Farmaco-epidemiologische algemene onderzoeksuitbreiding: PGRx-sIBM-studie

Sporadische inclusielichaammyositis (sIBM) is een zeldzame idiopathische inflammatoire myopathie die wordt gekarakteriseerd door chronische asymmetrische spierzwakte van het proximale been en de distale arm. De prevalentie wordt geschat tussen 10 en 100 gevallen per miljoen, ouder dan 50 jaar. Er is weinig bekend over het natuurlijke beloop van de ziekte, de vertraging tussen het begin en de diagnose, de patronen van ziektebeheer en behandeling in de dagelijkse praktijk, evenals de belasting voor patiënten.

De doelstellingen van de PGRx-sIBM-studie zijn het beschrijven van:

• De epidemiologie van de ziekte (schatting van de prevalentie, leeftijd bij aanvang, vertraging tussen aanvang en diagnose, diagnoseproces, enz.)
• De patronen van disease management en behandeling in de dagelijkse praktijk
• De ziektelast voor patiënten en hun mantelzorger, maar ook de kwaliteit van leven van patiënten
• De ziektelast voor mantelzorgers

Dit zal een observationele (niet-interventionele), cross-sectionele (transversale) studie zijn.

Studiesetting De PGRx-sIBM vindt plaats in Frankrijk, Italië, Zwitserland en Spanje. Wervingscentra zijn openbare en particuliere praktijken en ziekenhuizen uit stedelijke of landelijke gebieden. In elk wervingscentrum zal ten minste één arts optreden als onderzoeksonderzoeker, die verantwoordelijk is voor het identificeren en werven van patiënten.

Inclusie van patiënten

Patiënten worden geïncludeerd door hun gespecialiseerde arts (neuroloog, interne geneeskunde) tijdens een regulier poliklinisch bezoek, op voorwaarde dat ze voldoen aan de volgende inclusiecriteria:

• De patiënt is gediagnosticeerd met sIBM, volgens het oordeel van de arts en ongeacht de datum van diagnose
• Man of vrouw
• Leeftijd ≥ 45 jaar
• De patiënt woont wel regelmatig in het land van opname
• De patiënt of zijn gevolmachtigde kan een telefonisch interview lezen en beantwoorden
• De patiënt stemt ermee in om deel te nemen

Uitsluitingscriteria zijn:

• De patiënt weigert deel te nemen of het schriftelijke toestemmingsformulier is niet ondertekend
• De patiënt of zijn gevolmachtigde is telefonisch niet bereikbaar. Alle in aanmerking komende patiënten zullen worden uitgenodigd om deel te nemen aan de studie gedurende een periode van 3 tot 6 maanden.

De beoogde steekproefomvang zal 190 patiënten zijn (≈15-20 in Zwitserland, ≈50 in Spanje, ≈50 in Italië en ≈70-75 in Frankrijk).