En studie for deltakere med spinal muskelatrofi (SMA) som tidligere har deltatt i Nusinersen (ISIS 396443) undersøkelsesstudier (SHINE)
27. september 2024 oppdatert av: Biogen
En åpen utvidelsesstudie for pasienter med spinal muskelatrofi som tidligere har deltatt i etterforskningsstudier av ISIS 396443
Hovedmålet er å evaluere den langsiktige sikkerheten og toleransen til nusinersen (ISIS 396443) administrert ved intratekal (IT) injeksjon til deltakere med spinal muskelatrofi (SMA) som tidligere har deltatt i undersøkelsesstudier av nusinersen.
Det sekundære målet er å undersøke den langsiktige effekten av nusinersen administrert ved IT-injeksjon til deltakere med SMA som tidligere har deltatt i undersøkelsesstudier av nusinersen.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Denne studien ble igangsatt og protokollen ble registrert av Ionis Pharmaceuticals, Inc.
I august 2016 overtok Biogen ansvaret for denne studien.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
292
Fase
- Fase 3
Utvidet tilgang
Ikke lenger tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen.
Se utvidet tilgangspost.
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2031
- Sydney Children's Hospital Clinical Research Centre
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia, 1020
- Universitair Kinderziekenhuis Koningin Fabiola
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
- BC Children's Hospital / UBC
-
-
Ontario
-
Brussel, Ontario, Canada, N6A 5W9
- Children's Health Research Institute
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
- McGill University Health Centre
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095-8344
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94305
- Stanford University School of Medicine
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Forente stater, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Forente stater, 32827
- Nemours Children's Clinic
-
-
Illinois
-
New York, Illinois, Forente stater, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
- The Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
- Duke University School of Medicine
-
Miyagi, North Carolina, Forente stater, 27710
- Duke University School of Medicine
-
-
Oregon
-
Durham, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75235
- Children's Medical Center
-
-
Utah
-
Obu, Aichi, Utah, Forente stater, 84112
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
Paris 9
-
Paris, Paris 9, Frankrike, 75012
- Armand Trousseau Hospital, I-Motion
-
-
-
-
Hong Kong SAR
-
Hong Kong, Hong Kong SAR, Hong Kong, 999077
- The University of Hong Kong
-
-
-
-
-
Essen, Italia, 00168
- Pediatric Neurology Unit, Catholic University
-
Genova, Italia, 16147
- Istituto Giannina Gaslini, Centro Traslazionale di Miologia
-
Messina, Italia, 98125
- Department of Neuroscience, Università di Messina, AOU Polic
-
-
-
-
-
Kumamoto, Japan, 860-8556
- Kumamoto University Hospital
-
Miyagi, Japan, 989-3126
- Miyagi Prefectural Children Hospital
-
Miyazaki, Japan, 889-1692
- University of Miyazaki Hospital
-
-
Aichi
-
Obu, Aichi, Japan, 474-0038
- Aichi Children's Health and Medical Center
-
-
Hyogo
-
Nishinomiya, Hyogo, Japan, 663-8501
- Hyogo College of Medicine
-
-
Tokyo
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 162-8666
- Tokyo Women's Medical University
-
-
-
-
Korea
-
Seoul, Korea, Korea, Republikken, 3080
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu
-
Hebron, Spania, 08035
- Hospital Universitario Vall de Hebron
-
Madrid, Spania, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, WC1N 1EH
- UCL Institute of Child Health
-
-
Northumberland
-
Newcastle, Northumberland, Storbritannia, NE1 3BZ
- MRC Centre for Neuromuscular Diseases at Newcastle
-
-
-
-
-
Gothenburg, Sverige, SE 416 86
- The Queen Silvia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Tyrkia, 6100
- Uníversity of Hacettepe
-
Istanbul, Tyrkia, 34662
- Marmara University Pendik Training and Research Hospital
-
-
-
-
-
Essen, Tyskland, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
Freiburg, Tyskland, 79106
- Universitaetsklinikum Freiburg
-
-
Bayern
-
Muenchen, Bayern, Tyskland, 80337
- LMU-Campus Innenstadt
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Signert informert samtykke fra foreldre eller foresatte og signert informert samtykke fra deltaker, hvis dette er angitt i henhold til deltakerens alder og institusjonelle retningslinjer.
- Fullføring av indeksstudien i samsvar med studieprotokollen eller som et resultat av sponsorbeslutning (f.eks. tidlig avslutning av indeksstudien) innen de foregående 16 ukene
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Har en tilstand eller forverring som etter etterforskerens mening ville gjøre deltakeren uegnet for registrering, eller som kan forstyrre deltakeren i å delta i eller fullføre studien
- Klinisk signifikante abnormiteter i hematologi eller klinisk kjemiparametere eller elektrokardiogram (EKG), som vurdert av stedsforsker, ved screeningbesøket som ville gjøre deltakeren uegnet for deltakelse i studien
- Deltakerens forelder eller juridiske verge er ikke villig eller i stand til å oppfylle retningslinjer for standard omsorg (inkludert vaksinasjoner og respiratorisk syncytialvirusprofylakse hvis tilgjengelig), og gir heller ikke ernæringsmessig og respiratorisk støtte gjennom hele studien
- Behandling med et annet undersøkelsesmiddel, biologisk middel eller enhet innen én måned etter screening, eller 5 halveringstider av studiemiddel, avhengig av hva som er lengst
MERK: Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Gruppe 1
Deltakerne gikk over fra ISIS 396443-CS3B (NCT02193074)
|
Administreres ved intratekal (IT) injeksjon
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Gruppe 2
Deltakerne gikk over fra ISIS 396443-CS4 (NCT02292537)
|
Administreres ved intratekal (IT) injeksjon
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Gruppe 3
Deltakerne gikk over fra ISIS 396443-CS12 (NCT02052791)
|
Administreres ved intratekal (IT) injeksjon
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Gruppe 4
Deltakerne gikk over fra ISIS 396443-CS3A (NCT01839656)
|
Administreres ved intratekal (IT) injeksjon
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Gruppe 5
Deltakerne gikk over fra 232SM202 (NCT02462759)
|
Administreres ved intratekal (IT) injeksjon
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Fra dag 1 til slutten av studien (opptil 2848 dager)
|
AE: ugunstig og utilsiktet tegn, symptom eller sykdom som er midlertidig assosiert med studier/bruk av et undersøkelsesmiddel, enten det anses å være relatert til undersøkelsesmedisin eller ikke.
SAE:AE som i lys av en etterforsker/sponsor oppfyller ett av følgende kriterier: resulterer i død;er livstruende:dvs. utgjør risiko for død, sykehusinnleggelse/forlengelse; resulterer i vedvarende eller betydelig uførhet eller betydelig forstyrrelse av normale livsfunksjoner; resulterer i medfødt anomali eller fødselsdefekt hos avkom; er en viktig hendelse etter etterforsker/sponsor. TEAE: hvis det var tilstede før første dose med nusinersen eller første falske prosedyre i indeksstudien og deretter ble forverret i alvorlighetsgrad/ikke var tilstede før første dose med nusinersen eller første falske prosedyre i indeksstudien, men dukket opp senere.
|
Fra dag 1 til slutten av studien (opptil 2848 dager)
|
|
Antall deltakere med vitale tegnavvik rapportert som AE
Tidsramme: Fra dag 1 til slutten av studien (opptil 2848 dager)
|
De vitale tegnvurderingene inkluderte blodtrykk, temperatur, puls og respirasjonsfrekvens.
Deltakere med abnormiteter i disse vurderingene registrert som AE ble rapportert.
|
Fra dag 1 til slutten av studien (opptil 2848 dager)
|
|
Antall deltakere med vektavvik rapportert som AE
Tidsramme: Fra dag 1 til slutten av studien (opptil 2848 dager)
|
Vektnedgang var preget av en nedgang på >=7 % fra baseline og vektøkning var preget av en økning på >=7 % fra baseline.
