Acompanhamento a longo prazo de indivíduos com β-talassemia dependente de transfusão tratados com terapia gênica ex vivo
7 de abril de 2025 atualizado por: bluebird bio
Acompanhamento a longo prazo de indivíduos com β-talassemia dependente de transfusão tratados com terapia gênica ex vivo usando células-tronco hematopoiéticas autólogas transduzidas com um vetor lentiviral
Este é um estudo multicêntrico de longo prazo de segurança e eficácia de acompanhamento para indivíduos com β-talassemia dependente de transfusão (TDT) que foram tratados com medicamentos de terapia genética ex vivo em estudos clínicos biopatrocinados por bluebird.
Após a conclusão do estudo clínico principal (aproximadamente 2 anos), os indivíduos elegíveis serão acompanhados por mais 13 anos, totalizando 15 anos após a infusão do medicamento.
Nenhum medicamento experimental será administrado no estudo.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
66
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Hannover, Alemanha
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Heidelberg, Alemanha
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Sydney, Austrália
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California
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Oakland, California, Estados Unidos
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos
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New York
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New York, New York, Estados Unidos
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos
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Marseille, França
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Paris, França
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Thessaloníki, Grécia
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Rome, Itália
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London, Reino Unido
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Bangkok, Tailândia
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 segundo a 50 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Indivíduos com β-talassemia dependente de transfusão que foram tratados com produto de terapia genética ex vivo em estudos clínicos biopatrocinados por bluebird
Descrição
Critério de inclusão:
- Fornecimento de consentimento informado por escrito para este estudo pelos sujeitos, ou conforme aplicável, pai(s)/responsável(is) legal(is) do sujeito
- Tratado com medicamento para terapia de hemoglobinopatia em um estudo clínico biopatrocinado por bluebird
Critério de exclusão:
- Não há critérios de exclusão para este estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Caso-somente
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Indivíduos com β-talassemia dependente de transfusão
Acompanhamento de longo prazo para participantes tratados com produto de terapia genética ex vivo em ensaios clínicos de pais biopatrocinados com bluebird aplicáveis e que concordaram em participar deste estudo.
Os participantes serão acompanhados neste estudo por 13 anos (para um total de 15 anos de acompanhamento após a infusão do medicamento nos estudos originais)
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Genética: Nenhum medicamento intervencionista utilizado neste estudo de acompanhamento Os participantes receberam uma única infusão intravenosa do medicamento LentiGlobin BB305 nos estudos originais. Medição do número de cópias vetoriais (VCN), avaliações de segurança, avaliações específicas da doença e avaliações para monitorar os efeitos de longo prazo do transplante autólogo são realizadas neste estudo. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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O número de indivíduos com malignidades
Prazo: Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Até 15 anos após a infusão do medicamento
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O número de indivíduos com EAs relacionados ao sistema imunológico
Prazo: Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Até 15 anos após a infusão do medicamento
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O número de indivíduos com distúrbios hematológicos novos ou agravados
Prazo: Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Até 15 anos após a infusão do medicamento
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O número de indivíduos com distúrbios neurológicos novos ou agravados
Prazo: Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Expressão de βA-T87Q-globina
Prazo: Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Expressão mediana (min, max) de βA-T87Q-globina
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Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Proporção de indivíduos tratados com beticel que alcançaram independência transfusional (IT)
Prazo: Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Proporção de indivíduos que atingiram TI, definida como média ponderada de Hb ≥ 9 g/dL sem qualquer transfusão de concentrado de hemácias (pRBC) por um período contínuo de ≥ 12 meses a qualquer momento após a infusão do medicamento no estudo principal e/ou Estudo LTF-303
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Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Proporção de indivíduos tratados com beti-cel que alcançaram independência transfusional em pontos de tempo anuais
Prazo: Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Proporção de indivíduos tratados com beti-cel que atingiram TI em pontos de tempo anuais, incluindo o ano 5, o ano 10 e o ano 15 após a infusão do produto medicamentoso e no último acompanhamento
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Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Tempo desde a infusão do medicamento até a obtenção da Independência Transfusional (no estudo parental ou no Estudo LTF-303)
Prazo: Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Duração da independência da transfusão
Prazo: Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Hb média ponderada durante a independência transfusional
Prazo: Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Tempo desde a infusão do medicamento até a última transfusão de pRBC (no estudo parental ou no Estudo LTF-303)
Prazo: Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Tempo desde a última transfusão de pRBC (no estudo parental ou no Estudo LTF-303) até o último acompanhamento
Prazo: Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Média ponderada do nadir Hb desde 6 meses após a infusão do medicamento (estudo parental) até o último acompanhamento
Prazo: Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Média ponderada do nadir Hb de 6 meses após a infusão do medicamento (estudo parental) até o último acompanhamento em comparação com a média ponderada do nadir Hb durante os 2 anos anteriores à inscrição no estudo parental
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Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Níveis totais de Hb não suportados ao longo do tempo até o último acompanhamento
Prazo: Até 15 anos após a infusão do medicamento
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O nível de Hb total não suportado é definido como o nível de medição de Hb total sem nenhuma transfusão de hemácias aguda ou crônica nos 60 dias anteriores à data de medição.
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Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Proporção de indivíduos com níveis de Hb total não suportados ≥ 10 g/dL ao longo do tempo até o último acompanhamento, incluindo Ano 5, Ano 10 e Ano 15
Prazo: Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Proporção de indivíduos com níveis de Hb total não suportados ≥ 11 g/dL ao longo do tempo até o último acompanhamento, incluindo Ano 5, Ano 10 e Ano 15
Prazo: Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Proporção de indivíduos com níveis de Hb total não suportados ≥ 12 g/dL ao longo do tempo até o último acompanhamento, incluindo Ano 5, Ano 10 e Ano 15
Prazo: Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Proporção de indivíduos com níveis de Hb total não suportados ≥ 13 g/dL ao longo do tempo até o último acompanhamento, incluindo Ano 5, Ano 10 e Ano 15
Prazo: Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Proporção de indivíduos com níveis de Hb total não suportados ≥ 14 g/dL ao longo do tempo até o último acompanhamento, incluindo Ano 5, Ano 10 e Ano 15
Prazo: Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Teor de ferro hepático (LIC) por ressonância magnética (MRI)/Dispositivo de interferência quântica supercondutora (SQUID) ao longo do tempo em pontos de tempo anuais até o último acompanhamento
Prazo: Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Mudança da linha de base do estudo dos pais em LIC por MRI/SQUID ao longo do tempo em pontos de tempo anuais até o último acompanhamento
Prazo: Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Até 15 anos após a infusão do medicamento
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T2* cardíaco por ressonância magnética ao longo do tempo em pontos de tempo anuais até o último acompanhamento
Prazo: Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Alteração da linha de base do estudo dos pais em T2* cardíaco por ressonância magnética ao longo do tempo em pontos de tempo anuais até o último acompanhamento
Prazo: Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Ferritina sérica ao longo do tempo em pontos anuais até o último acompanhamento
Prazo: Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Alteração da linha de base do estudo dos pais na ferritina sérica ao longo do tempo em pontos anuais até o último acompanhamento
Prazo: Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Número de indivíduos que interromperam a quelação de ferro após a infusão de DP
Prazo: Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Definido como indivíduos que pararam a quelação de ferro ou nunca reiniciaram a quelação após a infusão de DP.
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Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Número de indivíduos que interromperam a quelação de ferro por pelo menos 6 meses após a infusão do medicamento
Prazo: Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Tempo desde a interrupção da quelação até o último acompanhamento
Prazo: Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Entre os indivíduos que nunca reiniciaram a quelação após a infusão de DP.
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Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Proporção de indivíduos usando terapia de flebotomia pós-infusão de produto medicamentoso
Prazo: Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Frequência anualizada de uso de terapia de flebotomia
Prazo: Até 15 anos após a infusão do medicamento
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A frequência anualizada do uso da terapia de flebotomia é definida como o número de procedimentos por ano, calculado a partir da infusão de DP até o último acompanhamento.
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Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Contagens de reticulócitos ao longo do tempo em pontos de tempo anuais até o último acompanhamento
Prazo: Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Mudança da linha de base nas contagens de reticulócitos em pontos de tempo anuais até o último acompanhamento
Prazo: 15 anos após a infusão do medicamento
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Linha de base definida como o valor mais próximo, mas anterior ao condicionamento no estudo parental.
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15 anos após a infusão do medicamento
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Proporção de indivíduos com hemácias nucleadas ao longo do tempo em pontos de tempo anuais até o último acompanhamento
Prazo: Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Mudança da linha de base no PRO conforme avaliado pela versão EuroQol-5D Youth (EQ-5D-Y)
Prazo: 5 anos após infusão do medicamento
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5 anos após infusão do medicamento
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Mudança da linha de base no PRO conforme avaliado pelo EuroQol-5D (EQ-5D-3L)
Prazo: 5 anos após infusão do medicamento
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5 anos após infusão do medicamento
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Mudança da linha de base no PRO conforme avaliado pela Pontuação do Questionário de Avaliação Funcional da Terapia do Câncer-Transplante de Medula Óssea (FACT-BMT)
Prazo: 5 anos após infusão do medicamento
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5 anos após infusão do medicamento
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Alteração da linha de base no PRO, conforme avaliado pela Pesquisa de Saúde do Formulário Resumido-36 (SF-36)
Prazo: 5 anos após infusão do medicamento
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5 anos após infusão do medicamento
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Alteração no volume anualizado de transfusão de hemácias (entre indivíduos que atingiram TI), desde 6 meses após a infusão do medicamento (estudo original) até o último acompanhamento
Prazo: Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Redução no volume anualizado de transfusão de hemácias (mL/kg/ano) desde 6 meses após a infusão do medicamento (estudo original) até o último acompanhamento de pelo menos 50%, 60%, 75%, 90% ou 100% em comparação ao volume anualizado de transfusão de hemácias durante os 2 anos anteriores à inscrição dos pais no estudo
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Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Volume anualizado de transfusão de hemácias, desde 6 meses após a infusão do medicamento (estudo original) até o último acompanhamento
Prazo: Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Volume anualizado de transfusão de hemácias (mL/kg/ano, desde 6 meses após a infusão do medicamento (estudo principal) até o último acompanhamento, em comparação com as necessidades anualizadas de transfusão de hemácias durante os 2 anos anteriores à inscrição no estudo parental
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Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Frequência de transfusão de hemácias, desde 6 meses após a infusão do medicamento (estudo original) até o último acompanhamento
Prazo: Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Frequência anualizada de hemácias (número/ano) desde 6 meses após a infusão do medicamento (estudo original) até o último acompanhamento, em comparação com as necessidades anualizadas de transfusão de hemácias durante os 2 anos anteriores à inscrição no estudo parental
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Até 15 anos após a infusão do medicamento
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Mudança da linha de base no resultado relatado pelo paciente (PRO), avaliado pelo inventário de qualidade de vida da qualidade pediátrica (PEDSQL
Prazo: 5 anos após a infusão de produtos
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5 anos após a infusão de produtos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Himal L Thakar, MD, bluebird bio, Inc.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de janeiro de 2014
Conclusão Primária (Estimado)
1 de novembro de 2035
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de novembro de 2035
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
30 de novembro de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de dezembro de 2015
Primeira postagem (Estimado)
17 de dezembro de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
9 de abril de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de abril de 2025
Última verificação
1 de abril de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- LTF-303
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Bluebird bio está comprometida com a transparência e os conjuntos de dados de nível de assunto devidamente desidentificados e os documentos de suporte podem ser compartilhados depois que todos os participantes concluírem a participação no estudo e após a obtenção das aprovações de marketing aplicáveis associadas a um determinado estudo e consistente com os critérios estabelecidos pela bluebird bio e/ ou as melhores práticas da indústria para manter a privacidade dos participantes do estudo.
Para consultas, entre em contato conosco em datasharing@bluebirdbio.com.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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