L'innocuité, l'efficacité et la tolérabilité du préconditionnement ischémique à distance comme traitement de la DMD

Contexte : La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie héréditaire récessive du chromosome X et principalement caractérisée par une faiblesse musculaire progressive et une atrophie. Le glucocorticoïde est le seul médicament efficace prouvé, tandis que les effets secondaires limitent son utilisation. Des études récentes ont montré que la densité vasculaire dans le muscle des patients DMD est diminuée, de sorte que les muscles sont ischémiques et anoxiques. Le préconditionnement ischémique à distance (RIPC) peut améliorer la capacité de résistance à l'ischémie et à l'hypoxie et peut-être une thérapie potentielle pour les patients atteints de DMD.

Méthodes : 100 patients (âgés de 2 à 6 ans) seront divisés en deux groupes (groupes de traitement et groupe de contrôle) au hasard. Le groupe de traitement recevra un stimulus RIPC (gonflage d'un brassard de tensiomètre sur les cuisses bilatérales à 150 mm Hg pendant quatre intervalles de 5 minutes) tandis que le groupe témoin recevra un stimulus similaire (gonflage d'un brassard de tensiomètre sur les cuisses bilatérales à 40 mm Hg pendant quatre intervalles de 5 minutes). Niveau de kinase sérique, taux sanguins de myoglobine, évaluation de la fonction motrice (test en quatre étapes ; test de marche de 6 minutes) et IRM des membres inférieurs) à 0 jour, 3 jours, 3 mois, 6 mois.

But:

1. Évaluer l'innocuité et la tolérabilité du préconditionnement ischémique à distance pour les patients atteints de DMD
2. Identifier l'efficacité du préconditionnement ischémique à distance pour les patients DMD.