Langdurige follow-up van proefpersonen met transfusie-afhankelijke β-thalassemie behandeld met ex vivo gentherapie
7 april 2025 bijgewerkt door: bluebird bio
Langdurige follow-up van proefpersonen met transfusie-afhankelijke β-thalassemie behandeld met ex vivo gentherapie met behulp van autologe hematopoëtische stamcellen getransduceerd met een lentivirale vector
Dit is een multicenter langetermijnveiligheids- en werkzaamheidsvervolgonderzoek voor proefpersonen met transfusie-afhankelijke β-thalassemie (TDT) die zijn behandeld met ex vivo gentherapiegeneesmiddel in bluebird bio-gesponsorde klinische onderzoeken.
Na het voltooien van de klinische ouderstudie (ongeveer 2 jaar), zullen in aanmerking komende proefpersonen nog eens 13 jaar worden gevolgd voor een totaal van 15 jaar na infusie van het geneesmiddel.
Tijdens het onderzoek zal geen onderzoeksgeneesmiddel worden toegediend.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Interventie / Behandeling
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
66
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Sydney, Australië
-
-
-
-
-
Hannover, Duitsland
-
Heidelberg, Duitsland
-
-
-
-
-
Marseille, Frankrijk
-
Paris, Frankrijk
-
-
-
-
-
Thessaloníki, Griekenland
-
-
-
-
-
Rome, Italië
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Verenigde Staten
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Verenigde Staten
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Verenigde Staten
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 seconde tot 50 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Proefpersonen met transfusie-afhankelijke β-thalassemie die zijn behandeld met ex vivo gentherapieproducten in door Bluebird bio-gesponsorde klinische onderzoeken
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Verstrekking van schriftelijke geïnformeerde toestemming voor dit onderzoek door de proefpersoon of, indien van toepassing, de ouder(s)/wettelijke voogd(en) van de proefpersoon
- Behandeld met een geneesmiddel voor de behandeling van een hemoglobinopathie in een door Bluebird bio-gesponsord klinisch onderzoek
Uitsluitingscriteria:
- Er zijn geen uitsluitingscriteria voor dit onderzoek
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Case-Alleen
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Onderwerpen met transfusie-afhankelijke β-thalassemie
Langetermijnfollow-up voor deelnemers die werden behandeld met een ex vivo gentherapieproduct in toepasselijke biogesponsorde klinische onderzoeken met ouders en die ermee instemden deel te nemen aan dit onderzoek.
Deelnemers zullen in dit onderzoek gedurende 13 jaar worden gevolgd (voor een totaal van 15 jaar follow-up na infusie van het geneesmiddel in de ouderstudies)
|
Genetisch: Er werd geen interventioneel geneesmiddel gebruikt in dit vervolgonderzoek In de ouderstudies ontvingen de deelnemers een enkele IV-infusie met LentiGlobin BB305-medicijnproduct. In dit onderzoek worden meting van het aantal vectorkopieën (VCN), veiligheidsevaluaties, ziektespecifieke beoordelingen en beoordelingen om de langetermijneffecten van autologe transplantatie te monitoren uitgevoerd. |
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Het aantal proefpersonen met maligniteiten
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
|
Het aantal proefpersonen met immuungerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
|
Het aantal proefpersonen met nieuwe of verslechterende hematologische aandoeningen
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
|
Het aantal proefpersonen met nieuwe of verslechterende neurologische aandoeningen
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
βA-T87Q-globine-expressie
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
Mediane (min, max) βA-T87Q-globine-expressie
|
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
|
Percentage proefpersonen behandeld met beti-cel dat transfusie-onafhankelijkheid (TI) bereikte
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
Percentage proefpersonen dat TI bereikte, gedefinieerd als een gewogen gemiddelde Hb ≥ 9 g/dL zonder transfusies met verpakte rode bloedcellen (pRBC) gedurende een ononderbroken periode van ≥ 12 maanden op enig moment na infusie van het geneesmiddel in ouderonderzoek en/of onderzoek LTF-303
|
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
|
Percentage proefpersonen behandeld met beti-cel dat transfusie-onafhankelijkheid bereikte op jaarlijkse tijdstippen
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
Percentage proefpersonen behandeld met beti-cel die TI bereikten op jaarlijkse tijdstippen, inclusief jaar 5, jaar 10 en jaar 15 na de infusie van het geneesmiddel en bij de laatste follow-up
|
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
|
Tijd vanaf de infusie van het geneesmiddel tot het bereiken van transfusie-onafhankelijkheid (in moederstudie of studie LTF-303)
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
|
|
Duur van transfusie-onafhankelijkheid
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
|
|
Gewogen gemiddelde Hb tijdens transfusie-onafhankelijkheid
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
|
|
Tijd vanaf de infusie van het geneesmiddel tot de laatste pRBC-transfusie (in moederstudie of studie LTF-303)
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
|
|
Tijd vanaf laatste pRBC-transfusie (in moederstudie of studie LTF-303) tot laatste follow-up
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
|
|
Gewogen gemiddelde nadir Hb vanaf 6 maanden na de infusie van het geneesmiddel (hoofdonderzoek) tot en met de laatste follow-up
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
Gewogen gemiddelde nadir Hb vanaf 6 maanden na de infusie van het geneesmiddel (hoofdonderzoek) tot en met de laatste follow-up in vergelijking met het gewogen gemiddelde nadir Hb gedurende de 2 jaar voorafgaand aan deelname aan het ouderonderzoek
|
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
|
Niet-ondersteunde totale Hb-waarden in de loop van de tijd tot laatste follow-up
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
Niet-ondersteunde totale Hb-waarde wordt gedefinieerd als de totale Hb-meetwaarde zonder acute of chronische pRBC-transfusies binnen 60 dagen voorafgaand aan de meetdatum.
|
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
|
Percentage proefpersonen met niet-ondersteunde totale Hb-waarden ≥ 10 g/dl in de loop van de tijd tot en met de laatste follow-up, inclusief jaar 5, jaar 10 en jaar 15
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
|
|
Percentage proefpersonen met niet-ondersteunde totale Hb-waarden ≥ 11 g/dL in de loop van de tijd tot en met de laatste follow-up, inclusief jaar 5, jaar 10 en jaar 15
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
|
|
Percentage proefpersonen met niet-ondersteunde totale Hb-waarden ≥ 12 g/dL in de loop van de tijd tot en met de laatste follow-up, inclusief jaar 5, jaar 10 en jaar 15
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
|
|
Percentage proefpersonen met niet-ondersteunde totale Hb-waarden ≥ 13 g/dl in de loop van de tijd tot en met de laatste follow-up, inclusief jaar 5, jaar 10 en jaar 15
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
|
|
Percentage proefpersonen met niet-ondersteunde totale Hb-waarden ≥ 14 g/dl in de loop van de tijd tot en met de laatste follow-up, inclusief jaar 5, jaar 10 en jaar 15
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
|
|
Leverijzergehalte (LIC) door middel van magnetische resonantiebeeldvorming (MRI)/supergeleidend kwantuminterferentieapparaat (SQUID) in de loop van de tijd op jaarlijkse tijdstippen tot en met de laatste follow-up
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
|
|
Verandering ten opzichte van de basislijn van het ouderonderzoek in LIC door MRI/SQUID in de loop van de tijd op jaarlijkse tijdstippen tot en met de laatste follow-up
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
|
|
Cardiale T2* door MRI in de loop van de tijd op jaarlijkse tijdstippen tot laatste follow-up
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
|
|
Verandering ten opzichte van de basislijn van het ouderonderzoek in cardiale T2* door MRI in de loop van de tijd op jaarlijkse tijdstippen tot en met de laatste follow-up
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
|
|
Serumferritine in de loop van de tijd op jaarlijkse tijdstippen tot en met de laatste follow-up
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
|
|
Verandering ten opzichte van de basislijn van het ouderonderzoek in serumferritine in de loop van de tijd op jaarlijkse tijdstippen tot en met de laatste follow-up
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
|
|
Aantal proefpersonen dat stopte met ijzerchelatie na DP-infusie
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
Gedefinieerd als proefpersonen die de ijzerchelatie stopten of nooit opnieuw begonnen met de chelatie na DP-infusie.
|
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
|
Aantal proefpersonen dat de ijzerchelatie stopte gedurende ten minste 6 maanden na de infusie van het geneesmiddel
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
|
|
Tijd vanaf het stoppen van de chelatie tot de laatste follow-up
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
Onder proefpersonen die nooit opnieuw beginnen met chelatie na DP-infusie.
|
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
|
Percentage proefpersonen dat flebotomietherapie gebruikt na infusie van het geneesmiddel
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
|
|
Geannualiseerde frequentie van het gebruik van flebotomietherapie
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
De jaarlijkse frequentie van het gebruik van flebotomietherapie wordt gedefinieerd als het aantal procedures per jaar, berekend vanaf de DP-infusie tot en met de laatste follow-up.
|
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
|
Reticulocytentellingen in de loop van de tijd op jaarlijkse tijdstippen tot en met de laatste follow-up
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in reticulocytenaantallen op jaarlijkse tijdstippen tot laatste follow-up
Tijdsspanne: 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
Baseline gedefinieerd als waarde die het dichtst bij, maar voorafgaand aan, conditionering in ouderstudie ligt.
|
15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
|
Percentage proefpersoon met genucleëerde RBC in de loop van de tijd op jaarlijkse tijdstippen tot en met laatste follow-up
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
|
|
Verandering ten opzichte van Baseline in PRO zoals beoordeeld door EuroQol-5D Jeugdversie (EQ-5D-Y)
Tijdsspanne: 5 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
5 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in PRO zoals beoordeeld door EuroQol-5D (EQ-5D-3L)
Tijdsspanne: 5 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
5 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in PRO zoals beoordeeld door Functional Assessment of Cancer Therapy-Bone Marrow Transplant (FACT-BMT) Questionnaire Score
Tijdsspanne: 5 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
5 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in PRO zoals beoordeeld door Short Form-36 Health Survey (SF-36)
Tijdsspanne: 5 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
5 jaar na infusie van het geneesmiddel
|
|
|
Verandering in het pRBC-transfusievolume op jaarbasis (onder proefpersonen die TI bereikten), vanaf 6 maanden na de infusie van het geneesmiddel (oorspronkelijke studie) tot en met de laatste follow-up
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na de infusie van het geneesmiddel
|
Vermindering van het pRBC-transfusievolume op jaarbasis (ml/kg/jaar) vanaf 6 maanden na de infusie van het geneesmiddel (hoofdonderzoek) tot en met de laatste follow-up van ten minste 50%, 60%, 75%, 90% of 100% in vergelijking aan het op jaarbasis berekende pRBC-transfusievolume gedurende de twee jaar voorafgaand aan de inschrijving van de ouders in de studie
|
Tot 15 jaar na de infusie van het geneesmiddel
|
|
Jaarlijks pRBC-transfusievolume, vanaf 6 maanden na de infusie van het geneesmiddel (hoofdonderzoek) tot en met de laatste follow-up
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na de infusie van het geneesmiddel
|
Op jaarbasis pRBC-transfusievolume (ml/kg/jaar vanaf 6 maanden na de infusie van het geneesmiddel (ouderonderzoek) tot en met de laatste follow-up, vergeleken met de op jaarbasis berekende pRBC-transfusievereisten gedurende de 2 jaar voorafgaand aan de inschrijving van de ouders in het onderzoek
|
Tot 15 jaar na de infusie van het geneesmiddel
|
|
pRBC-transfusiefrequentie, vanaf 6 maanden na de infusie van het geneesmiddel (oorspronkelijke studie) tot en met de laatste follow-up
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na de infusie van het geneesmiddel
|
Geannualiseerde pRBC-frequentie (aantal/jaar) vanaf 6 maanden na de infusie van het geneesmiddel (ouderonderzoek) tot en met de laatste follow-up, vergeleken met de op jaarbasis berekende pRBC-transfusievereisten gedurende de twee jaar voorafgaand aan de inschrijving van de ouders in het onderzoek
|
Tot 15 jaar na de infusie van het geneesmiddel
|
|
Verandering van de uitgangswaarde bij de patiënt gerapporteerde uitkomst (PRO) zoals beoordeeld door pediatrische kwaliteit van leven inventaris (pedsql
Tijdsspanne: 5 jaar post-drug productinfusie
|
5 jaar post-drug productinfusie
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Himal L Thakar, MD, bluebird bio, Inc.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 januari 2014
Primaire voltooiing (Geschat)
1 november 2035
Studie voltooiing (Geschat)
1 november 2035
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
30 november 2015
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
15 december 2015
Eerst geplaatst (Geschat)
17 december 2015
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
9 april 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
7 april 2025
Laatst geverifieerd
1 april 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- LTF-303
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Bluebird bio zet zich in voor transparantie en op passende wijze geanonimiseerde datasets op onderwerpniveau en ondersteunende documenten kunnen worden gedeeld nadat alle deelnemers deelname aan het onderzoek hebben voltooid en na het behalen van de toepasselijke goedkeuringen voor het in de handel brengen in verband met een bepaald onderzoek en in overeenstemming met de criteria die zijn vastgesteld door bluebird bio en/ of best practices uit de branche om de privacy van studiedeelnemers te behouden.
Neem voor vragen contact met ons op via datasharing@bluebirdbio.com.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .