"Negativní" vakcína na bázi dendritických buněk pro léčbu roztroušené sklerózy: první klinická studie na lidech (MS-tolDC)
4. prosince 2024 aktualizováno: Zwi Berneman, University Hospital, Antwerp
Bude provedena první klinická studie na lidech zaměřená na léčbu pacientů s roztroušenou sklerózou vakcinací tolerogenními dendritickými buňkami (tolDC), vytvořenými pomocí správné výrobní praxe (GMP).
Přitom bude posouzena proveditelnost a bezpečnost podávání tolDC s pulzním peptidem odvozeným od myelinu u pacientů s RS.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Fáze I klinická studie zvyšující dávku bude provedena koordinovaným a komplexním způsobem, aby se určila bezpečnost a snášenlivost a aby se umožnil výběr vhodného dávkovacího režimu pro hodnocení fáze II.
Primárním cílem studie fáze I bude určit, zda je terapie založená na tolDC bezpečná a dobře tolerovaná, a stanovit závislost odpovědi na dávce s mírou klinického relapsu, neurologickým postižením (hodnoceným pomocí různých škál) a koncovými body MRI, měřeno po 12 měsíce.
Pacienti budou sloužit jako jejich vlastní kontroly před a po vakcinaci.
Dokončení screeningových hodnocení a potvrzení kritérií způsobilosti by nemělo trvat déle než 6 týdnů.
Léčba první linie bude ukončena nejpozději 6 týdnů před výchozím stavem.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
9
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Edegem, Belgie, 2650
- Antwerp University Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let až 56 let (Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- MS podle revidovaných kritérií McDonald z roku 2010 (76);
- Rozšířená stupnice stavu invalidity (EDSS) 0-6,5 včetně;
- Doba trvání onemocnění maximálně 15 let a první známky nebo symptomy alespoň 6 měsíců před zařazením do studie;
Aktivní RS (recidivující a progresivní): -1 relaps za poslední rok a/nebo
- alespoň 1 zvětšující se léze na MRI mozku za poslední rok
- nová nebo zvětšující se léze (léze) T2 ve srovnání s referenčním skenem maximálně před 1 rokem
- Neurologicky stabilní bez známek recidivy po dobu nejméně 30 dnů před zahájením screeningu a během fáze screeningu;
- Pozitivní reakce reaktivity T buněk na směs 7 peptidů odvozených od myelinu;
- Schopnost podepsat informovaný souhlas;
- Schopnost splnit protokolární hodnocení;
- Vhodný žilní přístup.
- Použití vhodných antikoncepčních opatření
Kritéria vyloučení:
- Předchozí použití imunosupresivní nebo cytostatické léčby, včetně mitoxantronu, alemtuzumabu nebo transplantace kostní dřeně nebo transplantace kmenových buněk kdykoli před zařazením;
- Léčba fingolimodem nebo natalizumabem nebo dimethylfumarátem nebo teriflunomidem během posledních 3 měsíců před zařazením do studie;
- Těhotenství nebo plánování těhotenství v následujících 12 měsících a kojení;
- Zneužívání drog nebo alkoholu;
- Neschopnost podstoupit vyšetření MRI;
- Anamnéza nebo skutečné známky imunodeficience nebo malignit;
- Souběžné klinicky relevantní srdeční, imunologické, plicní, neurologické, ledvinové nebo jiné závažné onemocnění;
- Hepatitida B, C, HIV, syfilis nebo tuberkulóza
- splenektomie;
- Demence nebo závažné psychiatrické, kognitivní nebo behaviorální problémy nebo jiná komorbidita, která by mohla narušovat dodržování protokolu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: tolerogenní dendritické buňky (tolDC)
Každá vakcína (5x106, 10x106 nebo 15x106 buněk v 500 µL 0,9% roztoku NaCl doplněného 5% lidským albuminem) bude podána intradermální injekcí do 5 míst (100 µL/místo) v subklavikulární oblasti (5-10 cm od cervikálního lymfatické uzliny).
Místa vpichu se budou střídat mezi levou a pravou stranou.
|
eskalace dávky
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost (výskyt a závažnost nežádoucích účinků bude zaznamenán)
Časové okno: 6 měsíců
|
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků bude zaznamenán
|
6 měsíců
|
|
Proveditelnost (Vytvoření buněčného produktu třídy GMP vydaného podle QC)
Časové okno: 6 měsíců
|
Generování buněčného produktu třídy GMP uvolněného podle QC
|
6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Rozšířená stupnice stavu postižení (EDSS)
Časové okno: 6 měsíců
|
Úroveň postižení pacientů je dobře kontrolována při každé návštěvě
|
6 měsíců
|
|
Test kolíkem s 9 otvory (9HPT)
Časové okno: 6 měsíců
|
Jedná se o stručný, standardizovaný, kvantitativní test funkce horních končetin
|
6 měsíců
|
|
25 Nožní test chůze (T25FW)
Časové okno: 6 měsíců
|
Jedná se o kvantitativní výkonnostní test mobility a funkce nohou založený na měřené 25 chůzi.
|
6 měsíců
|
|
Test modalit symbolových číslic (SDMT)
Časové okno: 6 měsíců
|
Tento test rychle odhalí organickou cerebrální dysfunkci
|
6 měsíců
|
|
Počet Gd-enhancujících lézí na MRI
Časové okno: 6 měsíců
|
Pomocí MRI budou analyzovány Gd-enhancující léze
|
6 měsíců
|
|
Počet nových nebo zvětšujících se lézí T2 na MRI
Časové okno: 6 měsíců
|
Pomocí MRI budou analyzovány nové nebo zvětšující se T2 léze
|
6 měsíců
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
MSQOL-54
Časové okno: 6 měsíců
|
MSQOL-54 je multidimenzionální měřítko kvality života související se zdravím, které kombinuje generické i RS specifické položky do jediného nástroje.
|
6 měsíců
|
|
celokrevná fenotypizace lymfocytů - imunomonitoring
Časové okno: 6 měsíců
|
Vzorky krve budou podrobně analyzovány před a po dokončení vakcinačního cyklu
|
6 měsíců
|
|
cytokinové profilování - imunomonitoring
Časové okno: 6 měsíců
|
Vzorky krve budou podrobně analyzovány před a po dokončení vakcinačního cyklu
|
6 měsíců
|
|
patogenní reakce T buněk - imunomonitoring
Časové okno: 6 měsíců
|
reaktivita T-buněk specifická pro myelin bude stanovena před a po dokončení vakcinačního cyklu
|
6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Nathalie Cools, PhD, Universiteit Antwerpen
- Ředitel studie: Zwi Berneman, MD, PhD, University Hospital, Antwerp
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
30. května 2017
Primární dokončení (Aktuální)
3. února 2022
Dokončení studie (Aktuální)
3. února 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. listopadu 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
1. prosince 2015
První zveřejněno (Odhadovaný)
2. prosince 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
9. prosince 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
4. prosince 2024
Naposledy ověřeno
1. prosince 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CCRG15-001
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .