозы нусинерсена или первой имитации процедуры в индексном исследовании, но появился впоследствии.
С 1 дня до окончания исследования (до 2848 дней)
Количество участников с нарушениями жизненно важных функций, зарегистрированными как НЯ
Временное ограничение: С 1 дня до окончания исследования (до 2848 дней)
Оценка жизненно важных показателей включала артериальное давление, температуру, частоту пульса и частоту дыхания. Сообщалось об участниках с отклонениями в этих оценках, зарегистрированными как НЯ.
С 1 дня до окончания исследования (до 2848 дней)
Количество участников с отклонениями веса, отмеченными как НЯ
Временное ограничение: С 1 дня до окончания исследования (до 2848 дней)
Снижение веса характеризовалось снижением >=7% от исходного уровня, а увеличение веса характеризовалось увеличением >=7% от исходного уровня. Сообщалось об участниках с этими отклонениями, зарегистрированными как НЯ.
С 1 дня до окончания исследования (до 2848 дней)
Количество участников с неврологическими нарушениями, отмеченными как НЯ
Временное ограничение: С 1 дня до окончания исследования (до 2848 дней)
Сообщалось об участниках с отклонениями при неврологическом обследовании, зарегистрированными как НЯ.
С 1 дня до окончания исследования (до 2848 дней)
Количество участников с отклонениями лабораторных показателей, зарегистрированными как НЯ
Временное ограничение: С 1 дня до окончания исследования (до 2848 дней)
Лабораторные исследования включали гематологические, коагуляционные, биохимические показатели сыворотки и параметры анализа мочи. Сообщалось об участниках с отклонениями в этих лабораторных исследованиях, зарегистрированными как НЯ.
С 1 дня до окончания исследования (до 2848 дней)
Количество участников с параметрами свертывания крови, указанными как НЯ
Временное ограничение: С 1 дня до окончания исследования (до 2848 дней)
Параметры свертывания крови включали активированное частичное тромбопластиновое время (АЧТВ) и международное нормализованное отношение (МНО). Сообщалось об участниках с отклонениями в этих параметрах свертывания крови, зарегистрированными как НЯ.
С 1 дня до окончания исследования (до 2848 дней)
Количество участников с клинически значимыми изменениями в результатах электрокардиограммы (ЭКГ) в 12 отведениях
Временное ограничение: С 1 дня до окончания исследования (до 2848 дней)
Клиническая значимость изменений ЭКГ в 12 отведениях определялась по усмотрению исследователя.
С 1 дня до окончания исследования (до 2848 дней)
Количество участников, принимающих любые сопутствующие лекарства
Временное ограничение: С 1 дня до окончания исследования (до 2848 дней)
Сопутствующая терапия — это любой препарат или вещество, не указанное в протоколе (включая лекарства, отпускаемые без рецепта, лекарственные травы и витаминные добавки), вводимые между началом скрининга и последним телефонным контактом или исследовательским визитом.
С 1 дня до окончания исследования (до 2848 дней)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Среднее количество новых достижений в области моторики по оценке критериев Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ)
Временное ограничение: Период MMDR: в 1800 день.
Вехи двигательного развития ВОЗ представляют собой набор из шести этапов моторного развития, все из которых, как ожидается, будут достигнуты к 24-месячному возрасту у здоровых детей. Индивидуальными этапами являются: сидение без поддержки, стояние с посторонней помощью, ползание на руках и коленях, ходьба с посторонней помощью, стояние в одиночку и ходьба в одиночку. Среднее количество достигнутых новых этапов было рассчитано и отражено в этом показателе результатов.
Период MMDR: в 1800 день.
Процент участников в возрасте <2 лет, которые достигли двигательных показателей по оценке раздела 2 неврологического обследования младенцев Хаммерсмита (HINE)
Временное ограничение: В день 309
HINE оценивается у младенцев в возрасте от 2 до 24 месяцев. Это простой стандартизированный инструмент, включающий 26 пунктов, оценивающих различные аспекты неврологического обследования, такие как черепные нервы, поза, движения, тонус и рефлексы. В этом исследовании оценивался Модуль 2 HINE (HINE-2), который оценивает 8 основных этапов развития (контроль головы, сидение, произвольное хватание, способность пинать, перекатывать, ползать, стоять и ходить), оцениваемых по 3, 4, 4 баллам. или 5-балльная шкала, где 0 указывает на неспособность выполнить задачу, а балл 2, 3 или 4 указывает на полное достижение основных этапов. Общий балл рассчитывается путем суммирования баллов по каждому пункту, чтобы получить максимально возможный балл, равный 26. Более высокий балл указывает на хорошую неврологическую функцию.
В день 309
Количество участников, которые умерли или прошли постоянную вентиляцию легких
Временное ограничение: Период MMDR: до 1800 дня.
Постоянная вентиляция определялась как трахеостомия или аппаратная поддержка >=16 часов в день непрерывно в течение >21 дня при отсутствии острого обратимого явления.
Период MMDR: до 1800 дня.
Количество участников, не нуждающихся в постоянной вентиляции
Временное ограничение: Период MMDR: до 1800 дня.
Постоянная вентиляция определялась как трахеостомия или аппаратная поддержка >=16 часов в день непрерывно в течение >21 дня при отсутствии острого обратимого явления.
Период MMDR: до 1800 дня.
Изменение по сравнению с исходным уровнем в Детской больнице Филадельфии. Тест нервно-мышечных расстройств для младенцев (CHOP INTEND). Шкала двигательных функций.
Временное ограничение: Исходный уровень, день 2198
Тест CHOP INTEND предназначен для оценки двигательных навыков младенцев со значительной двигательной слабостью, включая детей со СМА. Участники в возрасте ≥2 лет будут продолжать оцениваться до тех пор, пока максимальный балл CHOP INTEND не достигнет 64. Он включает в себя 16 заданий, структурированных таким образом, чтобы двигаться от самого простого к самому сложному, с градацией от исключения гравитации (более низкие баллы) до антигравитационных движений (более высокие баллы). Все оценки предметов варьируются от 0 (худший) до 4 (лучший). Суммарные баллы варьируются от 0 до 64, причем более высокие баллы указывают на лучшее двигательное функционирование.
Исходный уровень, день 2198
Изменение общего балла по расширенной шкале функциональной моторики Хаммерсмита (HFMSE) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Период MMDR: исходный уровень, день MMDR 1800.
HFMSE состоит из 33 оцениваемых действий, используемых для оценки двигательной функции у детей со СМА. Участникам было предложено выполнить определенное действие (например, перекатывание), а затем они были оценены по качеству и выполнению этого движения по шкале: 0 = неспособность, 1 = выполнение с некоторой компенсацией и 2 = без посторонней помощи. Общий балл представляет собой сумму баллов за все виды деятельности с максимально достижимым баллом 66. Более высокие баллы указывают на улучшение двигательной функции.
Период MMDR: исходный уровень, день MMDR 1800.
Изменение общего балла по пересмотренному модулю верхних конечностей (RULM) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Период MMDR: исходный уровень, день MMDR 1800.
Тест RULM используется у участников со СМА для оценки функциональных способностей верхних конечностей и состоит в общей сложности из 20 вопросов, один из которых служит для идентификации функционального класса и не влияет на общий балл. Остальные 19 оцениваемых пунктов отражают различные функциональные области и оцениваются по 3-балльной системе с оценкой 0 (невозможно), 1 (можно, с модификациями) и 2 (можно, без затруднений). Только 1 предмет оценивается как «можно/невозможно», где 1 является наивысшим баллом. Оцениваемые элементы суммируются для получения общего балла (0–37), причем более высокие баллы указывают на улучшение функции верхних конечностей. Положительное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение.
Период MMDR: исходный уровень, день MMDR 1800.
Изменение общего пройденного расстояния по сравнению с базовым уровнем с течением времени по оценке теста 6-минутной ходьбы (6MWT)
Временное ограничение: Исходный уровень, день 2670
6MWT измеряет расстояние, которое человек может пройти в общей сложности за шесть минут по твердой плоской поверхности. Цель состоит в том, чтобы человек прошел как можно большее расстояние за шесть минут.
