La sicurezza, l'efficacia e la tollerabilità del precondizionamento ischemico remoto come terapia per la DMD
Sfondo: La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia ereditaria recessiva del cromosoma X e principalmente caratterizzata da progressiva debolezza muscolare e atrofia. Il glucocorticoide è l'unico farmaco efficace dimostrato,mentre gli effetti collaterali ne limitano l'uso. Recenti studi hanno dimostrato che la densità vascolare nei muscoli dei pazienti con DMD è diminuita, quindi i muscoli sono in ischemia e anossica. Il precondizionamento ischemico remoto (RIPC) può migliorare la capacità di resistere all'ischemia e all'ipossia e forse una potenziale terapia per i pazienti con DMD.
Metodi: 100 pazienti (di età compresa tra 2 e 6 anni) saranno divisi in due gruppi (gruppo di trattamento e gruppo di controllo) in modo casuale. Il gruppo di trattamento riceverà uno stimolo RIPC (gonfiaggio di un bracciale per la pressione sanguigna sulle cosce bilaterali a 150 mm Hg per quattro intervalli di 5 minuti) mentre il gruppo di controllo riceverà uno stimolo simile (gonfiaggio di un bracciale per la pressione sanguigna sulle cosce bilaterali a 40 mm Hg per quattro intervalli di 5 minuti). Livello di chinasi sierica, livelli ematici di mioglobina, valutazione della funzione motoria (test dei quattro passi; test del cammino di 6 minuti) e risonanza magnetica degli arti inferiori) a 0 giorni, 3 giorni, 3 mesi, 6 mesi.
Scopo:
- Valutare la sicurezza e la tollerabilità del precondizionamento ischemico remoto per i pazienti con DMD
- Per identificare l'efficacia del precondizionamento ischemico remoto per i pazienti con DMD.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
-
BeiJing, Cina
- Reclutamento
- Shiwen wu
-
Contatto:
- wu shiwen, Dr.
- Numero di telefono: 13910238117
- Email: wu_shiwen@yahoo.com
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criteri di inclusione: Analisi genetica della DMD; da 2 a 6 anni ;senza altre malattie .
-
Criteri di esclusione: altre malattie congenite; infezione delle vie respiratorie superiori, gastroenterite, vaccinazione, trauma.
-
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Separare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: gruppo di trattamento
gonfiaggio di un bracciale per la pressione sanguigna sulle cosce bilaterali a 150 mm Hg per quattro intervalli di 5 minuti
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Altro: gruppo di controllo
gonfiaggio di un bracciale per la pressione sanguigna sulle cosce bilaterali a 40 mm Hg per quattro intervalli di 5 minuti
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Valore CK sierico
Lasso di tempo: 0 giorno
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0 giorno
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Valore CK sierico
Lasso di tempo: 3 giorni
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3 giorni
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Valore CK sierico
Lasso di tempo: 3 mesi
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3 mesi
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Valore CK sierico
Lasso di tempo: 6 mesi
|
6 mesi
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Valori di mioglobina sierica
Lasso di tempo: 0 giorno
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0 giorno
|
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Valori di mioglobina sierica
Lasso di tempo: 3 giorni
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3 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Valori di mioglobina sierica
Lasso di tempo: 3 mesi
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3 mesi
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Valori di mioglobina sierica
Lasso di tempo: 6 mesi
|
6 mesi
|
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Test del cammino di 6 minuti
Lasso di tempo: 0 giorno
|
0 giorno
|
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Test del cammino di 6 minuti
Lasso di tempo: 3 giorni
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3 giorni
|
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Test del cammino di 6 minuti
Lasso di tempo: 3 mesi
|
3 mesi
|
|
Test del cammino di 6 minuti
Lasso di tempo: 6 mesi
|
6 mesi
|
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Valori T2
Lasso di tempo: 0 giorno
|
0 giorno
|
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Valori T2
Lasso di tempo: 3 giorni
|
3 giorni
|
|
Valori T2
Lasso di tempo: 3 mesi
|
3 mesi
|
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Valori T2
Lasso di tempo: 6 mesi
|
6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- JZheng
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