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체외 유전자 요법으로 치료받은 수혈 의존성 β-지중해빈혈 피험자의 장기 추적

2025년 4월 7일 업데이트: bluebird bio

렌티바이러스 벡터로 형질도입된 자가 조혈 줄기 세포를 사용한 체외 유전자 요법으로 치료된 수혈 의존성 β-지중해빈혈 피험자의 장기 추적

이것은 블루버드 바이오 후원 임상 연구에서 체외 유전자 치료제로 치료받은 수혈 의존성 β-지중해빈혈(TDT) 피험자를 대상으로 한 다기관 장기 안전성 및 효능 추적 연구입니다. 모 임상 연구(약 2년)를 완료한 후 적격 피험자는 약물 제품 주입 후 총 15년 동안 추가 13년 동안 추적될 것입니다. 연구에서 어떠한 조사 약물 제품도 투여되지 않을 것입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

연구 유형

관찰

등록 (실제)

66

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 그리스
      • Thessaloníki, 그리스
  • 독일
      • Hannover, 독일
      • Heidelberg, 독일
  • 미국
    • California
      • Oakland, California, 미국
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, 미국
    • New York
      • New York, New York, 미국
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국
  • 영국
      • London, 영국
  • 이탈리아
      • Rome, 이탈리아
  • 태국
      • Bangkok, 태국
  • 프랑스
      • Marseille, 프랑스
      • Paris, 프랑스
  • 호주
      • Sydney, 호주

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1초 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

블루버드 바이오 후원 임상 연구에서 체외 유전자 치료제로 치료를 받은 수혈 의존성 β-지중해빈혈 환자

설명

포함 기준:

  • 피험자 또는 해당되는 경우 피험자의 부모/법적 보호자가 이 연구에 대한 서면 동의서를 제공합니다.
  • 블루버드 바이오 후원 임상 연구에서 헤모글로빈 병증 치료를 위한 약물 제품으로 치료

제외 기준:

  • 이 연구에 대한 제외 기준은 없습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 케이스 전용
  • 시간 관점: 유망한

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
수혈 의존성 β-지중해빈혈 환자
적용 가능한 블루버드 바이오 후원 모 임상 시험에서 생체 외 유전자 치료 제품으로 치료를 받고 본 연구에 참여하기로 동의한 참가자에 대한 장기 추적 관찰. 참가자는 본 연구에서 13년간 추적 관찰됩니다(모 연구에서 의약품 주입 후 총 15년간 추적 관찰).
다른: 안전성 및 유효성 평가

유전적: 이 후속 연구에서는 중재적 약물이 활용되지 않았습니다.

참가자들은 상위 연구에서 LentiGlobin BB305 의약품을 1회 IV 주입 받았습니다. 이 연구에서는 벡터 카피 수(VCN) 측정, 안전성 평가, 질병별 평가 및 자가 이식의 장기적인 효과를 모니터링하기 위한 평가를 수행합니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
악성 종양이 있는 피험자의 수
기간: 약물 주입 후 최대 15년
약물 주입 후 최대 15년
면역 관련 AE가 있는 대상체의 수
기간: 약물 주입 후 최대 15년
약물 주입 후 최대 15년
새롭거나 악화되는 혈액학적 장애가 있는 피험자의 수
기간: 약물 주입 후 최대 15년
약물 주입 후 최대 15년
새롭거나 악화되는 신경 장애가 있는 피험자의 수
기간: 약물 주입 후 최대 15년
약물 주입 후 최대 15년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
βA-T87Q-글로빈 발현
기간: 약물 주입 후 최대 15년
중앙값(최소, 최대) βA-T87Q-글로빈 발현
약물 주입 후 최대 15년
수혈 독립성(TI)을 달성한 베티셀 치료 대상자의 비율
기간: 약물 주입 후 최대 15년
모 연구 및/또는 연구에서 약물 주입 후 ≥ 12개월의 연속 기간 동안 임의의 포장 적혈구(pRBC) 수혈 없이 가중 평균 Hb ≥ 9g/dL로 정의되는 TI를 달성한 피험자의 비율 LTF-303
약물 주입 후 최대 15년
연간 시점에서 수혈 독립성을 달성한 베티셀 치료 대상자의 비율
기간: 약물 주입 후 최대 15년
약물 주입 후 5년차, 10년차, 15년차를 포함하는 연간 시점에서 TI를 달성한 베티셀로 치료받은 피험자의 비율 및 최종 추적
약물 주입 후 최대 15년
의약품 주입부터 수혈 독립 달성까지의 시간(모 연구 또는 연구 LTF-303에서)
기간: 약물 주입 후 최대 15년
약물 주입 후 최대 15년
수혈 독립 기간
기간: 약물 주입 후 최대 15년
약물 주입 후 최대 15년
수혈 독립 중 가중 평균 Hb
기간: 약물 주입 후 최대 15년
약물 주입 후 최대 15년
약물 제품 주입에서 마지막 pRBC 수혈까지의 시간(모 연구 또는 연구 LTF-303에서)
기간: 약물 주입 후 최대 15년
약물 주입 후 최대 15년
마지막 pRBC 수혈(모 연구 또는 연구 LTF-303에서)부터 마지막 ​​추적 관찰까지의 시간
기간: 약물 주입 후 최대 15년
약물 주입 후 최대 15년
약물 주입 후 6개월(모 연구)부터 마지막 ​​추적 조사까지 가중 평균 최저 Hb
기간: 약물 주입 후 최대 15년
모 연구 등록 전 2년 동안의 가중 평균 최저 Hb와 비교하여 약물 제품 주입 후 6개월(모 연구)부터 마지막 ​​추적 조사까지의 가중 평균 최저 Hb
약물 주입 후 최대 15년
마지막 후속 조치를 통해 시간이 지남에 따라 지원되지 않는 총 Hb 수준
기간: 약물 주입 후 최대 15년
Unsupported total Hb level은 측정일로부터 60일 이내에 급성 또는 만성 pRBC 수혈을 받지 않은 총 Hb 측정치로 정의합니다.
약물 주입 후 최대 15년
5년차, 10년차, 15년차를 포함하여 마지막 후속 조치까지 시간 경과에 따라 총 Hb 수치가 10g/dL 이상인 피험자의 비율
기간: 약물 주입 후 최대 15년
약물 주입 후 최대 15년
5년차, 10년차, 15년차를 포함하여 마지막 후속 조치까지 시간 경과에 따라 지원되지 않는 총 Hb 수치 ≥ 11g/dL인 피험자의 비율
기간: 약물 주입 후 최대 15년
약물 주입 후 최대 15년
5년차, 10년차, 15년차를 포함하여 마지막 후속 조치까지 시간 경과에 따라 총 Hb 수치가 12g/dL 이상인 피험자의 비율
기간: 약물 주입 후 최대 15년
약물 주입 후 최대 15년
5년차, 10년차, 15년차를 포함하여 마지막 후속 조치까지 시간 경과에 따라 총 Hb 수치가 13g/dL 이상인 피험자의 비율
기간: 약물 주입 후 최대 15년
약물 주입 후 최대 15년
5년차, 10년차, 15년차를 포함하여 마지막 후속 조치까지 시간 경과에 따라 지원되지 않는 총 Hb 수치 ≥ 14g/dL인 피험자의 비율
기간: 약물 주입 후 최대 15년
약물 주입 후 최대 15년
마지막 후속 조치를 통해 연간 시점에서 자기 공명 영상(MRI)/초전도 양자 간섭 장치(SQUID)에 의한 간 철 함량(LIC)
기간: 약물 주입 후 최대 15년
약물 주입 후 최대 15년
마지막 후속 조치를 통해 연간 시점에서 시간 경과에 따른 MRI/SQUID에 의한 LIC의 모 연구 기준선에서 변경
기간: 약물 주입 후 최대 15년
약물 주입 후 최대 15년
마지막 후속 조치를 통해 연간 시점에서 시간 경과에 따른 MRI의 심장 T2*
기간: 약물 주입 후 최대 15년
약물 주입 후 최대 15년
마지막 후속 조치를 통해 연간 시점에서 시간 경과에 따른 MRI에 의한 심장 T2*의 모 연구 기준선으로부터의 변화
기간: 약물 주입 후 최대 15년
약물 주입 후 최대 15년
마지막 후속 조치를 통해 연간 시점에서 시간 경과에 따른 혈청 페리틴
기간: 약물 주입 후 최대 15년
약물 주입 후 최대 15년
마지막 후속 조치를 통해 연간 시점에서 시간 경과에 따른 혈청 페리틴의 모 연구 기준선으로부터의 변화
기간: 약물 주입 후 최대 15년
약물 주입 후 최대 15년
DP 주입 후 철 킬레이트화를 중단한 피험자 수
기간: 약물 주입 후 최대 15년
철분 킬레이트화를 중단하거나 DP 주입 후 킬레이트화를 다시 시작하지 않은 피험자로 정의됩니다.
약물 주입 후 최대 15년
약물 주입 후 최소 6개월 동안 철 킬레이트화를 중단한 피험자 수
기간: 약물 주입 후 최대 15년
약물 주입 후 최대 15년
킬레이션 중지에서 마지막 추적 관찰까지의 시간
기간: 약물 주입 후 최대 15년
DP 주입 후 킬레이트화를 다시 시작하지 않는 피험자 중.
약물 주입 후 최대 15년
약물 제품 주입 후 정맥 절개 요법을 사용하는 피험자의 비율
기간: 약물 주입 후 최대 15년
약물 주입 후 최대 15년
정맥 절개 요법 사용의 연간 빈도
기간: 약물 주입 후 최대 15년
사혈 요법 사용의 연간 빈도는 DP 주입부터 마지막 ​​후속 조치까지 계산된 연간 절차 수로 정의됩니다.
약물 주입 후 최대 15년
마지막 후속 조치를 통해 연간 시점에서 시간 경과에 따른 망상적혈구 수
기간: 약물 주입 후 최대 15년
약물 주입 후 최대 15년
기준선에서 마지막 후속 조치까지 연간 시점에서 망상적혈구 수의 변화
기간: 약물 주입 후 15년
기준선은 부모 연구에서 컨디셔닝하기 전이지만 가장 근접한 값으로 정의됩니다.
약물 주입 후 15년
마지막 후속 조치를 통해 연간 시점에서 시간이 지남에 따라 유핵 RBC가 있는 피험자의 비율
기간: 약물 주입 후 최대 15년
약물 주입 후 최대 15년
EuroQol-5D Youth 버전(EQ-5D-Y)에서 평가한 PRO의 기준선에서 변경
기간: 약물 주입 후 5년
약물 주입 후 5년
EuroQol-5D(EQ-5D-3L)에서 평가한 PRO의 기준선에서 변경
기간: 약물 주입 후 5년
약물 주입 후 5년
FACT-BMT(Functional Assessment of Cancer Therapy-Bone Marrow Transplant) 설문지 점수로 평가한 PRO의 기준선에서 변화
기간: 약물 주입 후 5년
약물 주입 후 5년
Short Form-36 Health Survey(SF-36)에 의해 평가된 PRO의 기준선에서 변경
기간: 약물 주입 후 5년
약물 주입 후 5년
약물 주입 후 6개월(모 연구)부터 마지막 ​​추적 관찰까지 연간 pRBC 수혈량의 변화(TI에 도달한 피험자 중)
기간: 약물 주입 후 최대 15년
약물 주입 후 6개월(모 연구)부터 마지막 ​​추적 관찰까지 연간 pRBC 수혈량(mL/kg/년)이 비교하여 최소 50%, 60%, 75%, 90% 또는 100% 감소했습니다. 모 연구 등록 전 2년 동안의 연간 pRBC 수혈량
약물 주입 후 최대 15년
약물 주입 후 6개월(모 연구)부터 마지막 ​​추적 조사까지 연간 pRBC 수혈량
기간: 약물 주입 후 최대 15년
연간 pRBC 수혈량(모 연구 등록 전 2년 동안의 연간 pRBC 수혈 요구량과 비교하여 약물 주입 후 6개월(모 연구)부터 마지막 ​​추적 관찰까지의 mL/kg/년)
약물 주입 후 최대 15년
pRBC 수혈 빈도, 약물 주입 후 6개월(모 연구)부터 마지막 ​​추적 조사까지
기간: 약물 주입 후 최대 15년
상위 연구 등록 전 2년 동안의 연간 pRBC 수혈 요건과 비교하여 약물 주입 후 6개월(모 연구)부터 마지막 ​​추적까지 연간 pRBC 빈도(수/년)
약물 주입 후 최대 15년
소아과의 삶의 질 인벤토리 (PEDSQL
기간: 약물 후 제품 주입 5 년
약물 후 제품 주입 5 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

bluebird bio

수사관

  • 연구 책임자: Himal L Thakar, MD, bluebird bio, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2014년 1월 1일

기본 완료 (추정된)

2035년 11월 1일

연구 완료 (추정된)

2035년 11월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 11월 30일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 12월 15일

처음 게시됨 (추정된)

2015년 12월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 4월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 4월 7일

마지막으로 확인됨

2025년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • LTF-303

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Bluebird bio는 투명성과 적절하게 비식별화된 주제 수준 데이터 세트 및 지원 문서를 공유할 수 있습니다. 또는 연구 참가자의 프라이버시를 유지하기 위한 업계 모범 사례. 문의사항은 datasharing@bluebirdbio.com으로 연락주시기 바랍니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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