Исходный уровень, день 2670
Количество участников, прошедших оценку контрактуры
Временное ограничение: Период MMDR: в 1800 день MMDR.
Оценка контрактуры проводится для оценки двигательной активности при СМА. В этом показателе результатов указывается количество участников, у которых возникла хотя бы одна контрактура в любой локализации, а также тяжелые контрактуры в любой из пяти локализаций (сгибатели бедра, сгибатели колена, сгибатели голеностопного сустава, сгибатели локтя, сгибатели предплечья).
Период MMDR: в 1800 день MMDR.
Изменение по сравнению с исходным уровнем сложного мышечного потенциала действия (CMAP)
Временное ограничение: Период MMDR: исходный уровень, день MMDR 1800.
CMAP — это электрофизиологический метод, который можно использовать для определения приблизительного количества мотонейронов в мышце или группе мышц. Данные перонеальной амплитуды (PA) и локтевой амплитуды (UA) представлены в этом OM. Оценка <0 означала худший ответ, а >0 означала лучший ответ, чем в нормальной соответствующей популяции. Изменение показателя <0 указывает на ухудшение, а >0 указывает на улучшение по сравнению с исходным уровнем.
Период MMDR: исходный уровень, день MMDR 1800.
Изменение длины тела по сравнению с базовым уровнем
Временное ограничение: Период MMDR: до 1800 дня.
Участников анализировали на предмет изменения параметра роста длины тела для оценки клинической эффективности. Длина тела рассчитывалась с использованием шкал ВОЗ или Центров по контролю и профилактике заболеваний (CDC). Шкала CDC позволяет рассчитать длину тела до 20 лет, тогда как шкала ВОЗ позволяет рассчитать ее только до 10 лет.
Период MMDR: до 1800 дня.
Изменение веса по сравнению с базовым уровнем
Временное ограничение: Период MMDR: до 1800 дня.
Участников анализировали на предмет изменения параметра роста веса для оценки клинической эффективности. Вес рассчитывался с использованием весов ВОЗ или CDC. Шкала CDC позволяет рассчитать вес до 20 лет, тогда как шкала ВОЗ позволяет рассчитать его только до 10 лет.
Период MMDR: до 1800 дня.
Изменение процентиля веса по сравнению с базовым уровнем для возраста
Временное ограничение: Период MMDR: до 1800 дня.
Участники в возрасте до 36 месяцев были проанализированы на предмет изменения параметра роста веса в зависимости от возраста для оценки клинической эффективности. Вес для возрастного процентиля рассчитывался с использованием шкал ВОЗ или CDC. Шкала CDC позволяет рассчитать вес для возрастного перцентиля до 20 лет, тогда как шкала ВОЗ позволяет рассчитать его только до 10 лет.
Период MMDR: до 1800 дня.
Процент респондеров CMAP
Временное ограничение: Период MMDR: в 1800 день.
CMAP — это электрофизиологический метод, который можно использовать для определения приблизительного количества мотонейронов в мышце или группе мышц. Участник считался ответившим, если при последнем посещении у него была перонеальная амплитуда ≥1 мВ (включая амплитуду ≥1 мВ на исходном уровне, которая также была продемонстрирована как таковая при последнем посещении).
Период MMDR: в 1800 день.
Количество участников, достигших двигательных показателей
Временное ограничение: Период MMDR: до 1800 дня.
Двигательные показатели измерялись на основе критериев ВОЗ. Вехи двигательного развития ВОЗ представляют собой набор из шести этапов моторного развития, все из которых, как ожидается, будут достигнуты к 24-месячному возрасту у здоровых детей. Индивидуальные этапы: сидение без поддержки (SWS), стояние с посторонней помощью (SWA), ползание на четвереньках (HKC) и ходьба в одиночку (WA).
Период MMDR: до 1800 дня.
Количество участников, которые научились стоять в одиночку и ходить с посторонней помощью
Временное ограничение: Период MMDR: до 1800 дня.
Двигательные показатели измерялись на основе критериев ВОЗ. Вехи двигательного развития ВОЗ представляют собой набор из шести этапов моторного развития, все из которых, как ожидается, будут достигнуты к 24-месячному возрасту у здоровых детей. Отдельные этапы: SWS, SWA, HKC, WWA, WA и автономность (SA). SA и WWA оценивались по этому показателю результатов.
