La seguridad, eficacia y tolerabilidad del precondicionamiento isquémico remoto como terapia para la DMD

Antecedentes: la distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad hereditaria recesiva del cromosoma X y se caracteriza principalmente por debilidad y atrofia muscular progresiva. El glucocorticoide es el único medicamento eficaz comprobado, mientras que los efectos secundarios limitan su uso. Estudios recientes han demostrado que la densidad vascular en el músculo de los pacientes con DMD disminuye, por lo que el músculo está isquémico y anóxico. El preacondicionamiento isquémico remoto (RIPC) puede mejorar la capacidad de resistir la isquemia y la hipoxia y tal vez una terapia potencial para los pacientes con DMD.

Métodos: 100 pacientes (de 2 a 6 años de edad) serán divididos en dos grupos (grupos de tratamiento y control) aleatoriamente. El grupo de tratamiento recibirá un estímulo RIPC (inflado de un manguito de presión arterial en los muslos bilaterales a 150 mm Hg durante cuatro intervalos de 5 minutos), mientras que el grupo de control recibirá un estímulo similar (inflado de un manguito de presión arterial en los muslos bilaterales a 40 mm Hg). mm Hg durante cuatro intervalos de 5 minutos). Nivel de quinasa sérica, niveles de mioglobina en sangre, evaluación de la función motora (prueba de los cuatro pasos; prueba de caminata de 6 minutos) y resonancia magnética de las extremidades inferiores) a los 0 días, 3 días, 3 meses, 6 meses.

Objetivo:

1. Evaluar la seguridad y la tolerabilidad del preacondicionamiento isquémico remoto para pacientes con DMD
2. Identificar la efectividad del preacondicionamiento isquémico remoto para pacientes con DMD.