Безопасность, эффективность и переносимость дистанционного ишемического прекондиционирования в качестве терапии МДД

Актуальность: Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) является рецессивным по Х-хромосоме наследственным заболеванием и в основном характеризуется прогрессирующей мышечной слабостью и атрофией. Глюкокортикоид является единственным доказанным эффективным лекарством, а побочные эффекты ограничивают его применение. Недавние исследования показали, что плотность сосудов в мышцах пациентов с МДД снижена, поэтому мышцы находятся в состоянии ишемии и аноксии. Дистанционное ишемическое прекондиционирование (RIPC) может улучшить способность противостоять ишемии и гипоксии и может стать потенциальной терапией для пациентов с МДД.

Методы: 100 пациентов (в возрасте от 2 до 6 лет) будут случайным образом разделены на две группы (лечебная и контрольная). Группа лечения получит стимул RIPC (раздувание манжеты для измерения артериального давления на двусторонних бедрах до 150 мм рт. ст. в течение четырех 5-минутных интервалов), в то время как контрольная группа получит аналогичный стимул (надувание манжеты для измерения артериального давления на двусторонних бедрах до 40 мм рт. ст.). мм рт.ст. за четыре 5-минутных интервала). Уровень киназы в сыворотке, уровень миоглобина в крови, оценка двигательной функции (тест с четырьмя шагами; тест с 6-минутной ходьбой) и МРТ нижних конечностей) в 0 дней, 3 дня, 3 месяца, 6 месяцев.

Цель:

1. Оценить безопасность и переносимость дистанционного ишемического прекондиционирования у пациентов с МДД.
2. Выявить эффективность дистанционного ишемического прекондиционирования у больных МДД.