Långtidsuppföljning av patienter med transfusionsberoende β-thalassemi behandlade med ex vivo genterapi
7 april 2025 uppdaterad av: bluebird bio
Långtidsuppföljning av försökspersoner med transfusionsberoende β-thalassemi behandlade med ex vivo genterapi med hjälp av autologa hematopoetiska stamceller transducerade med en lentiviral vektor
Detta är en multicenter, långsiktig säkerhets- och effektuppföljningsstudie för patienter med transfusionsberoende β-talassemi (TDT) som har behandlats med ex vivo genterapiläkemedel i biosponsrade kliniska studier av blåfågel.
Efter avslutad moderstudie (cirka 2 år) kommer berättigade försökspersoner att följas i ytterligare 13 år under totalt 15 år efter infusion av läkemedel.
Inga prövningsläkemedel kommer att administreras i studien.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
66
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Sydney, Australien
-
-
-
-
-
Marseille, Frankrike
-
Paris, Frankrike
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Förenta staterna
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Förenta staterna
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Förenta staterna
-
-
-
-
-
Thessaloníki, Grekland
-
-
-
-
-
Rome, Italien
-
-
-
-
-
London, Storbritannien
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand
-
-
-
-
-
Hannover, Tyskland
-
Heidelberg, Tyskland
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 sekund till 50 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Försökspersoner med transfusionsberoende β-talassemi som har behandlats med ex vivo genterapiprodukt i biosponsrade kliniska studier av blåfågel
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Tillhandahållande av skriftligt informerat samtycke för denna studie av försökspersoner eller, i tillämpliga fall, försökspersonens förälder/vårdnadshavare.
- Behandlad med läkemedelsprodukt för behandling av hemoglobinopati i en biosponsrad klinisk studie av blåfågel
Exklusions kriterier:
- Det finns inga uteslutningskriterier för denna studie
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Endast fall
- Tidsperspektiv: Blivande
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Patienter med transfusionsberoende β-thalassemi
Långtidsuppföljning för deltagare som behandlats med ex vivo genterapiprodukt i tillämpliga biosponsrade kliniska prövningar av förälder och som gick med på att delta i denna studie.
Deltagarna kommer att följas i denna studie i 13 år (för totalt 15 års uppföljning efter infusion av läkemedel i moderstudierna)
|
Genetisk: Ingen interventionell läkemedelsprodukt användes i denna uppföljningsstudie Deltagarna fick en enda IV-infusion av LentiGlobin BB305 läkemedelsprodukt i moderstudierna. Mätning av vektorkopietal (VCN), säkerhetsutvärderingar, sjukdomsspecifika bedömningar och bedömningar för att övervaka långtidseffekter av autologa transplantationer utförs i denna studie. |
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Antalet försökspersoner med maligniteter
Tidsram: Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
|
Antalet försökspersoner med immunrelaterade biverkningar
Tidsram: Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
|
Antalet försökspersoner med nya eller förvärrade hematologiska störningar
Tidsram: Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
|
Antalet försökspersoner med nya eller förvärrade neurologiska störningar
Tidsram: Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
βA-T87Q-globinuttryck
Tidsram: Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
Median (min, max) βA-T87Q-globinuttryck
|
Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
|
Andel patienter som behandlats med beti-cel som uppnådde transfusionsoberoende (TI)
Tidsram: Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
Andel försökspersoner som uppnådde TI, definierat som ett vägt genomsnittligt Hb ≥ 9 g/dL utan några transfusioner av packade röda blodkroppar (pRBC) under en sammanhängande period av ≥ 12 månader när som helst efter läkemedelsproduktinfusion i moderstudie och/eller studie LTF-303
|
Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
|
Andel patienter som behandlats med beti-cel som uppnådde transfusionsoberoende vid årliga tidpunkter
Tidsram: Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
Andel patienter som behandlats med beti-cel som uppnådde TI vid årliga tidpunkter inklusive år 5, år 10 och år 15 efter infusion av läkemedel och vid sista uppföljning
|
Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
|
Tid från infusion av läkemedel till uppnående av transfusionsoberoende (i moderstudie eller studie LTF-303)
Tidsram: Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
|
|
Varaktighet för transfusionsoberoende
Tidsram: Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
|
|
Vägt genomsnittligt Hb under transfusionsoberoende
Tidsram: Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
|
|
Tid från läkemedelsproduktinfusion till sista pRBC-transfusion (i moderstudie eller studie LTF-303)
Tidsram: Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
|
|
Tid från senaste pRBC-transfusion (i moderstudie eller studie LTF-303) till sista uppföljning
Tidsram: Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
|
|
Vägt genomsnittligt nadir Hb från 6 månader efter infusion av läkemedel (förälderstudie) till och med senaste uppföljning
Tidsram: Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
Vägt genomsnittligt nadir Hb från 6 månader efter infusion av läkemedel (moderstudie) till och med senaste uppföljning jämfört med det vägda genomsnittliga nadir Hb under de 2 åren före moderstudien
|
Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
|
Ej stödda totala Hb-nivåer över tid genom senaste uppföljning
Tidsram: Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
Ostödd total Hb-nivå definieras som den totala Hb-mätningsnivån utan några akuta eller kroniska pRBC-transfusioner inom 60 dagar före mätdatumet.
|
Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
|
Andel försökspersoner med ostödda totala Hb-nivåer ≥ 10 g/dL över tid genom senaste uppföljning, inklusive år 5, år 10 och år 15
Tidsram: Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
|
|
Andel försökspersoner med ostödda totala Hb-nivåer ≥ 11 g/dL över tiden genom senaste uppföljning, inklusive år 5, år 10 och år 15
Tidsram: Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
|
|
Andel försökspersoner med ostödda totala Hb-nivåer ≥ 12 g/dL över tid genom senaste uppföljning, inklusive år 5, år 10 och år 15
Tidsram: Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
|
|
Andel försökspersoner med ostödda totala Hb-nivåer ≥ 13 g/dL över tid genom senaste uppföljning, inklusive år 5, år 10 och år 15
Tidsram: Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
|
|
Andel försökspersoner med ostödda totala Hb-nivåer ≥ 14 g/dL över tid genom senaste uppföljning, inklusive år 5, år 10 och år 15
Tidsram: Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
|
|
Leverjärninnehåll (LIC) genom magnetisk resonanstomografi (MRI)/Superconducting Quantum Interference Device (SQUID) över tid vid årliga tidpunkter genom senaste uppföljning
Tidsram: Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
|
|
Förändring från moderstudiens baslinje i LIC genom MRI/SQUID över tid vid årliga tidpunkter till och med den senaste uppföljningen
Tidsram: Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
|
|
Cardiac T2* genom MRT över tid vid årliga tidpunkter genom senaste uppföljning
Tidsram: Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
|
|
Förändring från moderstudiens baslinje i hjärt-T2* genom MRT över tid vid årliga tidpunkter till och med den senaste uppföljningen
Tidsram: Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
|
|
Serumferritin över tid vid årliga tidpunkter genom senaste uppföljning
Tidsram: Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
|
|
Förändring från moderstudiens baslinje i serumferritin över tiden vid årliga tidpunkter till och med den senaste uppföljningen
Tidsram: Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
|
|
Antal försökspersoner som avbröt järnkelering efter DP-infusion
Tidsram: Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
Definierat som försökspersoner som avbröt järnkelering eller aldrig återupptog kelering efter DP-infusion.
|
Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
|
Antal försökspersoner som avbröt järnkelering i minst 6 månader efter infusion av läkemedel
Tidsram: Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
|
|
Tid från upphörande av kelation till sista uppföljning
Tidsram: Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
Bland försökspersoner som aldrig återupptar kelation efter DP-infusion.
|
Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
|
Andel försökspersoner som använder flebotomiterapi efter infusion av läkemedel
Tidsram: Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
|
|
Årlig frekvens för användning av flebotomiterapi
Tidsram: Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
Årlig frekvens för användning av flebotomiterapi definieras som antalet procedurer per år, beräknat från DP-infusion till senaste uppföljning.
|
Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
|
Retikulocyträkningar över tid vid årliga tidpunkter genom senaste uppföljning
Tidsram: Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
|
|
Ändring från baslinjen i retikulocytantal vid årliga tidpunkter till och med den senaste uppföljningen
Tidsram: 15 år efter infusion av produkten
|
Baslinje definierad som värde närmast, men före, konditionering i föräldrastudien.
|
15 år efter infusion av produkten
|
|
Andel patient med kärnbildade RBC över tiden vid årliga tidpunkter genom senaste uppföljning
Tidsram: Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
|
|
Ändring från Baseline i PRO enligt bedömning av EuroQol-5D Youth version (EQ-5D-Y)
Tidsram: 5 år efter infusion av produkten
|
5 år efter infusion av produkten
|
|
|
Förändring från Baseline i PRO enligt bedömning av EuroQol-5D (EQ-5D-3L)
Tidsram: 5 år efter infusion av produkten
|
5 år efter infusion av produkten
|
|
|
Förändring från baslinjen i PRO som bedömts av Functional Assessment of Cancer Therapy-Bone Marrow Transplant (FACT-BMT) Questionnaire Poäng
Tidsram: 5 år efter infusion av produkten
|
5 år efter infusion av produkten
|
|
|
Ändring från Baseline i PRO som bedömts av Short Form-36 Health Survey (SF-36)
Tidsram: 5 år efter infusion av produkten
|
5 år efter infusion av produkten
|
|
|
Förändring i årlig pRBC-transfusionsvolym (bland försökspersoner som uppnådde TI), från 6 månader efter läkemedelsinfusion (förälderstudie) till senaste uppföljning
Tidsram: Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
Minskning i årlig pRBC-transfusionsvolym (ml/kg/år) från 6 månader efter infusion av läkemedel (moderstudie) till senaste uppföljning med minst 50 %, 60 %, 75 %, 90 % eller 100 % jämfört med till den årliga pRBC-transfusionsvolymen under de 2 åren före moderstudieregistreringen
|
Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
|
Årlig pRBC-transfusionsvolym, från 6 månader efter läkemedelsinfusion (moderstudie) till sista uppföljning
Tidsram: Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
Årlig pRBC-transfusionsvolym (ml/kg/år från 6 månader efter infusion av läkemedelsprodukten (moderstudie) till och med senaste uppföljning jämfört med de årliga kraven på pRBC-transfusion under de 2 åren före moderstudien
|
Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
|
pRBC-transfusionsfrekvens, från 6 månader efter infusion av läkemedel (förälderstudie) till sista uppföljning
Tidsram: Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
Årlig pRBC-frekvens (antal/år) från 6 månader efter infusion av läkemedel (moderstudie) till och med senaste uppföljning jämfört med de årliga kraven på pRBC-transfusion under de 2 åren före moderstudien
|
Upp till 15 år efter infusion av produkten
|
|
Förändring från baslinjen i patienten rapporterade resultat (PRO) som bedöms av pediatrisk livskvalitet (PEDSQL
Tidsram: 5 år efter läkemedelsproduktinfusion
|
5 år efter läkemedelsproduktinfusion
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Himal L Thakar, MD, bluebird bio, Inc.
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 januari 2014
Primärt slutförande (Beräknad)
1 november 2035
Avslutad studie (Beräknad)
1 november 2035
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
30 november 2015
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
15 december 2015
Första postat (Beräknad)
17 december 2015
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
9 april 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
7 april 2025
Senast verifierad
1 april 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- LTF-303
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Bluebird bio är engagerad i transparens och lämpligt avidentifierade datauppsättningar på ämnesnivå och stöddokument kan delas efter att alla deltagare har slutfört studiedeltagandet och efter uppnående av tillämpliga marknadsföringsgodkännanden kopplade till en given studie och i överensstämmelse med kriterier som fastställts av bluebird bio och/ eller branschens bästa praxis för att upprätthålla studiedeltagarnas integritet.
För frågor, vänligen kontakta oss på datasharing@bluebirdbio.com.
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .