Farmakoepidemiologické rozšíření obecného výzkumu: Studie PGRx-sIBM

Sporadická myositida s inkluzními tělísky (sIBM) je vzácná idiopatická zánětlivá myopatie charakterizovaná chronickou asymetrickou svalovou slabostí proximální nohy a distální paže. Jeho prevalence se odhaduje mezi 10 a 100 případy na milion ve věku nad 50 let. Málo je známo o přirozeném průběhu onemocnění, o prodlevě mezi nástupem a diagnózou, o vzorcích zvládání onemocnění a léčbě v běžné praxi, stejně jako o zátěži pro pacienty.

Cílem studie PGRx-sIBM bude popsat:

• Epidemiologie onemocnění (odhad prevalence, věk při nástupu, zpoždění mezi nástupem a diagnózou, proces diagnózy atd.)
• Vzorce managementu a léčby onemocnění v běžné praxi
• Zátěž nemocí a jejich neformálního pečovatele, stejně jako kvalita života pacientů
• Zátěž nemocí pro neformální pečovatele

Půjde o observační (neintervenční), průřezovou (transverzální) studii.

Nastavení studie PGRx-sIBM se bude konat ve Francii, Itálii, Švýcarsku a Španělsku. Náborová centra budou veřejné a soukromé ordinace a nemocnice z městských nebo venkovských oblastí. V každém náborovém centru bude alespoň jeden lékař působit jako zkoušející studie, který bude mít na starosti identifikaci a nábor pacientů.

Začlenění pacientů

Pacienty zařadí jejich specializovaný lékař (neurolog, Interna) při pravidelné ambulantní návštěvě, pokud splní následující kritéria pro zařazení:

• Pacientovi byla diagnostikována sIBM podle úsudku lékaře a bez ohledu na datum diagnózy
• Muž nebo žena
• Věk ≥ 45 let
• Pacient pravidelně žije v zemi zařazení
• Pacient nebo jeho zástupce může číst a reagovat na telefonický rozhovor
• Pacient s účastí souhlasí

Kritéria vyloučení budou:

• Pacient odmítne účast nebo není podepsán písemný Souhlas
• Pacienta nebo jeho zástupce nelze telefonicky zastihnout. Všichni způsobilí pacienti budou pozváni k účasti ve studii po dobu 3 až 6 měsíců.

Cílová velikost vzorku bude 190 pacientů (≈15–20 ve Švýcarsku, ≈50 ve Španělsku, ≈50 v Itálii a ≈70–75 ve Francii).