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Langzeit-Follow-up von Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie, die mit einer Ex-vivo-Gentherapie behandelt wurden

7. April 2025 aktualisiert von: bluebird bio

Langzeit-Follow-up von Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie, die mit einer Ex-vivo-Gentherapie unter Verwendung autologer hämatopoetischer Stammzellen behandelt wurden, die mit einem lentiviralen Vektor transduziert wurden

Dies ist eine multizentrische, langfristige Sicherheits- und Wirksamkeits-Follow-up-Studie für Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie (TDT), die in von bluebird biogesponserten klinischen Studien mit einem ex vivo-Gentherapie-Arzneimittel behandelt wurden. Nach Abschluss der übergeordneten klinischen Studie (ca. 2 Jahre) werden geeignete Probanden für weitere 13 Jahre nachbeobachtet, also insgesamt 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels. In der Studie wird kein Prüfpräparat verabreicht.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

66

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Sydney, Australien
  • Deutschland
      • Hannover, Deutschland
      • Heidelberg, Deutschland
  • Frankreich
      • Marseille, Frankreich
      • Paris, Frankreich
  • Griechenland
      • Thessaloníki, Griechenland
  • Italien
      • Rome, Italien
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 50 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie, die in von bluebird biogesponserten klinischen Studien mit einem Ex-vivo-Gentherapieprodukt behandelt wurden

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bereitstellung einer schriftlichen Einverständniserklärung für diese Studie durch die Probanden oder gegebenenfalls die Eltern/Erziehungsberechtigten der Probanden
  • Behandelt mit Arzneimittel zur Therapie einer Hämoglobinopathie in einer von bluebird bio-gesponserten klinischen Studie

Ausschlusskriterien:

  • Es gibt keine Ausschlusskriterien für diese Studie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie
Langzeit-Follow-up für Teilnehmer, die mit einem Ex-vivo-Gentherapieprodukt in anwendbaren, von Bluebird biogesponserten klinischen Elternstudien behandelt wurden und der Teilnahme an dieser Studie zugestimmt haben. Die Teilnehmer werden in dieser Studie 13 Jahre lang beobachtet (insgesamt 15 Jahre Nachbeobachtung nach der Arzneimittelinfusion in den Elternstudien).
Sonstiges: Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertungen

Genetisch: In dieser Folgestudie wurde kein interventionelles Arzneimittel verwendet

In den Elternstudien erhielten die Teilnehmer eine einzelne intravenöse Infusion des Arzneimittelprodukts LentiGlobin BB305. In dieser Studie werden Messungen der Vektorkopienzahl (VCN), Sicherheitsbewertungen, krankheitsspezifische Bewertungen und Bewertungen zur Überwachung langfristiger Auswirkungen einer autologen Transplantation durchgeführt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Die Anzahl der Probanden mit bösartigen Erkrankungen
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Die Anzahl der Probanden mit immunvermittelten AE
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Die Anzahl der Probanden mit neuen oder sich verschlechternden hämatologischen Erkrankungen
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Die Anzahl der Probanden mit neuen oder sich verschlechternden neurologischen Störungen
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
βA-T87Q-Globin-Expression
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Mediane (min, max) βA-T87Q-Globin-Expression
Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Anteil der mit Beti-cel behandelten Patienten, die Transfusionsunabhängigkeit (TI) erreichten
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Anteil der Probanden, die TI erreichten, definiert als gewichteter Hb-Durchschnitt ≥ 9 g/dl ohne Transfusionen von Erythrozytenkonzentraten (pRBC) für einen kontinuierlichen Zeitraum von ≥ 12 Monaten zu einem beliebigen Zeitpunkt nach der Arzneimittelinfusion in der Elternstudie und/oder Studie LTF-303
Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Anteil der mit Beti-cel behandelten Probanden, die zu jährlichen Zeitpunkten Transfusionsunabhängigkeit erreichten
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Anteil der mit Beti-cel behandelten Probanden, die TI zu jährlichen Zeitpunkten erreichten, einschließlich Jahr 5, Jahr 10 und Jahr 15 nach der Infusion des Arzneimittels und bei der letzten Nachbeobachtung
Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Zeit von der Arzneimittelinfusion bis zum Erreichen der Transfusionsunabhängigkeit (in der Stammstudie oder Studie LTF-303)
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Dauer der Transfusionsunabhängigkeit
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Gewichteter Hb-Durchschnitt während der Transfusionsunabhängigkeit
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Zeit von der Infusion des Arzneimittels bis zur letzten EK-Transfusion (in der Stammstudie oder Studie LTF-303)
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Zeit von der letzten pRBC-Transfusion (in der Elternstudie oder Studie LTF-303) bis zum letzten Follow-up
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Gewichteter durchschnittlicher Hb-Nadir von 6 Monaten nach der Infusion des Arzneimittels (Stammstudie) bis zur letzten Nachbeobachtung
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Gewichteter durchschnittlicher Nadir-Hb von 6 Monaten nach der Infusion des Arzneimittels (Stammstudie) bis zur letzten Nachbeobachtung im Vergleich zum gewichteten durchschnittlichen Nadir-Hb während der 2 Jahre vor der Aufnahme in die Stammstudie
Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Nicht unterstützte Gesamt-Hb-Spiegel im Laufe der Zeit bis zur letzten Nachuntersuchung
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Der nicht unterstützte Gesamt-Hb-Wert ist definiert als der gemessene Gesamt-Hb-Wert ohne akute oder chronische EK-Transfusionen innerhalb von 60 Tagen vor dem Messdatum.
Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Anteil der Probanden mit nicht unterstützten Gesamt-Hb-Werten ≥ 10 g/dL im Laufe der Zeit bis zur letzten Nachuntersuchung, einschließlich Jahr 5, Jahr 10 und Jahr 15
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Anteil der Probanden mit nicht unterstützten Gesamt-Hb-Werten ≥ 11 g/dl im Laufe der Zeit bis zur letzten Nachuntersuchung, einschließlich Jahr 5, Jahr 10 und Jahr 15
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Anteil der Probanden mit nicht unterstützten Gesamt-Hb-Werten ≥ 12 g/dL im Laufe der Zeit bis zur letzten Nachuntersuchung, einschließlich Jahr 5, Jahr 10 und Jahr 15
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Anteil der Probanden mit nicht unterstützten Gesamt-Hb-Werten ≥ 13 g/dL im Laufe der Zeit bis zur letzten Nachuntersuchung, einschließlich Jahr 5, Jahr 10 und Jahr 15
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Anteil der Probanden mit nicht unterstützten Gesamt-Hb-Werten ≥ 14 g/dL im Laufe der Zeit bis zur letzten Nachuntersuchung, einschließlich Jahr 5, Jahr 10 und Jahr 15
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Lebereisengehalt (LIC) durch Magnetresonanztomographie (MRT)/supraleitendes Quanteninterferenzgerät (SQUID) im Laufe der Zeit zu jährlichen Zeitpunkten bis zum letzten Follow-up
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Änderung der LIC durch MRT/SQUID gegenüber der Baseline der Elternstudie im Laufe der Zeit zu jährlichen Zeitpunkten bis zum letzten Follow-up
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Kardiales T2* durch MRT im Laufe der Zeit zu jährlichen Zeitpunkten bis zur letzten Nachsorge
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Veränderung des kardialen T2* durch MRT gegenüber dem Ausgangswert der Ausgangsstudie im Laufe der Zeit zu jährlichen Zeitpunkten bis zur letzten Nachbeobachtung
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Serumferritin im Laufe der Zeit zu jährlichen Zeitpunkten bis zur letzten Nachsorge
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Veränderung des Serum-Ferritins gegenüber dem Ausgangswert der Ausgangsstudie im Laufe der Zeit zu jährlichen Zeitpunkten bis zur letzten Nachbeobachtung
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Anzahl der Probanden, die die Eisenchelation nach der DP-Infusion beendeten
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Definiert als Probanden, die die Eisenchelatbildung beendet oder die Chelatbildung nach DP-Infusion nie wieder aufgenommen haben.
Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Anzahl der Probanden, die die Eisenchelation für mindestens 6 Monate nach der Infusion des Arzneimittels abgesetzt haben
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Zeit vom Absetzen der Chelatbildung bis zur letzten Nachsorge
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Unter Probanden, die die Chelatbildung nach DP-Infusion nie wieder aufnehmen.
Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Anteil der Probanden, die eine Phlebotomietherapie nach der Arzneimittelinfusion anwenden
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Annualisierte Häufigkeit der Anwendung der Phlebotomietherapie
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Die annualisierte Häufigkeit der Anwendung der Phlebotomietherapie ist definiert als die Anzahl der Eingriffe pro Jahr, berechnet von der DP-Infusion bis zur letzten Nachsorge.
Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Retikulozytenzahlen im Laufe der Zeit zu jährlichen Zeitpunkten bis zum letzten Follow-up
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Veränderung der Retikulozytenzahlen gegenüber dem Ausgangswert zu jährlichen Zeitpunkten bis zur letzten Nachuntersuchung
Zeitfenster: 15 Jahre nach der Arzneimittelinfusion
Baseline definiert als Wert, der der Konditionierung in der Elternstudie am nächsten, aber vor ihr liegt.
15 Jahre nach der Arzneimittelinfusion
Anteil der Probanden mit kernhaltigen Erythrozyten im Laufe der Zeit zu jährlichen Zeitpunkten bis zum letzten Follow-up
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Änderung von Baseline in PRO, wie von EuroQol-5D Jugendversion (EQ-5D-Y) bewertet
Zeitfenster: 5 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
5 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Änderung gegenüber der Baseline in PRO, wie von EuroQol-5D (EQ-5D-3L) bewertet
Zeitfenster: 5 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
5 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in PRO, wie durch die Bewertung des Fragebogens zur funktionellen Bewertung der Krebstherapie-Knochenmarktransplantation (FACT-BMT) bewertet
Zeitfenster: 5 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
5 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in PRO, wie durch Short Form-36 Health Survey (SF-36) bewertet
Zeitfenster: 5 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
5 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Veränderung des jährlichen pRBC-Transfusionsvolumens (bei Probanden, die TI erreichten) von 6 Monaten nach der Arzneimittelinfusion (Elternstudie) bis zur letzten Nachuntersuchung
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Reduzierung des jährlichen pRBC-Transfusionsvolumens (ml/kg/Jahr) von 6 Monaten nach der Arzneimittelinfusion (Elternstudie) bis zur letzten Nachuntersuchung um mindestens 50 %, 60 %, 75 %, 90 % oder 100 % im Vergleich zum jährlichen pRBC-Transfusionsvolumen während der 2 Jahre vor der Einschreibung der Eltern in die Studie
Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Annualisiertes pRBC-Transfusionsvolumen, von 6 Monaten nach der Infusion des Arzneimittels (Elternstudie) bis zur letzten Nachuntersuchung
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Jährliches pRBC-Transfusionsvolumen (ml/kg/Jahr von 6 Monaten nach der Arzneimittelinfusion (Elternstudie) bis zur letzten Nachuntersuchung im Vergleich zum annualisierten pRBC-Transfusionsbedarf während der 2 Jahre vor der Einschreibung in die Elternstudie
Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Häufigkeit von pRBC-Transfusionen, von 6 Monaten nach der Infusion des Arzneimittels (Elternstudie) bis zur letzten Nachuntersuchung
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Jährliche pRBC-Häufigkeit (Anzahl/Jahr) von 6 Monaten nach der Arzneimittelinfusion (Elternstudie) bis zur letzten Nachuntersuchung im Vergleich zum jährlichen pRBC-Transfusionsbedarf während der 2 Jahre vor der Einschreibung in die Elternstudie
Bis zu 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Veränderung vom Ausgangswert des Patienten mit gemeldetem Ergebnis (PRO), wie durch pädiatrische Lebensqualität des Lebensinventars (PEDSQL) bewertet
Zeitfenster: 5 Jahre nach der Ausmessung Produktinfusion
5 Jahre nach der Ausmessung Produktinfusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

bluebird bio

Ermittler

  • Studienleiter: Himal L Thakar, MD, bluebird bio, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Januar 2014

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. November 2035

Studienabschluss (Geschätzt)

1. November 2035

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. November 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Dezember 2015

Zuerst gepostet (Geschätzt)

17. Dezember 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. April 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. April 2025

Zuletzt verifiziert

1. April 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LTF-303

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Bluebird Bio verpflichtet sich zu Transparenz, und angemessen anonymisierte Datensätze auf Subjektebene und unterstützende Dokumente können geteilt werden, nachdem alle Teilnehmer die Studienteilnahme abgeschlossen haben und nach Erhalt der entsprechenden Marktzulassungen im Zusammenhang mit einer bestimmten Studie und im Einklang mit den von Bluebird Bio festgelegten Kriterien und/ oder Best Practices der Branche, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu wahren. Bei Anfragen kontaktieren Sie uns bitte unter datasharing@bluebirdbio.com.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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