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Follow-up a lungo termine dei soggetti con β-talassemia trasfusione-dipendente trattati con terapia genica Ex Vivo

7 aprile 2025 aggiornato da: bluebird bio

Follow-up a lungo termine di soggetti con β-talassemia trasfusione-dipendente trattati con terapia genica ex vivo utilizzando cellule staminali ematopoietiche autologhe trasdotte con un vettore lentivirale

Questo è uno studio multicentrico di follow-up sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine per soggetti con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) che sono stati trattati con un farmaco di terapia genica ex vivo in studi clinici sponsorizzati da bluebird. Dopo aver completato lo studio clinico parentale (circa 2 anni), i soggetti idonei saranno seguiti per altri 13 anni per un totale di 15 anni dopo l'infusione del farmaco. Nello studio non verrà somministrato alcun farmaco sperimentale.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

66

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Sydney, Australia
  • Francia
      • Marseille, Francia
      • Paris, Francia
  • Germania
      • Hannover, Germania
      • Heidelberg, Germania
  • Grecia
      • Thessaloníki, Grecia
  • Italia
      • Rome, Italia
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 50 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Soggetti con β-talassemia trasfusione-dipendente che sono stati trattati con un prodotto di terapia genica ex vivo in studi clinici sponsorizzati da bluebird

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Fornitura di consenso informato scritto per questo studio da parte dei soggetti o, se applicabile, dei genitori/tutori legali del soggetto
  • Trattata con un prodotto farmaceutico per la terapia di un'emoglobinopatia in uno studio clinico sponsorizzato da bluebird

Criteri di esclusione:

  • Non ci sono criteri di esclusione per questo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Solo caso
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Soggetti con β-talassemia trasfusione-dipendente
Follow-up a lungo termine per i partecipanti trattati con prodotti di terapia genica ex vivo in studi clinici applicabili sui genitori sponsorizzati da bluebird e che hanno accettato di partecipare a questo studio. I partecipanti saranno seguiti in questo studio per 13 anni (per un totale di 15 anni di follow-up dopo l'infusione del farmaco negli studi principali)
Altro: Valutazioni di sicurezza ed efficacia

Genetica: in questo studio di follow-up non è stato utilizzato alcun farmaco interventistico

I partecipanti hanno ricevuto una singola infusione endovenosa del prodotto farmaceutico LentiGlobin BB305 negli studi principali. In questo studio vengono condotte la misurazione del numero di copie vettoriali (VCN), valutazioni di sicurezza, valutazioni specifiche della malattia e valutazioni per monitorare gli effetti a lungo termine del trapianto autologo.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Il numero di soggetti con tumori maligni
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Il numero di soggetti con eventi avversi immuno-correlati
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Il numero di soggetti con disturbi ematologici nuovi o in peggioramento
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Il numero di soggetti con disturbi neurologici nuovi o in peggioramento
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Espressione della βA-T87Q-globina
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Espressione mediana (min, max) della βA-T87Q-globina
Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Percentuale di soggetti trattati con beti-cel che hanno raggiunto l'indipendenza dalla trasfusione (TI)
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Proporzione di soggetti che hanno raggiunto la TI, definita come una media ponderata di Hb ≥ 9 g/dL senza trasfusioni di globuli rossi concentrati (pRBC) per un periodo continuo di ≥ 12 mesi in qualsiasi momento dopo l'infusione del prodotto farmaceutico nello studio genitore e/o nello studio LTF-303
Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Proporzione di soggetti trattati con beti-cel che hanno raggiunto l'indipendenza dalle trasfusioni in momenti annuali
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Proporzione di soggetti trattati con beti-cel che hanno raggiunto la TI in intervalli di tempo annuali inclusi l'anno 5, l'anno 10 e l'anno 15 dopo l'infusione del farmaco e all'ultimo follow-up
Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Tempo dall'infusione del farmaco al raggiungimento dell'indipendenza dalla trasfusione (nello studio dei genitori o nello studio LTF-303)
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Durata dell'indipendenza trasfusionale
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Hb media ponderata durante l'indipendenza trasfusionale
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Tempo dall'infusione del prodotto farmaceutico all'ultima trasfusione di globuli rossi (nello studio parentale o nello studio LTF-303)
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Tempo dall'ultima trasfusione di globuli rossi (nello studio dei genitori o nello studio LTF-303) all'ultimo follow-up
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Nadir Hb medio ponderato da 6 mesi dopo l'infusione del farmaco (studio sui genitori) fino all'ultimo follow-up
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Nadir Hb medio ponderato da 6 mesi dopo l'infusione del farmaco (studio dei genitori) fino all'ultimo follow-up rispetto al nadir Hb medio pesato durante i 2 anni precedenti l'arruolamento nello studio dei genitori
Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Livelli totali di Hb non supportati nel tempo fino all'ultimo follow-up
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Il livello di Hb totale non supportato è definito come il livello di misurazione dell'Hb totale senza trasfusioni acute o croniche di globuli rossi nei 60 giorni precedenti la data di misurazione.
Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Proporzione di soggetti con livelli totali di Hb non supportati ≥ 10 g/dL nel tempo fino all'ultimo follow-up, inclusi Anno 5, Anno 10 e Anno 15
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Proporzione di soggetti con livelli totali di Hb non supportati ≥ 11 g/dL nel tempo fino all'ultimo follow-up, inclusi Anno 5, Anno 10 e Anno 15
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Proporzione di soggetti con livelli totali di Hb non supportati ≥ 12 g/dL nel tempo fino all'ultimo follow-up, inclusi Anno 5, Anno 10 e Anno 15
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Proporzione di soggetti con livelli totali di Hb non supportati ≥ 13 g/dL nel tempo fino all'ultimo follow-up, inclusi Anno 5, Anno 10 e Anno 15
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Proporzione di soggetti con livelli totali di Hb non supportati ≥ 14 g/dL nel tempo fino all'ultimo follow-up, inclusi Anno 5, Anno 10 e Anno 15
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Contenuto di ferro epatico (LIC) mediante risonanza magnetica (MRI)/dispositivo di interferenza quantistica superconduttore (SQUID) nel tempo in intervalli annuali fino all'ultimo follow-up
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Variazione rispetto al basale dello studio dei genitori nel LIC mediante MRI/SQUID nel tempo a intervalli di tempo annuali fino all'ultimo follow-up
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
T2* cardiaco mediante risonanza magnetica nel tempo a intervalli di tempo annuali fino all'ultimo follow-up
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Variazione rispetto al basale dello studio dei genitori nel T2* cardiaco mediante risonanza magnetica nel tempo a intervalli di tempo annuali fino all'ultimo follow-up
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Ferritina sierica nel tempo a intervalli annuali fino all'ultimo follow-up
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Variazione rispetto al basale dello studio principale della ferritina sierica nel tempo a intervalli di tempo annuali fino all'ultimo follow-up
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Numero di soggetti che hanno interrotto la chelazione del ferro dopo l'infusione DP
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Definiti come soggetti che hanno interrotto la chelazione del ferro o non hanno mai ripreso la chelazione dopo l'infusione di DP.
Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Numero di soggetti che hanno interrotto la chelazione del ferro per almeno 6 mesi dopo l'infusione del farmaco
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Tempo dall'interruzione della chelazione all'ultimo follow-up
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Tra i soggetti che non ricominciano mai la chelazione dopo l'infusione di DP.
Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Percentuale di soggetti che utilizzano la terapia di flebotomia dopo l'infusione di prodotti farmaceutici
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Frequenza annualizzata dell'uso della terapia di flebotomia
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
La frequenza annualizzata dell'utilizzo della terapia di flebotomia è definita come il numero di procedure all'anno, calcolato dall'infusione DP fino all'ultimo follow-up.
Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Conta dei reticolociti nel tempo a intervalli di tempo annuali fino all'ultimo follow-up
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Variazione rispetto al basale nella conta dei reticolociti a intervalli di tempo annuali fino all'ultimo follow-up
Lasso di tempo: 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Linea di base definita come il valore più vicino, ma precedente, al condizionamento nello studio dei genitori.
15 anni dopo l'infusione del farmaco
Proporzione di soggetti con globuli rossi nucleati nel tempo a intervalli di tempo annuali fino all'ultimo follow-up
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Variazione rispetto al basale in PRO come valutato dalla versione EuroQol-5D Youth (EQ-5D-Y)
Lasso di tempo: 5 anni dopo l'infusione del farmaco
5 anni dopo l'infusione del farmaco
Variazione rispetto al basale in PRO come valutato da EuroQol-5D (EQ-5D-3L)
Lasso di tempo: 5 anni dopo l'infusione del farmaco
5 anni dopo l'infusione del farmaco
Variazione rispetto al basale in PRO valutata dal punteggio del questionario FACT-BMT (Functional Assessment of Cancer Therapy-Bone Marrow Transplant)
Lasso di tempo: 5 anni dopo l'infusione del farmaco
5 anni dopo l'infusione del farmaco
Variazione rispetto al basale in PRO come valutato da Short Form-36 Health Survey (SF-36)
Lasso di tempo: 5 anni dopo l'infusione del farmaco
5 anni dopo l'infusione del farmaco
Variazione del volume annualizzato di trasfusione di CE (tra i soggetti che hanno raggiunto il TI), da 6 mesi dopo l'infusione del prodotto farmacologico (studio principale) fino all'ultimo follow-up
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l’infusione del prodotto farmacologico
Riduzione del volume annualizzato di trasfusione di CE (mL/kg/anno) da 6 mesi dopo l'infusione del prodotto farmacologico (studio principale) fino all'ultimo follow-up di almeno il 50%, 60%, 75%, 90% o 100% rispetto al volume annualizzato di trasfusioni di globuli rossi durante i 2 anni precedenti l'arruolamento nello studio genitore
Fino a 15 anni dopo l’infusione del prodotto farmacologico
Volume annualizzato di trasfusione di CE, da 6 mesi dopo l'infusione del prodotto farmacologico (studio principale) fino all'ultimo follow-up
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l’infusione del prodotto farmacologico
Volume annualizzato di trasfusione di pRBC (mL/kg/anno da 6 mesi dopo l'infusione del prodotto farmacologico (studio principale) fino all'ultimo follow-up rispetto ai requisiti annualizzati di trasfusione di pRBC durante i 2 anni precedenti l'arruolamento nello studio principale
Fino a 15 anni dopo l’infusione del prodotto farmacologico
Frequenza di trasfusione di pRB, da 6 mesi dopo l'infusione del prodotto farmacologico (studio principale) fino all'ultimo follow-up
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l’infusione del prodotto farmacologico
Frequenza annualizzata di eritrociti (numero/anno) da 6 mesi dopo l'infusione del farmaco (studio originale) fino all'ultimo follow-up rispetto ai requisiti annualizzati di trasfusione di eritrociti durante i 2 anni precedenti l'arruolamento nello studio originale
Fino a 15 anni dopo l’infusione del prodotto farmacologico
Cambiamento dal basale nel paziente riportato esito (PRO) come valutato dall'inventario della qualità della vita pediatrica (PEDSQL
Lasso di tempo: 5 anni di infusione di prodotti post-farmaco
5 anni di infusione di prodotti post-farmaco

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

bluebird bio

Investigatori

  • Direttore dello studio: Himal L Thakar, MD, bluebird bio, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 gennaio 2014

Completamento primario (Stimato)

1 novembre 2035

Completamento dello studio (Stimato)

1 novembre 2035

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 novembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 dicembre 2015

Primo Inserito (Stimato)

17 dicembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 aprile 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 aprile 2025

Ultimo verificato

1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LTF-303

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Bluebird bio si impegna per la trasparenza e i set di dati a livello di soggetto opportunamente anonimizzati e i documenti di supporto possono essere condivisi dopo che tutti i partecipanti hanno completato la partecipazione allo studio e dopo aver ottenuto le approvazioni all'immissione in commercio applicabili associate a un determinato studio e coerenti con i criteri stabiliti da bluebird bio e/ o le migliori pratiche del settore per mantenere la privacy dei partecipanti allo studio. Per informazioni, contattaci all'indirizzo datasharing@bluebirdbio.com.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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