Kauko-iskeemisen esikäsittelyn turvallisuus, tehokkuus ja siedettävyys DMD:n terapiana
Tausta: Duchennen lihasdystrofia (DMD) on X-kromosomin resessiivinen perinnöllinen sairaus, jolle on pääasiassa ominaista etenevä lihasheikkous ja atrofia. Glukokortikoidi on ainoa todistetusti tehokas lääke, mutta sivuvaikutukset rajoittavat sen käyttöä. Viimeaikaiset tutkimukset ovat osoittaneet, että verisuonten tiheys DMD-potilaiden lihaksissa on pienentynyt, joten lihakset ovat iskeemisissä ja hapettomissa. Remote ischemic preconditioning (RIPC) voi parantaa kykyä vastustaa iskemiaa ja hypoksiaa ja saattaa olla mahdollinen hoito DMD-potilaille.
Menetelmät: 100 potilasta (ikä 2-6 vuotta) jaetaan kahteen ryhmään (hoito- ja kontrolliryhmät) satunnaisesti. Hoitoryhmä saa RIPC-ärsykkeen (verenpainemansetin täyttö molemminpuolisissa reisissä 150 mm Hg:iin neljän 5 minuutin välein), kun taas kontrolliryhmä saa samanlaisen ärsykkeen (verenpainemansetin täyttö molemminpuolisissa reisissä 40 asteeseen). mm Hg neljän 5 minuutin välein). Seerumin kinaasitaso, veren myoglobiinitaso, motorisen toiminnan arviointi (neljävaiheinen testi; 6 minuutin kävelytesti) ja alaraajojen MRI) 0 päivän, 3 päivän, 3 kuukauden, 6 kuukauden kohdalla.
Tarkoitus:
- Arvioida DMD-potilaiden iskeemisen etäehkäisyn turvallisuutta ja siedettävyyttä
- Tunnistaa iskeemisen etähoidon tehokkuus DMD-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
BeiJing, Kiina
- Rekrytointi
- Shiwen wu
-
Ottaa yhteyttä:
- wu shiwen, Dr.
- Puhelinnumero: 13910238117
- Sähköposti: wu_shiwen@yahoo.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit: DMD:n geneettinen analyysi; 2-6-vuotiaat ;ei muita sairauksia .
-
Poissulkemiskriteerit: muut synnynnäiset sairaudet;ylempien hengitysteiden infektio, gastroenteriitti, rokotus, trauma.
-
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Yksittäinen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: hoitoryhmä
verenpainemansetin täyttö molemminpuolisissa reisissä 150 mm Hg:iin neljän 5 minuutin välein
|
|
|
Muut: kontrolliryhmä
verenpainemansetin täyttö molemminpuolisissa reisissä 40 mm Hg:iin neljän 5 minuutin välein
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Seerumin CK-arvo
Aikaikkuna: 0 päivää
|
0 päivää
|
|
Seerumin CK-arvo
Aikaikkuna: 3 päivää
|
3 päivää
|
|
Seerumin CK-arvo
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
3 kuukautta
|
|
Seerumin CK-arvo
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
Seerumin myoglobiiniarvot
Aikaikkuna: 0 päivää
|
0 päivää
|
|
Seerumin myoglobiiniarvot
Aikaikkuna: 3 päivää
|
3 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Seerumin myoglobiiniarvot
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
3 kuukautta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Seerumin myoglobiiniarvot
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
6 minuutin kävelytesti
Aikaikkuna: 0 päivää
|
0 päivää
|
|
6 minuutin kävelytesti
Aikaikkuna: 3 päivää
|
3 päivää
|
|
6 minuutin kävelytesti
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
3 kuukautta
|
|
6 minuutin kävelytesti
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
T2 arvot
Aikaikkuna: 0 päivää
|
0 päivää
|
|
T2 arvot
Aikaikkuna: 3 päivää
|
3 päivää
|
|
T2 arvot
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
3 kuukautta
|
|
T2 arvot
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- JZheng
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .