Pharmakoepidemiologische allgemeine Forschungserweiterung: PGRx-sIBM-Studie

Die sporadische Einschlusskörperchen-Myositis (sIBM) ist eine seltene idiopathische entzündliche Myopathie, die durch eine chronische asymmetrische Muskelschwäche des proximalen Beins und des distalen Arms gekennzeichnet ist. Die Prävalenz wird auf 10 bis 100 Fälle pro Million bei über 50-Jährigen geschätzt. Über den natürlichen Krankheitsverlauf, die Verzögerung zwischen Krankheitsbeginn und Diagnose, die Muster des Krankheitsmanagements und der Behandlung in der Routinepraxis sowie die Belastung der Patienten ist wenig bekannt.

Die Ziele der PGRx-sIBM-Studie werden darin bestehen, Folgendes zu beschreiben:

• Die Epidemiologie der Krankheit (Schätzung der Prävalenz, Alter bei Ausbruch, Verzögerung zwischen Beginn und Diagnose, Diagnoseverlauf etc.)
• Die Muster des Krankheitsmanagements und der Behandlung in der Routinepraxis
• Die Krankheitslast für Patienten und ihre pflegenden Angehörigen sowie die Lebensqualität der Patienten
• Die Krankheitslast für pflegende Angehörige

Dies wird eine beobachtende (nicht-interventionelle) Querschnittsstudie (transversal) sein.

Studienumfeld Das PGRx-sIBM wird in Frankreich, Italien, der Schweiz und Spanien stattfinden. Rekrutierungszentren werden öffentliche und private Praxen und Krankenhäuser aus städtischen oder ländlichen Gebieten sein. In jedem Rekrutierungszentrum fungiert mindestens ein Arzt als Studienprüfer, der für die Identifizierung und Rekrutierung von Patienten verantwortlich ist.

Einschluss von Patienten

Patienten werden von ihrem Facharzt (Neurologe, Innere Medizin) im Rahmen einer regelmäßigen ambulanten Visite aufgenommen, sofern sie folgende Einschlusskriterien erfüllen:

• Bei dem Patienten wurde gemäß ärztlichem Urteil und unabhängig vom Datum der Diagnose sIBM diagnostiziert
• Männlich oder weiblich
• Alter ≥ 45 Jahre alt
• Der Patient lebt regelmäßig im Inklusionsland
• Der Patient oder sein Stellvertreter kann ein Telefoninterview lesen und beantworten
• Der Patient stimmt der Teilnahme zu

Ausschlusskriterien werden sein:

• Der Patient verweigert die Teilnahme oder die schriftliche Einverständniserklärung ist nicht unterschrieben
• Der Patient oder sein Stellvertreter ist telefonisch nicht erreichbar. Alle geeigneten Patienten werden zur Teilnahme an der Studie über einen Zeitraum von 3 bis 6 Monaten eingeladen.

Die angestrebte Stichprobengröße beträgt 190 Patienten (≈15-20 in der Schweiz, ≈50 in Spanien, ≈50 in Italien und ≈70-75 in Frankreich).