A segurança, eficácia e tolerabilidade do pré-condicionamento isquêmico remoto como terapia para DMD

Introdução: A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença hereditária recessiva do cromossomo X e caracterizada principalmente por fraqueza muscular progressiva e atrofia. O glicocorticóide é o único medicamento eficaz comprovado, enquanto os efeitos colaterais limitam seu uso. Estudos recentes mostraram que a densidade vascular no músculo de pacientes com DMD é diminuída, de modo que o músculo está isquêmico e anóxico. O pré-condicionamento isquêmico remoto (RIPC) pode melhorar a capacidade de resistência à isquemia e hipóxia e talvez uma terapia potencial para pacientes com DMD.

Métodos: 100 pacientes (2 a 6 anos) serão divididos em dois grupos (grupos de tratamento e controle) aleatoriamente. O grupo de tratamento receberá um estímulo RIPC (inflação de um manguito de pressão arterial nas coxas bilaterais a 150 mm Hg por quatro intervalos de 5 minutos), enquanto o grupo controle receberá um estímulo semelhante (inflação de um manguito de pressão arterial nas coxas bilaterais a 40 mm Hg por quatro intervalos de 5 minutos). Nível sérico de quinase, níveis sanguíneos de mioglobina, avaliação da função motora (teste de quatro etapas; teste de caminhada de 6 minutos) e ressonância magnética de membros inferiores）em 0 dias, 3 dias, 3 meses, 6 meses.

Propósito:

1. Avaliar a segurança e a tolerabilidade do pré-condicionamento isquêmico remoto para pacientes com DMD
2. Identificar a eficácia do pré-condicionamento isquêmico remoto para pacientes com DMD.