Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langdurige follow-up van proefpersonen met transfusie-afhankelijke β-thalassemie behandeld met ex vivo gentherapie

25 maart 2024 bijgewerkt door: bluebird bio

Langdurige follow-up van proefpersonen met transfusie-afhankelijke β-thalassemie behandeld met ex vivo gentherapie met behulp van autologe hematopoëtische stamcellen getransduceerd met een lentivirale vector

Dit is een multicenter langetermijnveiligheids- en werkzaamheidsvervolgonderzoek voor proefpersonen met transfusie-afhankelijke β-thalassemie (TDT) die zijn behandeld met ex vivo gentherapiegeneesmiddel in bluebird bio-gesponsorde klinische onderzoeken. Na het voltooien van de klinische ouderstudie (ongeveer 2 jaar), zullen in aanmerking komende proefpersonen nog eens 13 jaar worden gevolgd voor een totaal van 15 jaar na infusie van het geneesmiddel. Tijdens het onderzoek zal geen onderzoeksgeneesmiddel worden toegediend.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

66

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Sydney, Australië
  • Duitsland
      • Hannover, Duitsland
      • Heidelberg, Duitsland
  • Frankrijk
      • Marseille, Frankrijk
      • Paris, Frankrijk
  • Griekenland
      • Thessaloníki, Griekenland
  • Italië
      • Rome, Italië
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 seconde tot 50 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Proefpersonen met transfusie-afhankelijke β-thalassemie die zijn behandeld met ex vivo gentherapieproducten in door Bluebird bio-gesponsorde klinische onderzoeken

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Verstrekking van schriftelijke geïnformeerde toestemming voor dit onderzoek door de proefpersoon of, indien van toepassing, de ouder(s)/wettelijke voogd(en) van de proefpersoon
  • Behandeld met een geneesmiddel voor de behandeling van een hemoglobinopathie in een door Bluebird bio-gesponsord klinisch onderzoek

Uitsluitingscriteria:

  • Er zijn geen uitsluitingscriteria voor dit onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Case-Alleen
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Proefpersonen met transfusie-afhankelijke β-thalassemie
Proefpersonen die zijn behandeld met een ex vivo gentherapieproduct in een toepasselijke, door Bluebird bio-gesponsorde klinische studie die ermee instemt deel te nemen aan dit langetermijnvervolgonderzoek
Ander: Veiligheids- en werkzaamheidsbeoordelingen
Meting van het vectorkopienummer (VCN), veiligheidsevaluaties, ziektespecifieke beoordelingen en beoordelingen om te controleren op langetermijneffecten van autologe transplantatie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Het aantal proefpersonen met maligniteiten
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Het aantal proefpersonen met immuungerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Het aantal proefpersonen met nieuwe of verslechterende hematologische aandoeningen
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Het aantal proefpersonen met nieuwe of verslechterende neurologische aandoeningen
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
βA-T87Q-globine-expressie
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Mediane (min, max) βA-T87Q-globine-expressie
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Percentage proefpersonen behandeld met beti-cel dat transfusie-onafhankelijkheid (TI) bereikte
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Percentage proefpersonen dat TI bereikte, gedefinieerd als een gewogen gemiddelde Hb ≥ 9 g/dL zonder transfusies met verpakte rode bloedcellen (pRBC) gedurende een ononderbroken periode van ≥ 12 maanden op enig moment na infusie van het geneesmiddel in ouderonderzoek en/of onderzoek LTF-303
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Percentage proefpersonen behandeld met beti-cel dat transfusie-onafhankelijkheid bereikte op jaarlijkse tijdstippen
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Percentage proefpersonen behandeld met beti-cel die TI bereikten op jaarlijkse tijdstippen, inclusief jaar 5, jaar 10 en jaar 15 na de infusie van het geneesmiddel en bij de laatste follow-up
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Tijd vanaf de infusie van het geneesmiddel tot het bereiken van transfusie-onafhankelijkheid (in moederstudie of studie LTF-303)
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Duur van transfusie-onafhankelijkheid
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Gewogen gemiddelde Hb tijdens transfusie-onafhankelijkheid
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Tijd vanaf de infusie van het geneesmiddel tot de laatste pRBC-transfusie (in moederstudie of studie LTF-303)
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Tijd vanaf laatste pRBC-transfusie (in moederstudie of studie LTF-303) tot laatste follow-up
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Gewogen gemiddelde nadir Hb vanaf 6 maanden na de infusie van het geneesmiddel (hoofdonderzoek) tot en met de laatste follow-up
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Gewogen gemiddelde nadir Hb vanaf 6 maanden na de infusie van het geneesmiddel (hoofdonderzoek) tot en met de laatste follow-up in vergelijking met het gewogen gemiddelde nadir Hb gedurende de 2 jaar voorafgaand aan deelname aan het ouderonderzoek
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Niet-ondersteunde totale Hb-waarden in de loop van de tijd tot laatste follow-up
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Niet-ondersteunde totale Hb-waarde wordt gedefinieerd als de totale Hb-meetwaarde zonder acute of chronische pRBC-transfusies binnen 60 dagen voorafgaand aan de meetdatum.
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Percentage proefpersonen met niet-ondersteunde totale Hb-waarden ≥ 10 g/dl in de loop van de tijd tot en met de laatste follow-up, inclusief jaar 5, jaar 10 en jaar 15
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Percentage proefpersonen met niet-ondersteunde totale Hb-waarden ≥ 11 g/dL in de loop van de tijd tot en met de laatste follow-up, inclusief jaar 5, jaar 10 en jaar 15
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Percentage proefpersonen met niet-ondersteunde totale Hb-waarden ≥ 12 g/dL in de loop van de tijd tot en met de laatste follow-up, inclusief jaar 5, jaar 10 en jaar 15
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Percentage proefpersonen met niet-ondersteunde totale Hb-waarden ≥ 13 g/dl in de loop van de tijd tot en met de laatste follow-up, inclusief jaar 5, jaar 10 en jaar 15
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Percentage proefpersonen met niet-ondersteunde totale Hb-waarden ≥ 14 g/dl in de loop van de tijd tot en met de laatste follow-up, inclusief jaar 5, jaar 10 en jaar 15
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Leverijzergehalte (LIC) door middel van magnetische resonantiebeeldvorming (MRI)/supergeleidend kwantuminterferentieapparaat (SQUID) in de loop van de tijd op jaarlijkse tijdstippen tot en met de laatste follow-up
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Verandering ten opzichte van de basislijn van het ouderonderzoek in LIC door MRI/SQUID in de loop van de tijd op jaarlijkse tijdstippen tot en met de laatste follow-up
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Cardiale T2* door MRI in de loop van de tijd op jaarlijkse tijdstippen tot laatste follow-up
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Verandering ten opzichte van de basislijn van het ouderonderzoek in cardiale T2* door MRI in de loop van de tijd op jaarlijkse tijdstippen tot en met de laatste follow-up
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Serumferritine in de loop van de tijd op jaarlijkse tijdstippen tot en met de laatste follow-up
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Verandering ten opzichte van de basislijn van het ouderonderzoek in serumferritine in de loop van de tijd op jaarlijkse tijdstippen tot en met de laatste follow-up
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Aantal proefpersonen dat stopte met ijzerchelatie na DP-infusie
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Gedefinieerd als proefpersonen die de ijzerchelatie stopten of nooit opnieuw begonnen met de chelatie na DP-infusie.
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Aantal proefpersonen dat de ijzerchelatie stopte gedurende ten minste 6 maanden na de infusie van het geneesmiddel
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Tijd vanaf het stoppen van de chelatie tot de laatste follow-up
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Onder proefpersonen die nooit opnieuw beginnen met chelatie na DP-infusie.
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Percentage proefpersonen dat flebotomietherapie gebruikt na infusie van het geneesmiddel
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Geannualiseerde frequentie van het gebruik van flebotomietherapie
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
De jaarlijkse frequentie van het gebruik van flebotomietherapie wordt gedefinieerd als het aantal procedures per jaar, berekend vanaf de DP-infusie tot en met de laatste follow-up.
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Reticulocytentellingen in de loop van de tijd op jaarlijkse tijdstippen tot en met de laatste follow-up
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Verandering ten opzichte van baseline in reticulocytenaantallen op jaarlijkse tijdstippen tot laatste follow-up
Tijdsspanne: 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Baseline gedefinieerd als waarde die het dichtst bij, maar voorafgaand aan, conditionering in ouderstudie ligt.
15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Percentage proefpersoon met genucleëerde RBC in de loop van de tijd op jaarlijkse tijdstippen tot en met laatste follow-up
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Tot 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Verandering ten opzichte van baseline in door de patiënt gerapporteerde uitkomst (PRO) zoals beoordeeld door Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Generic Core Scale (GCS) Score
Tijdsspanne: 5 jaar na infusie van het geneesmiddel
5 jaar na infusie van het geneesmiddel
Verandering ten opzichte van Baseline in PRO zoals beoordeeld door EuroQol-5D Jeugdversie (EQ-5D-Y)
Tijdsspanne: 5 jaar na infusie van het geneesmiddel
5 jaar na infusie van het geneesmiddel
Verandering ten opzichte van baseline in PRO zoals beoordeeld door EuroQol-5D (EQ-5D-3L)
Tijdsspanne: 5 jaar na infusie van het geneesmiddel
5 jaar na infusie van het geneesmiddel
Verandering ten opzichte van baseline in PRO zoals beoordeeld door Functional Assessment of Cancer Therapy-Bone Marrow Transplant (FACT-BMT) Questionnaire Score
Tijdsspanne: 5 jaar na infusie van het geneesmiddel
5 jaar na infusie van het geneesmiddel
Verandering ten opzichte van baseline in PRO zoals beoordeeld door Short Form-36 Health Survey (SF-36)
Tijdsspanne: 5 jaar na infusie van het geneesmiddel
5 jaar na infusie van het geneesmiddel
Verandering in het pRBC-transfusievolume op jaarbasis (onder proefpersonen die TI bereikten), vanaf 6 maanden na de infusie van het geneesmiddel (oorspronkelijke studie) tot en met de laatste follow-up
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na de infusie van het geneesmiddel
Vermindering van het pRBC-transfusievolume op jaarbasis (ml/kg/jaar) vanaf 6 maanden na de infusie van het geneesmiddel (hoofdonderzoek) tot en met de laatste follow-up van ten minste 50%, 60%, 75%, 90% of 100% in vergelijking aan het op jaarbasis berekende pRBC-transfusievolume gedurende de twee jaar voorafgaand aan de inschrijving van de ouders in de studie
Tot 15 jaar na de infusie van het geneesmiddel
Jaarlijks pRBC-transfusievolume, vanaf 6 maanden na de infusie van het geneesmiddel (hoofdonderzoek) tot en met de laatste follow-up
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na de infusie van het geneesmiddel
Op jaarbasis pRBC-transfusievolume (ml/kg/jaar vanaf 6 maanden na de infusie van het geneesmiddel (ouderonderzoek) tot en met de laatste follow-up, vergeleken met de op jaarbasis berekende pRBC-transfusievereisten gedurende de 2 jaar voorafgaand aan de inschrijving van de ouders in het onderzoek
Tot 15 jaar na de infusie van het geneesmiddel
pRBC-transfusiefrequentie, vanaf 6 maanden na de infusie van het geneesmiddel (oorspronkelijke studie) tot en met de laatste follow-up
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na de infusie van het geneesmiddel
Geannualiseerde pRBC-frequentie (aantal/jaar) vanaf 6 maanden na de infusie van het geneesmiddel (ouderonderzoek) tot en met de laatste follow-up, vergeleken met de op jaarbasis berekende pRBC-transfusievereisten gedurende de twee jaar voorafgaand aan de inschrijving van de ouders in het onderzoek
Tot 15 jaar na de infusie van het geneesmiddel

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

bluebird bio

Onderzoekers

  • Studie directeur: Himal L Thakar, MD, bluebird bio, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 januari 2014

Primaire voltooiing (Geschat)

1 november 2035

Studie voltooiing (Geschat)

1 november 2035

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 november 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 december 2015

Eerst geplaatst (Geschat)

17 december 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LTF-303

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Bluebird bio zet zich in voor transparantie en op passende wijze geanonimiseerde datasets op onderwerpniveau en ondersteunende documenten kunnen worden gedeeld nadat alle deelnemers deelname aan het onderzoek hebben voltooid en na het behalen van de toepasselijke goedkeuringen voor het in de handel brengen in verband met een bepaald onderzoek en in overeenstemming met de criteria die zijn vastgesteld door bluebird bio en/ of best practices uit de branche om de privacy van studiedeelnemers te behouden. Neem voor vragen contact met ons op via datasharing@bluebirdbio.com.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie

Klinische onderzoeken op Veiligheids- en werkzaamheidsbeoordelingen

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mauritania

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren