Sikkerheten, effektiviteten og toleransen til fjern iskemisk prekondisjonering som en terapi mot DMD

Bakgrunn: Duchenne muskeldystrofi (DMD) er en X-kromosom recessiv arvelig sykdom og hovedsakelig preget av progressiv muskelsvakhet og atrofi. Glukokortikoid er den eneste beviste effektive medisinen, mens bivirkninger begrenser bruken. Nyere studier har vist at vaskulær tetthet i DMD-pasientenes muskel er redusert, slik at muskler er i iskemisk og anoksisk. Remote ischemic preconditioning (RIPC) kan forbedre evnen til å motstå iskemi og hypoksi og kanskje en potensiell terapi for DMD-pasienter.

Metoder: 100 pasienter (i alderen 2 til 6 år) vil bli delt inn i to grupper (behandlings- og kontrollgrupper) tilfeldig. Behandlingsgruppen vil motta en RIPC-stimulus (oppblåsning av en blodtrykksmansjett på de bilaterale lårene til 150 mm Hg i fire 5-minutters intervaller) mens kontrollgruppen vil motta en lignende stimulus (oppblåsing av en blodtrykksmansjett på de bilaterale lårene til 40 mm Hg i fire 5-minutters intervaller). Serumkinasenivå, Blodnivåer av myoglobin, Evaluering av motorisk funksjon (Fire-trinns test; 6-minutters gangtest) og MR av underekstremitetene) ved 0 dager, 3 dager, 3 måneder, 6 måneder.

Hensikt:

1. For å evaluere sikkerheten og toleransen til fjern iskemisk prekondisjonering for DMD-pasienter
2. For å identifisere effektiviteten av fjern iskemisk prekondisjonering for DMD-pasienter.