De veiligheid, werkzaamheid en verdraagbaarheid van ischemische preconditionering op afstand als therapie voor DMD

Achtergrond: Duchenne spierdystrofie (DMD) is een X-chromosoom recessieve erfelijke ziekte die voornamelijk wordt gekenmerkt door progressieve spierzwakte en -atrofie. Glucocorticoïd is het enige bewezen effectieve medicijn,terwijl bijwerkingen het gebruik ervan beperken. Recente onderzoeken hebben aangetoond dat de vasculaire dichtheid in de spieren van de DMD-patiënten is afgenomen, dus de spieren zijn ischemisch en anoxisch. Remote ischemische preconditionering (RIPC) kan de weerstand tegen ischemie en hypoxie verbeteren en is mogelijk een mogelijke therapie voor DMD-patiënten.

Methoden: 100 patiënten (in de leeftijd van 2 tot 6 jaar) worden willekeurig verdeeld in twee groepen (behandelings- en controlegroepen). De behandelgroep krijgt een RIPC-stimulus (opblazen van een bloeddrukmanchet op de bilaterale dijen tot 150 mm Hg gedurende vier intervallen van 5 minuten), terwijl de controlegroep een vergelijkbare stimulus krijgt (opblazen van een bloeddrukmanchet op de bilaterale dijen tot 40 mm Hg). mm Hg gedurende vier intervallen van 5 minuten). Serumkinaseniveau, bloedspiegels van myoglobine, evaluatie van de motorische functie (vierstappentest; 6 minuten wandeltest) en MRI van de onderste ledematen） op 0 dagen, 3 dagen, 3 maanden, 6 maanden.

Doel:

1. Om de veiligheid en verdraagbaarheid van ischemische preconditionering op afstand voor DMD-patiënten te evalueren
2. Om de effectiviteit van ischemische preconditionering op afstand voor DMD-patiënten te identificeren.