Период MMDR: до 1800 дня.
Общее количество госпитализаций в связи с серьезными респираторными событиями
Временное ограничение: До дня 2520
Общее количество госпитализаций — это общее количество серьезных событий, произошедших во время исследования у всех участников каждой группы. Для участника с несколькими СНЯ, которые начались в один и тот же день и привели к госпитализации, это считается одной госпитализацией.
До дня 2520
Общее количество госпитализаций в связи с серьезными нежелательными явлениями
Временное ограничение: До дня 2520
Общее количество госпитализаций — это общее количество серьезных событий, произошедших во время исследования у всех участников каждой группы. Для участника с несколькими СНЯ, которые начались в один и тот же день и привели к госпитализации, это считается одной госпитализацией.
До дня 2520
Процент времени госпитализации
Временное ограничение: До 2160 года
До 2160 года
Изменение угла Кобба по сравнению с исходным на рентгенограмме грудопоясничного отдела позвоночника при посещении
Временное ограничение: Период MMDR: исходный уровень, день MMDR 1800.
Угол Кобба — это мера степени искривления позвоночника из стороны в сторону, используемая для определения сколиоза.
Период MMDR: исходный уровень, день MMDR 1800.
Общий балл по опросникам педиатрического опросника качества жизни (PedsQL) по доменам
Временное ограничение: Период MMDR: в 1800 день.
Элементы общей базовой шкалы PedsQL оцениваются в обратном порядке и преобразуются в шкалу от 0 до 100. Анкета PedsQL, сообщаемая родителями (P) и собственными сообщениями (S), была собрана для участников в возрасте от 2 до 25 лет. Были собраны четыре измерения: физическое, эмоциональное, социальное и школьное функционирование, и каждый пункт оценивался по 5-балльной порядковой шкале. 0 (никогда) =100, 1 (почти никогда) = 75, 2 (иногда) = 50, 3 (часто) = 25, 4 (почти всегда) = 0. Общий балл рассчитывался как сумма всех пунктов к числу вопросов, на которые был дан ответ по всем шкалам. Если отсутствовало более 50% пунктов и более, балл по шкале не рассчитывался. Более высокие баллы указывали на лучшее качество жизни, связанное со здоровьем.
Период MMDR: в 1800 день.
Изменение по сравнению с исходным уровнем общего балла по опроснику оценки опыта лиц, осуществляющих уход, с нервно-мышечными заболеваниями (ACEND)
Временное ограничение: Период MMDR: до 1800 дня.
ACEND — это опросник, включающий в общей сложности семь разделов, оценивающих физическое воздействие (включая кормление/уход/одевание, сидение/игры, перемещение и мобильность) и общее воздействие на лиц, осуществляющих уход (включая время, эмоции и финансы), и каждый раздел включает несколько предметы. Общий балл (TS) для каждого домена будет рассчитываться по шкале от 0 до 100. Более высокие баллы указывают на большее влияние на лицо, осуществляющее уход.
Период MMDR: до 1800 дня.
Количество участников с госпитализациями, связанными с заболеванием, и НЯ
Временное ограничение: Период MMDR: до 1800 дня.
Период MMDR: до 1800 дня.
Выживаемость
Временное ограничение: Период MMDR: до 1800 дня.
Выживаемость определялась как процент участников, выживших во время исследования, и оценивалась по кривой Каплана-Мейера (КМ) для времени до смерти.
Период MMDR: до 1800 дня.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Biogen

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Biogen

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

4 ноября 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

21 августа 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

21 августа 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

30 октября 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

30 октября 2015 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

1 ноября 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

22 октября 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 сентября 2024 г.

Последняя проверка

1 сентября 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ISIS 396443-CS11
  • 2015-001870-16 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться