Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowa obserwacja pacjentów z zależną od transfuzji β-talasemią leczoną terapią genową ex vivo

7 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: bluebird bio

Długoterminowa obserwacja pacjentów z zależną od transfuzji β-talasemią leczonych terapią genową ex vivo przy użyciu autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych transdukowanych wektorem lentiwirusowym

Jest to wieloośrodkowe, długoterminowe badanie uzupełniające dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów z zależną od transfuzji β-talasemią (TDT), którzy byli leczeni produktem leczniczym terapii genowej ex vivo w badaniach klinicznych sponsorowanych przez Bluebird. Po zakończeniu macierzystego badania klinicznego (około 2 lat) kwalifikujący się uczestnicy będą obserwowani przez dodatkowe 13 lat, łącznie przez 15 lat po infuzji produktu leczniczego. W badaniu nie będzie podawany żaden badany produkt leczniczy.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

66

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Sydney, Australia
  • Francja
      • Marseille, Francja
      • Paris, Francja
  • Grecja
      • Thessaloníki, Grecja
  • Niemcy
      • Hannover, Niemcy
      • Heidelberg, Niemcy
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone
  • Tajlandia
      • Bangkok, Tajlandia
  • Włochy
      • Rome, Włochy
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda do 50 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z β-talasemią zależną od transfuzji, którzy byli leczeni produktem terapii genowej ex vivo w badaniach klinicznych sponsorowanych przez Bluebird

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dostarczenie pisemnej świadomej zgody na to badanie przez uczestników lub, w stosownych przypadkach, rodziców/opiekunów prawnych uczestnika
  • Leczony produktem leczniczym do leczenia hemoglobinopatii w badaniu klinicznym sponsorowanym przez biosponsorowanego ptaka

Kryteria wyłączenia:

  • Nie ma kryteriów wykluczenia z tego badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Pacjenci z β-talasemią zależną od transfuzji
Długoterminowa obserwacja uczestników leczonych produktem terapii genowej ex vivo w odpowiednich badaniach klinicznych sponsorowanych przez rodziców Bluebird, którzy zgodzili się wziąć udział w tym badaniu. Uczestnicy tego badania będą obserwowani przez 13 lat (łącznie 15 lat obserwacji po infuzji produktu leczniczego w badaniach macierzystych).
Inny: Oceny bezpieczeństwa i skuteczności

Genetyka: W tym badaniu kontrolnym nie stosowano żadnych interwencyjnych produktów leczniczych

W badaniach rodziców uczestnicy otrzymali pojedynczą infuzję dożylną produktu leczniczego LentiGlobin BB305. W tym badaniu przeprowadzono pomiary liczby kopii wektorowych (VCN), oceny bezpieczeństwa, oceny specyficznej choroby i oceny mające na celu monitorowanie długoterminowych skutków przeszczepu autologicznego.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba osób z nowotworami złośliwymi
Ramy czasowe: Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Liczba osób z AE o podłożu immunologicznym
Ramy czasowe: Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Liczba pacjentów z nowymi lub pogarszającymi się zaburzeniami hematologicznymi
Ramy czasowe: Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Liczba pacjentów z nowymi lub pogarszającymi się zaburzeniami neurologicznymi
Ramy czasowe: Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ekspresja βA-T87Q-globiny
Ramy czasowe: Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Mediana (min, max) ekspresji βA-T87Q-globiny
Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Odsetek pacjentów leczonych beti-celem, którzy osiągnęli niezależność od transfuzji (TI)
Ramy czasowe: Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli TI, zdefiniowany jako średnia ważona Hb ≥ 9 g/dl bez żadnych transfuzji koncentratu krwinek czerwonych (pRBC) przez nieprzerwany okres ≥ 12 miesięcy w dowolnym czasie po infuzji produktu leczniczego w badaniu macierzystym i/lub badaniu LTF-303
Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Odsetek pacjentów leczonych beti-cel, którzy osiągnęli niezależność od transfuzji w rocznych punktach czasowych
Ramy czasowe: Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Odsetek pacjentów leczonych beti-cel, którzy osiągnęli TI w rocznych punktach czasowych, w tym w 5., 10. i 15. roku po wlewie produktu leczniczego oraz w ostatniej obserwacji kontrolnej
Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Czas od infuzji produktu leczniczego do osiągnięcia niezależności od transfuzji (w badaniu rodziców lub badaniu LTF-303)
Ramy czasowe: Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Czas trwania niezależności od transfuzji
Ramy czasowe: Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Średnia ważona Hb podczas niezależności od transfuzji
Ramy czasowe: Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Czas od infuzji produktu leczniczego do ostatniej transfuzji pRBC (w badaniu rodziców lub badaniu LTF-303)
Ramy czasowe: Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Czas od ostatniej transfuzji krwinek czerwonych (w badaniu macierzystym lub badaniu LTF-303) do ostatniej wizyty kontrolnej
Ramy czasowe: Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Średni ważony nadir Hb od 6 miesięcy po infuzji produktu leczniczego (badanie rodzicielskie) do ostatniego okresu kontrolnego
Ramy czasowe: Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Średni ważony nadir Hb od 6 miesięcy po wlewie produktu leczniczego (badanie rodzicielskie) do ostatniej obserwacji w porównaniu ze średnim ważonym nadirem Hb w ciągu 2 lat przed włączeniem do badania rodzicielskiego
Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Nieobsługiwane całkowite poziomy Hb w czasie podczas ostatniej obserwacji
Ramy czasowe: Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Niepotwierdzony całkowity poziom Hb definiuje się jako całkowity poziom Hb mierzony bez ostrych lub przewlekłych transfuzji krwinek czerwonych w ciągu 60 dni przed datą pomiaru.
Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Odsetek pacjentów z nieuzasadnionymi całkowitymi poziomami Hb ≥ 10 g/dl w czasie podczas ostatniej obserwacji, w tym w 5., 10. i 15. roku
Ramy czasowe: Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Odsetek pacjentów z nieuzasadnionymi całkowitymi poziomami Hb ≥ 11 g/dl w czasie podczas ostatniej obserwacji, w tym w 5., 10. i 15. roku
Ramy czasowe: Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Odsetek pacjentów z nieuzasadnionymi całkowitymi poziomami Hb ≥ 12 g/dl w czasie podczas ostatniej obserwacji, w tym w 5., 10. i 15. roku
Ramy czasowe: Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Odsetek pacjentów z nieuzasadnionymi całkowitymi poziomami Hb ≥ 13 g/dl w czasie podczas ostatniej obserwacji, w tym w 5., 10. i 15. roku
Ramy czasowe: Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Odsetek pacjentów z nieuzasadnionymi całkowitymi poziomami Hb ≥ 14 g/dl w czasie podczas ostatniej obserwacji, w tym w 5., 10. i 15. roku
Ramy czasowe: Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Zawartość żelaza w wątrobie (LIC) za pomocą obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI)/nadprzewodnikowego urządzenia do interferencji kwantowej (SQUID) w czasie w rocznych punktach czasowych do ostatniej obserwacji
Ramy czasowe: Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Zmiana od punktu początkowego badania rodziców w LIC przez MRI/SQUID w czasie w rocznych punktach czasowych do ostatniej obserwacji
Ramy czasowe: Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Kardiologiczne T2* na podstawie rezonansu magnetycznego w czasie w rocznych punktach czasowych do ostatniej obserwacji
Ramy czasowe: Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Zmiana od wartości wyjściowej badania macierzystego w kardiologicznym T2* na podstawie MRI w czasie w rocznych punktach czasowych do ostatniej obserwacji
Ramy czasowe: Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Stężenie ferrytyny w surowicy w czasie w rocznych punktach czasowych do ostatniej obserwacji
Ramy czasowe: Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Zmiana stężenia ferrytyny w surowicy w stosunku do wartości wyjściowej badania rodzicielskiego w czasie w rocznych punktach czasowych do ostatniej obserwacji
Ramy czasowe: Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Liczba osób, które przerwały chelatację żelaza po infuzji DP
Ramy czasowe: Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Zdefiniowani jako osoby, które przerwały chelatację żelaza lub nigdy nie wznowiły chelatacji po infuzji DP.
Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Liczba osób, które przerwały chelatację żelaza na co najmniej 6 miesięcy po infuzji produktu leczniczego
Ramy czasowe: Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Czas od zaprzestania chelatacji do ostatniej wizyty kontrolnej
Ramy czasowe: Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Wśród osób, które nigdy nie wznowiły chelatacji po infuzji DP.
Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Odsetek osób stosujących terapię upuszczania krwi po infuzji produktu leczniczego
Ramy czasowe: Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Roczna częstotliwość stosowania terapii upuszczania krwi
Ramy czasowe: Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Roczna częstość stosowania terapii upuszczania krwi jest definiowana jako liczba zabiegów w ciągu roku, liczona od wlewu DP do ostatniej wizyty kontrolnej.
Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Liczba retikulocytów w czasie w rocznych punktach czasowych do ostatniej obserwacji
Ramy czasowe: Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Zmiana liczby retikulocytów w stosunku do wartości początkowej w rocznych punktach czasowych do ostatniej obserwacji
Ramy czasowe: 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Linia bazowa zdefiniowana jako wartość najbliższa, ale przed kondycjonowaniem w badaniu rodzica.
15 lat po infuzji produktu leczniczego
Odsetek osobników z jądrzastymi RBC w czasie w rocznych punktach czasowych do ostatniej obserwacji
Ramy czasowe: Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Zmiana w stosunku do stanu początkowego w PRO według oceny EuroQol-5D Wersja dla młodzieży (EQ-5D-Y)
Ramy czasowe: 5 lat po infuzji produktu leczniczego
5 lat po infuzji produktu leczniczego
Zmiana od wartości wyjściowej w PRO według oceny EuroQol-5D (EQ-5D-3L)
Ramy czasowe: 5 lat po infuzji produktu leczniczego
5 lat po infuzji produktu leczniczego
Zmiana w stosunku do stanu początkowego w PRO oceniana za pomocą kwestionariusza oceny czynnościowej leczenia raka i przeszczepu szpiku kostnego (FACT-BMT)
Ramy czasowe: 5 lat po infuzji produktu leczniczego
5 lat po infuzji produktu leczniczego
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego w programie PRO na podstawie krótkiej ankiety dotyczącej stanu zdrowia 36 (SF-36)
Ramy czasowe: 5 lat po infuzji produktu leczniczego
5 lat po infuzji produktu leczniczego
Zmiana rocznej objętości transfuzji pRBC (wśród osób, które osiągnęły TI), od 6 miesięcy po wlewie produktu leczniczego (badanie macierzyste) do ostatniej wizyty kontrolnej
Ramy czasowe: Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Zmniejszenie rocznej objętości transfuzji pRBC (ml/kg/rok) od 6 miesięcy po wlewie produktu leczniczego (badanie macierzyste) do ostatniej obserwacji o co najmniej 50%, 60%, 75%, 90% lub 100% w porównaniu do rocznej objętości transfuzji pRBC w ciągu 2 lat przed włączeniem rodziców do badania
Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Roczna objętość transfuzji pRBC, od 6 miesięcy po wlewie produktu leczniczego (badanie macierzyste) do ostatniej wizyty kontrolnej
Ramy czasowe: Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Roczna objętość transfuzji pRBC (ml/kg/rok od 6 miesięcy po wlewie produktu leczniczego (badanie macierzyste) do ostatniej wizyty kontrolnej w porównaniu z rocznymi wymaganiami dotyczącymi transfuzji pRBC w ciągu 2 lat przed włączeniem do badania rodziców
Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Częstotliwość transfuzji pRBC, od 6 miesięcy po wlewie produktu leczniczego (badanie macierzyste) do ostatniej wizyty kontrolnej
Ramy czasowe: Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Roczna częstotliwość pRBC (liczba/rok) od 6 miesięcy po wlewie produktu leczniczego (badanie macierzyste) do ostatniej wizyty kontrolnej w porównaniu z rocznymi wymaganiami dotyczącymi transfuzji pRBC w ciągu 2 lat przed włączeniem do badania rodziców
Do 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Zmiana od wartości wyjściowej w wyniku zgłoszonego przez pacjenta (PRO) oceniana przez zapasy jakości życia (PEDSQL
Ramy czasowe: 5 lat wlewu produktu po leczeniu
5 lat wlewu produktu po leczeniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

bluebird bio

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Himal L Thakar, MD, bluebird bio, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2014

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 listopada 2035

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 listopada 2035

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 listopada 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 grudnia 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

17 grudnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 kwietnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 kwietnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LTF-303

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Bluebird bio zobowiązuje się do zachowania przejrzystości, a zbiory danych na poziomie podmiotu, które zostały odpowiednio pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, oraz dokumenty uzupełniające mogą być udostępniane po ukończeniu udziału w badaniu przez wszystkich uczestników i po uzyskaniu odpowiednich zezwoleń marketingowych związanych z danym badaniem oraz zgodnie z kryteriami określonymi przez firmę Bluebird bio i/ lub najlepsze praktyki branżowe w celu zachowania prywatności uczestników badania. W przypadku pytań prosimy o kontakt pod adresem datasharing@bluebirdbio.com.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Beta-talasemia zależna od transfuzji

  • Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute
    Hospital General Universitario Gregorio Marañon; Universitaire Ziekenhuizen... i inni współpracownicy
    Zakończony
    Rejestr ERN-EUROBLOODNET u pacjentów z rzadkimi wadami czerwonych krwinek i COVID-19
    Anemia sierpowata | Hemoglobinopatie | Anemia sierpowata | Beta-talasemia | Sierpowata talasemia beta | Talasemia alfa | Beta talasemia pośrednia | Beta talasemia major | Sferocytoza, dziedziczna | Hemoglobina sierpowata C | Elliptocytoza, dziedziczna | Stomatocytoza | Sierpowata krwinka czerwona; Hemoglobinopatia | Hemoglobina... i inne warunki
    Hiszpania

Badania kliniczne na Oceny bezpieczeństwa i skuteczności

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mali

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj