Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for deltagere med spinal muskelatrofi (SMA), der tidligere har deltaget i Nusinersen (ISIS 396443) undersøgelsesstudier (SHINE)

27. september 2024 opdateret af: Biogen

En åben udvidelsesundersøgelse for patienter med spinal muskelatrofi, der tidligere har deltaget i undersøgelser af ISIS 396443

Det primære formål er at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af nusinersen (ISIS 396443) administreret ved intratekal (IT) injektion til deltagere med spinal muskelatrofi (SMA), som tidligere har deltaget i undersøgelsesstudier af nusinersen. Det sekundære mål er at undersøge den langsigtede effekt af nusinersen administreret ved IT-injektion til deltagere med SMA, som tidligere har deltaget i undersøgelsesstudier af nusinersen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse blev påbegyndt, og protokollen blev registreret af Ionis Pharmaceuticals, Inc.

I august 2016 overtog Biogen ansvaret for denne undersøgelse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

292

Fase

  • Fase 3

Udvidet adgang

Ikke længere tilgængelig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2031
        • Sydney Children's Hospital Clinical Research Centre
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1020
        • Universitair Kinderziekenhuis Koningin Fabiola
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital / UBC
    • Ontario
      • Brussel, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Children's Health Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health
    • Northumberland
      • Newcastle, Northumberland, Det Forenede Kongerige, NE1 3BZ
        • MRC Centre for Neuromuscular Diseases at Newcastle
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095-8344
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Nemours Children's Clinic
    • Illinois
      • New York, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University School of Medicine
      • Miyagi, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University School of Medicine
    • Oregon
      • Durham, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Children's Medical Center
    • Utah
      • Obu, Aichi, Utah, Forenede Stater, 84112
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Frankrig
    • Paris 9
      • Paris, Paris 9, Frankrig, 75012
        • Armand Trousseau Hospital, I-Motion
  • Hong Kong
    • Hong Kong SAR
      • Hong Kong, Hong Kong SAR, Hong Kong, 999077
        • The University of Hong Kong
  • Italien
      • Essen, Italien, 00168
        • Pediatric Neurology Unit, Catholic University
      • Genova, Italien, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini, Centro Traslazionale di Miologia
      • Messina, Italien, 98125
        • Department of Neuroscience, Università di Messina, AOU Polic
  • Japan
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Kumamoto University Hospital
      • Miyagi, Japan, 989-3126
        • Miyagi Prefectural Children Hospital
      • Miyazaki, Japan, 889-1692
        • University of Miyazaki Hospital
    • Aichi
      • Obu, Aichi, Japan, 474-0038
        • Aichi Children's Health and Medical Center
    • Hyogo
      • Nishinomiya, Hyogo, Japan, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun, 6100
        • Uníversity of Hacettepe
      • Istanbul, Kalkun, 34662
        • Marmara University Pendik Training and Research Hospital
  • Korea, Republikken
    • Korea
      • Seoul, Korea, Korea, Republikken, 3080
        • Seoul National University Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Hebron, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall de Hebron
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, SE 416 86
        • The Queen Silvia Children's Hospital
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitatsklinikum Essen
      • Freiburg, Tyskland, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Tyskland, 80337
        • LMU-Campus Innenstadt

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Underskrevet informeret samtykke fra forælder eller værge og underskrevet informeret samtykke fra deltager, hvis dette er angivet i henhold til deltagerens alder og institutionelle retningslinjer.
  • Fuldførelse af indeksundersøgelsen i overensstemmelse med undersøgelsesprotokollen eller som et resultat af sponsorbeslutning (f.eks. tidlig afslutning af indeksundersøgelsen) inden for de foregående 16 uger

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Har en tilstand eller forværret tilstand, som efter investigatorens mening ville gøre deltageren uegnet til tilmelding, eller kunne forstyrre deltageren i at deltage i eller fuldføre undersøgelsen
  • Klinisk signifikante abnormiteter i hæmatologiske eller klinisk kemiske parametre eller elektrokardiogram (EKG), som vurderet af stedets investigator, ved screeningsbesøget, som ville gøre deltageren uegnet til at deltage i undersøgelsen
  • Deltagerens forælder eller værge er ikke villig til eller i stand til at opfylde retningslinjer for standardbehandling (inklusive vaccinationer og respiratorisk syncytial virusprofylakse, hvis tilgængelig), og yder heller ikke ernærings- og respiratorisk støtte under hele undersøgelsen
  • Behandling med et andet forsøgsmiddel, biologisk middel eller udstyr inden for en måned efter screening eller 5 halveringstider af undersøgelsesmiddel, alt efter hvad der er længst

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Gruppe 1
Deltagerne overgik fra ISIS 396443-CS3B (NCT02193074)
Medicin: nusinersen
Administreret ved intratekal (IT) injektion
Andre navne:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • IONIS SMN Rx
  • ISIS SMNRx
Eksperimentel: Gruppe 2
Deltagerne overgik fra ISIS 396443-CS4 (NCT02292537)
Medicin: nusinersen
Administreret ved intratekal (IT) injektion
Andre navne:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • IONIS SMN Rx
  • ISIS SMNRx
Eksperimentel: Gruppe 3
Deltagerne overgik fra ISIS 396443-CS12 (NCT02052791)
Medicin: nusinersen
Administreret ved intratekal (IT) injektion
Andre navne:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • IONIS SMN Rx
  • ISIS SMNRx
Eksperimentel: Gruppe 4
Deltagerne overgik fra ISIS 396443-CS3A (NCT01839656)
Medicin: nusinersen
Administreret ved intratekal (IT) injektion
Andre navne:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • IONIS SMN Rx
  • ISIS SMNRx
Eksperimentel: Gruppe 5
Deltagerne overgik fra 232SM202 (NCT02462759)
Medicin: nusinersen
Administreret ved intratekal (IT) injektion
Andre navne:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • IONIS SMN Rx
  • ISIS SMNRx

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra dag 1 til slutningen af ​​undersøgelsen (op til 2848 dage)
AE: ugunstigt og utilsigtet tegn, symptom eller sygdom, der er midlertidigt forbundet med undersøgelse/brug af et forsøgslægemiddel, uanset om det anses for at være relateret til forsøgslægemiddel eller ej. SAE:AE, der i lyset af en af ​​efterforskeren/sponsoren opfylder et af følgende kriterier: resulterer i døden;er livstruende:dvs. udgør risiko for død, hospitalsindlæggelse/dets forlængelse; resulterer i en vedvarende eller betydelig inhabilitet eller væsentlig afbrydelse af normale livsfunktioner; resulterer i medfødt anomali eller fødselsdefekt hos afkom; er en vigtig begivenhed efter efterforsker/sponsor. TEAE: hvis det var til stede før den første dosis af nusinersen eller den første simulerede procedure i indeksundersøgelsen og efterfølgende forværredes i sværhedsgrad/ikke var til stede før den første dosis af nusinersen eller den første simulerede procedure i indeksundersøgelsen, men dukkede op efterfølgende.
Fra dag 1 til slutningen af ​​undersøgelsen (op til 2848 dage)
Antal deltagere med abnormiteter i vitale tegn rapporteret som AE'er
Tidsramme: Fra dag 1 til slutningen af ​​undersøgelsen (op til 2848 dage)
Vurderingerne af vitale tegn omfattede blodtryk, temperatur, puls og respirationsfrekvens. Deltagere med abnormiteter i disse vurderinger registreret som AE'er blev rapporteret.
Fra dag 1 til slutningen af ​​undersøgelsen (op til 2848 dage)
Antal deltagere med vægtabnormiteter rapporteret som AE'er
Tidsramme: Fra dag 1 til slutningen af ​​undersøgelsen (op til 2848 dage)
Vægtfald var karakteriseret ved et fald på >=7% fra baseline, og vægtstigning var karakteriseret ved en stigning på >=7% fra baseline. Deltagere med disse abnormiteter registreret som AE'er blev rapporteret.
Fra dag 1 til slutningen af ​​undersøgelsen (op til 2848 dage)
Antal deltagere med neurologiske abnormiteter rapporteret som AE'er
Tidsramme: Fra dag 1 til slutningen af ​​undersøgelsen (op til 2848 dage)
Deltagere med abnormiteter i neurologiske undersøgelser registreret som AE'er blev rapporteret.
Fra dag 1 til slutningen af ​​undersøgelsen (op til 2848 dage)
Antal deltagere med laboratorieabnormaliteter rapporteret som AE'er
Tidsramme: Fra dag 1 til slutningen af ​​undersøgelsen (op til 2848 dage)
Laboratorieundersøgelser omfattede hæmatologi, koagulation, serumkemi og urinanalyseparametre. Deltagere med abnormiteter i disse laboratorieundersøgelser registreret som AE'er blev rapporteret.
Fra dag 1 til slutningen af ​​undersøgelsen (op til 2848 dage)
Antal deltagere med koagulationsparametre rapporteret som AE'er
Tidsramme: Fra dag 1 til slutningen af ​​undersøgelsen (op til 2848 dage)
Koagulationsparametre inkluderede aktiveret partiel tromboplastintid (aPTT) og internationalt normaliseret forhold (INR). Deltagere med abnormiteter i disse koagulationsparametre registreret som AE'er blev rapporteret.
Fra dag 1 til slutningen af ​​undersøgelsen (op til 2848 dage)
Antal deltagere med klinisk signifikante skift i 12 resultater for elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Fra dag 1 til slutningen af ​​undersøgelsen (op til 2848 dage)
Den kliniske betydning af abnormiteter i 12-aflednings-EKG blev bestemt baseret på investigatorens skøn.
Fra dag 1 til slutningen af ​​undersøgelsen (op til 2848 dage)
Antal deltagere, der tager enhver samtidig medicin
Tidsramme: Fra dag 1 til slutningen af ​​undersøgelsen (op til 2848 dage)
En samtidig behandling er ethvert ikke-protokolspecificeret lægemiddel eller stof (inklusive håndkøbsmedicin, naturlægemidler og vitamintilskud), der administreres mellem begyndelsen af ​​screeningen og den sidste telefonkontakt eller studiebesøg.
Fra dag 1 til slutningen af ​​undersøgelsen (op til 2848 dage)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitligt antal nye motoriske milepæle opnået som vurderet af Verdenssundhedsorganisationens (WHO) kriterier
Tidsramme: MMDR-periode: Ved dag 1800
WHOs motoriske milepæle er et sæt på seks milepæle i motorisk udvikling, som alle forventes at blive nået inden 24 måneders alderen hos raske børn. De enkelte milepæle er: at sidde uden støtte, stå med assistance, hænder og knæ kravlende, gå med assistance, stå alene og gå alene. Gennemsnit af antallet af nye milepæle blev beregnet og rapporteret i dette resultatmål.
MMDR-periode: Ved dag 1800
Procentdel af deltagere med <2 år, som nåede motoriske milepæle som vurderet ved afsnit 2 i Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE)
Tidsramme: På dag 309
HINE evalueres hos spædbørn mellem 2-24 måneder. Det er et simpelt, standardiseret instrument med 26 elementer, der vurderer forskellige aspekter af neurologiske undersøgelser, såsom kranienerver, kropsholdning, bevægelser, tonus og reflekser. I denne undersøgelse blev modul 2 af HINE (HINE-2) vurderet, som evaluerer 8 udviklingsmæssige milepæle (hovedkontrol, siddende, frivilligt greb, evne til at sparke, rulle, kravle, stå og gå) scoret på en 3, 4, eller 5-punkts skala, hvor 0 indikerer manglende evne til at udføre opgaven og score på 2, 3 eller 4 indikerer fuld milepælsudvikling. Samlet score beregnes ved at summere emnescore for at give maksimalt mulige score på 26. Højere score indikerer god neurologisk funktion.
På dag 309
Antal deltagere, der døde eller mødte permanent ventilation
Tidsramme: MMDR-periode: Op til dag 1800
Permanent ventilation blev defineret som trakeostomi eller >=16 timers ventilatorstøtte per dag kontinuerligt i >21 dage i fravær af en akut reversibel hændelse.
MMDR-periode: Op til dag 1800
Antal deltagere, der ikke kræver permanent ventilation
Tidsramme: MMDR-periode: Op til dag 1800
Permanent ventilation blev defineret som trakeostomi eller >=16 timers ventilatorstøtte per dag kontinuerligt i >21 dage i fravær af en akut reversibel hændelse.
MMDR-periode: Op til dag 1800
Ændring fra baseline i Children's Hospital of Philadelphia Spædbørnstest af neuromuskulære lidelser (CHOP INTEND) Motorisk funktionsskala
Tidsramme: Baseline, dag 2198
CHOP INTEND testen er designet til at evaluere de motoriske færdigheder hos spædbørn med betydelig motorisk svaghed, herunder spædbørn med SMA. Deltagere, der er ≥2 år, vil fortsat blive vurderet, indtil en CHOP INTEND maksimal score på 64 er opnået. Den indeholder 16 genstande, der er struktureret til at bevæge sig fra det nemmeste til det sværeste med graderingen, inklusive tyngdekraften elimineret (lavere score) til antityngdekraftsbevægelser (højere score). Alle emnescore spænder fra 0 (dårligst) til 4 (bedst). Samlet score spænder fra 0 til 64, hvor højere score indikerer bedre bevægelsesfunktion.
Baseline, dag 2198
Ændring fra baseline i Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) totalscore
Tidsramme: MMDR-periode: Baseline, MMDR-dag 1800
HFMSE består af 33 scorede aktiviteter, der bruges til at vurdere motorisk funktion hos børn med SMA. Deltagerne blev bedt om at udføre en specifik aktivitet (såsom rullende), og de blev derefter bedømt på kvaliteten og udførelsen af ​​den bevægelse på en skala fra 0 = at være ude af stand, 1 = udført med en vis kompensation og 2 = uden hjælp. Den samlede score er summen af ​​pointene for alle aktiviteter med en maksimal opnåelig score på 66. Højere score indikerer øget motorisk funktion.
MMDR-periode: Baseline, MMDR-dag 1800
Ændring fra baseline i revideret øvre ekstremitetsmodul (RULM) totalscore
Tidsramme: MMDR-periode: Baseline, MMDR-dag 1800
RULM Test bruges hos deltagere med SMA til at vurdere overekstremitetsfunktionselementer og har i alt 20 emner med et indgangselement, der tjener som funktionel klasseidentifikation og ikke bidrager til den samlede score. De resterende 19 punkter, der kan scores, afspejler forskellige funktionelle domæner og bedømmes på et 3-point system med score på 0 (ikke i stand), 1 (i stand, med modifikation) og 2 (i stand, uden problemer). Der er kun 1 emne, der scores som kan/kan ikke score, med 1 som højeste score. Punkter, der kan scores, summeres til totalscore (0-37), højere score indikerer øget funktion i overekstremiteterne. Positiv ændring fra baseline indikerer forbedring.
MMDR-periode: Baseline, MMDR-dag 1800
Ændring fra baseline i total gået distance over tid som vurderet ved 6-minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Basislinje, dag 2670
6MWT måler den afstand, en person kan gå over i alt seks minutter på en hård, flad overflade. Målet er, at den enkelte skal gå så langt som muligt på seks minutter.
Basislinje, dag 2670
Antal deltagere, der har oplevet kontraktvurdering
Tidsramme: MMDR-periode: Ved MMDR-dag 1800
Kontrakturvurdering udføres for at vurdere den motoriske ydeevne i SMA. Antallet af deltagere, der oplevede mindst én kontraktur på et hvilket som helst sted og alvorlige kontrakturer på nogen af ​​de fem steder (hoftebøjere, knæbøjere, ankelplanterbøjere, albuebøjere, underarmsbøjere) er rapporteret i dette resultatmål.
MMDR-periode: Ved MMDR-dag 1800
Ændring fra baseline i Compound Muscular Action Potential (CMAP)
Tidsramme: MMDR-periode: Baseline, MMDR-dag 1800
CMAP er en elektrofysiologisk teknik, der kan bruges til at bestemme det omtrentlige antal motoriske neuroner i en muskel eller gruppe af muskler. Peroneal amplitude (PA) og ulnar amplitude (UA) data er rapporteret i denne OM. Score <0 indikerede dårligere respons og >0 indikerede bedre respons end den normale matchede population. Scoreændring <0 indikerede forværring og >0 indikerede forbedring sammenlignet med baseline.
MMDR-periode: Baseline, MMDR-dag 1800
Ændring fra baseline i kropslængde
Tidsramme: MMDR-periode: op til dag 1800
Deltagerne blev analyseret for ændringer i vækstparameter for kropslængde for at evaluere klinisk effekt. Kropslængden blev beregnet ved hjælp af enten WHO eller Centers for Disease Control and Prevention (CDC) skalaer. CDC-skalaen giver mulighed for at beregne kropslængden op til 20 år, mens WHO-skalaen tillader kun at beregne den op til 10 år.
MMDR-periode: op til dag 1800
Ændring fra baseline i vægt
Tidsramme: MMDR-periode: op til dag 1800
Deltagerne blev analyseret for ændring i vækstparameter for vægt for at evaluere klinisk effekt. Vægten blev beregnet ved hjælp af enten WHO- eller CDC-vægte. CDC-skalaen giver mulighed for at beregne vægten op til 20 år, mens WHO-skalaen tillader kun at beregne den op til 10 år.
MMDR-periode: op til dag 1800
Ændring fra baseline i vægt for aldersprocent
Tidsramme: MMDR-periode: op til dag 1800
Deltagere, der var under 36 måneder, blev analyseret for ændring i vækstparameter for vægt for alder for at evaluere klinisk effekt. Vægten for alderspercentil blev beregnet ved hjælp af enten WHO- eller CDC-skalaer. CDC-skalaen giver mulighed for at beregne vægten for alderspercentil op til 20 år, mens WHO-skalaen kun tillader at beregne den op til 10 år.
MMDR-periode: op til dag 1800
Procentdel af CMAP-responders
Tidsramme: MMDR-periode: Ved dag 1800
CMAP er en elektrofysiologisk teknik, der kan bruges til at bestemme det omtrentlige antal motoriske neuroner i en muskel eller gruppe af muskler. En deltager blev defineret som en responder, hvis de havde en peroneal amplitude ≥1 mV ved sidste besøg (inklusive amplituden ≥1 mV ved baseline og også demonstreret som sådan ved sidste besøg).
MMDR-periode: Ved dag 1800
Antal deltagere, der opnåede motoriske milepæle
Tidsramme: MMDR-periode: op til dag 1800
Motoriske milepæle blev målt ud fra WHO-kriterier. WHOs motoriske milepæle er et sæt på seks milepæle i motorisk udvikling, som alle forventes at blive nået inden 24 måneders alderen hos raske børn. De enkelte milepæle er: siddende uden støtte (SWS), stående med assistance (SWA), hænder og knæ kravlende (HKC) og gå alene (WA).
MMDR-periode: op til dag 1800
Antal deltagere, der opnåede at stå alene og gå med hjælp
Tidsramme: MMDR-periode: op til dag 1800
Motoriske milepæle blev målt ud fra WHO-kriterier. WHOs motoriske milepæle er et sæt på seks milepæle i motorisk udvikling, som alle forventes at blive nået inden 24 måneders alderen hos raske børn. De enkelte milepæle er: SWS, SWA, HKC, WWA, WA og standing alone (SA). SA og WWA blev vurderet i dette resultatmål.
MMDR-periode: op til dag 1800
Samlet antal indlæggelser på grund af alvorlige respiratoriske hændelser
Tidsramme: Op til dag 2520
Samlet antal indlæggelser er det samlede antal alvorlige hændelser, der opstod under undersøgelsen for alle deltagere under hver gruppe. For en deltager med flere SAE, der startede på samme dato og førte til indlæggelse, tælles det som én indlæggelse.
Op til dag 2520
Samlet antal indlæggelser på grund af alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Op til dag 2520
Samlet antal indlæggelser er det samlede antal alvorlige hændelser, der opstod under undersøgelsen for alle deltagere under hver gruppe. For en deltager med flere SAE, der startede på samme dato og førte til indlæggelse, tælles det som én indlæggelse.
Op til dag 2520
Procent af indlæggelsestid
Tidsramme: Op til dag 2160
Op til dag 2160
Skift fra baseline i Cobb-Angle på røntgenbillede af Thoracolumbar Spine ved besøg
Tidsramme: MMDR-periode: Baseline, MMDR-dag 1800
Cobb-vinkel er et mål for graden af ​​side-til-side spinal krumning, der bruges til at definere skoliose.
MMDR-periode: Baseline, MMDR-dag 1800
Pædiatrisk livskvalitetsopgørelse (PedsQL) spørgeskemaer Samlet score efter domæne
Tidsramme: MMDR-periode: Ved dag 1800
Elementer på den generiske PedsQL-kerneskala scores omvendt og transformeres til en skala fra 0-100. PedsQL forælder (P) og selv (S) rapporterede spørgeskema blev indsamlet for deltagere fra 2 til 25 år. Fire dimensioner blev indsamlet: Fysisk, Emotionel, Social og Skolefunktion, og hvert punkt blev scoret på en 5-punkts ordinær skala. 0 (aldrig) =100, 1 (næsten aldrig) = 75, 2 (nogle gange)= 50, 3 (ofte) = 25, 4 (næsten altid) = 0. En samlet score blev beregnet som summen af ​​alle emnerne over antallet af besvarede emner på alle skalaerne. Hvis mere end 50 % af elementerne eller mere manglede, blev skalaens score ikke beregnet. Højere score indikerede bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
MMDR-periode: Ved dag 1800
Ændring fra baseline i vurdering af omsorgspersoners erfaring med neuromuskulær sygdom (ACEND) Spørgeskema Samlet score
Tidsramme: MMDR-periode: op til dag 1800
ACEND er et spørgeskema, der omfatter i alt syv domæner, der vurderer fysisk påvirkning (herunder fodring/pleje/påklædning, sidde/leg, forflytninger og mobilitet) og generel påvirkning af omsorgspersoner (herunder tid, følelser og økonomi), og hvert domæne omfatter flere genstande. Den samlede score (TS) for hvert domæne vil blive beregnet på en skala fra 0 til 100. Højere score indikerer en større indflydelse på omsorgspersonen.
MMDR-periode: op til dag 1800
Antal deltagere med sygdomsrelaterede indlæggelser og AE'er
Tidsramme: MMDR-periode: op til dag 1800
MMDR-periode: op til dag 1800
Overlevelsesrate
Tidsramme: MMDR-periode: op til dag 1800
Overlevelsesraten blev defineret som procentdelen af ​​deltagere i live under undersøgelsen og blev estimeret ud fra Kaplan Meier (KM)-kurven for tid til død.
MMDR-periode: op til dag 1800

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Biogen

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Biogen

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. november 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. august 2023

Studieafslutning (Faktiske)

21. august 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. oktober 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. oktober 2015

Først opslået (Anslået)

1. november 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. oktober 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. september 2024

Sidst verificeret

1. september 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ISIS 396443-CS11
  • 2015-001870-16 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinal muskelatrofi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mexico

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner