Bezpieczeństwo, skuteczność i tolerancja zdalnego warunkowania niedokrwiennego jako terapii DMD

Wstęp: Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) jest chorobą dziedziczną recesywną w stosunku do chromosomu X, charakteryzującą się głównie postępującym osłabieniem i zanikiem mięśni. Glukokortykoid jest jedynym lekiem o udowodnionej skuteczności, a skutki uboczne ograniczają jego stosowanie. Ostatnie badania wykazały, że gęstość naczyń w mięśniach pacjentów z DMD jest zmniejszona, więc mięśnie są niedokrwione i niedotlenione. Zdalne wstępne kondycjonowanie niedokrwienne (RIPC) może poprawić odporność na niedokrwienie i niedotlenienie i być może potencjalną terapię dla pacjentów z DMD.

Metody: 100 pacjentów (w wieku od 2 do 6 lat) zostanie losowo podzielonych na dwie grupy (leczoną i kontrolną). Grupa leczona otrzyma bodziec RIPC (napompowanie mankietu do pomiaru ciśnienia krwi na obu udach do 150 mm Hg przez cztery 5-minutowe odstępy), podczas gdy grupa kontrolna otrzyma podobny bodziec (napompowanie mankietu do pomiaru ciśnienia krwi na obu udach do 40 mm Hg przez cztery 5-minutowe interwały). Poziom kinazy w surowicy, poziom mioglobiny we krwi, ocena funkcji motorycznych (test czteroetapowy; test 6-minutowego marszu) i MRI kończyn dolnych) w dniu 0, 3 dni, 3 miesiące, 6 miesięcy.

Zamiar:

1. Ocena bezpieczeństwa i tolerancji wstępnego kondycjonowania odległego niedokrwienia u pacjentów z DMD
2. Określenie skuteczności zdalnego przygotowania do niedokrwienia u pacjentów z DMD.