Seguimiento a largo plazo de sujetos con β-talasemia dependiente de transfusiones tratados con terapia génica ex vivo
7 de abril de 2025 actualizado por: bluebird bio
Seguimiento a largo plazo de sujetos con β-talasemia dependiente de transfusiones tratados con terapia génica ex vivo utilizando células madre hematopoyéticas autólogas transducidas con un vector lentiviral
Este es un estudio multicéntrico de seguimiento de seguridad y eficacia a largo plazo para sujetos con β-talasemia dependiente de transfusiones (TDT) que han sido tratados con un fármaco de terapia génica ex vivo en estudios clínicos biopatrocinados por bluebird.
Después de completar el estudio clínico principal (aproximadamente 2 años), se realizará un seguimiento de los sujetos elegibles durante 13 años adicionales para un total de 15 años posteriores a la infusión del medicamento.
No se administrará ningún producto farmacológico en investigación en el estudio.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
66
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Hannover, Alemania
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Heidelberg, Alemania
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Sydney, Australia
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California
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Oakland, California, Estados Unidos
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos
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New York
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New York, New York, Estados Unidos
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos
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Marseille, Francia
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Paris, Francia
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Thessaloníki, Grecia
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Rome, Italia
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London, Reino Unido
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Bangkok, Tailandia
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 segundo a 50 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Sujetos con β-talasemia dependiente de transfusiones que han sido tratados con un producto de terapia génica ex vivo en estudios clínicos biopatrocinados por bluebird
Descripción
Criterios de inclusión:
- Provisión de consentimiento informado por escrito para este estudio por parte de los sujetos, o según corresponda, los padres/tutores legales del sujeto
- Tratado con un medicamento para el tratamiento de una hemoglobinopatía en un estudio clínico biopatrocinado por pájaros azules
Criterio de exclusión:
- No hay criterios de exclusión para este estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Solo caso
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Sujetos con β-talasemia dependiente de transfusiones
Seguimiento a largo plazo para los participantes tratados con un producto de terapia génica ex vivo en ensayos clínicos parentales biopatrocinados por bluebird aplicables y que aceptaron participar en este estudio.
Los participantes serán seguidos en este estudio durante 13 años (para un total de 15 años de seguimiento después de la infusión del medicamento en los estudios originales)
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Genético: No se utilizó ningún medicamento intervencionista en este estudio de seguimiento. Los participantes recibieron una única infusión intravenosa del medicamento LentiGlobin BB305 en los estudios originales. En este estudio se realizan mediciones del número de copias del vector (VCN), evaluaciones de seguridad, evaluaciones específicas de enfermedades y evaluaciones para monitorear los efectos a largo plazo del autotrasplante. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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El número de sujetos con neoplasias
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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El número de sujetos con EA relacionados con el sistema inmunitario
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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El número de sujetos con trastornos hematológicos nuevos o que empeoran
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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El número de sujetos con trastornos neurológicos nuevos o que empeoran
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Expresión de βA-T87Q-globina
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Mediana (mín., máx.) de expresión de βA-T87Q-globina
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Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Proporción de sujetos tratados con beti-cel que alcanzaron la independencia transfusional (TI)
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Proporción de sujetos que lograron TI, definido como un promedio ponderado de Hb ≥ 9 g/dl sin transfusiones de glóbulos rojos concentrados (pRBC) durante un período continuo de ≥ 12 meses en cualquier momento después de la infusión del medicamento en el estudio principal y/o Estudio LTF-303
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Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Proporción de sujetos tratados con beti-cel que lograron la independencia de la transfusión en puntos de tiempo anuales
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Proporción de sujetos tratados con beti-cel que lograron TI en puntos de tiempo anuales que incluyen el año 5, el año 10 y el año 15 después de la infusión del producto farmacológico y en el último seguimiento
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Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Tiempo desde la infusión del producto farmacológico hasta el logro de la independencia transfusional (en el estudio principal o en el estudio LTF-303)
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Duración de la independencia de la transfusión
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Promedio ponderado de Hb durante independencia transfusional
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Tiempo desde la infusión del medicamento hasta la última transfusión de pRBC (en el estudio principal o en el estudio LTF-303)
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Tiempo desde la última transfusión de pRBC (en el estudio original o en el estudio LTF-303) hasta el último seguimiento
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Nadir promedio ponderado de Hb desde 6 meses después de la infusión del producto farmacológico (estudio principal) hasta el último seguimiento
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Promedio ponderado de Hb nadir desde los 6 meses posteriores a la infusión del producto farmacológico (estudio principal) hasta el último seguimiento en comparación con el promedio ponderado de Hb nadir durante los 2 años anteriores a la inscripción en el estudio principal
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Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Niveles de Hb total no compatibles a lo largo del tiempo hasta el último seguimiento
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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El nivel de Hb total no respaldado se define como el nivel de medición de Hb total sin transfusiones de pRBC agudas o crónicas dentro de los 60 días anteriores a la fecha de medición.
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Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Proporción de sujetos con niveles de Hb total no compatibles ≥ 10 g/dl a lo largo del tiempo hasta el último seguimiento, incluidos el año 5, el año 10 y el año 15
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Proporción de sujetos con niveles de Hb total no compatibles ≥ 11 g/dL a lo largo del tiempo hasta el último seguimiento, incluidos el año 5, el año 10 y el año 15
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Proporción de sujetos con niveles de Hb total no compatibles ≥ 12 g/dL a lo largo del tiempo hasta el último seguimiento, incluidos el año 5, el año 10 y el año 15
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Proporción de sujetos con niveles de Hb total no compatibles ≥ 13 g/dl a lo largo del tiempo hasta el último seguimiento, incluidos el año 5, el año 10 y el año 15
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Proporción de sujetos con niveles de Hb total no compatibles ≥ 14 g/dL a lo largo del tiempo hasta el último seguimiento, incluidos el año 5, el año 10 y el año 15
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Contenido de hierro en el hígado (LIC) por imágenes de resonancia magnética (MRI)/dispositivo de interferencia cuántica superconductora (SQUID) a lo largo del tiempo en puntos de tiempo anuales hasta el último seguimiento
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Cambio desde el inicio del estudio principal en LIC por MRI/SQUID a lo largo del tiempo en puntos de tiempo anuales hasta el último seguimiento
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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T2 cardíaco* por resonancia magnética a lo largo del tiempo en puntos de tiempo anuales hasta el último seguimiento
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Cambio desde el inicio del estudio original en T2* cardiaco por resonancia magnética a lo largo del tiempo en puntos de tiempo anuales hasta el último seguimiento
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Ferritina sérica a lo largo del tiempo en puntos de tiempo anuales hasta el último seguimiento
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Cambio desde el inicio del estudio principal en la ferritina sérica a lo largo del tiempo en puntos de tiempo anuales hasta el último seguimiento
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Número de sujetos que suspendieron la quelación de hierro después de la infusión de DP
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Definidos como sujetos que detuvieron la quelación de hierro o nunca reiniciaron la quelación después de la infusión de DP.
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Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Número de sujetos que suspendieron la quelación de hierro durante al menos 6 meses después de la infusión del producto farmacológico
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Tiempo desde la suspensión de la quelación hasta el último seguimiento
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Entre los sujetos que nunca reinician la quelación después de la infusión de DP.
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Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Proporción de sujetos que usan terapia de flebotomía después de la infusión del producto farmacológico
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Frecuencia anualizada de uso de la terapia de flebotomía
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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La frecuencia anualizada del uso de la terapia de flebotomía se define como el número de procedimientos por año, calculado desde la infusión de DP hasta el último seguimiento.
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Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Recuentos de reticulocitos a lo largo del tiempo en puntos de tiempo anuales hasta el último seguimiento
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Cambio desde el inicio en los recuentos de reticulocitos en puntos de tiempo anuales hasta el último seguimiento
Periodo de tiempo: 15 años después de la infusión del producto farmacológico
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Línea de base definida como el valor más cercano, pero anterior al condicionamiento en el estudio principal.
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15 años después de la infusión del producto farmacológico
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Proporción de sujetos con glóbulos rojos nucleados a lo largo del tiempo en puntos temporales anuales hasta el último seguimiento
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Hasta 15 años después de la infusión del medicamento
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Cambio desde la línea de base en PRO según lo evaluado por EuroQol-5D Versión para jóvenes (EQ-5D-Y)
Periodo de tiempo: 5 años después de la infusión del medicamento
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5 años después de la infusión del medicamento
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Cambio desde el inicio en PRO evaluado por EuroQol-5D (EQ-5D-3L)
Periodo de tiempo: 5 años después de la infusión del medicamento
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5 años después de la infusión del medicamento
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Cambio desde el inicio en PRO según lo evaluado por la puntuación del cuestionario de evaluación funcional de la terapia contra el cáncer-trasplante de médula ósea (FACT-BMT)
Periodo de tiempo: 5 años después de la infusión del medicamento
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5 años después de la infusión del medicamento
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Cambio desde la línea de base en PRO según lo evaluado por la Encuesta de salud de formulario corto-36 (SF-36)
Periodo de tiempo: 5 años después de la infusión del medicamento
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5 años después de la infusión del medicamento
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Cambio en el volumen anualizado de transfusión de pRBC (entre sujetos que lograron TI), desde 6 meses después de la infusión del producto farmacológico (estudio principal) hasta el último seguimiento
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión del producto farmacológico
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Reducción del volumen anualizado de transfusión de glóbulos rojos (ml/kg/año) desde los 6 meses posteriores a la infusión del producto farmacológico (estudio principal) hasta el último seguimiento de al menos un 50 %, 60 %, 75 %, 90 % o 100 % en comparación al volumen anualizado de transfusión de pRBC durante los 2 años anteriores a la inscripción de los padres en el estudio
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Hasta 15 años después de la infusión del producto farmacológico
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Volumen anualizado de transfusión de glóbulos rojos, desde 6 meses después de la infusión del producto farmacológico (estudio principal) hasta el último seguimiento
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión del producto farmacológico
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Volumen anualizado de transfusión de pRBC (ml/kg/año desde 6 meses después de la infusión del producto farmacológico (estudio principal) hasta el último seguimiento en comparación con los requisitos anualizados de transfusión de pRBC durante los 2 años anteriores a la inscripción en el estudio principal
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Hasta 15 años después de la infusión del producto farmacológico
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Frecuencia de transfusión de pRBC, desde 6 meses después de la infusión del producto farmacológico (estudio principal) hasta el último seguimiento
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión del producto farmacológico
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Frecuencia anualizada de pRBC (número/año) desde los 6 meses posteriores a la infusión del producto farmacológico (estudio principal) hasta el último seguimiento en comparación con los requisitos anualizados de transfusión de pRBC durante los 2 años anteriores a la inscripción en el estudio principal
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Hasta 15 años después de la infusión del producto farmacológico
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Cambio desde el inicio en el resultado informado por el paciente (PRO) según lo evaluado por el inventario de calidad de vida pediátrica (PEDSQL
Periodo de tiempo: 5 años de infusión de producto después de la fárma
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5 años de infusión de producto después de la fárma
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Himal L Thakar, MD, bluebird bio, Inc.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de enero de 2014
Finalización primaria (Estimado)
1 de noviembre de 2035
Finalización del estudio (Estimado)
1 de noviembre de 2035
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
30 de noviembre de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de diciembre de 2015
Publicado por primera vez (Estimado)
17 de diciembre de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de abril de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de abril de 2025
Última verificación
1 de abril de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- LTF-303
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Bluebird bio está comprometido con la transparencia y los conjuntos de datos de nivel de sujeto debidamente anonimizados y los documentos de respaldo pueden compartirse después de que todos los participantes hayan completado la participación en el estudio y luego de la obtención de las aprobaciones de comercialización aplicables asociadas con un estudio determinado y de acuerdo con los criterios establecidos por bluebird bio y/ o las mejores prácticas de la industria para mantener la privacidad de los participantes del estudio.
Para consultas, contáctenos en datasharing@bluebirdbio.com.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .