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エクスビボ遺伝子治療で治療された輸血依存性β-サラセミアの被験者の長期追跡調査

2024年3月25日更新者：bluebird bio

レンチウイルスベクターで形質導入された自家造血幹細胞を使用したex vivo遺伝子治療で治療された輸血依存性β-サラセミアの被験者の長期フォローアップ

これは、ブルーバードの生物が後援する臨床試験において生体外遺伝子治療医薬品で治療された輸血依存性βサラセミア（TDT）の被験者を対象とした、安全性と有効性の多施設長期追跡試験です。親の臨床研究（約2年）を完了した後、適格な被験者はさらに13年間追跡され、合計15年間の医薬品注入後。この研究では、治験薬は投与されません。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

輸血依存性ベータサラセミア

介入・治療

他の：安全性と有効性の評価

研究の種類

観察的

入学 (実際)

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

アメリカ
- California
  - Oakland、California、アメリカ
- Illinois
  - Chicago、Illinois、アメリカ
- Maryland
  - Bethesda、Maryland、アメリカ
- New York
  - New York、New York、アメリカ
- Pennsylvania
  - Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ
- South Carolina
  - Charleston、South Carolina、アメリカ
イギリス
- - London、イギリス
イタリア
- - Rome、イタリア
オーストラリア
- - Sydney、オーストラリア
ギリシャ
- - Thessaloníki、ギリシャ
タイ
- - Bangkok、タイ
ドイツ
- - Hannover、ドイツ
  - Heidelberg、ドイツ
フランス
- - Marseille、フランス
  - Paris、フランス

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1秒～50年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

-ブルーバードバイオスポンサーの臨床研究でex vivo遺伝子治療製品で治療された輸血依存性βサラセミアの被験者

説明

包含基準:

-被験者、または該当する場合、被験者の親/法定後見人による、この研究に関する書面によるインフォームドコンセントの提供
青い鳥の生物が後援する臨床研究においてヘモグロビン症の治療のために医薬品で治療

除外基準:

この研究の除外基準はありません

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

観測モデル：ケースのみ
時間の展望：見込みのある

グループ/コホートの数

コホートと介入

グループ/コホート	介入・治療
輸血依存性β-サラセミアの被験者 -適用可能なブルーバードバイオスポンサー臨床試験でex vivo遺伝子治療製品で治療され、この長期追跡調査に参加することに同意した被験者	他の：安全性と有効性の評価ベクターコピー数（VCN）測定、安全性評価、疾患特異的評価、および自家移植の長期的な影響を監視するための評価

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定	時間枠
悪性腫瘍の被験者数時間枠：製剤注入後最長 15 年間	製剤注入後最長 15 年間
免疫関連のAEを有する被験者の数時間枠：製剤注入後最長 15 年間	製剤注入後最長 15 年間
新規または悪化している血液障害のある被験者の数時間枠：製剤注入後最長 15 年間	製剤注入後最長 15 年間
新規または悪化している神経障害のある被験者の数時間枠：製剤注入後最長 15 年間	製剤注入後最長 15 年間

二次結果の測定

結果測定	メジャーの説明	時間枠
βA-T87Q-グロビンの発現時間枠：製剤注入後最長 15 年間	中央値 (最小、最大) βA-T87Q-グロビン発現	製剤注入後最長 15 年間
輸血非依存（TI）を達成したbeti-celで治療された被験者の割合時間枠：製剤注入後最長 15 年間	親研究および/または研究での製剤注入後の任意の時点で、12 か月以上の連続期間の赤血球濃縮 (pRBC) 輸血なしで加重平均 Hb ≧ 9 g/dL として定義される TI を達成した被験者の割合LTF-303	製剤注入後最長 15 年間
年間の時点で輸血非依存を達成したbeti-celで治療された被験者の割合時間枠：製剤注入後最長 15 年間	ベチセルで治療され、医薬品注入後 5 年目、10 年目、15 年目を含む年 1 回の時点で TI を達成し、最終的にフォローアップした被験者の割合	製剤注入後最長 15 年間
製剤投与から輸血非依存性達成までの時間（親試験またはLTF-303試験）時間枠：製剤注入後最長 15 年間		製剤注入後最長 15 年間
輸血非依存の期間時間枠：製剤注入後最長 15 年間		製剤注入後最長 15 年間
輸血非依存時の加重平均 Hb 時間枠：製剤注入後最長 15 年間		製剤注入後最長 15 年間
製剤注入から最後の pRBC 輸血までの時間（親試験または LTF-303 試験）時間枠：製剤注入後最長 15 年間		製剤注入後最長 15 年間
最後の pRBC 輸血（親研究または研究 LTF-303）から最後のフォローアップまでの時間時間枠：製剤注入後最長 15 年間		製剤注入後最長 15 年間
製剤注入後 6 か月（親研究）から最後のフォローアップまでの加重平均最下点 Hb 時間枠：製剤注入後最長 15 年間	親研究登録前の 2 年間の加重平均最下点 Hb と比較した、薬物製品注入後 6 か月 (親研究) から最後のフォローアップまでの加重平均最下点 Hb	製剤注入後最長 15 年間
最後のフォローアップまでの経時的なサポートされていない総 Hb レベル時間枠：製剤注入後最長 15 年間	サポートされていない総 Hb レベルは、測定日の前 60 日以内に急性または慢性の pRBC 輸血がない場合の総 Hb 測定レベルとして定義されます。	製剤注入後最長 15 年間
5年目、10年目、および15年目を含む最後のフォローアップを通じて、サポートされていない総Hbレベルが10 g/dL以上である被験者の割合時間枠：製剤注入後最長 15 年間		製剤注入後最長 15 年間
5年目、10年目、15年目を含む最後のフォローアップを通じて、サポートされていない総Hbレベルが11 g / dL以上である被験者の割合時間枠：製剤注入後最長 15 年間		製剤注入後最長 15 年間
5年目、10年目、15年目を含む最後のフォローアップを通じて、サポートされていない総Hbレベルが12 g / dL以上である被験者の割合時間枠：製剤注入後最長 15 年間		製剤注入後最長 15 年間
5年目、10年目、15年目を含む最後のフォローアップを通じて、サポートされていない総Hbレベルが13g/dL以上である被験者の割合時間枠：製剤注入後最長 15 年間		製剤注入後最長 15 年間
5年目、10年目、および15年目を含む最後のフォローアップを通じて、サポートされていない総Hbレベルが14 g/dL以上である被験者の割合時間枠：製剤注入後最長 15 年間		製剤注入後最長 15 年間
磁気共鳴画像法 (MRI)/超伝導量子干渉装置 (SQUID) による肝鉄含有量 (LIC) の経時変化時間枠：製剤注入後最長 15 年間		製剤注入後最長 15 年間
MRI/SQUID による LIC の親研究ベースラインからの変化時間枠：製剤注入後最長 15 年間		製剤注入後最長 15 年間
最後のフォローアップまでの年次時点での経時的な MRI による心臓 T2* 時間枠：製剤注入後最長 15 年間		製剤注入後最長 15 年間
最後のフォローアップまでの毎年の時点でのMRIによる心臓T2 *の親研究ベースラインからの経時変化時間枠：製剤注入後最長 15 年間		製剤注入後最長 15 年間
最後のフォローアップまでの年次時点での経時的な血清フェリチン時間枠：製剤注入後最長 15 年間		製剤注入後最長 15 年間
最後のフォローアップまでの毎年の時点での血清フェリチンの親研究ベースラインからの経時変化時間枠：製剤注入後最長 15 年間		製剤注入後最長 15 年間
DP注入後に鉄キレートを中止した被験者の数時間枠：製剤注入後最長 15 年間	DP注入後に鉄キレート化を中止したか、キレート化を再開しなかった被験者として定義されます。	製剤注入後最長 15 年間
製剤注入後少なくとも6ヶ月間鉄キレートを中止した被験者の数時間枠：製剤注入後最長 15 年間		製剤注入後最長 15 年間
キレート化を中止してから最後のフォローアップまでの時間時間枠：製剤注入後最長 15 年間	DP注入後にキレート化を再開しない被験者の中で。	製剤注入後最長 15 年間
薬剤注入後に瀉血療法を行った被験者の割合時間枠：製剤注入後最長 15 年間		製剤注入後最長 15 年間
瀉血療法の年間使用頻度時間枠：製剤注入後最長 15 年間	瀉血療法の年間使用頻度は、最後のフォローアップまでのDP注入から計算された、年間の手順の数として定義されます。	製剤注入後最長 15 年間
最後のフォローアップまでの年次時点での経時的な網状赤血球数時間枠：製剤注入後最長 15 年間		製剤注入後最長 15 年間
最後のフォローアップまでの年次時点での網状赤血球数のベースラインからの変化時間枠：製剤注入後15年	ベースラインは、親研究で条件付けする前の値に最も近い値として定義されます。	製剤注入後15年
最後のフォローアップまでの年次時点での経時的な有核RBCを持つ被験者の割合時間枠：製剤注入後最長 15 年間		製剤注入後最長 15 年間
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Generic Core Scale (GCS) スコアによって評価された患者報告アウトカム (PRO) のベースラインからの変化時間枠：製剤注入後5年		製剤注入後5年
EuroQol-5D Youth バージョン (EQ-5D-Y) で評価された PRO のベースラインからの変化時間枠：製剤注入後5年		製剤注入後5年
EuroQol-5D (EQ-5D-3L) によって評価された PRO のベースラインからの変化時間枠：製剤注入後5年		製剤注入後5年
がん治療の機能評価-骨髄移植（FACT-BMT）アンケートスコアによって評価された、PROのベースラインからの変化時間枠：製剤注入後5年		製剤注入後5年
Short Form-36 Health Survey (SF-36) で評価された PRO のベースラインからの変化時間枠：製剤注入後5年		製剤注入後5年
薬剤製品注入後6か月（親研究）から最後のフォローアップまでの年間換算pRBC輸血量の変化（TIを達成した被験者の間）時間枠：医薬品注入後最長 15 年	医薬品注入後6か月（親研究）から最終追跡調査までの年間換算pRBC輸血量（mL/kg/年）の少なくとも50％、60％、75％、90％、または100％の減少親研究登録前の 2 年間の年間 pRBC 輸血量に換算	医薬品注入後最長 15 年
薬剤製品注入後 6 か月（親研究）から最後のフォローアップまでの年間 pRBC 輸血量時間枠：医薬品注入後最長 15 年	年間換算 pRBC 輸血量（親試験登録前 2 年間の年間換算 pRBC 輸血必要量と比較した、薬剤注入後 6 か月（親試験）から最終フォローアップまでの mL/kg/ 年）	医薬品注入後最長 15 年
pRBC輸血頻度、薬剤注入後6ヶ月（親研究）から最後のフォローアップまで時間枠：医薬品注入後最長 15 年	親研究登録前 2 年間の年間 pRBC 輸血必要量と比較した、薬剤投与後 6 か月（親研究）から最終フォローアップまでの年間 pRBC 頻度（数/年）	医薬品注入後最長 15 年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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bluebird bio

捜査官

スタディディレクター：Himal L Thakar, MD、bluebird bio, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

Magrin E, Semeraro M, Hebert N, Joseph L, Magnani A, Chalumeau A, Gabrion A, Roudaut C, Marouene J, Lefrere F, Diana JS, Denis A, Neven B, Funck-Brentano I, Negre O, Renolleau S, Brousse V, Kiger L, Touzot F, Poirot C, Bourget P, El Nemer W, Blanche S, Treluyer JM, Asmal M, Walls C, Beuzard Y, Schmidt M, Hacein-Bey-Abina S, Asnafi V, Guichard I, Poiree M, Monpoux F, Touraine P, Brouzes C, de Montalembert M, Payen E, Six E, Ribeil JA, Miccio A, Bartolucci P, Leboulch P, Cavazzana M. Long-term outcomes of lentiviral gene therapy for the beta-hemoglobinopathies: the HGB-205 trial. Nat Med. 2022 Jan;28(1):81-88. doi: 10.1038/s41591-021-01650-w. Epub 2022 Jan 24.

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2014年1月1日

一次修了 (推定)

2035年11月1日

研究の完了 (推定)

2035年11月1日

試験登録日

最初に提出

2015年11月30日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年12月15日

最初の投稿 (推定)

2015年12月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年3月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年3月25日

最終確認日

2024年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

LTF-303

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

Bluebird bio は透明性を重視し、適切に非特定化された被験者レベルのデータセットとサポートドキュメントは、すべての参加者が研究への参加を完了し、特定の研究に関連し、bluebird bio によって確立された基準および/または研究参加者のプライバシーを維持するための業界のベストプラクティス。お問い合わせは、datasharing@bluebirdbio.com までご連絡ください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

エクスビボ遺伝子治療で治療された輸血依存性β-サラセミアの被験者の長期追跡調査

レンチウイルスベクターで形質導入された自家造血幹細胞を使用したex vivo遺伝子治療で治療された輸血依存性β-サラセミアの被験者の長期フォローアップ

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就学可能な年齢

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サンプリング方法

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グループ/コホートの数

コホートと介入

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この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定

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二次結果の測定

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主要日程の研究

研究開始 (実際)

一次修了 (推定)

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試験登録日

最初に提出

QC基準を満たした最初の提出物

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投稿された最後の更新 (実際)

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詳しくは

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