Deltakere med disse abnormitetene registrert som AE ble rapportert.
|
Fra dag 1 til slutten av studien (opptil 2848 dager)
|
|
Antall deltakere med nevrologiske abnormiteter rapportert som AE
Tidsramme: Fra dag 1 til slutten av studien (opptil 2848 dager)
|
Deltakere med abnormiteter i nevrologiske undersøkelser registrert som AE ble rapportert.
|
Fra dag 1 til slutten av studien (opptil 2848 dager)
|
|
Antall deltakere med laboratorieavvik rapportert som AE
Tidsramme: Fra dag 1 til slutten av studien (opptil 2848 dager)
|
Laboratorieundersøkelser inkluderte hematologi, koagulasjon, serumkjemi og urinanalyseparametere.
Deltakere med abnormiteter i disse laboratorieundersøkelsene registrert som AE ble rapportert.
|
Fra dag 1 til slutten av studien (opptil 2848 dager)
|
|
Antall deltakere med koagulasjonsparametere rapportert som AE
Tidsramme: Fra dag 1 til slutten av studien (opptil 2848 dager)
|
Koagulasjonsparametere inkluderte aktivert partiell tromboplastintid (aPTT) og internasjonalt normalisert forhold (INR).
Deltakere med abnormiteter i disse koagulasjonsparametrene registrert som AE ble rapportert.
|
Fra dag 1 til slutten av studien (opptil 2848 dager)
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i 12 resultater for elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Fra dag 1 til slutten av studien (opptil 2848 dager)
|
Den kliniske betydningen av abnormiteter i 12-avlednings-EKG ble bestemt basert på etterforskerens skjønn.
|
Fra dag 1 til slutten av studien (opptil 2848 dager)
|
|
Antall deltakere som tar noen samtidig medisinering
Tidsramme: Fra dag 1 til slutten av studien (opptil 2848 dager)
|
En samtidig terapi er ethvert ikke-protokollspesifisert legemiddel eller substans (inkludert reseptfrie medisiner, urtemedisiner og vitamintilskudd) administrert mellom begynnelsen av screeningen og siste telefonkontakt eller studiebesøk.
|
Fra dag 1 til slutten av studien (opptil 2848 dager)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gjennomsnittlig antall nye motoriske milepæler oppnådd som vurdert av Verdens helseorganisasjons (WHO) kriterier
Tidsramme: MMDR-periode: På dag 1800
|
WHOs motoriske milepæler er et sett med seks milepæler i motorisk utvikling, som alle forventes å bli oppnådd innen 24 måneders alder hos friske barn.
De enkelte milepælene er: å sitte uten støtte, stå med assistanse, hender og knær krypende, gå med assistanse, stå alene og gå alene.
Gjennomsnitt av antall nye milepæler ble beregnet og rapportert i dette utfallsmålet.
|
MMDR-periode: På dag 1800
|
|
Prosentandel av deltakere med <2 år som oppnådde motoriske milepæler som vurdert av del 2 av Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE)
Tidsramme: På dag 309
|
HINE er evaluert hos spedbarn mellom 2-24 måneder.
Det er et enkelt, standardisert instrument som inkluderer 26 elementer som vurderer ulike aspekter ved nevrologiske undersøkelser, for eksempel kraniale nerver, holdning, bevegelser, tonus og reflekser.
I denne studien ble modul 2 av HINE (HINE-2) vurdert, som evaluerer 8 utviklingsmessige milepæler (hodekontroll, sittende, frivillig grep, evne til å sparke, rulle, krype, stå og gå) scoret på en 3, 4, eller 5-punkts skala, med 0 som indikerer manglende evne til å utføre oppgaven og poengsum på 2, 3 eller 4 som indikerer full milepælutvikling.
Total poengsum beregnes ved å summere elementpoeng for å gi maksimal mulig poengsum på 26.
Høyere skår indikerer god nevrologisk funksjon.
|
På dag 309
|
|
Antall deltakere som døde eller møtte permanent ventilasjon
Tidsramme: MMDR-periode: Opp til dag 1800
|
Permanent ventilasjon ble definert som trakeostomi eller >=16 timers respiratorstøtte per dag kontinuerlig i >21 dager i fravær av en akutt reversibel hendelse.
|
MMDR-periode: Opp til dag 1800
|
|
Antall deltakere som ikke trenger permanent ventilasjon
Tidsramme: MMDR-periode: Opp til dag 1800
|
Permanent ventilasjon ble definert som trakeostomi eller >=16 timers respiratorstøtte per dag kontinuerlig i >21 dager i fravær av en akutt reversibel hendelse.
|
MMDR-periode: Opp til dag 1800
|
|
Endring fra baseline i Children's Hospital of Philadelphia Spedbarnstest av nevromuskulære lidelser (CHOP INTEND) Motorisk funksjonsskala
Tidsramme: Grunnlinje, dag 2198
|
CHOP INTEND-testen er utviklet for å evaluere motoriske ferdigheter til spedbarn med betydelig motorisk svakhet, inkludert spedbarn med SMA.
Deltakere som er ≥2 år vil fortsette å bli vurdert inntil en CHOP INTEND maksimal score på 64 er oppnådd.
Den inkluderer 16 elementer strukturert for å bevege seg fra enkleste til vanskeligste med graderingen inkludert gravitasjon eliminert (lavere poengsum) til antigravitasjonsbevegelser (høyere poengsum).
Alle varepoeng varierer fra 0 (dårligst) til 4 (best).
Totale poengsummer varierer fra 0 til 64, med høyere poengsum indikerer bedre bevegelsesfunksjon.
|
Grunnlinje, dag 2198
|
|
Endring fra baseline i Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) total poengsum
Tidsramme: MMDR-periode: Baseline, MMDR-dag 1800
|
HFMSE består av 33 skårede aktiviteter som brukes til å vurdere motorisk funksjon hos barn med SMA.
Deltakerne ble bedt om å gjøre en spesifikk aktivitet (som å rulle), og de ble deretter gradert på kvaliteten og utførelsen av den bevegelsen på en skala fra 0 = å være ute av stand, 1 = utført med en viss kompensasjon og 2 = uten hjelp.
Den samlede poengsummen er summen av poengsummene for alle aktiviteter med en maksimal oppnåelig poengsum på 66.
Høyere skårer indikerer økt motorisk funksjon.
|
MMDR-periode: Baseline, MMDR-dag 1800
|
|
Endring fra baseline i totalscore for revidert øvre lemmermodul (RULM).
Tidsramme: MMDR-periode: Baseline, MMDR-dag 1800
|
RULM Test brukes hos deltakere med SMA for å vurdere funksjonsevneelementer i øvre lemmer og har totalt 20 elementer med en inngangspost som fungerer som funksjonell klasseidentifikasjon og ikke bidrar til totalpoengsum.
De resterende 19 punktene gjenspeiler forskjellige funksjonelle domener og graderes på et 3-punktssystem med poengsum på 0 (ikke i stand), 1 (i stand, med modifikasjon) og 2 (standig, ingen vanskeligheter).
Det er kun 1 element som scores som kan/kan ikke score, med 1 som høyeste poengsum.
Scorebare elementer summeres for total poengsum (0-37), høyere poengsum indikerer økt funksjon i øvre lemmer.
Positiv endring fra baseline indikerer bedring.
|
MMDR-periode: Baseline, MMDR-dag 1800
|
|
Endring fra baseline i total distanse gått over tid, vurdert ved 6-minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Grunnlinje, dag 2670
|
6MWT måler avstanden en person kan gå over totalt seks minutter på en hard, flat overflate.
Målet er at den enkelte skal gå så langt som mulig på seks minutter.
|
Grunnlinje, dag 2670
|
|
Antall deltakere som har opplevd kontraktsvurdering
Tidsramme: MMDR-periode: På MMDR-dagen 1800
|
Kontrakturvurdering utføres for å vurdere motorytelsen i SMA.
Antall deltakere som opplevde minst én kontraktur på et hvilket som helst sted og alvorlige kontrakturer på noen av de fem stedene (hoftebøyere, knebøyere, ankelplanterbøyere, albuebøyere, underarmsbøyere) er rapportert i dette utfallsmålet.
|
MMDR-periode: På MMDR-dagen 1800
|
|
Endring fra baseline i Compound Muscular Action Potential (CMAP)
Tidsramme: MMDR-periode: Baseline, MMDR-dag 1800
|
CMAP er en elektrofysiologisk teknikk som kan brukes til å bestemme det omtrentlige antallet motoriske nevroner i en muskel eller muskelgruppe.
Data for peroneal amplitude (PA) og ulnar amplitude (UA) er rapportert i denne OM.
Score <0 indikerte dårligere respons og >0 indikerte bedre respons enn den normale matchede populasjonen.
Scoreendring <0 indikerte forverring og >0 indikerte forbedring sammenlignet med baseline.
|
MMDR-periode: Baseline, MMDR-dag 1800
|
|
Endring fra baseline i kroppslengde
Tidsramme: MMDR-periode: opp til dag 1800
|
Deltakerne ble analysert for endring i vekstparameter for kroppslengde for å evaluere klinisk effekt.
Kroppslengden ble beregnet ved å bruke enten WHO eller Centers for Disease Control and Prevention (CDC) skalaer.
CDC-skalaen gjør det mulig å beregne kroppslengden opp til 20 år, mens WHO-skalaen tillater å beregne den bare opp til 10 år.
|
MMDR-periode: opp til dag 1800
|
|
Endring fra baseline i vekt
Tidsramme: MMDR-periode: opp til dag 1800
|
Deltakerne ble analysert for endring i vekstparameter for vekt for å evaluere klinisk effekt.
Vekten ble beregnet ved å bruke enten WHO- eller CDC-skalaer.
CDC-skalaen tillater å beregne vekten opp til 20 år, mens WHO-skalaen tillater å beregne den bare inntil 10 år.
|
MMDR-periode: opp til dag 1800
|
|
Endring fra baseline i vekt for alderspersentil
Tidsramme: MMDR-periode: opp til dag 1800
|
Deltakere som var under 36 måneder ble analysert for endring i vekstparameter for vekt for alder for å evaluere klinisk effekt.
Vekten for alderspersentil ble beregnet ved å bruke enten WHO- eller CDC-skalaen.
CDC-skalaen gjør det mulig å beregne vekten for alderspersentil opp til 20 år, mens WHO-skalaen tillater å beregne den bare inntil 10 år.
|
MMDR-periode: opp til dag 1800
|
|
Prosentandel av CMAP-respondere
Tidsramme: MMDR-periode: På dag 1800
|
CMAP er en elektrofysiologisk teknikk som kan brukes til å bestemme det omtrentlige antallet motoriske nevroner i en muskel eller muskelgruppe.
En deltaker ble definert som en responder hvis de hadde en peroneal amplitude ≥1 mV ved siste besøk (inkludert amplituden ≥1 mV ved baseline og også demonstrert som sådan ved siste besøk).
|
MMDR-periode: På dag 1800
|
|
Antall deltakere som oppnådde motoriske milepæler
Tidsramme: MMDR-periode: opp til dag 1800
|
Motoriske milepæler ble målt basert på WHO-kriterier.
WHOs motoriske milepæler er et sett med seks milepæler i motorisk utvikling, som alle forventes å bli oppnådd innen 24 måneders alder hos friske barn.
De individuelle milepælene er: sittende uten støtte (SWS), stående med assistanse (SWA), hender og knær krypende (HKC), og gå alene (WA).
|
MMDR-periode: opp til dag 1800
|
|
Antall deltakere som oppnådde å stå alene og gå med hjelp
Tidsramme: MMDR-periode: opp til dag 1800
|
Motoriske milepæler ble målt basert på WHO-kriterier.
WHOs motoriske milepæler er et sett med seks milepæler i motorisk utvikling, som alle forventes å bli oppnådd innen 24 måneders alder hos friske barn.
De enkelte milepælene er: SWS, SWA, HKC, WWA, WA og standing alone (SA).
SA og WWA ble vurdert i dette utfallsmålet.
|
MMDR-periode: opp til dag 1800
|
|
Totalt antall sykehusinnleggelser på grunn av alvorlige respiratoriske hendelser
Tidsramme: Frem til dag 2520
|
Totalt antall sykehusinnleggelser er det totale antallet alvorlige hendelser som skjedde under studien for alle deltakerne under hver gruppe.
For en deltaker med flere SAE som startet på samme dato og førte til sykehusinnleggelse, regnes det som én sykehusinnleggelse.
|
Frem til dag 2520
|
|
Totalt antall sykehusinnleggelser på grunn av alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: Frem til dag 2520
|
Totalt antall sykehusinnleggelser er det totale antallet alvorlige hendelser som skjedde under studien for alle deltakerne under hver gruppe.
For en deltaker med flere SAE som startet på samme dato og førte til sykehusinnleggelse, regnes det som én sykehusinnleggelse.
|
Frem til dag 2520
|
|
Prosent av tid i sykehusinnleggelse
Tidsramme: Frem til dag 2160
|
Frem til dag 2160
|
|
|
Bytt fra baseline i Cobb-Angle på røntgen av Thoracolumbar Spine ved besøk
Tidsramme: MMDR-periode: Baseline, MMDR-dag 1800
|
Cobb-vinkel er et mål på graden av side-til-side spinal krumning som brukes til å definere skoliose.
|
MMDR-periode: Baseline, MMDR-dag 1800
|
|
Pediatrisk livskvalitetsinventar (PedsQL) spørreskjemaer Total poengsum etter domene
Tidsramme: MMDR-periode: På dag 1800
|
Elementer på den generiske PedsQL-kjerneskalaen er omvendt skåret og transformert til en 0-100-skala.
PedsQL forelder (P) og selv (S) rapporterte spørreskjema ble samlet inn for deltakere fra 2 til 25 år.
Fire dimensjoner ble samlet inn: Fysisk, emosjonell, sosial og skolefunksjon, og hvert element ble skåret på en 5-punkts ordinær skala.
0 (aldri) =100, 1 (nesten aldri) = 75, 2 (noen ganger)= 50, 3 (ofte) = 25, 4 (nesten alltid) = 0.
En total poengsum ble beregnet som summen av alle elementene over antall besvarelser på alle skalaene.
Hvis mer enn 50 % av elementene eller mer manglet, ble ikke skalaen beregnet.
Høyere skårer indikerte bedre helserelatert livskvalitet.
|
MMDR-periode: På dag 1800
|
|
Endring fra baseline i vurdering av omsorgspersoners erfaring med nevromuskulær sykdom (ACEND) Spørreskjema Total score
Tidsramme: MMDR-periode: opp til dag 1800
|
ACEND er et spørreskjema som inkluderer totalt syv domener som vurderer fysisk påvirkning (inkludert fôring/stell/påkledning, sitte/lek, forflytninger og mobilitet) og generell omsorgspersonpåvirkning (inkludert tid, følelser og økonomi), og hvert domene omfatter flere gjenstander.
Den totale poengsummen (TS) for hvert domene vil bli beregnet på en skala fra 0 til 100.
Høyere skårer indikerer en større innvirkning på omsorgspersonen.
|
MMDR-periode: opp til dag 1800
|
|
Antall deltakere med sykdomsrelaterte sykehusinnleggelser og AE
Tidsramme: MMDR-periode: opp til dag 1800
|
MMDR-periode: opp til dag 1800
|
|
|
Overlevelsesrate
Tidsramme: MMDR-periode: opp til dag 1800
|
Overlevelsesraten ble definert som prosentandelen av deltakerne i live under studien og ble estimert fra Kaplan Meier (KM)-kurven for tid til død.
|
MMDR-periode: opp til dag 1800
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Medical Director, Biogen
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
4. november 2015
Primær fullføring (Faktiske)
21. august 2023
Studiet fullført (Faktiske)
21. august 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
30. oktober 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
30. oktober 2015
Først lagt ut (Antatt)
1. november 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
22. oktober 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
27. september 2024
Sist bekreftet
1. september 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ISIS 396443-CS11
- 2015-001870-16 (EudraCT-nummer)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .