Bezpečnost, účinnost a snášenlivost vzdálené ischemické preconditioningu jako terapie DMD
Východiska: Duchennova svalová dystrofie (DMD) je recesivní dědičné onemocnění na chromozomu X a charakterizované především progresivní svalovou slabostí a atrofií. Glukokortikoid je jediným prokázaným účinným lékem, zatímco vedlejší účinky omezují jeho použití. Nedávné studie ukázaly, že vaskulární hustota ve svalech pacientů s DMD je snížena, takže svaly jsou v ischemickém a anoxickém stavu. Remote ischemic preconditioning (RIPC) může zlepšit schopnost rezistence ischemie a hypoxie a možná i potenciální terapii pro pacienty s DMD.
Metodika: 100 pacientů (ve věku 2 až 6 let) bude náhodně rozděleno do dvou skupin (léčebná a kontrolní skupina). Ošetřovaná skupina dostane stimul RIPC (nafouknutí manžety krevního tlaku na oboustranných stehnech na 150 mm Hg po čtyři 5minutové intervaly), zatímco kontrolní skupina dostane podobný stimul (nafouknutí manžety krevního tlaku na oboustranných stehnech na 40 mm Hg ve čtyřech 5minutových intervalech). Hladina sérové kinázy, Hladina myoglobinu v krvi, Hodnocení motorických funkcí (test ve čtyřech krocích; 6minutový test chůze) a MRI dolních končetin) v 0 dnech, 3 dnech, 3 měsících, 6 měsících.
Účel:
- Zhodnotit bezpečnost a snášenlivost vzdálené ischemické preconditioningu u pacientů s DMD
- Identifikovat účinnost vzdálené ischemické preconditioningu u pacientů s DMD.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
BeiJing, Čína
- Nábor
- Shiwen wu
-
Kontakt:
- wu shiwen, Dr.
- Telefonní číslo: 13910238117
- E-mail: wu_shiwen@yahoo.com
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení: Genetická analýza DMD; od 2 do 6 let ;bez jiných onemocnění .
-
Kritéria vyloučení: jiná vrozená onemocnění; infekce horních cest dýchacích, gastroenteritida, očkování, trauma.
-
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Singl
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: léčebná skupina
nafouknutí manžety krevního tlaku na oboustranných stehnech na 150 mm Hg ve čtyřech 5minutových intervalech
|
|
|
Jiný: kontrolní skupina
nafouknutí manžety krevního tlaku na oboustranných stehnech na 40 mm Hg ve čtyřech 5minutových intervalech
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Hodnota CK v séru
Časové okno: 0 den
|
0 den
|
|
Hodnota CK v séru
Časové okno: 3 dny
|
3 dny
|
|
Hodnota CK v séru
Časové okno: 3 měsíce
|
3 měsíce
|
|
Hodnota CK v séru
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
Hodnoty myoglobinu v séru
Časové okno: 0 den
|
0 den
|
|
Hodnoty myoglobinu v séru
Časové okno: 3 dny
|
3 dny
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Hodnoty myoglobinu v séru
Časové okno: 3 měsíce
|
3 měsíce
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Hodnoty myoglobinu v séru
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
6minutový test chůze
Časové okno: 0 den
|
0 den
|
|
6minutový test chůze
Časové okno: 3 dny
|
3 dny
|
|
6minutový test chůze
Časové okno: 3 měsíce
|
3 měsíce
|
|
6minutový test chůze
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
Hodnoty T2
Časové okno: 0 den
|
0 den
|
|
Hodnoty T2
Časové okno: 3 dny
|
3 dny
|
|
Hodnoty T2
Časové okno: 3 měsíce
|
3 měsíce
|
|
Hodnoty T2
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- JZheng
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .