体外基因疗法治疗输血依赖性 β-地中海贫血受试者的长期随访
2024年3月25日 更新者：bluebird bio
使用慢病毒载体转导的自体造血干细胞对输血依赖性 β-地中海贫血患者进行离体基因治疗的长期随访
这是一项针对输血依赖性 β-地中海贫血 (TDT) 受试者的多中心、长期安全性和有效性随访研究，这些受试者在 bluebird 生物赞助的临床研究中接受了离体基因治疗药物产品的治疗。
在完成母体临床研究（大约 2 年）后，符合条件的受试者将被额外随访 13 年，总共 15 年是药物产品输注后。
研究中不会使用任何研究药物产品。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
66
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Thessaloníki、希腊
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Hannover、德国
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Heidelberg、德国
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Rome、意大利
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Marseille、法国
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Paris、法国
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Bangkok、泰国
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Sydney、澳大利亚
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California
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Oakland、California、美国
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国
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Maryland
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Bethesda、Maryland、美国
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New York
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New York、New York、美国
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、美国
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London、英国
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1秒 至 50年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
在蓝鸟生物赞助的临床研究中接受过体外基因治疗产品治疗的输血依赖性 β-地中海贫血受试者
描述
纳入标准：
- 受试者或受试者的父母/法定监护人（如适用）对本研究提供书面知情同意书
- 在蓝鸟生物赞助的临床研究中用药物治疗血红蛋白病
排除标准：
- 本研究没有排除标准
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：仅案例
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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患有输血依赖性 β-地中海贫血的受试者
在适用的蓝鸟生物赞助的临床试验中接受离体基因治疗产品治疗并同意参加该长期随访研究的受试者
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载体拷贝数 (VCN) 测量、安全性评估、疾病特异性评估以及自体移植长期效果监测评估
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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患有恶性肿瘤的受试者数量
大体时间：药物产品输注后长达 15 年
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药物产品输注后长达 15 年
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具有免疫相关 AE 的受试者数量
大体时间：药物产品输注后长达 15 年
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药物产品输注后长达 15 年
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患有新的或恶化的血液病的受试者数量
大体时间：药物产品输注后长达 15 年
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药物产品输注后长达 15 年
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患有新的或恶化的神经系统疾病的受试者人数
大体时间：药物产品输注后长达 15 年
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药物产品输注后长达 15 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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βA-T87Q-珠蛋白表达
大体时间：药物产品输注后长达 15 年
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ΒA-T87Q-珠蛋白表达中值（最小值、最大值）
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药物产品输注后长达 15 年
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用 beti-cel 治疗的受试者达到输血独立性 (TI) 的比例
大体时间：药物产品输注后长达 15 年
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达到 TI 的受试者比例，定义为加权平均 Hb ≥ 9 g/dL，在父母研究和/或研究中输注药物产品后的任何时间连续 ≥ 12 个月内无任何浓缩红细胞 (pRBC) 输血LTF-303
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药物产品输注后长达 15 年
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在每年的时间点接受 beti-cel 治疗并实现输血独立的受试者比例
大体时间：药物产品输注后长达 15 年
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在药物产品输注后第 5 年、第 10 年和第 15 年等年度时间点以及最后一次随访时达到 TI 的接受 beti-cel 治疗的受试者比例
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药物产品输注后长达 15 年
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从药物产品输注到实现输血独立的时间（在家长研究或研究 LTF-303 中）
大体时间：药物产品输注后长达 15 年
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药物产品输注后长达 15 年
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输血独立的持续时间
大体时间：药物产品输注后长达 15 年
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药物产品输注后长达 15 年
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输血独立期间的加权平均 Hb
大体时间：药物产品输注后长达 15 年
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药物产品输注后长达 15 年
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从药物产品输注到最后一次 pRBC 输注的时间（在母体研究或研究 LTF-303 中）
大体时间：药物产品输注后长达 15 年
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药物产品输注后长达 15 年
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从最后一次 pRBC 输血（在家长研究或研究 LTF-303 中）到最后一次随访的时间
大体时间：药物产品输注后长达 15 年
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药物产品输注后长达 15 年
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从药物产品输注后 6 个月（母体研究）到最后一次随访的加权平均最低 Hb
大体时间：药物产品输注后长达 15 年
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从药物产品输注后 6 个月（父母研究）到最后一次随访的加权平均最低 Hb 与参加父母研究前 2 年期间的加权平均最低 Hb 相比
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药物产品输注后长达 15 年
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上次随访期间总 Hb 水平不受支持
大体时间：药物产品输注后长达 15 年
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无支持的总 Hb 水平定义为在测量日期前 60 天内没有任何急性或慢性 pRBC 输血的总 Hb 测量水平。
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药物产品输注后长达 15 年
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截至最后一次随访（包括第 5 年、第 10 年和第 15 年），随着时间的推移，不受支持的总 Hb 水平 ≥ 10 g/dL 的受试者比例
大体时间：药物产品输注后长达 15 年
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药物产品输注后长达 15 年
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截至最后一次随访（包括第 5 年、第 10 年和第 15 年），随着时间的推移，不受支持的总 Hb 水平 ≥ 11 g/dL 的受试者比例
大体时间：药物产品输注后长达 15 年
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药物产品输注后长达 15 年
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截至最后一次随访（包括第 5 年、第 10 年和第 15 年），随着时间的推移，不受支持的总 Hb 水平 ≥ 12 g/dL 的受试者比例
大体时间：药物产品输注后长达 15 年
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药物产品输注后长达 15 年
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截至最后一次随访（包括第 5 年、第 10 年和第 15 年），随着时间的推移，不受支持的总 Hb 水平 ≥ 13 g/dL 的受试者比例
大体时间：药物产品输注后长达 15 年
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药物产品输注后长达 15 年
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截至最后一次随访（包括第 5 年、第 10 年和第 15 年），随着时间的推移，不受支持的总 Hb 水平 ≥ 14 g/dL 的受试者比例
大体时间：药物产品输注后长达 15 年
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药物产品输注后长达 15 年
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肝铁含量 (LIC) 通过核磁共振成像 (MRI)/超导量子干涉装置 (SQUID) 随时间推移在年度时间点直至最后一次随访
大体时间：药物产品输注后长达 15 年
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药物产品输注后长达 15 年
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通过最后一次随访，MRI/SQUID 在每年时间点的 LIC 中父母研究基线的变化
大体时间：药物产品输注后长达 15 年
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药物产品输注后长达 15 年
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心脏 T2* 通过 MRI 在每年时间点通过最后一次随访随时间变化
大体时间：药物产品输注后长达 15 年
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药物产品输注后长达 15 年
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通过最后一次随访，每年时间点的 MRI 心脏 T2* 父母研究基线的变化
大体时间：药物产品输注后长达 15 年
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药物产品输注后长达 15 年
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通过最后一次随访，每年时间点的血清铁蛋白随时间变化
大体时间：药物产品输注后长达 15 年
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药物产品输注后长达 15 年
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从父母研究基线到最后一次随访，血清铁蛋白在每年时间点随时间的变化
大体时间：药物产品输注后长达 15 年
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药物产品输注后长达 15 年
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DP 输注后停止铁螯合的受试者人数
大体时间：药物产品输注后长达 15 年
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定义为在 DP 输注后停止铁螯合或从未重新开始螯合的受试者。
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药物产品输注后长达 15 年
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药物产品输注后至少 6 个月停止铁螯合的受试者人数
大体时间：药物产品输注后长达 15 年
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药物产品输注后长达 15 年
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停止螯合至末次随访时间
大体时间：药物产品输注后长达 15 年
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在 DP 输注后从未重新开始螯合的受试者中。
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药物产品输注后长达 15 年
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药物产品输注后使用静脉切开术治疗的受试者比例
大体时间：药物产品输注后长达 15 年
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药物产品输注后长达 15 年
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静脉切开术治疗使用的年化频率
大体时间：药物产品输注后长达 15 年
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放血治疗使用的年化频率定义为每年的手术次数，从 DP 输注到最后一次随访计算。
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药物产品输注后长达 15 年
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通过最后一次随访，每年时间点的网织红细胞计数
大体时间：药物产品输注后长达 15 年
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药物产品输注后长达 15 年
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通过最后一次随访，网织红细胞计数在年度时间点的基线变化
大体时间：药物产品输注后 15 年
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基线定义为最接近但先于父母研究条件的值。
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药物产品输注后 15 年
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通过最后一次随访，每年时间点的有核 RBC 受试者的比例随时间变化
大体时间：药物产品输注后长达 15 年
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药物产品输注后长达 15 年
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根据儿科生活质量清单 (PedsQL) 通用核心量表 (GCS) 评分评估的患者报告结果 (PRO) 相对于基线的变化
大体时间：药物产品输注后 5 年
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药物产品输注后 5 年
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根据 EuroQol-5D 青年版 (EQ-5D-Y) 评估的 PRO 基线变化
大体时间：药物产品输注后 5 年
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药物产品输注后 5 年
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根据 EuroQol-5D (EQ-5D-3L) 评估的 PRO 基线变化
大体时间：药物产品输注后 5 年
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药物产品输注后 5 年
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根据癌症治疗功能评估-骨髓移植 (FACT-BMT) 问卷评分评估的 PRO 基线变化
大体时间：药物产品输注后 5 年
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药物产品输注后 5 年
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根据 Short Form-36 健康调查 (SF-36) 评估的 PRO 基线变化
大体时间：药物产品输注后 5 年
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药物产品输注后 5 年
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从药物输注后 6 个月（母研究）到最后一次随访，年化 pRBC 输注量（在达到 TI 的受试者中）的变化
大体时间：药品输注后长达 15 年
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与相比，从药品输注后 6 个月（母研究）到最后一次随访，年化 pRBC 输注量（mL/kg/年）减少至少 50%、60%、75%、90% 或 100%父母研究入组前 2 年内的年化 pRBC 输血量
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药品输注后长达 15 年
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年化 pRBC 输血量，从药物输注后 6 个月（母研究）到最后一次随访
大体时间：药品输注后长达 15 年
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年化 pRBC 输血量（从药品输注（母研究）后 6 个月到最后一次随访期间与母研究入组前 2 年期间的年化 pRBC 输血需求相比，mL/kg/年
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药品输注后长达 15 年
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pRBC 输注频率，从药物输注后 6 个月（母研究）到最后一次随访
大体时间：药品输注后长达 15 年
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从药品输注后 6 个月（母研究）到最后一次随访的年化 pRBC 频率（数量/年）与母研究入组前 2 年内的年化 pRBC 输血需求相比
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药品输注后长达 15 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Himal L Thakar, MD、bluebird bio, Inc.
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2014年1月1日
初级完成 (估计的)
2035年11月1日
研究完成 (估计的)
2035年11月1日
研究注册日期
首次提交
2015年11月30日
首先提交符合 QC 标准的
2015年12月15日
首次发布 (估计的)
2015年12月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年3月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年3月25日
最后验证
2024年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
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药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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