Долгосрочное наблюдение за пациентами с трансфузионно-зависимой β-талассемией, пролеченными генной терапией ex vivo
25 марта 2024 г. обновлено: bluebird bio
Долгосрочное наблюдение за субъектами с трансфузионно-зависимой β-талассемией, пролеченными генной терапией ex vivo с использованием аутологичных гемопоэтических стволовых клеток, трансдуцированных лентивирусным вектором
Это многоцентровое долгосрочное последующее исследование безопасности и эффективности для субъектов с трансфузионно-зависимой β-талассемией (TDT), которые получали лекарственный препарат генной терапии ex vivo в клинических исследованиях, спонсируемых Bluebird.
После завершения исходного клинического исследования (приблизительно 2 года) соответствующие субъекты будут наблюдаться в течение дополнительных 13 лет, в общей сложности 15 лет после инфузии лекарственного препарата.
В исследовании не будет вводиться ни один исследуемый лекарственный препарат.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
66
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Sydney, Австралия
-
-
-
-
-
Hannover, Германия
-
Heidelberg, Германия
-
-
-
-
-
Thessaloníki, Греция
-
-
-
-
-
Rome, Италия
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Соединенные Штаты
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты
-
-
-
-
-
Bangkok, Таиланд
-
-
-
-
-
Marseille, Франция
-
Paris, Франция
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 секунда до 50 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Субъекты с трансфузионно-зависимой β-талассемией, получавшие лечение продуктом генной терапии ex vivo в клинических исследованиях, спонсируемых Bluebird
Описание
Критерии включения:
- Предоставление письменного информированного согласия на данное исследование субъектами или, если применимо, родителем (родителями)/законным опекуном (опекунами) субъекта
- Лечение лекарственным препаратом для лечения гемоглобинопатии в клиническом исследовании, спонсируемом Bluebird
Критерий исключения:
- Критериев исключения для данного исследования нет.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Только для случая
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Субъекты с трансфузионно-зависимой β-талассемией
Субъекты, проходящие лечение продуктом генной терапии ex vivo в соответствующем клиническом исследовании, спонсируемом Bluebird, которые соглашаются участвовать в этом долгосрочном последующем исследовании.
|
Измерение числа копий вектора (VCN), оценки безопасности, оценки конкретных заболеваний и оценки для мониторинга долгосрочных эффектов аутологичной трансплантации
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество субъектов со злокачественными новообразованиями
Временное ограничение: До 15 лет после введения препарата
|
До 15 лет после введения препарата
|
|
Количество субъектов с иммуноопосредованными НЯ
Временное ограничение: До 15 лет после введения препарата
|
До 15 лет после введения препарата
|
|
Количество субъектов с новыми или ухудшающимися гематологическими нарушениями
Временное ограничение: До 15 лет после введения препарата
|
До 15 лет после введения препарата
|
|
Количество субъектов с новыми или ухудшающимися неврологическими расстройствами
Временное ограничение: До 15 лет после введения препарата
|
До 15 лет после введения препарата
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Экспрессия βA-T87Q-глобина
Временное ограничение: До 15 лет после введения препарата
|
Медиана (мин, макс) экспрессии βA-T87Q-глобина
|
До 15 лет после введения препарата
|
|
Доля субъектов, получавших бетицел, достигших независимости от переливания крови (TI)
Временное ограничение: До 15 лет после введения препарата
|
Доля субъектов, достигших TI, определяемого как средневзвешенное значение Hb ≥ 9 г/дл без каких-либо переливаний эритроцитарной массы (pRBC) в течение непрерывного периода ≥ 12 месяцев в любое время после инфузии лекарственного препарата в исходном исследовании и/или исследовании ЛТФ-303
|
До 15 лет после введения препарата
|
|
Доля субъектов, получавших бетицел, которые достигли независимости от переливания крови в ежегодные моменты времени
Временное ограничение: До 15 лет после введения препарата
|
Доля субъектов, получавших бетицел, у которых был достигнут TI в ежегодные моменты времени, включая 5-й, 10-й и 15-й годы после инфузии лекарственного препарата и при последнем последующем наблюдении.
|
До 15 лет после введения препарата
|
|
Время от инфузии лекарственного препарата до достижения независимости от переливания крови (в исходном исследовании или исследовании LTF-303)
Временное ограничение: До 15 лет после введения препарата
|
До 15 лет после введения препарата
|
|
|
Продолжительность независимости от трансфузии
Временное ограничение: До 15 лет после введения препарата
|
До 15 лет после введения препарата
|
|
|
Средневзвешенное значение Hb во время независимости от трансфузии
Временное ограничение: До 15 лет после введения препарата
|
До 15 лет после введения препарата
|
|
|
Время от инфузии лекарственного препарата до последней трансфузии pRBC (в исходном исследовании или исследовании LTF-303)
Временное ограничение: До 15 лет после введения препарата
|
До 15 лет после введения препарата
|
|
|
Время от последней переливания pRBC (в родительском исследовании или исследовании LTF-303) до последнего последующего наблюдения
Временное ограничение: До 15 лет после введения препарата
|
До 15 лет после введения препарата
|
|
|
Средневзвешенный надир Hb от 6 месяцев после инфузии лекарственного препарата (исходное исследование) до последнего наблюдения
Временное ограничение: До 15 лет после введения препарата
|
Средневзвешенный минимум Hb за 6 месяцев после инфузии лекарственного препарата (исходное исследование) до последнего наблюдения по сравнению со средневзвешенным минимумом Hb в течение 2 лет до включения в родительское исследование
|
До 15 лет после введения препарата
|
|
Неподдерживаемые уровни общего гемоглобина с течением времени до последнего наблюдения
Временное ограничение: До 15 лет после введения препарата
|
Неподдерживаемый уровень общего гемоглобина определяется как измеренный уровень общего гемоглобина без каких-либо острых или хронических трансфузий pRBC в течение 60 дней до даты измерения.
|
До 15 лет после введения препарата
|
|
Доля субъектов с неподдерживаемым уровнем общего гемоглобина ≥ 10 г/дл с течением времени на протяжении последнего наблюдения, включая 5-й, 10-й и 15-й годы
Временное ограничение: До 15 лет после введения препарата
|
До 15 лет после введения препарата
|
|
|
Доля субъектов с неподдерживаемым уровнем общего гемоглобина ≥ 11 г/дл с течением времени на протяжении последнего наблюдения, включая 5-й, 10-й и 15-й годы
Временное ограничение: До 15 лет после введения препарата
|
До 15 лет после введения препарата
|
|
|
Доля субъектов с неподдерживаемым уровнем общего гемоглобина ≥ 12 г/дл с течением времени на протяжении последнего наблюдения, включая 5-й, 10-й и 15-й годы
Временное ограничение: До 15 лет после введения препарата
|
До 15 лет после введения препарата
|
|
|
Доля субъектов с неподдерживаемым уровнем общего гемоглобина ≥ 13 г/дл с течением времени на протяжении последнего наблюдения, включая 5-й, 10-й и 15-й годы
Временное ограничение: До 15 лет после введения препарата
|
До 15 лет после введения препарата
|
|
|
Доля субъектов с неподдерживаемым уровнем общего гемоглобина ≥ 14 г/дл с течением времени на протяжении последнего наблюдения, включая 5-й, 10-й и 15-й годы
Временное ограничение: До 15 лет после введения препарата
|
До 15 лет после введения препарата
|
|
|
Содержание железа в печени (LIC) по данным магнитно-резонансной томографии (МРТ)/устройства сверхпроводящей квантовой интерференции (SQUID) в зависимости от времени в ежегодные моменты времени до последнего наблюдения
Временное ограничение: До 15 лет после введения препарата
|
До 15 лет после введения препарата
|
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем родительского исследования в LIC с помощью МРТ / СКВИД с течением времени в ежегодные моменты времени до последнего наблюдения
Временное ограничение: До 15 лет после введения препарата
|
До 15 лет после введения препарата
|
|
|
Сердечный Т2* по данным МРТ с течением времени в ежегодные моменты времени до последнего наблюдения
Временное ограничение: До 15 лет после введения препарата
|
До 15 лет после введения препарата
|
|
|
Изменение сердечного T2* по сравнению с исходным уровнем исходного исследования по данным МРТ с течением времени в ежегодные моменты времени до последнего наблюдения
Временное ограничение: До 15 лет после введения препарата
|
До 15 лет после введения препарата
|
|
|
Сывороточный ферритин с течением времени в ежегодные моменты времени до последнего наблюдения
Временное ограничение: До 15 лет после введения препарата
|
До 15 лет после введения препарата
|
|
|
Изменение сывороточного ферритина по сравнению с исходным уровнем исходного исследования с течением времени в ежегодные моменты времени до последнего наблюдения
Временное ограничение: До 15 лет после введения препарата
|
До 15 лет после введения препарата
|
|
|
Количество субъектов, прекративших хелатирование железа после инфузии DP
Временное ограничение: До 15 лет после введения препарата
|
Определялись как субъекты, которые прекратили хелатирование железа или никогда не возобновляли хелатирование после инфузии DP.
|
До 15 лет после введения препарата
|
|
Количество субъектов, прекративших хелатирование железа как минимум на 6 месяцев после инфузии лекарственного препарата
Временное ограничение: До 15 лет после введения препарата
|
До 15 лет после введения препарата
|
|
|
Время от прекращения хелатирования до последнего наблюдения
Временное ограничение: До 15 лет после введения препарата
|
Среди субъектов, которые никогда не возобновляют хелатирование после инфузии DP.
|
До 15 лет после введения препарата
|
|
Доля субъектов, использующих флеботомию после инфузии лекарственного препарата
Временное ограничение: До 15 лет после введения препарата
|
До 15 лет после введения препарата
|
|
|
Годовая частота использования флеботомии
Временное ограничение: До 15 лет после введения препарата
|
Годовая частота использования флеботомии определяется как количество процедур в год, рассчитанное от инфузии DP до последнего наблюдения.
|
До 15 лет после введения препарата
|
|
Подсчет ретикулоцитов с течением времени в ежегодные моменты времени до последнего наблюдения
Временное ограничение: До 15 лет после введения препарата
|
До 15 лет после введения препарата
|
|
|
Изменение количества ретикулоцитов по сравнению с исходным уровнем в ежегодные моменты времени до последнего наблюдения
Временное ограничение: 15 лет после введения препарата
|
Исходный уровень определяется как ближайшее значение, но предшествующее кондиционированию в родительском исследовании.
|
15 лет после введения препарата
|
|
Доля субъектов с ядросодержащими эритроцитами с течением времени в ежегодные моменты времени до последнего наблюдения
Временное ограничение: До 15 лет после введения препарата
|
До 15 лет после введения препарата
|
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем исхода, о котором сообщают пациенты (PRO), согласно оценке педиатрического опросника качества жизни (PedsQL) общей базовой шкалы (GCS)
Временное ограничение: 5 лет после инфузии препарата
|
5 лет после инфузии препарата
|
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в PRO по оценке молодежной версии EuroQol-5D (EQ-5D-Y)
Временное ограничение: 5 лет после инфузии препарата
|
5 лет после инфузии препарата
|
|
|
Изменение PRO по сравнению с исходным уровнем по оценке EuroQol-5D (EQ-5D-3L)
Временное ограничение: 5 лет после инфузии препарата
|
5 лет после инфузии препарата
|
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в PRO по оценке функциональной оценки терапии рака и трансплантации костного мозга (FACT-BMT)
Временное ограничение: 5 лет после инфузии препарата
|
5 лет после инфузии препарата
|
|
|
Изменение PRO по сравнению с исходным уровнем по оценке Short Form-36 Health Survey (SF-36)
Временное ограничение: 5 лет после инфузии препарата
|
5 лет после инфузии препарата
|
|
|
Изменение годового объема переливания рРБК (среди субъектов, достигших TI) через 6 месяцев после инфузии препарата (родительское исследование) до последнего наблюдения
Временное ограничение: До 15 лет после инфузии препарата.
|
Снижение годового объема переливания рРБК (мл/кг/год) через 6 месяцев после инфузии лекарственного препарата (родительское исследование) и до момента последнего наблюдения по меньшей мере на 50%, 60%, 75%, 90% или 100% по сравнению с к годовому объему переливания рРБК в течение 2 лет до включения родителей в исследование
|
До 15 лет после инфузии препарата.
|
|
Годовой объем трансфузий рРБК, через 6 месяцев после инфузии препарата (родительское исследование) до последнего наблюдения
Временное ограничение: До 15 лет после инфузии препарата.
|
Годовой объем переливания рРБК (мл/кг/год в течение 6 месяцев после инфузии лекарственного препарата (исходное исследование) до последнего наблюдения по сравнению с годовыми потребностями в переливании рБКЦ в течение 2 лет до включения родителей в исследование)
|
До 15 лет после инфузии препарата.
|
|
Частота переливания рРБК, начиная с 6 месяцев после инфузии препарата (родительское исследование) и до последнего наблюдения
Временное ограничение: До 15 лет после инфузии препарата.
|
Годовая частота pRBC (число/год) в течение 6 месяцев после инфузии лекарственного препарата (родительское исследование) до последнего наблюдения по сравнению с годовыми потребностями в переливании pRBC в течение 2 лет до включения родителей в исследование
|
До 15 лет после инфузии препарата.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Himal L Thakar, MD, bluebird bio, Inc.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 января 2014 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 ноября 2035 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 ноября 2035 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
30 ноября 2015 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 декабря 2015 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
17 декабря 2015 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
26 марта 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
25 марта 2024 г.
Последняя проверка
1 марта 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- LTF-303
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Bluebird bio стремится к прозрачности, и должным образом деидентифицированные наборы данных на уровне субъекта и вспомогательные документы могут быть переданы после того, как все участники завершили участие в исследовании и после получения применимых маркетинговых разрешений, связанных с данным исследованием, и в соответствии с критериями, установленными bluebird bio и/ или лучшие отраслевые практики для обеспечения конфиденциальности участников исследования.
По всем вопросам обращайтесь к нам по адресу datasharing@bluebirdbio.com.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .