Langtidsoppfølging av pasienter med transfusjonsavhengig β-thalassemi behandlet med ex vivo genterapi
7. april 2025 oppdatert av: bluebird bio
Langtidsoppfølging av pasienter med transfusjonsavhengig β-thalassemi behandlet med ex vivo genterapi ved bruk av autologe hematopoietiske stamceller transdusert med en lentiviral vektor
Dette er en multisenter, langsiktig sikkerhets- og effektoppfølgingsstudie for forsøkspersoner med transfusjonsavhengig β-thalassemi (TDT) som har blitt behandlet med ex vivo genterapi medikament i biosponsede kliniske studier av blåfugler.
Etter å ha fullført den overordnede kliniske studien (ca. 2 år), vil kvalifiserte forsøkspersoner bli fulgt i ytterligere 13 år i totalt 15 år etter infusjon av legemiddelproduktet.
Ingen undersøkelsesmiddel vil bli administrert i studien.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervensjon / Behandling
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
66
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Sydney, Australia
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Forente stater
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Forente stater
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forente stater
-
-
-
-
-
Marseille, Frankrike
-
Paris, Frankrike
-
-
-
-
-
Thessaloníki, Hellas
-
-
-
-
-
Rome, Italia
-
-
-
-
-
London, Storbritannia
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand
-
-
-
-
-
Hannover, Tyskland
-
Heidelberg, Tyskland
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 sekund til 50 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Personer med transfusjonsavhengig β-thalassemi som har blitt behandlet med ex vivo genterapiprodukt i biosponsede kliniske studier av blåfugler
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Utlevering av skriftlig informert samtykke for denne studien fra forsøkspersonene, eller etter behov, forsøkspersonens foreldre/verge(r)
- Behandlet med medikamentprodukt for terapi av hemoglobinopati i en blåfugl bio-sponset klinisk studie
Ekskluderingskriterier:
- Det er ingen eksklusjonskriterier for denne studien
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Bare etui
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Personer med transfusjonsavhengig β-thalassemi
Langtidsoppfølging for deltakere som ble behandlet med ex vivo genterapiprodukt i gjeldende biosponsede forelderstudier med blåfugler og som gikk med på å delta i denne studien.
Deltakerne vil bli fulgt i denne studien i 13 år (i til sammen 15 år med oppfølging etter infusjon av legemiddelprodukt i foreldrestudiene)
|
Genetisk: Ingen intervensjonsmedikamenter brukt i denne oppfølgingsstudien Deltakerne fikk en enkelt IV-infusjon av LentiGlobin BB305 Drug Product i foreldrestudiene. Måling av vektorkopinummer (VCN), sikkerhetsevalueringer, sykdomsspesifikke vurderinger og vurderinger for å overvåke langtidseffekter av autolog transplantasjon er utført i denne studien. |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall forsøkspersoner med maligniteter
Tidsramme: Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
|
Antall personer med immunrelaterte bivirkninger
Tidsramme: Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
|
Antall personer med nye eller forverrede hematologiske lidelser
Tidsramme: Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
|
Antall personer med nye eller forverrede nevrologiske lidelser
Tidsramme: Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
βA-T87Q-globinekspresjon
Tidsramme: Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
Median (min, maks) βA-T87Q-globinekspresjon
|
Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
|
Andel av forsøkspersoner behandlet med beti-cel som oppnådde transfusjonsuavhengighet (TI)
Tidsramme: Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
Andel av forsøkspersoner som oppnådde TI, definert som en vektet gjennomsnittlig Hb ≥ 9 g/dL uten transfusjoner med pakkede røde blodlegemer (pRBC) i en sammenhengende periode på ≥ 12 måneder til enhver tid etter infusjon av legemiddelproduktet i foreldrestudie og/eller studie LTF-303
|
Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
|
Andel av forsøkspersoner behandlet med beti-cel som oppnådde transfusjonsuavhengighet ved årlige tidspunkter
Tidsramme: Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
Andel av forsøkspersoner behandlet med beti-cel som oppnådde TI på årlige tidspunkter inkludert år 5, år 10 og år 15 etter infusjon av legemiddelproduktet, og ved siste oppfølging
|
Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
|
Tid fra infusjon av legemiddelprodukt til oppnåelse av transfusjonsuavhengighet (i foreldrestudie eller studie LTF-303)
Tidsramme: Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
|
|
Varighet av transfusjonsuavhengighet
Tidsramme: Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
|
|
Vektet gjennomsnittlig Hb under transfusjonsuavhengighet
Tidsramme: Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
|
|
Tid fra infusjon av legemiddelprodukt til siste pRBC-transfusjon (i foreldrestudie eller studie LTF-303)
Tidsramme: Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
|
|
Tid fra siste pRBC-transfusjon (i foreldrestudie eller studie LTF-303) til siste oppfølging
Tidsramme: Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
|
|
Vektet gjennomsnittlig nadir Hb fra 6 måneder etter infusjon av legemiddelprodukt (foreldrestudie) til siste oppfølging
Tidsramme: Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
Vektet gjennomsnittlig nadir Hb fra 6 måneder etter infusjon av legemiddelprodukt (foreldrestudie) til siste oppfølging sammenlignet med vektet gjennomsnittlig nadir Hb i løpet av de 2 årene før påmelding til foreldrestudie
|
Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
|
Ustøttede totale Hb-nivåer over tid gjennom siste oppfølging
Tidsramme: Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
Ikke-støttet totalt Hb-nivå er definert som det totale Hb-målenivået uten akutte eller kroniske pRBC-transfusjoner innen 60 dager før målingsdatoen.
|
Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
|
Andel forsøkspersoner med ikke-støttede totale Hb-nivåer ≥ 10 g/dL over tid gjennom siste oppfølging, inkludert år 5, år 10 og år 15
Tidsramme: Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
|
|
Andel forsøkspersoner med ikke-støttede totale Hb-nivåer ≥ 11 g/dL over tid gjennom siste oppfølging, inkludert år 5, år 10 og år 15
Tidsramme: Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
|
|
Andel forsøkspersoner med ikke-støttede totale Hb-nivåer ≥ 12 g/dL over tid gjennom siste oppfølging, inkludert år 5, år 10 og år 15
Tidsramme: Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
|
|
Andel forsøkspersoner med ustøttede totale Hb-nivåer ≥ 13 g/dL over tid gjennom siste oppfølging, inkludert år 5, år 10 og år 15
Tidsramme: Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
|
|
Andel forsøkspersoner med ikke-støttede totale Hb-nivåer ≥ 14 g/dL over tid gjennom siste oppfølging, inkludert år 5, år 10 og år 15
Tidsramme: Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
|
|
Leverjerninnhold (LIC) ved magnetisk resonansavbildning (MRI)/superledende kvanteinterferensenhet (SQUID) over tid på årlige tidspunkter gjennom siste oppfølging
Tidsramme: Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
|
|
Endring fra foreldrestudiens baseline i LIC ved MR/SQUID over tid på årlige tidspunkter gjennom siste oppfølging
Tidsramme: Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
|
|
Cardiac T2* ved MR over tid på årlige tidspunkter gjennom siste oppfølging
Tidsramme: Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
|
|
Endring fra foreldrestudiens baseline i hjerte-T2* ved MR over tid på årlige tidspunkt til siste oppfølging
Tidsramme: Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
|
|
Serumferritin over tid på årlige tidspunkter gjennom siste oppfølging
Tidsramme: Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
|
|
Endring fra foreldrestudiens baseline i serumferritin over tid ved årlige tidspunkter til siste oppfølging
Tidsramme: Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
|
|
Antall personer som stoppet jernkelering etter DP-infusjon
Tidsramme: Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
Definert som personer som stoppet jernkelering eller aldri startet på nytt etter DP-infusjon.
|
Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
|
Antall personer som stoppet jernkelering i minst 6 måneder etter infusjon av legemiddelproduktet
Tidsramme: Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
|
|
Tid fra stopp av chelering til siste oppfølging
Tidsramme: Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
Blant forsøkspersoner som aldri starter chelering på nytt etter DP-infusjon.
|
Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
|
Andel av forsøkspersoner som bruker flebotomiterapi etter infusjon av legemiddelprodukt
Tidsramme: Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
|
|
Årlig frekvens av bruk av flebotomiterapi
Tidsramme: Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
Årlig frekvens av bruk av flebotomiterapi er definert som antall prosedyrer per år, beregnet fra DP-infusjon til siste oppfølging.
|
Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
|
Retikulocytttellinger over tid på årlige tidspunkter gjennom siste oppfølging
Tidsramme: Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
|
|
Endring fra baseline i retikulocytttellinger ved årlige tidspunkter til siste oppfølging
Tidsramme: 15 år etter infusjon av produktet
|
Baseline definert som verdi nærmest, men før, kondisjonering i foreldrestudie.
|
15 år etter infusjon av produktet
|
|
Andel individ med kjerneformet RBC over tid på årlige tidspunkter gjennom siste oppfølging
Tidsramme: Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
|
|
Endring fra Baseline i PRO som vurdert av EuroQol-5D Youth-versjon (EQ-5D-Y)
Tidsramme: 5 år etter infusjon av produktet
|
5 år etter infusjon av produktet
|
|
|
Endring fra baseline i PRO som vurdert av EuroQol-5D (EQ-5D-3L)
Tidsramme: 5 år etter infusjon av produktet
|
5 år etter infusjon av produktet
|
|
|
Endring fra baseline i PRO som vurdert av funksjonell vurdering av kreftterapi-benmargstransplantasjon (FACT-BMT) spørreskjemascore
Tidsramme: 5 år etter infusjon av produktet
|
5 år etter infusjon av produktet
|
|
|
Endring fra baseline i PRO som vurdert av Short Form-36 Health Survey (SF-36)
Tidsramme: 5 år etter infusjon av produktet
|
5 år etter infusjon av produktet
|
|
|
Endring i annualisert pRBC-transfusjonsvolum (blant forsøkspersoner som oppnådde TI), fra 6 måneder etter infusjon av legemiddelprodukt (foreldrestudie) til siste oppfølging
Tidsramme: Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
Reduksjon i årlig pRBC-transfusjonsvolum (ml/kg/år) fra 6 måneder etter infusjon av legemiddelproduktet (foreldrestudie) til siste oppfølging på minst 50 %, 60 %, 75 %, 90 % eller 100 % sammenlignet med til det årlige pRBC-transfusjonsvolumet i løpet av de 2 årene før påmelding til foreldrestudiet
|
Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
|
Årlig pRBC-transfusjonsvolum, fra 6 måneder etter infusjon av legemiddelprodukt (foreldrestudie) til siste oppfølging
Tidsramme: Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
Årlig pRBC-transfusjonsvolum (mL/kg/år fra 6 måneder etter infusjon av legemiddelproduktet (foreldrestudie) til siste oppfølging sammenlignet med de årlige pRBC-transfusjonskravene i løpet av de 2 årene før innmelding av foreldrestudier
|
Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
|
pRBC-transfusjonsfrekvens, fra 6 måneder etter infusjon av legemiddelprodukt (foreldrestudie) til siste oppfølging
Tidsramme: Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
Annualisert pRBC-frekvens (antall/år) fra 6 måneder etter infusjon av legemiddelproduktet (foreldrestudie) til siste oppfølging sammenlignet med de årlige pRBC-transfusjonskravene i løpet av de 2 årene før påmelding til foreldrestudie
|
Opptil 15 år etter infusjon av produktet
|
|
Endring fra baseline hos pasient rapportert utfall (Pro) som vurdert av pediatrisk livskvalitet (Pedsql
Tidsramme: 5 år etter infusjon etter narkotika
|
5 år etter infusjon etter narkotika
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Himal L Thakar, MD, bluebird bio, Inc.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. januar 2014
Primær fullføring (Antatt)
1. november 2035
Studiet fullført (Antatt)
1. november 2035
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
30. november 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
15. desember 2015
Først lagt ut (Antatt)
17. desember 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
9. april 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
7. april 2025
Sist bekreftet
1. april 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- LTF-303
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Bluebird bio er forpliktet til åpenhet og passende avidentifiserte datasett på emnenivå og støttedokumenter kan deles etter at alle deltakerne har fullført studiedeltakelsen og etter oppnåelse av gjeldende markedsføringsgodkjenninger knyttet til en gitt studie og i samsvar med kriterier fastsatt av bluebird bio og/ eller beste praksis i bransjen for å opprettholde personvernet til studiedeltakerne.
For spørsmål, vennligst kontakt oss på datasharing@bluebirdbio.com.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .