Säkerheten, effektiviteten och tolerabiliteten av avlägsna ischemisk förkonditionering som en terapi mot DMD

Bakgrund: Duchennes muskeldystrofi (DMD) är en X-kromosom recessiv ärftlig sjukdom som främst kännetecknas av progressiv muskelsvaghet och atrofi. Glukokortikoid är det enda bevisade effektiva läkemedlet, medan biverkningar begränsar dess användning. Nyligen genomförda studier har visat att den vaskulära tätheten i DMD-patienternas muskler minskar, så att musklerna är ischemiska och anoxiska. Fjärrstyrd ischemisk prekonditionering (RIPC) kan förbättra förmågan att motstå ischemi och hypoxi och kanske en potentiell terapi för DMD-patienter.

Metoder: 100 patienter (i åldern 2 till 6 år) kommer att delas in i två grupper (behandlings- och kontrollgrupper) slumpmässigt. Behandlingsgruppen kommer att få en RIPC-stimulus (uppblåsning av en blodtrycksmanschett på de bilaterala låren till 150 mm Hg i fyra 5-minutersintervaller) medan kontrollgruppen kommer att få en liknande stimulans (uppblåsning av en blodtrycksmanschett på de bilaterala låren till 40 mm Hg i fyra 5-minutersintervaller). Serumkinasnivå, blodnivåer av myoglobin, utvärdering av motorisk funktion (fyrastegstest; 6-minuters gångtest) och MRT av nedre extremiteter) efter 0 dagar, 3 dagar, 3 månader, 6 månader.

Syfte:

1. Att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av avlägsna ischemisk prekonditionering för DMD-patienter
2. Att identifiera effektiviteten av avlägsna ischemisk prekonditionering för DMD-patienter.