DMD の治療法としてのリモート虚血プレコンディショニングの安全性、有効性、忍容性

背景: デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) は、X 染色体劣性遺伝性疾患であり、主に進行性の筋力低下と萎縮を特徴としています。 グルココルチコイドは効果が証明されている唯一の薬ですが、副作用により使用が制限されています。 最近の研究では、DMD 患者の筋肉の血管密度が低下しているため、筋肉が虚血状態および酸素欠乏状態にあることが示されています。 リモート虚血プレコンディショニング (RIPC) は、虚血および低酸素に抵抗する能力を向上させることができ、DMD 患者の潜在的な治療法となる可能性があります。

方法: 100 人の患者 (2 歳から 6 歳) を無作為に 2 つのグループ (治療グループと対照グループ) に分けます。 治療グループは、RIPC 刺激 (両側大腿部の血圧カフを 5 分間隔で 4 回 150 mm Hg まで膨張させる) を受けますが、対照群は同様の刺激 (両側大腿部の血圧カフを 40 まで膨張させる) を受け取ります。 mmHg を 5 分間隔で 4 回）。 血清キナーゼレベル、ミオグロビンの血中レベル、運動機能の評価（4段階テスト; 6分間の歩行テスト）および下肢のMRI）0日、3日、3か月、6か月.

目的：

1. DMD患者に対する遠隔虚血プレコンディショニングの安全性と忍容性を評価する
2. DMD患者に対するリモート虚血プレコンディショニングの有効性を特定すること。