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Suivi à long terme de sujets atteints de β-thalassémie dépendante des transfusions traités par thérapie génique ex vivo

7 avril 2025 mis à jour par: bluebird bio

Suivi à long terme de sujets atteints de β-thalassémie dépendante des transfusions traités par thérapie génique ex vivo à l'aide de cellules souches hématopoïétiques autologues transduites avec un vecteur lentiviral

Il s'agit d'une étude multicentrique de suivi de l'innocuité et de l'efficacité à long terme pour les sujets atteints de β-thalassémie dépendante des transfusions (TDT) qui ont été traités avec un produit médicamenteux de thérapie génique ex vivo dans le cadre d'études cliniques parrainées par Bluebird. Après avoir terminé l'étude clinique parente (environ 2 ans), les sujets éligibles seront suivis pendant 13 ans supplémentaires pour un total de 15 ans après la perfusion du produit. Aucun médicament expérimental ne sera administré dans le cadre de l'étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

66

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Hannover, Allemagne
      • Heidelberg, Allemagne
  • Australie
      • Sydney, Australie
  • France
      • Marseille, France
      • Paris, France
  • Grèce
      • Thessaloníki, Grèce
  • Italie
      • Rome, Italie
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
  • Thaïlande
      • Bangkok, Thaïlande
  • États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis
    • New York
      • New York, New York, États-Unis
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 seconde à 50 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Sujets atteints de β-thalassémie dépendante des transfusions qui ont été traités avec un produit de thérapie génique ex vivo dans le cadre d'études cliniques parrainées par Bluebird

La description

Critère d'intégration:

  • Fourniture d'un consentement éclairé écrit pour cette étude par les sujets ou, le cas échéant, le(s) parent(s)/tuteur(s) légal(aux) du sujet
  • Traité avec un produit médicamenteux pour le traitement d'une hémoglobinopathie dans une étude clinique parrainée par Bluebird

Critère d'exclusion:

  • Il n'y a pas de critère d'exclusion pour cette étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cas uniquement
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Sujets atteints de β-thalassémie transfusionnelle
Suivi à long terme des participants traités avec un produit de thérapie génique ex vivo dans le cadre d'essais cliniques parentaux bio-parrainés par Bluebird et qui ont accepté de participer à cette étude. Les participants seront suivis dans cette étude pendant 13 ans (pour un total de 15 ans de suivi après la perfusion du produit médicamenteux dans les études parentales)
Autre: Évaluations de la sécurité et de l'efficacité

Génétique : aucun produit médicamenteux interventionnel utilisé dans cette étude de suivi

Les participants ont reçu une seule perfusion IV du produit médicamenteux LentiGlobin BB305 dans les études parentales. La mesure du nombre de copies vectorielles (VCN), les évaluations de sécurité, les évaluations spécifiques à la maladie et les évaluations pour surveiller les effets à long terme de la greffe autologue sont menées dans cette étude.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Le nombre de sujets atteints de tumeurs malignes
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Le nombre de sujets présentant des EI liés au système immunitaire
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Le nombre de sujets présentant des troubles hématologiques nouveaux ou s'aggravant
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Le nombre de sujets présentant des troubles neurologiques nouveaux ou s'aggravant
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Expression de la βA-T87Q-globine
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Expression médiane (min, max) de βA-T87Q-globine
Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Proportion de sujets traités par beti-cel qui ont atteint l'indépendance transfusionnelle (TI)
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Proportion de sujets ayant atteint l'IT, définie comme une Hb moyenne pondérée ≥ 9 g/dL sans aucune transfusion de concentré de globules rouges (pGR) pendant une période continue de ≥ 12 mois à tout moment après la perfusion du produit médicamenteux dans l'étude parente et/ou l'étude LTF-303
Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Proportion de sujets traités avec beti-cel qui ont atteint l'indépendance transfusionnelle à des moments annuels
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Proportion de sujets traités par beti-cel qui ont atteint l'IT à des moments annuels, y compris l'année 5, l'année 10 et l'année 15 après la perfusion du produit médicamenteux, et au dernier suivi
Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Délai entre la perfusion du médicament et l'obtention de l'indépendance transfusionnelle (dans l'étude parentale ou l'étude LTF-303)
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Durée de l'indépendance transfusionnelle
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Hb moyenne pondérée pendant l'indépendance transfusionnelle
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Délai entre la perfusion du médicament et la dernière transfusion de globules rouges (dans l'étude parente ou l'étude LTF-303)
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Délai entre la dernière transfusion de globules rouges p (dans l'étude parentale ou l'étude LTF-303) et le dernier suivi
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Nadir Hb moyen pondéré à partir de 6 mois après la perfusion du médicament (étude parente) jusqu'au dernier suivi
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Nadir Hb moyen pondéré à partir de 6 mois après la perfusion du produit (étude parentale) jusqu'au dernier suivi par rapport au nadir Hb moyen pondéré au cours des 2 années précédant l'inscription à l'étude parentale
Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Niveaux d'Hb totale non pris en charge au fil du temps jusqu'au dernier suivi
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Le niveau d'Hb totale non pris en charge est défini comme le niveau de mesure de l'Hb totale sans aucune transfusion de globules rouges aigus ou chroniques dans les 60 jours précédant la date de mesure.
Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Proportion de sujets présentant des taux d'Hb totale non pris en charge ≥ 10 g/dL au fil du temps jusqu'au dernier suivi, y compris l'année 5, l'année 10 et l'année 15
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Proportion de sujets présentant des taux d'Hb totale non pris en charge ≥ 11 g/dL au fil du temps jusqu'au dernier suivi, y compris l'année 5, l'année 10 et l'année 15
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Proportion de sujets présentant des taux d'Hb totale non pris en charge ≥ 12 g/dL au fil du temps jusqu'au dernier suivi, y compris l'année 5, l'année 10 et l'année 15
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Proportion de sujets présentant des taux d'Hb totale non pris en charge ≥ 13 g/dL au fil du temps jusqu'au dernier suivi, y compris l'année 5, l'année 10 et l'année 15
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Proportion de sujets présentant des taux d'Hb totale non pris en charge ≥ 14 g/dL au fil du temps jusqu'au dernier suivi, y compris l'année 5, l'année 10 et l'année 15
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Teneur en fer du foie (LIC) par imagerie par résonance magnétique (IRM)/dispositif supraconducteur d'interférence quantique (SQUID) au fil du temps à des moments annuels jusqu'au dernier suivi
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Changement par rapport à la ligne de base de l'étude parentale dans le LIC par IRM/SQUID au fil du temps à des moments annuels jusqu'au dernier suivi
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
T2 cardiaque* par IRM au fil du temps à des moments annuels jusqu'au dernier suivi
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Changement par rapport à la ligne de base de l'étude parentale du T2 cardiaque* par IRM au fil du temps à des moments annuels jusqu'au dernier suivi
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Ferritine sérique au fil du temps à des moments annuels jusqu'au dernier suivi
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Modification de la ferritine sérique par rapport à la référence de l'étude parentale au fil du temps à des moments annuels jusqu'au dernier suivi
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Nombre de sujets ayant arrêté la chélation du fer après la perfusion de DP
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Défini comme les sujets qui ont arrêté la chélation du fer ou qui n'ont jamais redémarré la chélation après une perfusion de DP.
Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Nombre de sujets ayant arrêté la chélation du fer pendant au moins 6 mois après la perfusion du médicament
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Délai entre l'arrêt de la chélation et le dernier suivi
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Parmi les sujets qui ne redémarrent jamais la chélation après une perfusion de DP.
Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Proportion de sujets utilisant une thérapie par phlébotomie après la perfusion de produit médicamenteux
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Fréquence annualisée d'utilisation de la thérapie de phlébotomie
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
La fréquence annualisée d'utilisation de la thérapie de phlébotomie est définie comme le nombre de procédures par an, calculée à partir de la perfusion de DP jusqu'au dernier suivi.
Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Nombre de réticulocytes au fil du temps à des moments annuels jusqu'au dernier suivi
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Changement par rapport à la ligne de base du nombre de réticulocytes à des moments annuels jusqu'au dernier suivi
Délai: 15 ans après la perfusion du produit médicamenteux
Valeur de référence définie comme la valeur la plus proche, mais antérieure au conditionnement dans l'étude parentale.
15 ans après la perfusion du produit médicamenteux
Proportion de sujets avec des globules rouges nucléés au fil du temps à des moments annuels jusqu'au dernier suivi
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Jusqu'à 15 ans après la perfusion du médicament
Changement par rapport à la ligne de base dans PRO tel qu'évalué par la version EuroQol-5D Youth (EQ-5D-Y)
Délai: 5 ans après la perfusion du produit médicamenteux
5 ans après la perfusion du produit médicamenteux
Changement par rapport à la ligne de base dans PRO tel qu'évalué par EuroQol-5D (EQ-5D-3L)
Délai: 5 ans après la perfusion du produit médicamenteux
5 ans après la perfusion du produit médicamenteux
Changement par rapport à la ligne de base dans PRO tel qu'évalué par le score du questionnaire d'évaluation fonctionnelle de la thérapie du cancer-greffe de moelle osseuse (FACT-BMT)
Délai: 5 ans après la perfusion du produit médicamenteux
5 ans après la perfusion du produit médicamenteux
Changement par rapport à la ligne de base dans PRO tel qu'évalué par le Short Form-36 Health Survey (SF-36)
Délai: 5 ans après la perfusion du produit médicamenteux
5 ans après la perfusion du produit médicamenteux
Modification du volume transfusé annualisé de globules rouges (parmi les sujets ayant atteint l'IT), à partir de 6 mois après la perfusion du produit médicamenteux (étude parentale) jusqu'au dernier suivi
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion du produit médicamenteux
Réduction du volume transfusé annualisé de globules rouges (mL/kg/an) à partir de 6 mois après la perfusion du produit médicamenteux (étude mère) jusqu'au dernier suivi d'au moins 50 %, 60 %, 75 %, 90 % ou 100 % par rapport au volume transfusionnel annualisé de globules rouges au cours des 2 années précédant l'inscription à l'étude parentale
Jusqu'à 15 ans après la perfusion du produit médicamenteux
Volume transfusé annualisé de globules rouges, à partir de 6 mois après la perfusion du produit médicamenteux (étude parentale) jusqu'au dernier suivi
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion du produit médicamenteux
Volume transfusé annualisé de globules rouges p (mL/kg/an à partir de 6 mois après la perfusion du produit médicamenteux (étude parentale) jusqu'au dernier suivi par rapport aux besoins transfusionnels annualisés de globules rouges p au cours des 2 années précédant l'inscription à l'étude parentale
Jusqu'à 15 ans après la perfusion du produit médicamenteux
Fréquence de transfusion de globules rouges p, à partir de 6 mois après la perfusion du produit médicamenteux (étude parentale) jusqu'au dernier suivi
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion du produit médicamenteux
Fréquence annualisée des globules rouges (nombre/année) à partir de 6 mois après la perfusion du produit médicamenteux (étude parentale) jusqu'au dernier suivi, par rapport aux besoins annualisés en transfusion de globules rouges au cours des 2 années précédant l'inscription à l'étude parentale
Jusqu'à 15 ans après la perfusion du produit médicamenteux
Changement par rapport à la référence dans le résultat signalé par le patient (Pro), évalué par l'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PEDSQL
Délai: 5 ans après la perfusion de produits
5 ans après la perfusion de produits

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

bluebird bio

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Himal L Thakar, MD, bluebird bio, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 janvier 2014

Achèvement primaire (Estimé)

1 novembre 2035

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 novembre 2035

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 novembre 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 décembre 2015

Première publication (Estimé)

17 décembre 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 avril 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 avril 2025

Dernière vérification

1 avril 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • LTF-303

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Bluebird bio s'engage à la transparence et des ensembles de données et des documents justificatifs anonymisés de manière appropriée peuvent être partagés après que tous les participants ont terminé leur participation à l'étude et après l'obtention des approbations de commercialisation applicables associées à une étude donnée et conformes aux critères établis par bluebird bio et/ ou les meilleures pratiques de l'industrie pour préserver la confidentialité des participants à l'étude. Pour toute demande, veuillez nous contacter à datasharing@bluebirdbio.com.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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