Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Ex vivo génterápiával kezelt transzfúziótól függő β-thalassamiában szenvedő alanyok hosszú távú követése

2025. április 7. frissítette: bluebird bio

Lentivirális vektorral transzdukált autológ hematopoietikus őssejtekkel ex vivo génterápiával kezelt transzfúziófüggő β-thalassaemiás alanyok hosszú távú követése

Ez egy többközpontú, hosszú távú biztonságossági és hatékonysági nyomon követési vizsgálat olyan transzfúziófüggő β-thalassamiában (TDT) szenvedő alanyok számára, akiket ex vivo génterápiás gyógyszerkészítményekkel kezeltek bluebird bio-szponzorált klinikai vizsgálatok során. A szülő klinikai vizsgálat befejezése után (körülbelül 2 év) a jogosult alanyokat további 13 évig követik, összesen 15 évig a gyógyszerkészítmény beadása után. A vizsgálat során semmilyen vizsgálati gyógyszerkészítmény nem kerül beadásra.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

66

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • Sydney, Ausztrália
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság
  • Egyesült Államok
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok
  • Franciaország
      • Marseille, Franciaország
      • Paris, Franciaország
  • Görögország
      • Thessaloníki, Görögország
  • Németország
      • Hannover, Németország
      • Heidelberg, Németország
  • Olaszország
      • Rome, Olaszország
  • Thaiföld
      • Bangkok, Thaiföld

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 másodperc (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Transzfúziótól függő β-talaszémiában szenvedő alanyok, akiket ex vivo génterápiás termékkel kezeltek bluebird bio-szponzorált klinikai vizsgálatokban

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A vizsgálati alanyok, vagy adott esetben a vizsgálati alany szülője/törvényes gyámja írásos beleegyezését adja ehhez a vizsgálathoz
  • Hemoglobinopathia kezelésére szolgáló gyógyszerrel kezelték egy bluebird által támogatott klinikai vizsgálatban

Kizárási kritériumok:

  • Ehhez a vizsgálathoz nincsenek kizárási kritériumok

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Csak esetre
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Transzfúziófüggő β-talaszémiában szenvedő alanyok
Hosszú távú nyomon követés azon résztvevők esetében, akiket ex vivo génterápiás termékkel kezeltek a kékmadárral végzett, biológiailag szponzorált szülői klinikai vizsgálatokban, és akik beleegyeztek, hogy részt vegyenek ebben a vizsgálatban. A résztvevőket ebben a vizsgálatban 13 évig követik (összesen 15 évig a gyógyszerkészítmény infúzióját követően a szülővizsgálatokban)
Egyéb: Biztonsági és hatékonysági értékelések

Genetikai: Ebben a követési vizsgálatban nem használtak intervenciós gyógyszerkészítményt

A résztvevők egyetlen IV infúziót kaptak LentiGlobin BB305 gyógyszerkészítményből a szülővizsgálatokban. Ebben a tanulmányban a vektorkópiaszám (VCN) mérését, a biztonsági értékeléseket, a betegség-specifikus értékeléseket, valamint az autológ transzplantáció hosszú távú hatásainak nyomon követését célzó értékeléseket végeznek.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A rosszindulatú daganatos betegek száma
Időkeret: Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Az immunrendszerrel összefüggő nemkívánatos eseményekben szenvedő alanyok száma
Időkeret: Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Új vagy súlyosbodó hematológiai rendellenességben szenvedő alanyok száma
Időkeret: Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Azon alanyok száma, akiknek új vagy súlyosbodó neurológiai rendellenességei vannak
Időkeret: Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
βA-T87Q-globin expresszió
Időkeret: Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Medián (min, max) βA-T87Q-globin expresszió
Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
A beticellel kezelt alanyok aránya, akik elérték a transzfúziós függetlenséget (TI)
Időkeret: Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Azon alanyok aránya, akik TI-t értek el, súlyozott átlagos Hb ≥ 9 g/dl értékként meghatározva, 12 hónapig tartó folyamatos, ≥ 12 hónapig tartó folyamatos vörösvértest-transzfúzió nélkül a gyógyszerkészítmény infúzióját követően a szülővizsgálatban és/vagy vizsgálatban. LTF-303
Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
A beticellel kezelt alanyok aránya, akik éves időpontokban érték el a transzfúziós függetlenséget
Időkeret: Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
A beticellel kezelt alanyok aránya, akik elérték a TI-t az éves időpontokban, beleértve az 5., 10. és 15. évet a gyógyszerkészítmény infúzióját követően, valamint az utolsó utánkövetést
Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
A gyógyszerkészítmény infúziójától a transzfúziós függetlenség eléréséig eltelt idő (a szülővizsgálatban vagy az LTF-303 vizsgálatban)
Időkeret: Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
A transzfúziós függetlenség időtartama
Időkeret: Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Súlyozott átlagos Hb a transzfúziós függetlenség idején
Időkeret: Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
A gyógyszerkészítmény infúziójától az utolsó pRBC transzfúzióig eltelt idő (a szülővizsgálatban vagy az LTF-303 vizsgálatban)
Időkeret: Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Az utolsó pRBC transzfúziótól eltelt idő (a szülővizsgálatban vagy az LTF-303 vizsgálatban) az utolsó követésig
Időkeret: Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Súlyozott átlagos Hb mélypont a gyógyszerkészítmény infúzióját követő 6 hónaptól (szülővizsgálat) az utolsó követésig
Időkeret: Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Súlyozott átlagos legalacsonyabb Hb a gyógyszerkészítmény infúzióját követő 6 hónaptól (szülővizsgálat) az utolsó követésig, összehasonlítva a szülői vizsgálatba való belépés előtti 2 év alatti Hb súlyozott átlagos legalacsonyabb értékével
Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Nem támogatott teljes Hb-szint az idő múlásával az utolsó követésig
Időkeret: Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
A nem támogatott teljes Hb-szint a mérési dátumot megelőző 60 napon belüli akut vagy krónikus pRBC transzfúzió nélkül mért teljes Hb-szint.
Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Azon alanyok aránya, akiknek a nem támogatott teljes Hb-szintje ≥ 10 g/dl volt az utolsó utánkövetésig, beleértve az 5., 10. és 15. évet
Időkeret: Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Azon alanyok aránya, akiknek a nem támogatott teljes Hb-szintje ≥ 11 g/dl volt az utolsó utánkövetésig, beleértve az 5., 10. és 15. évet
Időkeret: Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Azon alanyok aránya, akiknek a nem támogatott teljes Hb-szintje ≥ 12 g/dl volt az utolsó utánkövetésig, beleértve az 5., 10. és 15. évet
Időkeret: Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Azon alanyok aránya, akiknek a nem támogatott teljes Hb-szintje ≥ 13 g/dl volt az utolsó utánkövetésig, beleértve az 5., 10. és 15. évet
Időkeret: Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Azon alanyok aránya, akiknek a nem támogatott teljes Hb-szintje ≥ 14 g/dl volt az utolsó utánkövetésig, beleértve az 5., 10. és 15. évet
Időkeret: Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
A máj vastartalma (LIC) mágneses rezonancia képalkotással (MRI)/szupravezető kvantuminterferencia-eszközzel (SQUID) az idő függvényében, éves időpontokban az utolsó követésig
Időkeret: Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Változás a szülővizsgálat kiindulási értékéhez képest a LIC-ben MRI/SQUID szerint az idő múlásával az éves időpontokban az utolsó követésig
Időkeret: Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Szív T2* MRI-vel az idő függvényében, éves időpontokban az utolsó követésig
Időkeret: Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Változás a szülői vizsgálat kiindulási értékéhez képest a szív T2*-ében MRI-vel az idő múlásával, éves időpontokban az utolsó követésig
Időkeret: Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
A szérum ferritinszintje az idő függvényében, éves időpontokban az utolsó követésig
Időkeret: Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
A szérum ferritin változása a szülővizsgálat kiindulási értékéhez képest az éves időpontokban az utolsó követésig
Időkeret: Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Azon alanyok száma, akik leállították a vaskelátot a DP infúzió után
Időkeret: Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Olyan alanyokként határozták meg, akik leállították a vaskelátot, vagy soha nem kezdték újra a kelátképzést DP infúzió után.
Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Azon alanyok száma, akik a vaskelációt legalább 6 hónapig abbahagyták a gyógyszerkészítmény infúzióját követően
Időkeret: Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
A kelátképzés leállításától az utolsó követésig eltelt idő
Időkeret: Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Olyan alanyok között, akik soha nem kezdik újra a kelátképzést DP infúzió után.
Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
A phlebotomiás terápiát alkalmazó alanyok aránya a gyógyszerkészítmények infúziója után
Időkeret: Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
A phlebotomiás terápia használatának éves gyakorisága
Időkeret: Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
A phlebotomiás terápia használatának éves gyakoriságát a DP infúziótól az utolsó követésig számítva az évi eljárások száma határozza meg.
Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
A retikulocita számlálás az idő függvényében éves időpontokban az utolsó követésig
Időkeret: Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Változás a kiindulási értékhez képest a retikulocitaszámban az éves időpontokban az utolsó követésig
Időkeret: 15 évvel a gyógyszerkészítmény infúzió után
A kiindulási érték a szülővizsgálatban a kondicionálást megelőző, de a legközelebbi értékként van meghatározva.
15 évvel a gyógyszerkészítmény infúzió után
A magvú VVT-vel rendelkező alanyok aránya az idő függvényében éves időpontokban az utolsó követésig
Időkeret: Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Változás az alapvonalhoz képest a PRO-ban az EuroQol-5D Youth verzió (EQ-5D-Y) szerint
Időkeret: 5 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
5 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Változás az alapvonalhoz képest a PRO-ban az EuroQol-5D (EQ-5D-3L) értékelése szerint
Időkeret: 5 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
5 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Változás az alapvonalhoz képest a PRO-ban, a rákterápia funkcionális értékelése – csontvelő-transzplantáció (FACT-BMT) kérdőív pontszáma alapján
Időkeret: 5 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
5 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Változás az alapvonalhoz képest a PRO-ban a Short Form-36 Health Survey (SF-36) alapján
Időkeret: 5 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
5 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Változás az évesített pRBC transzfúziós mennyiségben (a TI-t elért alanyok között), a gyógyszerkészítmény infúzióját követő 6 hónaptól (szülővizsgálat) az utolsó követésig
Időkeret: Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Az évesített pRBC transzfúzió mennyiségének (mL/kg/év) csökkenése a gyógyszerkészítmény infúzióját követő 6 hónaptól (szülővizsgálat) az utolsó utánkövetésig legalább 50%, 60%, 75%, 90% vagy 100%-kal összehasonlítva az évesített pRBC transzfúziós mennyiséghez a szülői vizsgálatba való beiratkozást megelőző 2 évben
Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Évesített pRBC transzfúziós mennyiség a gyógyszerkészítmény infúzióját követő 6 hónaptól (szülővizsgálat) az utolsó követésig
Időkeret: Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Évesített pRBC-transzfúziós térfogat (mL/kg/év a gyógyszerkészítmény infúzióját követő 6 hónaptól (szülővizsgálat) az utolsó utánkövetésig, összehasonlítva az évesített pRBC-transzfúziós szükségletekkel a szülői vizsgálatba való belépés előtti 2 év során
Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
pRBC transzfúzió gyakorisága, a gyógyszerkészítmény infúzióját követő 6 hónaptól (szülővizsgálat) az utolsó követésig
Időkeret: Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Évesített pRBC gyakoriság (szám/év) a gyógyszerkészítmény infúzióját követő 6 hónaptól (szülővizsgálat) az utolsó utánkövetésig, összehasonlítva az évesített pRBC transzfúziós szükségletekkel a szülői vizsgálatba való felvételt megelőző 2 év során
Akár 15 év a gyógyszerkészítmény infúzió után
Váltás a kiindulási értékhez képest a betegnél bejelentett eredmény (PRO), a gyermekgyógyászati ​​életminőség -leltár szerint (PEDSQL
Időkeret: 5 év a gyógyszer utáni infúzió
5 év a gyógyszer utáni infúzió

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

bluebird bio

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Himal L Thakar, MD, bluebird bio, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2014. január 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2035. november 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2035. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. november 30.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. december 15.

Első közzététel (Becsült)

2015. december 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. április 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. április 7.

Utolsó ellenőrzés

2025. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • LTF-303

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Bluebird bio elkötelezte magát az átláthatóság mellett, és a megfelelően azonosítatlan tárgyi szintű adatkészletek és alátámasztó dokumentumok megoszthatók, miután minden résztvevő befejezte a vizsgálatban való részvételt, és miután megszerezte az adott vizsgálathoz kapcsolódó, a bluebird bio és/vagy a Bluebird bio által megállapított kritériumoknak megfelelő forgalomba hozatali engedélyeket. vagy iparági bevált gyakorlatok a vizsgálatban résztvevők magánéletének megőrzése érdekében. Kérdéseivel forduljon hozzánk a datasharing@bluebirdbio.com e-mail címen.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel